เมื่อวันพุธ William Blair ได้เริ่มความคุ้มครองหุ้นของ Applied Therapeutics (NASDAQ:APLT) ด้วยการจัดอันดับ Outperform บริษัทเน้นย้ําถึงการมุ่งเน้นของบริษัทในการพัฒนาการรักษาโรคหายากและศักยภาพในการเพิ่มมูลค่าอย่างมีนัยสําคัญภายในปีหน้า การประยุกต์ใช้ยาใหม่ของ Applied Therapeutics สําหรับ govorestat (AT-007) ซึ่งเป็นการรักษากาแลคโตซีเมีย กําลังอยู่ระหว่างการทบทวนโดย FDA
Galactosemia เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งส่งผลกระทบต่อบุคคลประมาณ 3,000 คนในสหรัฐอเมริกาและประมาณ 7,000 คนทั่วโลก เกิดจากการกลายพันธุ์ที่ส่งผลให้เกิดการขาดเอนไซม์ ซึ่งนําไปสู่การไม่สามารถเผาผลาญน้ําตาลกาแลคโตสได้
สิ่งนี้อาจทําให้เกิดปัญหาทางระบบประสาทต่างๆ รวมถึงปัญหาเกี่ยวกับทักษะยนต์ ความรู้ความเข้าใจ การสั่นสะเทือน และการพูด โรคนี้ส่งผลกระทบต่อเนื้อเยื่อหลายชนิด จึงต้องใช้วิธีการรักษาที่สามารถเข้าถึงส่วนต่างๆ ของร่างกายได้
นักวิเคราะห์จาก William Blair แสดงความมั่นใจในข้อมูลที่สนับสนุน govorestat โดยชี้ให้เห็นว่าประสิทธิภาพในการรักษากาแลคโตซีเมียอาจนําไปสู่การอนุมัติของ FDA การตัดสินใจของ FDA คาดว่าจะเป็นไปตามพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์ (PDUFA) ในวันที่ 28 พฤศจิกายน
หากได้รับการอนุมัติ govorestat จะเป็นการบําบัดครั้งแรกสําหรับผู้ป่วยกาแลคโตซีเมีย และอาจทําหน้าที่เป็นตัวเร่งปฏิกิริยาที่สําคัญสําหรับหุ้นของ Applied Therapeutics
แนวทางของบริษัทเกี่ยวข้องกับการบําบัดด้วยโมเลกุลขนาดเล็กที่สามารถเจาะเนื้อเยื่อหลายชนิด ซึ่งอาจมีประสิทธิภาพสําหรับโรคนี้มากกว่าการบําบัดด้วยยีนหรือชีวภาพ วิธีนี้สอดคล้องกับความจําเป็นในการรักษาที่สามารถจัดการกับผลกระทบที่แพร่หลายของกาแลคโตซีเมีย
การคาดการณ์การตัดสินใจของ FDA เกี่ยวกับ govorestat แสดงถึงช่วงเวลาที่สําคัญสําหรับ Applied Therapeutics เนื่องจากการอนุมัติสามารถเปลี่ยนภูมิทัศน์การรักษาสําหรับกาแลคโตซีเมียและอาจเพิ่มมูลค่าผู้ถือหุ้นได้
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน