Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) ประกาศเมื่อวันพฤหัสบดีว่าสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติข้อบ่งชี้เพิ่มเติมสําหรับยา LIVMARLI® (maralixibat)
การขยายฉลากที่ได้รับอนุมัติช่วยให้สามารถรักษาอาการคันในถุงน้ําดีในผู้ป่วยที่มีภาวะน้ําดีในตับในครอบครัวแบบก้าวหน้า (PFIC) อายุ 12 เดือนขึ้นไป
การตัดสินใจของ FDA เป็นไปตามผลการศึกษาระยะที่ 3 ของ MARCH ซึ่งประเมินสูตร LIVMARLI ที่มีความเข้มข้นสูงขึ้น
"การเปิดตัว LIVMARLI ใน PFIC เป็นไปด้วยดี และเรารู้สึกตื่นเต้นที่ตอนนี้จะพร้อมให้บริการสําหรับผู้ป่วยอายุ 12 เดือนขึ้นไป" Chris Peetz ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Mirum กล่าว และเสริมว่า "โดยทั่วไปแล้ว PFIC จะได้รับการวินิจฉัยเมื่อเด็กยังเล็ก และการเริ่มการรักษาอย่างรวดเร็วหลังจากการวินิจฉัยจะช่วยให้มั่นใจได้ว่าพวกเขามีวันที่ต้องทนทุกข์ทรมานจากอาการคันที่เกี่ยวข้องกับโรคตับที่หายากนี้น้อยลง"
LIVMARLI เป็นสารยับยั้งตัวขนส่งกรดน้ําดีในลําไส้ (IBAT) ที่ได้รับการอนุมัติก่อนหน้านี้สําหรับโรคตับน้ําดีในเด็ก รวมถึงกลุ่มอาการ Alagille (ALGS) ในสหรัฐอเมริกาได้รับอนุญาตให้ใช้ในผู้ป่วย ALGS อายุสามเดือนขึ้นไปในขณะที่ในยุโรปยานี้ได้รับการอนุมัติสําหรับผู้ป่วยสองเดือนขึ้นไป
ยานี้ยังได้รับการกําหนดให้เป็น Breakthrough Therapy สําหรับทั้ง ALGS และ PFIC type 2 รวมถึงการกําหนดเด็กกําพร้าสําหรับเงื่อนไขเหล่านี้
อย่างไรก็ตาม ไม่แนะนําให้ใช้ LIVMARLI สําหรับผู้ป่วย PFIC ชนิดที่ 2 ที่มีข้อบกพร่องรุนแรงในโปรตีนปั๊มส่งออกเกลือน้ําดี (BSEP) ผลข้างเคียงของยาอาจรวมถึงการบาดเจ็บของตับและปัญหาระบบทางเดินอาหารเช่นท้องร่วงและปวดท้อง
นอกจากนี้ ผู้ป่วยอาจประสบกับการขาดวิตามินที่ละลายน้ําได้จากไขมัน (FSV) ซึ่งอาจรุนแรงขึ้นจากการรักษา
Mirum Pharmaceuticals เชี่ยวชาญในการพัฒนาการรักษาโรคหายากที่ส่งผลกระทบต่อทั้งเด็กและผู้ใหญ่ นอกจาก LIVMARLI แล้ว พอร์ตโฟลิโอของบริษัทยังรวมถึงแคปซูล CHOLBAM® (กรดโคลิก) และยาเม็ด CHENODAL® (chenodiol) Mirum ยังพัฒนาการรักษาเชิงวิจัยสําหรับโรคตับอื่นๆ เช่น โรคหลอดเลือดแดงอักเสบปฐมภูมิและน้ําดีอักเสบปฐมภูมิ ผ่านการทดลองทางคลินิก
ในขณะเดียวกัน Mirum Pharmaceuticals ได้เห็นการพัฒนาเชิงบวกหลายครั้ง บริษัทรายงานผลการดําเนินงานทางการเงินที่แข็งแกร่งโดยมีรายได้สุทธิของผลิตภัณฑ์รวม 69 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสแรกของปี 2024 ซึ่ง Livmarli มีส่วนสนับสนุน 43 ล้านดอลลาร์ การคาดการณ์รายได้ของบริษัทสําหรับปี 2024 อยู่ระหว่าง 310 ล้านถึง 320 ล้านดอลลาร์ บริษัทวิเคราะห์เช่น JMP Securities, Stifel และ H.C. Wainwright ได้แสดงความเชื่อมั่นในผลการดําเนินงานของบริษัท โดย JMP Securities คาดการณ์รายได้ประมาณการที่ 316 ล้านดอลลาร์
Mirum Pharmaceuticals ยังได้รับการอนุมัติจากสหภาพยุโรปสําหรับยา Livmarli สําหรับผู้ป่วยถุงน้ําดีในตับในครอบครัวแบบก้าวหน้า (PFIC) ที่มีอายุสามเดือนขึ้นไป การอนุมัตินี้คาดว่าจะช่วยในการขยายฉลากปัจจุบันของยาในสหรัฐอเมริกา นอกจากนี้ บริษัทยังได้ยื่นใบสมัครยาใหม่เพิ่มเติมสําหรับสูตร Livmarli ที่มีความเข้มข้นสูงขึ้น โดยมีเป้าหมายเพื่อขยายการใช้งานไปยังผู้ป่วยอายุน้อย
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ: MIRM) หลังจากการพยักหน้าของ FDA สําหรับการขยายข้อบ่งชี้ของยา LIVMARLI® แสดงให้เห็นถึงคํามั่นสัญญาในขณะที่ยังคงรองรับโรคตับที่หายาก มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของบริษัทอยู่ที่ 1.84 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงความเชื่อมั่นของนักลงทุนในวิถีการเติบโต โดยเฉพาะอย่างยิ่ง รายได้ของ Mirum เพิ่มขึ้นอย่างมาก โดยมีการเติบโตอย่างน่าทึ่ง 133.9% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2024 และการเติบโตของรายได้รายไตรมาสที่น่าประทับใจยิ่งขึ้นที่ 119.07% ในไตรมาสที่ 1 ปี 2024 การเติบโตทางการเงินนี้อาจบ่งบอกถึงศักยภาพของบริษัทในการใช้ประโยชน์จากการอนุมัติจาก FDA เมื่อเร็ว ๆ นี้และขยายการเข้าถึงตลาด
ในขณะที่ Mirum Pharmaceuticals ดําเนินงานด้วยหนี้สินในระดับปานกลาง แต่สินทรัพย์สภาพคล่องของบริษัทนั้นเกินภาระผูกพันระยะสั้น ซึ่งบ่งชี้ถึงฐานะทางการเงินที่มั่นคงในการจัดการหนี้สินและลงทุนในการเติบโตในอนาคต อย่างไรก็ตาม นักลงทุนควรตระหนักว่านักวิเคราะห์ได้ปรับผลประกอบการลงสําหรับช่วงเวลาที่จะมาถึง และไม่คาดว่าบริษัทจะทํากําไรได้ในปีนี้ ดังที่ระบุจากอัตราส่วน P/E ติดลบที่ -11.61 นอกจากนี้ หุ้นของ Mirum ยังทําผลงานได้ดี โดยซื้อขายใกล้ระดับสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ และแสดงผลตอบแทนที่แข็งแกร่งในช่วงปีที่แล้วด้วยผลตอบแทนรวมของราคา 55.97%
สําหรับผู้ที่ต้องการเจาะลึกถึงสุขภาพทางการเงินและโอกาสในอนาคตของ Mirum Pharmaceuticals มีเคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติมที่ https://www.investing.com/pro/MIRM ตัวอย่างเช่น บริษัทได้รับผลตอบแทนที่แข็งแกร่งในช่วงเดือนที่ผ่านมา สามเดือน และแม้กระทั่งราคาที่เพิ่มขึ้นอย่างมากในช่วงหกเดือนที่ผ่านมา ซึ่งอาจเป็นที่สนใจของนักลงทุนที่มีศักยภาพ นอกจากนี้ Mirum ไม่จ่ายเงินปันผลให้กับผู้ถือหุ้น ซึ่งเป็นปัจจัยที่นักลงทุนที่เน้นรายได้ต้องพิจารณา ในการเข้าถึงข้อมูลเชิงลึกเหล่านี้และอื่น ๆ ผู้อ่านสามารถใช้รหัสคูปอง PRONEWS24 เพื่อรับส่วนลดสูงสุด 10% สําหรับการสมัครสมาชิก Pro รายปีและรายปีหรือรายปักปีเพื่อปลดล็อกการวิเคราะห์และข้อมูลมากมายเพื่อแจ้งการตัดสินใจลงทุน โดยรวมแล้ว มีเคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติม 12 รายการสําหรับ Mirum Pharmaceuticals ซึ่งให้มุมมองที่ครอบคลุมเกี่ยวกับภูมิทัศน์ทางการเงินและผลการดําเนินงานของตลาดของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน