FDA อนุมัติยารักษาโรคลมหลับของ Harmony สําหรับเด็ก

เผยแพร่ 24/06/2567 21:06
HRMY
-

PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences (NASDAQ:HRMY) ได้รับการอนุมัติจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สําหรับการใช้ยา WAKIX® (pitolisant) ในผู้ป่วยเด็กที่มีอายุหกปีขึ้นไปสําหรับการรักษาอาการง่วงนอนตอนกลางวันมากเกินไป การอนุมัตินี้ถือเป็นการขยายข้อบ่งชี้ของ WAKIX ซึ่งก่อนหน้านี้ได้รับอนุญาตสําหรับผู้ป่วยโรคลมหลับที่เป็นผู้ใหญ่

การตัดสินใจของ FDA ขึ้นอยู่กับการศึกษาระยะที่ 3 โดย Bioprojet ที่แสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ pitolisant ในผู้ป่วยเด็กที่มีอาการง่วงซึม หลังจากการศึกษานี้สํานักงานยาแห่งยุโรปยังอนุมัติยาสําหรับข้อบ่งชี้ในเด็กเดียวกันเมื่อปีที่แล้ว

WAKIX เป็นที่รู้จักจากกลไกการออกฤทธิ์แบบใหม่ในฐานะตัวรับฮีสตามีน 3 (H₃) แบบคัดเลือก/ตัวเอกผกผัน เป็นการรักษาอาการง่วงซึมในเด็กครั้งแรกและครั้งเดียวที่ไม่ได้รับการอนุมัติจาก FDA โดยให้ทางเลือกใหม่นอกเหนือจากสารควบคุมซึ่งเป็นวิธีการรักษาเดียวที่มีมาจนถึงปัจจุบัน

Jeffrey M. Dayno, MD, ประธานและซีอีโอของ Harmony Biosciences แสดงความพึงพอใจกับการอนุมัติอย่างรวดเร็วของ FDA หลังจากการทบทวนลําดับความสําคัญ เขาเน้นย้ําถึงความสําคัญของการมีทางเลือกในการรักษาแบบไม่กําหนดเวลาสําหรับผู้ป่วยเด็ก

ยานี้ได้รับการอนุมัติครั้งแรกจาก FDA ในเดือนสิงหาคม 2019 สําหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี EDS เนื่องจากอาการง่วงซึม และต่อมาสําหรับการรักษา cataplexy ในผู้ป่วยโรคลมหลับในผู้ใหญ่ในเดือนตุลาคม 2020 ในขณะที่องค์การอาหารและยาได้ออกการตอบสนองที่สมบูรณ์สําหรับการรักษา cataplexy ในผู้ป่วยเด็ก Harmony Biosciences วางแผนที่จะหารือเกี่ยวกับเส้นทางข้างหน้าตามข้อมูลการทดลองระยะที่ 3

Monica Gow ผู้ร่วมก่อตั้งและกรรมการบริหารของ Wake Up Narcolepsy ปรบมือให้กับการอนุมัติของ FDA โดยเน้นย้ําถึงความสําคัญของการพัฒนานี้สําหรับเด็กที่มีอาการง่วงซึมและความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนอง

Narcolepsy ส่งผลกระทบต่อชาวอเมริกันประมาณ 170,000 คนและมีลักษณะเป็น EDS และอาจเป็น cataplexy รวมถึงอาการอื่น ๆ การอนุมัติของ WAKIX สําหรับการใช้งานในเด็กเป็นทางเลือกใหม่ในการรักษาสําหรับภาวะทางระบบประสาทที่หายากนี้

ข่าวนี้อ้างอิงจากคําแถลงข่าวจาก Harmony Biosciences

ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Harmony Biosciences แสดงผลการดําเนินงานในไตรมาสที่ 1 ที่แข็งแกร่งโดยมีรายได้สุทธิเพิ่มขึ้น 30% แตะ 154.6 ล้านดอลลาร์ การเติบโตนี้ได้รับแรงหนุนหลักจากความสําเร็จของ WAKIX บริษัทยังคงดําเนินการตามแนวทางรายได้สุทธิในปี 2024 ที่ 700 ล้านดอลลาร์ถึง 720 ล้านดอลลาร์

Harmony Biosciences ยังเปิดเผยผลการวิจัยที่มีแนวโน้มจากการศึกษาระยะที่ 2 ของ pitolisant ซึ่งบ่งชี้ถึงประสิทธิภาพที่เป็นไปได้ในการลดอาการง่วงนอนตอนกลางวันมากเกินไปและความเหนื่อยล้าในผู้ใหญ่ที่มี Myotonic dystrophy Type 1

ในการเคลื่อนไหวเชิงกลยุทธ์ Harmony Biosciences ได้เข้าซื้อกิจการ Epygenix Therapeutics ซึ่งเป็นบริษัทที่มุ่งเน้นการรักษาโรคลมชัก และ TMP1116 สําหรับโรคลมหลับ ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของกลยุทธ์การขยายธุรกิจ การเข้าซื้อกิจการครั้งนี้ได้รับการตอบรับในเชิงบวกจาก Needham ซึ่งเป็นบริษัทการลงทุนที่โดดเด่น ซึ่งต่อมาได้เพิ่มเป้าหมายราคาหุ้นสําหรับ Harmony Biosciences เป็น 52 ดอลลาร์

นอกจากนี้ Harmony Biosciences ยังได้รับคะแนนซื้อจากนักวิเคราะห์ของ Citi ซึ่งตั้งเป้าหมายราคาสําหรับบริษัทไว้ที่ 48.00 ดอลลาร์ นักวิเคราะห์ตั้งข้อสังเกตว่า Harmony Biosciences มีมูลค่าส่วนใหญ่จากตลาดสําหรับธุรกิจหลักกับ Wakix โดยได้รับการยอมรับเพียงเล็กน้อยจากไปป์ไลน์การพัฒนา มุมมองนี้ชี้ให้เห็นถึงสถานการณ์ความเสี่ยงและผลตอบแทนที่ดีสําหรับหุ้นของบริษัทในช่วง 12 ถึง 18 เดือนข้างหน้า

ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro

ในขณะที่ Harmony Biosciences (NASDAQ:HRMY) เฉลิมฉลองการอนุมัติของ FDA สําหรับการใช้ยา WAKIX ในเด็ก นักลงทุนและผู้มีส่วนได้ส่วนเสียกําลังจับตาดูสุขภาพทางการเงินและประสิทธิภาพทางการตลาดของบริษัทอย่างใกล้ชิด การเคลื่อนไหวเชิงกลยุทธ์ของ Harmony รวมถึงการซื้อหุ้นคืนเชิงรุก ตามที่ระบุโดย InvestingPro Tip บ่งบอกถึงความมั่นใจอย่างมากจากฝ่ายบริหารในคุณค่าของบริษัท นอกจากนี้ งบดุลที่มั่นคงของบริษัทซึ่งมีเงินสดมากกว่าหนี้สิน ยังเป็นรากฐานที่แข็งแกร่งสําหรับการเติบโตในอนาคตและความยืดหยุ่นในการดําเนินงาน

จากมุมมองด้านการประเมินมูลค่า อัตราส่วน P/E ของ Harmony Biosciences อยู่ที่ 12.87 ที่ดี โดยมีอัตราส่วน P/E ที่ปรับปรุงแล้วสําหรับสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2024 ซึ่งสะท้อนถึงตัวเลขที่น่าสนใจยิ่งขึ้นที่ 11.71 ตัวชี้วัดเหล่านี้ควบคู่ไปกับการเติบโตของรายได้ที่แข็งแกร่งที่ 30.92% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2024 วาดภาพของบริษัทในเส้นทางขาขึ้น นอกจากนี้ อัตรากําไรขั้นต้นของบริษัทที่ 79.28% ในช่วงเวลาเดียวกันยังตอกย้ํารูปแบบธุรกิจที่มีประสิทธิภาพและมีศักยภาพในการทํากําไรอย่างยั่งยืน

นักลงทุนที่มองหาโอกาสในการเติบโตอาจสังเกตการปรับกําไรของนักวิเคราะห์ทั้งสองรายการสําหรับช่วงเวลาที่จะมาถึง ซึ่งเป็น อีกหนึ่งเคล็ดลับ InvestingPro ด้วยการประมาณมูลค่ายุติธรรมโดยนักวิเคราะห์ที่ 46 USD และมูลค่ายุติธรรมของ InvestingPro ที่ 39.38 USD การประเมินมูลค่าต่ําเกินไปอาจส่งสัญญาณถึงโอกาสในการซื้อสําหรับนักลงทุนที่ฉลาด สําหรับผู้ที่สนใจในการวิเคราะห์เพิ่มเติมและ เคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติม มีอีก 6 รายการใน InvestingPro ซึ่งสามารถเข้าถึงได้ด้วยการสมัครสมาชิก อย่าลืมใช้รหัสคูปอง PRONEWS24 เพื่อรับส่วนลดเพิ่มเติม 10% สําหรับการสมัครสมาชิก Pro และ Pro+ รายปีหรือรายปักษ์

การอนุมัติจาก FDA ล่าสุดของ Harmony Biosciences อาจเป็นเพียงส่วนเล็ก ๆ ของภูเขาน้ําแข็งเมื่อพูดถึงศักยภาพของ บริษัท และด้วยข้อมูลเชิงลึกด้านการลงทุนที่เหมาะสมผู้มีส่วนได้ส่วนเสียสามารถนําทางโอกาสที่รออยู่ข้างหน้าได้ดีขึ้น

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน

ความคิดเห็นล่าสุด

การเปิดเผยความเสี่ยง: การซื้อขายตราสารทางการเงินและ/หรือเงินดิจิตอลจะมีความเสี่ยงสูงที่รวมถึงความเสี่ยงต่อการสูญเสียจำนวนเงินลงทุนของคุณบางส่วนหรือทั้งหมดและอาจไม่เหมาะสมกับนักลงทุนทั้งหมด ราคาของเงินดิจิตอลแปรปรวนอย่างมากและอาจได้รับผลกระทบจากปัจจัยภายนอกต่าง ๆ เช่น เหตุการณ์ทางการเงิน กฎหมายกำกับดูแล หรือ เหตุการณ์ทางการเมือง การซื้อขายด้วยมาร์จินทำให้ความเสี่ยงทางการเงินเพิ่มขึ้น
ก่อนการตัดสินใจซื้อขายตราสารทางการเงินหรือเงินดิจิตอล คุณควรตระหนักดีถึงความเสี่ยงและต้นทุนที่เกี่ยวข้องกับการซื้อขายในตลาดการเงิน ควรพิจารณาศึกษาอย่างรอบคอบในด้านวัตถุประสงค์การลงทุน ระดับประสบการณ์ และ การยอมรับความเสี่ยงและแสวงหาคำแนะนำทางวิชาชีพหากจำเป็น
Fusion Media อยากเตือนความจำคุณว่าข้อมูลที่มีในเว็บไซต์นี้ไม่ใช่แบบเรียลไทม์หรือเที่ยงตรงแม่นยำเสมอไป ข้อมูลและราคาที่แสดงไว้บนเว็บไซต์ไม่ใช่ข้อมูลที่ได้รับจากตลาดหรือตลาดหลักทรัพย์เสมอไปแต่อาจได้รับจากผู้ดูแลสภาพคล่องและดังนั้นราคาจึงอาจไม่เที่ยงตรงแม่นยำและอาจแตกต่างจากราคาจริงในตลาดซึ่งหมายความว่าราคานี้เป็นเพียงราคาชี้นำและไม่เหมาะสมสำหรับวัตถุประสงค์เพื่อการซื้อขาย Fusion Media และผู้ให้ข้อมูลที่มีอยู่ในเว็บไซต์นี้จะไม่รับผิดชอบใด ๆ สำหรับความเสียหายหรือการสูญเสียที่เป็นผลมาจากการซื้อขายของคุณหรือการพึ่งพาของคุณในข้อมูลที่มีในเว็บไซต์นี้
ห้ามใช้ จัดเก็บ ทำซ้ำ แสดงผล ดัดแปลง ส่งผ่าน หรือ แจกจ่ายข้อมูลที่มีอยู่ในเว็บไซต์นี้โดยไม่ได้รับการอนุญาตล่วงหน้าอย่างชัดแจ้งแบบเป็นลายลักษณ์อักษรจาก Fusion Media และ/หรือจากผู้ให้ข้อมูล ผู้ให้ข้อมูลขอสงวนสิทธิในทรัพย์สินทางปัญญาและ/หรือการแลกเปลี่ยนข้อมูลที่ให้ข้อมูลที่มีอยู่ในเว็บไซต์นี้
Fusion Media อาจได้รับผลตอบแทนจากผู้โฆษณาที่ปรากฎบนเว็บไซต์โดยอิงจากปฏิสัมพันธ์ของคุณที่มีกับโฆษณาหรือผู้โฆษณา
เวอร์ชั่นภาษาอังกฤษของเอกสารฉบับนี้เป็นเวอร์ชั่นหลักซึ่งจะเป็นเวอร์ชั่นที่เหนือกว่าเมื่อใดก็ตามที่มีข้อขัดแย้งไม่สอดคล้องตรงกันระหว่างเอกสารเวอร์ชั่นภาษาอังกฤษกับเอกสารเวอร์ชั่นภาษาไทย