เคมบริดจ์ แมสซาชูเซตส์ - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) ประกาศเมื่อวันพฤหัสบดีว่าสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติข้อบ่งชี้เพิ่มเติมสําหรับการรักษากล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) เพื่อรวมผู้ป่วยอายุ 4 ปีขึ้นไปที่มีการกลายพันธุ์ที่ได้รับการยืนยันในยีน DMD
การอนุมัติแบบดั้งเดิมของ FDA สําหรับ ELEVIDYS ครอบคลุมผู้ป่วย DMD แบบผู้ป่วยนอก ในขณะที่การอนุมัติแบบเร่งรัดได้รับสําหรับผู้ป่วยที่ไม่ใช่ผู้ป่วยนอก หลังอยู่ภายใต้การตรวจสอบผลประโยชน์ทางคลินิกในการทดลองยืนยัน ELEVIDYS ไม่ได้ระบุไว้สําหรับผู้ป่วยที่มีการลบเฉพาะใน exons 8 และ/หรือ 9 ของยีน DMD
การอนุมัติถือเป็นการพัฒนาที่สําคัญในการรักษา DMD ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่โดดเด่นด้วยความเสื่อมของกล้ามเนื้อแบบก้าวหน้า Doug Ingram ประธานและซีอีโอของ Sarpta ยกย่องการตัดสินใจว่าเป็น "ช่วงเวลาที่กําหนด" สําหรับชุมชน Duchenne และเป็นข้อพิสูจน์ถึงศักยภาพของการบําบัดด้วยยีน
Sarepta มุ่งมั่นที่จะทําการทดลองระยะที่ 3 แบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุม ENVISION (Study SRP-9001-303) เพื่อยืนยันประโยชน์ทางคลินิกของ ELEVIDYS ในผู้ป่วย DMD ที่ไม่ใช่ผู้ป่วยนอก บริษัทกําลังทํางานร่วมกับ Roche เพื่อนํา ELEVIDYS มาสู่ผู้ป่วยทั่วโลก โดย Sarepta จัดการการอนุมัติด้านกฎระเบียบและการค้าของสหรัฐอเมริกา
บริษัทจะเป็นเจ้าภาพจัดการประชุมทางโทรศัพท์ของนักลงทุนในวันศุกร์เพื่อหารือเกี่ยวกับการตัดสินใจของ FDA ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ ELEVILYS รวมถึงข้อมูลด้านความปลอดภัยและอาการไม่พึงประสงค์ เช่น ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการให้ยา การบาดเจ็บที่ตับ และ myositis ที่เกิดจากภูมิคุ้มกัน สามารถดูได้ที่ www.SareptAssist.com
ข้อบ่งชี้ที่เพิ่มขึ้นนี้ขึ้นอยู่กับการวิจัยและพัฒนาเป็นเวลาหลายปี ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงการมุ่งเน้นของ Sarpta ในด้านเวชศาสตร์พันธุกรรมที่แม่นยําสําหรับโรคหายาก ข้อมูลที่รายงานอ้างอิงจากคําแถลงข่าวจาก Sarepta Therapeutics
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Sarepta Therapeutics ได้รับความสนใจจากการพัฒนาที่สําคัญเกี่ยวกับ Elevidys ซึ่งเป็นยาสําหรับ Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) BMO Capital Markets ย้ําเรตติ้ง Outperform ด้วยราคาเป้าหมายคงที่ที่ $170.00 ซึ่งจัดการกับความกังวลของนักลงทุนเกี่ยวกับการตัดสินใจของ FDA เกี่ยวกับฉลากยา ซึ่งคาดว่าจะเกิดขึ้นในเร็วๆ นี้ ในขณะเดียวกันการทดลองระยะที่ 3 ที่ล้มเหลวของ Pfizer สําหรับการบําบัดด้วยยีน DMD ถูกมองว่าเป็นผลบวกต่อ Elevidys ของ Sarpta
ด้านนักวิเคราะห์ RBC Capital Markets ปรับลดอันดับหุ้นของ Sarpta จาก Outperform เป็น Sector Perform และปรับราคาเป้าหมายเป็น $142.00 ในทางตรงกันข้าม JPMorgan ยังคงมุมมองเชิงบวกด้วยราคาเป้าหมายที่ $175.00 และ Mizuho Securities ได้เพิ่มเป้าหมายราคาเป็น $179.00 ในขณะที่ยังคงอันดับซื้อ
การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้เน้นย้ําถึงความสนใจของนักวิเคราะห์เกี่ยวกับการตัดสินใจของ FDA เกี่ยวกับ Elevidys และผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นกับแนวโน้มรายได้ในอนาคตของ Sarpta การตัดสินใจครั้งนี้ได้รับการคาดหวังอย่างสูงเนื่องจากผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นกับผู้ป่วยที่มี DMD การยืนยันราคาเป้าหมายของบริษัทต่างๆ สะท้อนให้เห็นถึงความเชื่อมั่นในโอกาสของ Sarpta และผลลัพธ์ด้านกฎระเบียบที่คาดหวัง
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
หลังจากได้รับการอนุมัติจาก FDA เกี่ยวกับข้อบ่งชี้เพิ่มเติมสําหรับการรักษา ELEVIDYS ของ Sarepta Therapeutics นักลงทุนอาจกระตือรือร้นในสุขภาพทางการเงินและประสิทธิภาพทางการตลาดของบริษัท Sarpta ซื้อขายภายใต้สัญลักษณ์ NASDAQ:SRPT ได้แสดงตัวชี้วัดที่โดดเด่นในข้อมูลทางการเงินล่าสุด ด้วยมูลค่าตลาด 11.66 พันล้านดอลลาร์และการเติบโตของรายได้อย่างมีนัยสําคัญ 43.83% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2024 บริษัทแสดงให้เห็นถึงเส้นทางขาขึ้นที่แข็งแกร่งในผลประกอบการทางการเงิน
แม้ว่าอัตราส่วน P/E ที่สูงในปัจจุบันจะอยู่ที่ 684.5 ซึ่งบ่งชี้ถึงการประเมินมูลค่าตลาดระดับพรีเมียม แต่สินทรัพย์สภาพคล่องของบริษัทได้เกินภาระผูกพันระยะสั้น ซึ่งสะท้อนถึงสถานะสภาพคล่องที่มั่นคง ความมั่นคงทางการเงินนี้ได้รับการสนับสนุนเพิ่มเติมจากหนี้ในระดับปานกลางตามที่ระบุโดย InvestingPro Tip นอกจากนี้ บริษัทคาดว่าจะมีกําไรสุทธิเติบโตในปีนี้ ซึ่งอาจเป็นจุดที่น่าสนใจสําหรับนักลงทุนที่มีศักยภาพ
ในขณะที่ Sarepta ไม่จ่ายเงินปันผลซึ่งสะท้อนถึงกลยุทธ์การลงทุนใหม่ในการเติบโตและการพัฒนานักวิเคราะห์คาดการณ์ความสามารถในการทํากําไรของ บริษัท ภายในปี เคล็ดลับ InvestingPro ยังเน้นย้ําถึงการเพิ่มขึ้นของราคาอย่างมากในช่วงหกเดือนที่ผ่านมา โดยให้ผลตอบแทนราคารวม 30.16% ซึ่งแสดงให้เห็นถึงความเชื่อมั่นของนักลงทุนและประสิทธิภาพของตลาดที่แข็งแกร่ง
สําหรับผู้ที่สนใจในการวิเคราะห์ทางการเงินที่ลึกซึ้งยิ่งขึ้นและข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Sarepta Therapeutics InvestingPro ขอเสนอชุดเครื่องมือและข้อมูลที่ครอบคลุม ขณะนี้มี 9 เคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติมสําหรับ SRPT ที่ InvestingPro ผู้อ่านที่ต้องการใช้ประโยชน์จากข้อมูลเชิงลึกเหล่านี้สามารถใช้ รหัสคูปอง PRONEWS24 เพื่อรับส่วนลดเพิ่มเติม 10% สําหรับการสมัครสมาชิก Pro และ Pro+ รายปีหรือรายปักษ์ ซึ่งมอบคุณค่าที่มากขึ้นสําหรับผู้ที่ต้องการตัดสินใจลงทุนอย่างชาญฉลาด
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน