เมื่อวันพุธที่ 11 พฤศจิกายน 2026 Immunic (IMUX) ได้ใช้เวที Stifel 2026 Healthcare Conference เพื่อนําเสนอช่วงเวลาสําคัญของโปรแกรมการรักษาโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง (multiple sclerosis) บริษัทระบุว่าข้อมูลจากการทดลองระยะที่ 3 ที่กําลังจะมาถึงอาจสนับสนุนทางเลือกการรักษาใหม่สําหรับผู้ป่วย MS ชนิดกําเริบ พร้อมยอมรับว่าเส้นทางสู่การอนุมัติและการจําหน่ายเชิงพาณิชย์ยังคงมีความเสี่ยงทั้งในด้านคลินิกและการแข่งขัน
ประเด็นสําคัญ
- Immunic คาดว่าจะได้รับผลการศึกษาระยะที่ 3 จํานวน 2 การศึกษาในผู้ป่วย MS ชนิดกําเริบในเดือนธันวาคม ซึ่งอาจสนับสนุนการยื่นขออนุมัติ NDA สําหรับ vidofludimus calcium
- บริษัทกําลังเริ่มต้นการศึกษาระยะที่ 3 ครั้งที่สามในผู้ป่วย MS ชนิดลุกลาม เพื่อขยายการครอบคลุมตลาด MS
- ฝ่ายบริหารระบุว่า vidofludimus calcium รวมกลไกต้านการอักเสบในระบบประสาทและต้านการเสื่อมของระบบประสาทไว้ด้วยกัน และอาจมีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่โดดเด่น
- Immunic ระดมทุนได้ 200 ล้านดอลลาร์ในเดือนกุมภาพันธ์ 2024 และอาจได้รับเงินเพิ่มอีก 200 ล้านดอลลาร์จาก warrants หากข้อมูลระยะที่ 3 เป็นบวก
- บริษัทมองเห็นโอกาสทางการค้าในกลุ่มผู้ใช้ยารับประทาน ผู้ป่วยที่เปลี่ยนจากยา anti-CD20 และผู้ป่วยสูงอายุที่เป็น MS ชนิดกําเริบ
โปรแกรมคลินิกมุ่งสู่การทดสอบสําคัญ
Immunic ระบุว่ากําลังเข้าใกล้จุดสําคัญทางคลินิกด้วยการทดลองระยะที่ 3 จํานวน 2 การทดลอง ได้แก่ ENSURE-1 และ ENSURE-2 ในผู้ป่วย MS ชนิดกําเริบ โดยคาดว่าจะได้รับผลการศึกษาในเดือนธันวาคม และการออกแบบการศึกษาได้รับการวางแผนให้สามารถนําไปยื่น NDA ได้หากผลลัพธ์เป็นบวก
- จุดสิ้นสุดหลักในการศึกษา MS ชนิดกําเริบทั้งสองคือระยะเวลาจนถึงการกําเริบครั้งแรก
- ฝ่ายบริหารคาดว่าจะลดอัตราการกําเริบได้ประมาณ 30%
- บริษัทระบุว่าการออกแบบการศึกษาแบบคู่อาจช่วยให้สามารถวิเคราะห์แบบรวมสําหรับจุดสิ้นสุดด้านการลุกลามได้ แม้ว่าอัตราเหตุการณ์จะต่ํากว่าในช่วงเวลา 18 เดือน
ในขณะเดียวกัน Immunic ระบุว่ากําลังเริ่มต้นการศึกษาระยะที่ 3 ครั้งที่สาม ชื่อ ProTEct-MS ในผู้ป่วย MS ชนิดลุกลาม โดยคาดว่าผู้ป่วยรายแรกจะเข้าร่วมในช่วงครึ่งแรกของปี 2025 และการศึกษาจะรับสมัครผู้ป่วยประมาณ 1,400 คน
- จุดสิ้นสุดหลักคือระยะเวลาจนถึงการเสื่อมลงในการทดสอบ 9-Hole Peg Test
- ฝ่ายบริหารนําเสนอการศึกษานี้ว่าเป็นส่วนหนึ่งของกลยุทธ์ที่กว้างขึ้นเพื่อรับมือกับทั้งโรคชนิดกําเริบและชนิดลุกลาม
สิ่งที่บริษัทระบุว่าทําให้ vidofludimus calcium แตกต่าง
Erik Lundgren ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่าบริษัทเชื่อว่า vidofludimus calcium อาจกลายเป็นการรักษา MS ที่ได้รับการอนุมัติตัวแรกที่มีโปรไฟล์การปกป้องระบบประสาท โดยระบุว่ายาทํางานผ่านสองกลไก ได้แก่ ด้านการอักเสบในระบบประสาทและด้านการเสื่อมของระบบประสาท
"เราคิดว่าด้วยสินทรัพย์หลักของเรา ซึ่งเรียกว่า vidofludimus calcium มันจะเป็นการรักษา MS ที่ได้รับการอนุมัติตัวแรกที่มีลักษณะปกป้องระบบประสาท มีสองกลไก กลไกหนึ่งอยู่ที่ด้านการอักเสบในระบบประสาท และอีกกลไกหนึ่งอยู่ที่ด้านการเสื่อมของระบบประสาท" Lundgren กล่าว
- ยาผสมผสานการกระตุ้น Nurr1 และการยับยั้ง DHODH แบบเลือกสรร
- ฝ่ายบริหารระบุว่ากลไกนี้แตกต่างจาก teriflunomide ด้วยการกําหนดเป้าหมายที่เลือกสรรมากขึ้นและโปรไฟล์เภสัชจลนศาสตร์และเภสัชพลศาสตร์ที่แตกต่างกัน
- บริษัทระบุว่าคาดว่าจะมีสัญญาณตับที่ดี ปัญหาการติดเชื้อน้อยลง และปัญหาความทนทานในชีวิตประจําวันน้อยลง เช่น คลื่นไส้ อาเจียน ท้องเสีย และอาการร้อนวูบวาบ
- ฝ่ายบริหารยังระบุว่ายาอาจมีอัตราผมร่วงต่ํากว่า teriflunomide ซึ่งมีอัตราผมร่วงมากกว่า 20%
- คุณสมบัติต้านไวรัสถูกนําเสนอว่าเป็นข้อได้เปรียบที่เป็นไปได้สําหรับผู้ป่วยที่เปลี่ยนจากการรักษาด้วย anti-CD20
ข้อมูลก่อนหน้าและโปรไฟล์ความปลอดภัย
Immunic อ้างอิงผลการทดลองระยะที่ 2 เพื่อสนับสนุนโปรแกรมระยะที่ 3 ในการศึกษา EMPhASIS ในผู้ป่วย MS ชนิดกําเริบ บริษัทระบุว่า vidofludimus calcium ลดรอยโรค Gadolinium-enhancing ได้ 78% และลดความเสี่ยงการกําเริบได้ 42% แม้ว่าผลการกําเริบดังกล่าวเป็นเพียงค่าประมาณจุดเดียวและไม่มีนัยสําคัญทางสถิติ
ในผู้ป่วย MS ชนิดลุกลาม บริษัทอ้างอิงการศึกษา CALLIPER ที่มีผู้ป่วย 467 คน การทดลองไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลักด้านการฝ่อของสมองทั้งหมด แต่ฝ่ายบริหารระบุว่าแสดงให้เห็นประโยชน์ในด้านปริมาตรของทาลามัส รอยโรคที่ขยายตัวช้า และผลลัพธ์ด้านการลุกลามหรือการดีขึ้นทางคลินิก
- ฝ่ายบริหารระบุว่ากลุ่มย่อยที่ครอบคลุม 85% ของผู้ป่วยที่ไม่มีการกําเริบและไม่มีโรคที่ active ในช่วงเริ่มต้นแสดงให้เห็นประโยชน์ที่แข็งแกร่งกว่าในจุดสิ้นสุดด้านการลุกลาม
- Lundgren เรียกผลลัพธ์นั้นว่ามีความสําคัญ เพราะในมุมมองของเขา ยังไม่มีใครสามารถสร้างความแตกต่างในกลุ่มผู้ป่วยนั้นได้
บริษัทยังเน้นย้ําฐานข้อมูลความปลอดภัยที่มีผู้ป่วย 3,500 คนในโปรแกรมการพัฒนาของตน
"โปรไฟล์ความปลอดภัยและความทนทาน ผมได้ดูทุกอย่างใน MS มาตลอด 12 ปีที่ผ่านมา ผมไม่เคยเห็นอะไรแบบนี้มาก่อนในแง่ของความปลอดภัยและความทนทาน และผมคิดว่ามันโดดเด่นมากจริงๆ" Lundgren กล่าว
กลยุทธ์เชิงพาณิชย์มุ่งเป้าสามกลุ่มผู้ป่วย
Immunic ระบุว่ามองเห็นโอกาสทางการตลาดขนาดใหญ่หากข้อมูลระยะที่ 3 เป็นบวก ฝ่ายบริหารอธิบายกลุ่มผู้ป่วยสามกลุ่มที่เชื่อว่ายังไม่ได้รับการดูแลอย่างเพียงพอ
- ผู้ป่วยที่ต้องการยารับประทานเพื่อปรับเปลี่ยนโรค ซึ่งบริษัทระบุว่าคิดเป็น 25% ถึง 30% ของใบสั่งยา MS
- ผู้ป่วยที่เปลี่ยนจากการรักษาด้วย anti-CD20 ซึ่งบริษัทประมาณว่ามีประมาณ 40,000 คนต่อปีที่กําลังมองหาทางเลือก
- ผู้ป่วยสูงอายุที่มีอายุ 55 ปีขึ้นไป ซึ่งบริษัทระบุว่าคิดเป็น 40% ถึง 50% ของประชากรผู้ป่วย MS ชนิดกําเริบในสหรัฐฯ
Jason Tardio กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าความปลอดภัยและความทนทานมีความสําคัญพอๆ กับ และบางครั้งมากกว่า ประสิทธิภาพดิบในตลาดนี้
"ในช่วงการลดการกําเริบเหล่านั้น เราจะมีความสามารถในการแข่งขันสูงกับผลิตภัณฑ์รับประทานเหล่านี้ที่คุณเพิ่งกล่าวถึง ไม่ว่าจะเป็น fumarates, S1P modulators และอื่นๆ" Tardio กล่าว "ผมย้อนกลับไปที่ความจริงที่ว่ามันไม่ใช่แค่การลดตัวเลขด้านประสิทธิภาพที่ขับเคลื่อนพฤติกรรมการสั่งจ่ายยาในหมวดนี้ ในความเป็นจริง เมื่อคุณสํารวจแพทย์ เมื่อคุณสํารวจผู้ป่วย สิ่งที่คุณพบคือความปลอดภัยและความทนทานมีความสําคัญเท่าเทียมกัน ถ้าไม่ใช่ในหลายกรณีมีความสําคัญมากกว่าโปรไฟล์ประสิทธิภาพโดยรวมของยา"
ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาด MS ในสหรัฐฯ มีความเข้มข้น โดยมีแพทย์ประมาณ 3,000 คนที่เขียนใบสั่งยา 80% ของทั้งหมด ความเข้มข้นดังกล่าว บริษัทระบุว่าควรช่วยให้สามารถทําความพยายามด้านการขายที่มุ่งเป้าได้มากขึ้นกว่าการเปิดตัวในหมวดนี้ในอดีต
- ทีมเชิงพาณิชย์ที่วางแผนไว้จะประกอบด้วยตัวแทนขาย ผู้ประสานงานวิทยาศาสตร์การแพทย์ ผู้ประสานงานด้านการรักษา และผู้จัดการด้านการชดเชยในสนาม
- บริษัทไม่ได้เปิดเผยจํานวนตัวแทนขาย โดยอ้างเหตุผลด้านการแข่งขัน
- ฝ่ายบริหารระบุว่าการเปิดตัวในอดีตในหมวดนี้ต้องใช้ตัวแทนขาย 200 ถึง 300 คนเมื่อสองทศวรรษก่อน แต่ Immunic คาดว่าจะต้องการน้อยกว่านั้นมาก
- TG Therapeutics ถูกอ้างถึงเป็นตัวอย่างของบริษัทไบโอเทคขนาดเล็กที่ประสบความสําเร็จในการแข่งขันใน MS
การแข่งขันและการวางตําแหน่งในตลาด
Immunic ระบุว่าสนาม MS ยังคงมีความเคลื่อนไหว โดยมี Novartis, Roche และ TG Therapeutics อยู่ในผู้เล่นปัจจุบัน ฝ่ายบริหารยังชี้ให้เห็น remibrutinib ซึ่งเป็นยายับยั้ง BTK ว่าเป็นคู่แข่งสําคัญในอนาคต
- ฝ่ายบริหารระบุว่า remibrutinib มีโปรไฟล์ตับที่ดี แต่ยังมีความไม่สมดุลเกือบ 2 ต่อ 1 ในการติดเชื้อรุนแรงและความเสี่ยงเลือดออกที่ไม่สมดุลอย่างมาก
- บริษัทระบุว่า remibrutinib ยังมีโปรไฟล์ปฏิกิริยาระหว่างยาที่ซับซ้อน
- Immunic โต้แย้งว่า vidofludimus calcium อาจเหมาะสมกว่าสําหรับผู้ป่วยที่มีความกังวลเรื่องการติดเชื้อหรือปัญหาการใช้ยาหลายชนิดพร้อมกัน
Lundgren กล่าวว่าเขาคาดว่าทั้งสองยาจะหาที่ยืนในตลาดได้ในที่สุด
"ผมคิดว่า remibrutinib จะเป็นยาที่ประสบความสําเร็จ ผมยังมั่นใจอย่างมากว่า vidofludimus calcium จะเป็นยาที่ประสบความสําเร็จ...ความคาดหวังของผมคือในการเดินทาง 40 ปีที่ผู้ป่วยได้รับการรักษาด้วย DMTs ใน MS พวกเขาน่าจะได้รับ remibrutinib และน่าจะได้รับ vidofludimus calcium ในระหว่างทาง" เขากล่าว
ฝ่ายบริหารยังพูดถึงการกําหนดราคาและพลวัตของผู้จ่ายเงิน โดยระบุว่ายารับประทานเพื่อปรับเปลี่ยนโรคในหมวดนี้มีราคาเฉลี่ยประมาณ $115,000 ต่อปี โดยมีส่วนลดรวมถึงสุทธิประมาณ 30%
- ฝ่ายบริหารระบุว่าผลิตภัณฑ์ยี่ห้อมักมีความคุ้มครองประกันมากกว่า 90%
- ในหมวดที่มีการแข่งขันจากยาสามัญ ระบุว่าตลาดมักแบ่งเกือบเท่าๆ กันระหว่างการใช้ยายี่ห้อและยาสามัญ
- บริษัทคาดว่าจะมีการจัดวางในร้านขายยาเฉพาะทางและการขออนุมัติล่วงหน้า ซึ่งน่าจะต้องการการยืนยันการวินิจฉัยและความล้มเหลวของการรักษาก่อนหน้าหนึ่งถึงสองครั้ง
- ฝ่ายบริหารระบุว่า teriflunomide ยาสามัญไม่น่าจะถูกใช้เป็นข้อกําหนดการเปลี่ยนขั้นตอน เนื่องจาก vidofludimus calcium มีกลไกที่แตกต่างกันและในมุมมองของบริษัทมีความปลอดภัยกว่า
สถานะทางการเงินและระยะเวลาดําเนินงาน
Immunic ระบุว่างบดุลของบริษัทมีเงินทุนเพียงพอที่จะบรรลุหลายเป้าหมาย บริษัทระดมทุนได้ 200 ล้านดอลลาร์ในเดือนกุมภาพันธ์ 2024 และฝ่ายบริหารระบุว่าเงินดังกล่าวควรจะสนับสนุนการอ่านผลระยะที่ 3 ของ MS ชนิดกําเริบทั้งสอง การเริ่มต้นการศึกษา MS ชนิดลุกลาม และการสร้างโครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์
- เงินจาก warrants เพิ่มเติมอีก 200 ล้านดอลลาร์อาจถูกกระตุ้นหาก ENSURE-1 และ ENSURE-2 เป็นบวก
- หากเกิดขึ้น เงินทุนรวมที่ระดมได้จะถึง 400 ล้านดอลลาร์
- ฝ่ายบริหารระบุว่าจะขยายระยะเวลาดําเนินงานไปจนถึงกลางปี 2028
- บริษัทระบุว่ามีความสบายใจกับงบดุลและเปิดรับตัวเลือกการจัดหาเงินทุนเพิ่มเติมหลังจากข้อมูลพร้อมใช้งาน
ความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองคือแกนหลักของการนําเสนอ
ตลอดการอภิปราย Immunic กลับมาที่แนวคิดที่ว่า MS ยังคงมีช่องว่างการรักษาที่สําคัญ โดยเฉพาะในด้านการลุกลาม ฝ่ายบริหารระบุว่าการลุกลามยังคงเป็นพื้นที่ที่ยากและอธิบายว่าเป็นความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างล้นหลาม แม้จะมีนวัตกรรมมาสองทศวรรษ
- บริษัทระบุว่ายังไม่มีการรักษา MS ที่ปกป้องระบบประสาทที่ได้รับการอนุมัติ
- ระบุว่ายารับประทานในปัจจุบันอาจถูกจํากัดด้วยความปลอดภัยและความทนทาน
- ยังระบุด้วยว่าการรักษาด้วยการลดเซลล์ B แบบกว้าง แม้จะครองตลาด แต่ไม่สามารถใช้ได้อย่างไม่มีกําหนดในผู้ป่วยหลายราย
- ผู้ป่วยสูงอายุที่มีโรคร่วมและการใช้ยาหลายชนิดพร้อมกันถูกอธิบายว่าเป็นอีกกลุ่มที่มีตัวเลือกจํากัด เนื่องจากอาจต้องการการกดภูมิคุ้มกันที่มีความรุนแรงน้อยกว่า
ฝ่ายบริหารระบุว่ากลยุทธ์ของบริษัทถูกสร้างขึ้นรอบช่องว่างเหล่านั้น ด้วยโปรไฟล์ยาที่เชื่อว่าสามารถเหมาะกับผู้ป่วยที่ต้องการตัวเลือกรับประทานระยะยาวแต่ต้องการหลีกเลี่ยงปัญหาความปลอดภัยและความทนทานที่พบในการรักษาปัจจุบันบางส่วน
บทสรุป
Immunic เข้าสู่ช่วงสองสามเดือนข้างหน้าพร้อมเส้นทางตัวเร่งที่ชัดเจน แต่ยังมีความเสี่ยงทางคลินิกและเชิงพาณิชย์ที่จะขึ้นอยู่กับข้อมูลระยะที่ 3 ที่กําลังจะมาถึงเป็นอย่างมาก ผู
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
