Healios นําเสนอกลยุทธ์ญี่ปุ่นก่อนในงานประชุม Chardan Healthcare ครั้งที่ 10

เมื่อวันอังคารที่ 20 ต.ค. 2026 Healios (SABS) ได้ใช้เวทีงานประชุม Chardan’s 10th Annual Healthcare Conference เพื่อนําเสนอกลยุทธ์สองแนวทางที่มุ่งเน้นการขยายกําลังการผลิตและการจับจังหวะด้านกฎระเบียบ บริษัทระบุว่าโปรแกรมเซลล์บําบัด ARDS มีเส้นทางที่ชัดเจนกว่าในญี่ปุ่น แต่ยังคงเผชิญกับความเสี่ยงทั่วไปของบริษัทไบโอเทคในระยะปลาย ได้แก่ การดําเนินงาน การขยายขนาดการผลิต และความจําเป็นในการพิสูจน์ความพร้อมเชิงพาณิชย์

ประเด็นสําคัญ

• Healios ระบุว่ากําลังเดินหน้าสู่การยื่นขออนุมัติในญี่ปุ่นสําหรับโปรแกรม ARDS หลังจากเสร็จสิ้นการกําหนดลักษณะกระบวนการผลิต
• บริษัทพึ่งพาสินทรัพย์การผลิตที่ซื้อมาจาก Athersys ในราคา 2.25 ล้านดอลลาร์ หลังจาก Athersys ได้ลงทุนไปแล้ว 653 ล้านดอลลาร์ในแพลตฟอร์มดังกล่าว
• Healios คาดว่าญี่ปุ่นจะมอบเส้นทางการอนุมัติที่รวดเร็วและเอื้ออํานวยมากกว่า โดยมีเส้นทางการอนุมัติแบบมีเงื่อนไขและระยะเวลาพิจารณาประมาณเก้าเดือนหลังการยื่น
• SAB Biotherapeutics ระบุว่าโปรแกรมโรคเบาหวานประเภท 1 ได้รับการสนับสนุนจากบรรทัดฐานด้านกฎระเบียบล่าสุดจาก Tzield ซึ่งได้รับการอนุมัติโดยอาศัย C-peptide เพียงอย่างเดียว
• ทั้งสองบริษัทชี้ว่าปี 2027 เป็นปีสําคัญสําหรับข้อมูล การอนุมัติ หรือทั้งสองอย่าง

Healios: การขยายกําลังการผลิตและกลยุทธ์ญี่ปุ่นก่อน

Rich Kincaid ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงินของ Healios กล่าวว่าบริษัทกําลังสร้างโปรแกรม ARDS บนระบบการผลิตที่รองรับการใช้งานเชิงพาณิชย์ ไม่ใช่เพียงแค่การจัดหาสําหรับการทดลองทางคลินิก Healios กําลังพัฒนาเซลล์ต้นกําเนิดผู้ใหญ่แบบ multipotent หรือ MAPCs เป็นการบําบัดแบบ allogeneic สําเร็จรูปสําหรับกลุ่มอาการหายใจลําบากเฉียบพลัน

ประเด็นสําคัญจากการหารือ ได้แก่:

• Healios ซื้อสินทรัพย์การผลิตของ Athersys ผ่านกระบวนการล้มละลายในช่วงต้นปี 2024 ในราคา 2.25 ล้านดอลลาร์
• สินทรัพย์เหล่านั้นรวมถึงเทคโนโลยีและกระบวนการ bioreactor ที่เป็นกรรมสิทธิ์ ซึ่ง Athersys ใช้เงิน 653 ล้านดอลลาร์ในการพัฒนา
• Kincaid กล่าวว่าการเข้าซื้อกิจการครั้งนี้ทําให้ Healios เข้าถึง "มูลค่าหลายร้อยล้านดอลลาร์" ในราคาเพียงเศษเสี้ยวของต้นทุนเดิม
• บริษัทกําลังดําเนินการกําหนดลักษณะกระบวนการหลังจากย้ายการผลิตจาก Lonza ในสิงคโปร์ไปยัง Minaris ในโยโกฮาม่า
• Healios ใช้ Sartorius bioreactor ขนาด 50 ลิตร และกําลังพัฒนาโรงงานขนาด 500 ลิตรในโกเบ ญี่ปุ่น

Kincaid กล่าวว่าเศรษฐศาสตร์จะดีขึ้นอย่างมากเมื่อบริษัทขยายขนาด โดยต้นทุนการผลิตจะลดลงสองในสามหรือมากกว่าเมื่อเปลี่ยนจาก 50 ลิตรเป็น 500 ลิตร นอกจากนี้ยังกล่าวด้วยว่าการผลิตในญี่ปุ่นมีต้นทุนประมาณหนึ่งในสามของการผลิตที่ Lonza ในสิงคโปร์

บริษัทระบุว่าระบบ 50 ลิตรที่ Minaris สามารถผลิตได้ประมาณ 1,000 โดสต่อปี ในขณะที่โรงงานโกเบขนาด 500 ลิตรที่วางแผนไว้ออกแบบมาเพื่อผลิต 40,000 โดสต่อปี หรือประมาณ 5,000 โดสต่อห้องชุด รัฐบาลญี่ปุ่นได้ให้เงินอุดหนุน 50 ล้านดอลลาร์สําหรับโครงการโกเบ

Healios ระบุว่ากลยุทธ์ญี่ปุ่นไม่ได้มุ่งเน้นเรื่องต้นทุนเพียงอย่างเดียว บริษัทโต้แย้งว่าญี่ปุ่นมีสภาพแวดล้อมด้านกฎระเบียบที่เอื้ออํานวยต่อการบําบัดด้วยเซลล์มากกว่า และตั้งข้อสังเกตว่าบริษัทเคยมีส่วนร่วมในการอนุมัติระดับโลกครั้งแรกๆ สําหรับผลิตภัณฑ์ที่ได้มาจากเซลล์ iPS ในปี 2013 สําหรับโรคจอประสาทตาเสื่อมตามอายุ

Healios: โปรแกรมทางคลินิกและเส้นทางด้านกฎระเบียบ

Healios อธิบายการบําบัดด้วย MAPC ว่าเป็นผลิตภัณฑ์แบบแช่แข็ง allogeneic ที่ให้ทางหลอดเลือดดําในระยะเวลา 30 ถึง 60 นาที Kincaid กล่าวว่าเซลล์ไม่สามารถอยู่รอดในร่างกายได้นาน โดยปกติสองถึงสามวัน แต่ผลของมันคงอยู่นานกว่าเนื่องจากช่วยลดการอักเสบและสนับสนุนการซ่อมแซม

เขากล่าวว่าเซลล์ทํางานโดยเปลี่ยนร่างกายจากสภาวะที่มีการอักเสบสูงไปสู่สภาวะต้านการอักเสบ ส่งผลต่อไซโตไคน์ เซลล์ T นิวโทรฟิล และแมคโครฟาจ ในคําพูดของเขา: "MAPCs ของเราไม่ได้ทําให้เซลล์ใดๆ แตกต่างออกไป มันเป็นเซลล์ในสภาวะสุดท้าย นั่นคือความแตกต่างพื้นฐาน เราใส่มันเข้าสู่ร่างกายทางหลอดเลือดดําและต่อต้านการอักเสบเฉียบพลัน"

ในด้านคลินิก Healios ระบุว่าการศึกษา Phase II แสดงให้เห็นว่าการบําบัดสามารถลดเวลาการใช้เครื่องช่วยหายใจและอัตราการเสียชีวิตในผู้ป่วย ARDS บริษัทได้เริ่มการศึกษา Phase III ระดับโลกที่มุ่งเน้นไปที่ ARDS ที่เกิดจากปอดบวมแล้ว

การศึกษาดังกล่าวคาดว่าจะรวมประมาณ 80 แห่งในหลายภูมิภาค ได้แก่:

• สหรัฐอเมริกา
• ยุโรป
• เกาหลี
• ไต้หวัน
• ออสเตรเลีย
• จีน (อาจเป็นไปได้)

Healios ระบุว่า ARDS มีคุณสมบัติเป็นโรคหายากในญี่ปุ่น โดยมีผู้ป่วยประมาณ 28,000 รายต่อปี ซึ่งต่ํากว่าเกณฑ์ 50,000 รายของประเทศ บริษัทคาดว่าจะยื่นในอีกไม่กี่เดือนข้างหน้าหลังจากเสร็จสิ้นการทดสอบการกําหนดลักษณะกระบวนการผลิต และระบุว่าเส้นทางการอนุมัติแบบมีเงื่อนไขของญี่ปุ่นอาจอนุญาตให้เปิดตัวได้หลังจากระยะเวลาพิจารณาประมาณเก้าเดือน

SAB Biotherapeutics: แอนติบอดีมนุษย์จากวัว

Sam Reich ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ SAB Biotherapeutics อธิบายแนวทางแพลตฟอร์มที่แตกต่างออกไป SAB ใช้วัว transchromosomic ที่ผ่านการดัดแปลงพันธุกรรมเพื่อผลิต immunoglobulin ของมนุษย์อย่างสมบูรณ์ หรือ IVIG โดยไม่มี bovine IgG บริษัทระบุว่าสามารถฉีดวัคซีนให้วัวด้วยแอนติเจนเป้าหมาย เก็บพลาสมา และทําให้บริสุทธิ์เป็นผลิตภัณฑ์แอนติบอดีแบบ humanized

Reich กล่าวว่าแพลตฟอร์มนี้ออกแบบมาเพื่อสร้าง IVIG ของมนุษย์แบบกําหนดเป้าหมาย "แพลตฟอร์มของเราช่วยให้เราสร้าง IVIG ของมนุษย์ที่กําหนดเป้าหมายได้" เขากล่าว พร้อมเสริมว่าบริษัทสามารถผลิต anti-thymocyte globulin ของมนุษย์อย่างสมบูรณ์จากพลาสมาวัว

โปรแกรมหลักของ SAB อยู่ในโรคเบาหวานประเภท 1 โดยพยายามปรับปรุงจาก rabbit anti-thymocyte globulin หรือที่รู้จักในชื่อ Thymoglobulin จาก Sanofi Reich กล่าวว่าผลิตภัณฑ์จากกระต่ายได้ผล แต่มีข้อจํากัดด้านความปลอดภัยและไม่สามารถให้ยาซ้ําได้ เวอร์ชันของ SAB มีจุดประสงค์เพื่อรักษากิจกรรมทางชีววิทยาเดิมในขณะที่ปรับปรุงความทนทานและอนุญาตให้ให้ยาซ้ําได้

Reich กล่าวว่า: "เรารู้ว่า rabbit anti-thymocyte globulin ได้ผล มันไม่มีข้อโต้แย้ง ได้รับการพิสูจน์อย่างมั่นคง และแสดงให้เห็นโดยข้อมูล แต่มันไม่ปลอดภัยเพียงพอ และไม่สามารถให้ยาซ้ําได้"

SAB: การออกแบบการศึกษา จุดสิ้นสุด และบรรทัดฐานด้านกฎระเบียบ

SAB ระบุว่าได้เสร็จสิ้นการศึกษา Phase I กับผู้เข้าร่วมมากกว่า 80 ราย รวมถึงผู้ใหญ่ที่มีสุขภาพดีและผู้ป่วยโรคเบาหวานประเภท 1 บริษัทระบุว่าการศึกษาแสดงให้เห็นว่าไม่มี serum sickness ในอาสาสมัครที่มีสุขภาพดี และสนับสนุนการให้ยาซ้ําอย่างปลอดภัย ในกลุ่มผู้ป่วยเบาหวาน บริษัทระบุว่า C-peptide ได้รับการรักษาไว้และเพิ่มขึ้นโดยเฉลี่ย

การศึกษา SAFEGUARD Phase IIb หรือการศึกษาเพื่อการลงทะเบียนของบริษัทกําลังรับสมัครผู้ป่วย 159 รายอายุ 5 ถึง 40 ปีที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคเบาหวานประเภท 1 ใหม่ การศึกษาใช้สามกลุ่มในอัตราส่วน 1:1:1:

• ขนาดยาสูง
• ขนาดยาต่ํา
• ยาหลอก

SAB ระบุว่าการลงทะเบียนใน SAFEGUARD ใกล้จะเสร็จสมบูรณ์แล้ว จุดสิ้นสุดหลักคือการรักษา C-peptide โดยมีการลด HbA1c เป็นจุดสิ้นสุดรองที่สําคัญ

Reich กล่าวว่าภูมิทัศน์ด้านกฎระเบียบมีความชัดเจนมากขึ้นหลังจากการอนุมัติ Tzield ในเดือน มิ.ย. 2024 เขากล่าวว่าการอนุมัตินั้นแสดงให้เห็นว่า C-peptide เพียงอย่างเดียวสามารถสนับสนุนการอนุมัติแบบเร่งรัดได้ แม้ว่าจุดสิ้นสุดรองจะไม่บรรลุเป้าหมาย "ตอนนี้เราทราบจากบรรทัดฐาน จากการอนุมัติ Tzield ว่า C-peptide เพียงพอสําหรับการอนุมัติแบบเร่งรัด" เขากล่าว

บริษัทระบุว่า FDA ได้ตกลงว่า SAFEGUARD มีจุดสิ้นสุดสําหรับการลงทะเบียนและชุดข้อมูลเพียงพอสําหรับการอนุมัติ SAB ยังได้เริ่ม PRISE ซึ่งเป็นการศึกษา Phase III ที่ออกแบบมาเพื่อทดสอบผู้ป่วยหลังจาก 100 วันนับจากการวินิจฉัย การศึกษาประกอบด้วย:

• กลุ่มแรก 100 วันเป็นกลุ่มควบคุม
• กลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยมาแล้วสูงสุดหนึ่งปี
• กลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยมาแล้วหนึ่งถึงสองปี

SAB ระบุว่า PRISE อาจขยายฉลากและขยายตลาดที่สามารถเข้าถึงได้หากแสดงให้เห็นประโยชน์นอกเหนือจากช่วงการวินิจฉัยในระยะแรก

บริบทตลาดและการแข่งขัน

การหารือยังวางทั้งสองโปรแกรมในแง่ตลาดที่กว้างขึ้น Healios กําลังมุ่งเป้าไปที่พื้นที่โรคที่มีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูงและตัวเลือกการรักษาที่จํากัด ในขณะที่ SAB กําลังเข้าสู่หมวดหมู่เชิงพาณิชย์ขนาดใหญ่ที่มีประวัติการใช้งานยาวนานในโรคที่เกี่ยวข้องกับภูมิคุ้มกัน

สําหรับ SAB บริษัทชี้ไปที่ตลาด IVIG ทั่วโลกมูลค่าประมาณ 20,000 ล้านดอลลาร์ครอบคลุมผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติมากกว่า 40 รายการในสหรัฐอเมริกา นอกจากนี้ยังตั้งข้อสังเกตว่า Thymoglobulin เป็นมาตรฐานการดูแลในการปลูกถ่ายอวัยวะอยู่แล้ว ซึ่งให้บรรทัดฐานทางคลินิกแก่กลไกนี้แม้ว่าผลิตภัณฑ์ของ SAB จะเป็นสิ่งใหม่

สําหรับ Healios ตัวสร้างความแตกต่างหลักไม่ใช่เพียงแค่การบําบัดเอง แต่ยังรวมถึงโครงสร้างการผลิตและการสนับสนุนนโยบายของญี่ปุ่น บริษัทระบุว่าญี่ปุ่นเป็นหนึ่งในตลาดที่ใช้งานมากที่สุดในโลกสําหรับการอนุมัติและการนําเซลล์บําบัดออกสู่เชิงพาณิชย์ และสิ่งนี้ทําให้มีเส้นทางปฏิบัติในการเปิดตัวก่อนที่จะขยายไปทั่วโลก

แนวโน้มในอนาคต

ทั้งสองบริษัทชี้ว่าปี 2027 เป็นปีสําคัญ

Healios คาดว่าขั้นตอนต่อไปจะรวมถึง:

• การเสร็จสิ้นการกําหนดลักษณะกระบวนการผลิต
• การยื่นขออนุมัติ ARDS ในญี่ปุ่นในอีกไม่กี่เดือนข้างหน้า
• ระยะเวลาพิจารณาประมาณเก้าเดือนหลังการยื่น
• การเปิดตัวในญี่ปุ่นหากได้รับการอนุมัติ
• ความคืบหน้าเพิ่มเติมในการศึกษา Phase III ระดับโลก
• การพัฒนาการทดสอบ potency สู่ความพร้อมเชิงพาณิชย์

SAB คาดว่า:

• การเสร็จสิ้นการลงทะเบียนใน SAFEGUARD
• ผลข้อมูลทางคลินิกจาก SAFEGUARD ในปี 2027
• ข้อมูลจาก PRISE ในปี 2027
• การขยายฉลากที่เป็นไปได้สําหรับผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยมาแล้วสูงสุดสองปี

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ผู้พูดกลับมาที่ประเด็นเดิมซ้ําๆ: การผลิตเป็นศูนย์กลางของการที่การบําบัดเหล่านี้จะกลายเป็นผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ได้หรือไม่

Healios กล่าวว่าต้นทุนสินค้าในระยะ 50 ลิตรนั้นมีความเป็นไปได้ทางพาณิชย์แล้ว และระบบ 500 ลิตรที่ใหญ่กว่าควรปรับปรุงอัตรากําไรเพิ่มเติม Kincaid เรียกการผลิตว่า "สําคัญต่อภารกิจ" สําหรับการพัฒนาเซลล์บําบัด

บริษัทยังกล่าวด้วยว่าแผนญี่ปุ่นก่อนไม่ใช่การถอยออกจากตลาดสหรัฐอเมริกา แต่เป็นวิธีการสร้างผลิตภัณฑ์ในสภาพแวดล้อมที่เอื้ออํานวยก่อนที่จะขยายไปทั่วโลก

SAB มุ่งเน้นไปที่ตรรกะของกลยุทธ์การพัฒนา Reich กล่าวว่าบริษัทกําลังสร้างบนกลไกที่พิสูจน์แล้ว แต่ด้วยเวอร์ชันมนุษย์ที่ปลอดภัยกว่าและให้ยาซ้ําได้ เขากล่าวว่าการอนุมัติ Tzield ขจัดความไม่แน่นอนส่วนใหญ่เกี่ยวกับการใช้ C-peptide เป็นจุดสิ้นสุดหลักสําหรับการอนุมัติ

เขายังกล่าวด้วยว่าการศึกษา PRISE มีจุดประสงค์เพื่อทดสอบว่าระยะเวลาหลังการวินิจฉัยมีความสําคัญน้อยกว่าสัญญาณทางชีววิทยาเองหรือไม่ ซึ่งอาจขยายฉลากในที่

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน