MBX Biosciences ในงาน Stifel Cardiometabolic Forum: เดิมพันกับความได้เปรียบด้านการให้ยา

เมื่อวันพุธที่ 30 ก.ย. 2026 MBX Biosciences (MBX) ได้ใช้เวที Stifel 2026 Virtual Cardiometabolic Forum เพื่อนําเสนอภาพรวมของ pipeline ทางคลินิกที่ครอบคลุม ซึ่งสร้างขึ้นบน Platform เปปไทด์ของบริษัท โดยฝ่ายบริหารระบุว่ากลยุทธ์นี้อาจช่วยปรับปรุงความสะดวกในการให้ยาและความทนทานต่อผลข้างเคียง บริษัทยังชี้ให้เห็นถึงสถานะเงินสดที่แข็งแกร่งและเหตุการณ์สําคัญด้านข้อมูลที่จะเกิดขึ้นในอนาคตอันใกล้ ขณะที่ยอมรับว่าโปรแกรมต่างๆ ยังคงต้องพิสูจน์ตัวเองในการศึกษาขนาดใหญ่

ผู้บริหารกล่าวว่าบริษัทกําลังพยายามแก้ไขปัญหาเรื้อรังสองประการในยาเปปไทด์ ได้แก่ ระยะเวลาออกฤทธิ์ที่สั้นและผลข้างเคียงที่อาจจํากัดการใช้งาน แนวทางดังกล่าวอาจช่วยให้ MBX แข่งขันได้ในตลาดต่อมไร้ท่อหายากและโรคอ้วน แต่บริษัทยังคงอยู่ในขั้นตอนการพัฒนาและเผชิญกับความเสี่ยงทั่วไปด้านการดําเนินการทางคลินิก การตรวจสอบจากหน่วยงานกํากับดูแล และการแข่งขันในตลาด

ประเด็นสําคัญ

• MBX ระบุว่ามีเงินสดประมาณ 420 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาสที่สอง ซึ่งเพียงพอสําหรับการดําเนินงานจนถึงปี 2029
• สินทรัพย์โรคหายากชั้นนําของบริษัทอย่าง canvuparatide อยู่ในการทดลองระยะที่ III สําหรับภาวะต่อมพาราไทรอยด์ทํางานน้อยเรื้อรัง หลังจากข้อมูลระยะที่ II ให้ผลเป็นบวก
• โปรแกรมโรคอ้วน MBX 4291 แสดงสัญญาณเบื้องต้นของการลดน้ําหนักและความทนทานต่อยา โดยคาดว่าจะมีข้อมูลกลุ่มที่ไม่ปิดบังในไตรมาสที่สี่
• ผู้สมัครรักษาโรคอ้วนอีก Two รายคือ MBX 5765 และ MBX 6180 อยู่ในการศึกษาเพื่อเตรียมยื่น IND และคาดว่าจะเข้าสู่การทดลองทางคลินิกในปี 2025
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่า Platform ของบริษัทได้รับการออกแบบเพื่อให้การดูดซึมยาช้าและสม่ําเสมอยิ่งขึ้น และลดความถี่ในการให้ยาเมื่อเทียบกับการบําบัดด้วยเปปไทด์ที่แข่งขันกัน

ผลประกอบการทางการเงิน

MBX กล่าวว่างบดุลของบริษัทยังคงเป็นส่วนสําคัญของเรื่องราวของบริษัท

• เงินสด ณ สิ้นไตรมาสที่สองอยู่ที่ประมาณ 420 ล้านดอลลาร์
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าเงินสดดังกล่าวควรสนับสนุนการดําเนินงานของบริษัทได้จนถึงปี 2029
• โปรแกรม pipeline ทั้งหมดของบริษัทเป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัทแต่เพียงผู้เดียว

บริษัทไม่ได้พูดถึงรายได้ ความสามารถในการทํากําไร หรือแนวทางการดําเนินงาน เนื่องจากยังคงเป็นบริษัทชีวเภสัชกรรมในขั้นตอนทางคลินิกที่มุ่งเน้นการพัฒนามากกว่าการขาย

กลยุทธ์ Platform และข้อความของบริษัท

Steve Hoerter ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่า Platform เปปไทด์ต่อมไร้ท่อแม่นยําของ MBX ได้รับการสร้างขึ้นเพื่อเอาชนะข้อจํากัดที่พบได้ทั่วไปในยาเปปไทด์

"Platform ได้รับการออกแบบเพื่อเอาชนะข้อจํากัดสําคัญบางประการของการบําบัดด้วยเปปไทด์และปรับปรุงผลลัพธ์ทางคลินิก" เขากล่าว "เราทําสิ่งนั้นโดยการออกแบบเปปไทด์ให้มีคุณสมบัติทางเภสัชกรรมที่เหมาะสมที่สุดเพื่อขยายระยะเวลาการออกฤทธิ์ และที่สําคัญมากคือการส่งมอบ PK ในมนุษย์ที่มีอัตราส่วนจากจุดสูงสุดถึงจุดต่ําสุดที่ต่ํา ดังนั้นจึงเกือบเหมือนกับ PK แบบการให้ยาทางหลอดเลือดที่เราเห็นกับเปปไทด์ที่ออกแบบมาของเรา"

บริษัทกล่าวว่าพฤติกรรมจากจุดสูงสุดถึงจุดต่ําสุดที่ต่ํานี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อทําให้การดูดซึมยาราบรื่นขึ้นตลอดเวลา ซึ่งอาจช่วยปรับปรุงทั้งประสิทธิภาพและความทนทานต่อยา MBX ยังกล่าวอีกว่า Platform ดังกล่าวให้ความยืดหยุ่นในการพัฒนายาโรคอ้วนหลายชนิดด้วยกลไกที่แตกต่างกัน แทนที่จะพึ่งพาสารประกอบเดียว

อัปเดตการดําเนินงาน

Canvuparatide สําหรับภาวะต่อมพาราไทรอยด์ทํางานน้อยเรื้อรัง

โปรแกรมต่อมไร้ท่อหายากชั้นนําของ MBX อย่าง canvuparatide ขณะนี้อยู่ในการทดลองระยะที่ III สําหรับภาวะต่อมพาราไทรอยด์ทํางานน้อยเรื้อรัง

• ผู้ป่วยรายแรกได้รับยาในเดือนสิงหาคม
• คาดว่าการลงทะเบียนจะเสร็จสิ้นในครึ่งหลังของปี 2027
• คาดว่าจะมีการอ่านค่าจุดสิ้นสุดหลักในครึ่งแรกของปี 2028
• ขนาดยาเริ่มต้นถูกกําหนดไว้ที่ 600 ไมโครกรัมต่อสัปดาห์ โดยอิงจากผลการศึกษาระยะที่ II
• การปรับขนาดยามีช่วงตั้งแต่ 400 ถึง 1,600 ไมโครกรัม ในขั้นตอน 200 ไมโครกรัม

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการศึกษา Avail ระยะที่ II แสดงให้เห็นการทําให้แคลเซียมในซีรั่มเป็นปกติโดยไม่จําเป็นต้องใช้แคลเซียมเสริมและวิตามินดี เมื่อเทียบกับยาหลอก ที่ 12 สัปดาห์ โดยผลดังกล่าวคงอยู่ตลอดหกเดือน บริษัทยังกล่าวอีกว่าโปรแกรมแสดงให้เห็น:

• อัตราส่วนจากจุดสูงสุดถึงจุดต่ําสุดที่ 1.3 ในช่วงหนึ่งสัปดาห์ในประชากรเป้าหมาย
• การปรับปรุงการขับแคลเซียมออกทางปัสสาวะ โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่มีแคลเซียมในปัสสาวะพื้นฐานสูง ซึ่ง MBX ระบุว่าอาจมีความสําคัญสําหรับความเสี่ยงโรคไตเรื้อรัง
• การฟื้นฟูการหมุนเวียนของกระดูก พร้อมการปรับปรุงไบโอมาร์กเกอร์และความหนาแน่นของมวลกระดูกปกติ

Salomon Azoulay หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์กล่าวว่าโปรไฟล์เภสัชจลนศาสตร์เป็นศูนย์กลางของศักยภาพของโปรแกรม

"เราได้ยืนยันใน pop PK ว่าเราได้ยืนยันผลลัพธ์นี้ในประชากรเป้าหมายของผู้ป่วยที่มีภาวะต่อมพาราไทรอยด์ทํางานน้อย ด้วยอัตราส่วนจากจุดสูงสุดถึงจุดต่ําสุดที่ 1.3 ซึ่งดีมากในช่วงหนึ่งสัปดาห์" เขากล่าว "ผลกระทบคืออะไร? ผลกระทบคือการรักษาแคลเซียมในซีรั่มให้อยู่ในค่าปกติตลอดเวลา ยิ่งความเข้มข้นของคุณมีเสถียรภาพมากขึ้นตลอดเวลา ยิ่งดีในแง่ของการควบคุมและลดการเบี่ยงเบนในภาวะแคลเซียมในเลือดต่ําและสูง"

MBX กล่าวว่าความสนใจจากนักวิจัยและผู้ป่วยดูเหมือนจะแข็งแกร่ง โดยบรรยายการประชุมนักวิจัยอเมริกาเหนือล่าสุดว่ามีผู้เข้าร่วมจํานวนมาก ทั้งจากผู้ประสานงานและนักวิจัยหลัก บริษัทยังกล่าวอีกว่าการวิจัยตลาดโดยใช้โปรไฟล์ผลิตภัณฑ์แบบปิดบังแสดงให้เห็นความชื่นชอบที่แข็งแกร่งสําหรับ canvuparatide ซึ่งขับเคลื่อนหลักโดยการให้ยาสัปดาห์ละครั้งเมื่อเทียบกับการฉีดยาทุกวัน

MBX 4291 สําหรับโรคอ้วน

MBX 4291 เป็นโปรแกรมโรคอ้วนชั้นนําของบริษัทและขณะนี้อยู่ในการทดลองระยะที่ I

• คาดว่าจะมีข้อมูลที่ไม่ปิดบังจากกลุ่ม C1 ในไตรมาสที่สี่
• แผนการทดลองระยะที่ I ประกอบด้วยการให้ยา 30 มิลลิกรัมต่อสัปดาห์เป็นเวลาสี่สัปดาห์ ตามด้วย 120 มิลลิกรัมต่อเดือน
• การศึกษาใช้การฉีดยาห้าครั้งในประชากรจํากัดที่มีอาสาสมัครแปดราย
• ส่วน C กําลังสํารวจการเพิ่มขนาดยาที่ 180 มิลลิกรัม

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าข้อมูลเบื้องต้นแบบปิดบังจากอาสาสมัครที่ได้รับยาจริงแปดรายแสดงให้เห็นการลดน้ําหนัก 7% ที่แปดสัปดาห์ พร้อมกับโปรไฟล์ความทนทานที่ดีเยี่ยม บริษัทกล่าวว่ามีเพียงหนึ่งกรณีของอาการท้องเสียและไม่มีอาการคลื่นไส้หรืออาเจียนในกลุ่มเล็กนั้น

Hoerter กล่าวว่าความแตกต่างหลักของโปรแกรมคือวิธีที่ระดับยาเพิ่มขึ้นในร่างกาย

"มี Two วิธีที่ Platform ส่งมอบความแตกต่างสําหรับ MBX 4291" เขากล่าว "วิธีแรกเกี่ยวกับการเพิ่มขึ้นอย่างช้าๆ และสม่ําเสมอไปยัง Cmax และนั่นแตกต่างจากสิ่งที่เรียกว่า ’burst effect’ ที่เห็นกับการบําบัดที่มีอยู่ในปัจจุบัน ’burst effect’ นี้คือสิ่งที่เชื่อว่าขับเคลื่อนความทนทานต่อระบบทางเดินอาหารที่ไม่ดี เราคิดว่าเรามีศักยภาพด้วยโปรไฟล์ PK ที่แตกต่างนี้เพื่อช่วยแก้ปัญหาความท้าทายด้านความทนทานที่เห็นกับยาที่มีอยู่ในปัจจุบัน"

เขาเสริมว่าเวลาที่ยาถึงความเข้มข้นสูงสุดคือ 26 วัน ซึ่งเขากล่าวว่าอาจทําให้เป็น GLP-1/GIP co-agonist หรือ mono-agonist แบบรายเดือนที่แท้จริงตัวแรกที่มีให้กับผู้ป่วย เขาเปรียบเทียบกับ Medisera’s 0971 ซึ่งขณะนี้อยู่ภายใต้การดูแลของ Pfizer โดยระบุว่า Pfizer ได้เปลี่ยนไปใช้การศึกษาระยะที่ III เพิ่มเติมโดยใช้การให้ยาแบบรายสัปดาห์แทนการให้ยาแบบรายเดือน

Azoulay กล่าวว่าแนวทางการให้ยารายเดือนได้รับการออกแบบให้ทํางานเหมือนระบบปรับขนาดยาเอง

"เป็นขนาดยาเดียวกัน แต่วิธีที่คุณสะสมความเข้มข้นนั้นเหมือนกับการปรับขนาดยาเอง" เขากล่าว "ผลที่ตามมาของสิ่งนี้ นอกจากการมีการเพิ่มขึ้นอย่างช้าๆ ไปยัง Cmax แล้ว ยังเป็นโปรไฟล์ความทนทานที่ดีจริงๆ เพราะเราไม่มี ’burst effect’ เมื่อคุณไปที่ 120 มิลลิกรัม สิ่งที่เราสังเกตเห็นคือการให้ยารายเดือนนี้ทําให้มีความเข้มข้นที่สม่ําเสมอที่จุดสูงสุด แต่ที่สําคัญมากคือมีความผันผวนน้อยมาก"

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าบริษัทคาดว่าการออกแบบระยะที่ II จะขึ้นอยู่กับข้อมูลระยะที่ I รวมถึงผลลัพธ์ของกลุ่ม C1 โดยระบุว่าการศึกษาระยะที่ II อาจใช้เวลาหกเดือนถึงหนึ่งปีเพื่อทดสอบความทนทานของการให้ยารายเดือน

โปรแกรมโรคอ้วนอื่นๆ

MBX ยังได้พูดถึงผู้สมัครรักษาโรคอ้วนอีก Two รายในการศึกษาเพื่อเตรียมยื่น IND

• MBX 5765 เป็นโปรแกรม amycretin ที่มีฤทธิ์ GLP-1, GIP, GCG และ DACRA
• MBX 6180 เป็น triple agonist ที่มุ่งเป้าไปที่ GLP-1, GIP และ GCG
• ทั้งสองคาดว่าจะเข้าสู่การทดลองทางคลินิกในปี 2025

บริษัทกล่าวว่าโปรแกรมทั้งสองมีเป้าหมายที่ส่วนต่างๆ ของตลาดโรคอ้วน MBX 5765 มีจุดมุ่งหมายสําหรับผู้ป่วยที่ต้องการลดน้ําหนักมากขึ้นผ่านแนวทางหลายกลไก ในขณะที่ MBX 6180 มุ่งเป้าไปที่กลุ่ม co-agonist ด้วยโปรไฟล์ความทนทานที่ได้รับการสนับสนุนจากการออกแบบเภสัชจลนศาสตร์ของบริษัท

ฝ่ายบริหารกล่าวว่า Platform สามารถรองรับสารประกอบหลายชนิดในสาขาโรคอ้วน ทําให้ MBX มีวิธีในการตอบสนองความต้องการของผู้ป่วยที่แตกต่างกัน แทนที่จะพึ่งพาผลิตภัณฑ์เดียวเท่านั้น

แผนการผลิตและเชิงพาณิชย์

MBX กล่าวว่ากําลังทํางานเกี่ยวกับระบบการส่งยาที่พร้อมสําหรับเชิงพาณิชย์ด้วย

• งานการกําหนดสูตรยา auto-injector กําลังดําเนินการอยู่สําหรับทั้ง canvuparatide และ MBX 4291
• บริษัทต้องการ auto-injector ที่พร้อมสําหรับเชิงพาณิชย์สําหรับการศึกษาระยะที่ III
• การศึกษาระยะที่ I ใช้รูปแบบขวดและกระบอกฉีดยาในขณะนี้
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการผลิตควรเป็นไปได้ในเชิงพาณิชย์ โดยมีต้นทุนอยู่ในช่วงที่คาดหวังสําหรับการบําบัดด้วยเปปไทด์

บริษัทกล่าวว่าเป้าหมายคือการเปลี่ยนไปใช้รูปแบบผลิตภัณฑ์ที่สามารถรองรับการพัฒนาในระยะต่อมาและการนําออกสู่ตลาดในที่สุดโดยไม่มีอุปสรรคด้านการผลิตที่สําคัญ

แนวโน้มในอนาคต

MBX ได้วางเป้าหมายสําคัญหลายประการสําหรับสองปีข้างหน้า

• คาดว่าการลงทะเบียน canvuparatide จะเสร็จสิ้นในครึ่งหลังของปี 2027
• คาดว่าจะมีการอ่านค่าจุดสิ้นสุดหลักของ canvuparatide ในครึ่งแรกของปี 2028
• คาดว่าจะมีข้อมูลกลุ่ม C1 ที่ไม่ปิดบังของ MBX 4291 ในไตรมาสที่สี่
• คาดว่า MBX 5765 และ MBX 6180 จะเข้าสู่การทดลองทางคลินิกในปี 2025

สําหรับ canvuparatide ฝ่ายบริหารกล่าวว่าจุดสิ้นสุดรองที่สําคัญจะเป็นการทําให้แคลเซียมในปัสสาวะเป็นปกติในผู้ป่วยที่มีแคลเซียมในปัสสาวะพื้นฐานสูง ขณะที่ทําให้แคลเซียมในซีรั่มเป็นปกติด้วย บริษัทกล่าวว่าสิ่งนั้นอาจสนับสนุนการสร้างความแตกต่างในฉลากยาหาก Food and Drug Administration เห็นด้วยกับจุดสิ้นสุดดังกล่าว

MBX กล่าวว่าการวิจัยจากแพทย์และผู้ป่วยสนับสนุนคุณค่าของการให้ยาสัปดาห์ละครั้งในภาวะต่อมพาราไทรอยด์ทํางานน้อย และเชื่อว่า canvuparatide อาจกลายเป็นการบําบัดทดแทนฮอร์โมนพาราไทรอยด์แบบรายสัปดาห์ที่ดีที่สุดในกลุ่ม

สําหรับโรคอ้วน ฝ่ายบริหารกล่าวว่าบริษัทมีเป้าหมายที่จะสถาปนา MBX 4291 เป็น GLP-1/GIP co-agonist แบบรายเดือนที่มีความทนทานดีกว่าการรักษาในปัจจุบัน บริษัทกล่าวว่าคาดว่าข้อมูลระ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน