Amylyx นําเสนอ avexitide ในงาน Stifel 2026 Virtual Cardiometabolic Forum

เมื่อวันพุธที่ 30 ก.ย. 2026 Amylyx Pharmaceuticals (AMLX) ได้ใช้เวที Stifel 2026 Virtual Cardiometabolic Forum เพื่อนําเสนอศักยภาพของ avexitide ในฐานะการรักษาภาวะน้ําตาลในเลือดต่ําหลังการผ่าตัดลดน้ําหนัก (post-bariatric hypoglycemia) ซึ่งเป็นภาวะเรื้อรังที่บริษัทระบุว่าส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยจํานวนมากและยังคงเพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่อง ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงผลการทดลองระยะที่ 3 ที่แข็งแกร่ง และการรับรู้ที่กว้างขวางในหมู่แพทย์ พร้อมทั้งระบุถึงความไม่แน่นอนสําคัญเกี่ยวกับฉลากยาขั้นสุดท้ายจาก FDA ราคา และขอบเขตของการเปิดตัวผลิตภัณฑ์

ประเด็นสําคัญ

• Amylyx ระบุว่าการทดลองระยะที่ 3 ของ avexitide บรรลุเป้าหมายหลัก โดยลดเหตุการณ์น้ําตาลในเลือดต่ําระดับ 2 และระดับ 3 ได้ 55% และมีค่า P เท่ากับ 0.000003
• บริษัทประเมินว่ามีผู้ป่วยประมาณ 160,000 รายในสหรัฐฯ ที่มีภาวะน้ําตาลในเลือดต่ําหลังการผ่าตัดลดน้ําหนัก โดยประมาณ 120,000 รายเชื่อมโยงกับการผ่าตัด Roux-en-Y gastric bypass
• ฝ่ายบริหารคาดว่าจะยื่น NDA ก่อนสิ้นปี 2024 และตั้งเป้าเปิดตัวผลิตภัณฑ์ในปี 2027
• ผู้ป่วยที่มีคุณสมบัติครบทุกรายเข้าร่วมการศึกษาแบบ open-label extension ซึ่งบริษัทระบุว่าเป็นการสนับสนุนโปรไฟล์ความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยา
• Amylyx ยังพัฒนา AMX0318 ซึ่งเป็นสารต้านตัวรับ GLP-1 ออกฤทธิ์นาน โดยคาดว่าจะยื่น IND ในปี 2025

ผลการทดลองทางคลินิกชี้ให้เห็นสัญญาณที่แข็งแกร่ง

ฝ่ายบริหารระบุว่า avexitide ให้ผลการทดลองระยะที่ 3 ที่แข็งแกร่งอย่างผิดปกติในการรักษาภาวะน้ําตาลในเลือดต่ําหลังการผ่าตัดลดน้ําหนัก (PBH) โดยจุดสิ้นสุดหลักของการทดลองแสดงให้เห็นการลดลง 55% ของเหตุการณ์น้ําตาลในเลือดต่ําระดับ 2 และระดับ 3 ด้วยค่า P เท่ากับ 0.000003

• จุดสิ้นสุดรองทั้งหมดก็บรรลุเป้าหมายด้วยนัยสําคัญทางสถิติสูงเช่นกัน
• ตัวชี้วัดเหล่านั้นรวมถึงเหตุการณ์ระดับ 2 จากการตรวจน้ําตาลในเลือดด้วยตนเอง เหตุการณ์ระดับ 3 ที่ต้องการการช่วยเหลือฉุกเฉิน และการวิเคราะห์ด้วยเครื่องตรวจวัดระดับน้ําตาลแบบต่อเนื่อง
• บริษัทระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยยังคงสอดคล้องกับการศึกษาก่อนหน้า และยามีความปลอดภัยและผู้ป่วยทนต่อยาได้ดี
• ผู้ป่วยที่มีคุณสมบัติครบทุกรายเข้าร่วมการศึกษาแบบ open-label extension ซึ่งฝ่ายบริหารนําเสนอว่าเป็นสัญญาณอีกประการหนึ่งของประสิทธิภาพและความปลอดภัยที่แข็งแกร่ง

Justin Klee ผู้บริหารร่วม กล่าวว่า "เราแสดงให้เห็นการลดลง 55% ด้วยค่า P เท่ากับ 0.000003 เรามีผลลัพธ์ที่สอดคล้องกันในจุดสิ้นสุดรองทั้งหมด เราบรรลุจุดสิ้นสุดรองทุกข้อด้วยนัยสําคัญทางสถิติสูงเช่นกัน"

Josh Cohen ผู้บริหารร่วมอีกคน กล่าวว่าชุดข้อมูลทั้งหมดนั้นน่าเชื่อถือ เนื่องจากผลลัพธ์มีความสอดคล้องกันในวิธีการวัดโรคที่แตกต่างกัน เขากล่าวว่า "ความงดงามของชุดข้อมูลนี้คือทุกอย่างดูดี ใช่ไหม? มันให้ผลด้วยขนาดผลกระทบและนัยสําคัญที่คล้ายกันในผลลัพธ์ทั้งหมดเหล่านั้น"

ผลประกอบการทางการเงินและแนวโน้ม

การประชุมครั้งนี้ไม่ได้รวมผลประกอบการทางการเงินโดยละเอียดหรือแนวโน้มทางการเงินที่เป็นทางการ อย่างไรก็ตาม ฝ่ายบริหารระบุว่า Amylyx มี "เงินทุนเพียงพอ" สําหรับการเตรียมการเปิดตัว และกําลังสร้างแผนเชิงพาณิชย์รอบเส้นทางการอนุมัติที่คาดไว้

• ไม่มีการเปิดเผยตัวเลขรายได้ กําไร หรือเงินสดในการประชุม
• ไม่มีการให้แนวโน้มค่าใช้จ่ายหรือยอดขายที่อัปเดต
• บริษัทระบุว่ากําลังเตรียมการเปิดตัวในฐานะโอกาสของ "โรคหายากขนาดใหญ่" แทนที่จะเป็นตลาดโรคหายากพิเศษแบบดั้งเดิม

อัปเดตการดําเนินงาน: โรคเรื้อรังขนาดใหญ่

Amylyx ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเกี่ยวกับขนาดและลักษณะของ PBH โดยโต้แย้งว่าภาวะนี้ทั้งถูกมองข้ามและสร้างภาระอย่างมาก บริษัทประเมินว่าประมาณ 8% ของผู้ที่接受การผ่าตัดลดน้ําหนักพัฒนา PBH ซึ่งเทียบเท่ากับผู้ป่วยประมาณ 160,000 รายในสหรัฐฯ

• การประมาณนี้มาจากหลายแนวทางที่เป็นอิสระ รวมถึงการศึกษาผลลัพธ์ระยะยาวของการผ่าตัดลดน้ําหนัก การวิเคราะห์ข้อมูลการเรียกร้องค่าสินไหม และการตรวจสอบโดยการสํารวจแพทย์
• ประมาณ 120,000 รายจากผู้ป่วยเหล่านั้น หรือ 75% เชื่อว่ามี PBH หลังการผ่าตัด Roux-en-Y gastric bypass
• กรณีที่เหลือรวมถึงผู้ป่วยหลังการผ่าตัด sleeve gastrectomy และการผ่าตัดกระเพาะอาหารอื่นๆ
• ฝ่ายบริหารระบุว่า PBH อาจคงอยู่นาน 15 ถึง 20 ปีหรือมากกว่า และดูเหมือนจะไม่หายไปเอง

ตามที่บริษัทระบุ โรคนี้อาจทําให้เกิดอาการน้ําตาลในเลือดต่ําบ่อยครั้งหลังมื้ออาหาร ในช่วงความเครียด ระหว่างออกกําลังกาย หรือแม้แต่โดยไม่มีสาเหตุที่ชัดเจน Amylyx ระบุว่าอาการเหล่านี้อาจนําไปสู่การหมดสติ อาการชัก การหกล้ม อุบัติเหตุทางรถยนต์ และในกรณีที่หายาก อาจถึงแก่ชีวิต

Klee กล่าวว่า "เราประเมินว่าประมาณ 8% ของผู้ที่接受การผ่าตัดลดน้ําหนัก หรือประมาณ 160,000 คนในสหรัฐฯ และเมื่อผู้คนเป็น PBH มันจะเข้ามาครอบงําชีวิตทั้งหมดของพวกเขา" เขาเสริมว่าประมาณ 90% ของผู้ป่วยอธิบายตัวเองว่าพิการเนื่องจากภาวะนี้

การรับรู้ของแพทย์และโอกาสทางตลาด

ฝ่ายบริหารระบุว่าแพทย์ต่อมไร้ท่อสําหรับผู้ใหญ่คุ้นเคยกับ PBH อยู่แล้ว และมักพบผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบจํานวนมาก แม้ว่าตัวเลือกการรักษายังคงมีจํากัด บริษัทระบุว่า PBH รวมอยู่ในการสอบรับรองคณะกรรมการต่อมไร้ท่อ ซึ่งช่วยให้มั่นใจว่าผู้เชี่ยวชาญรู้จักภาวะนี้

• ในการประชุม ENDO 2024 Amylyx ระบุว่าบูธให้ความรู้เกี่ยวกับโรคของบริษัทดึงดูดแพทย์เข้ามาเยี่ยมชมอย่างต่อเนื่อง
• แพทย์ต่อมไร้ท่อบอกกับบริษัทว่ากําลังดูแลผู้ป่วย PBH จํานวนมาก
• แพทย์หลายคนระบุว่าปัจจุบันมีทางเลือกน้อยมากนอกจากการให้คําแนะนําด้านโภชนาการ
• บริษัทเชื่อว่านี่สร้างโอกาสที่แข็งแกร่งสําหรับการบําบัดเรื้อรังแบบใหม่

ฝ่ายบริหารยังระบุว่าตลาดมองเห็นได้ผ่านข้อมูลการเรียกร้องค่าสินไหม และการกระจุกตัวของผู้ป่วยตามภูมิศาสตร์และศูนย์การรักษาจะมีความสําคัญสําหรับการวางแผนการเปิดตัว Amylyx ระบุว่ากําลังศึกษาวิธีสร้างโมเดลการเข้าตลาดรอบชุมชนผู้เชี่ยวชาญที่มีความรู้ดีซึ่งสั่งจ่ายยารักษาโรคหายากอยู่แล้ว

เส้นทางการกํากับดูแลและคําถามเกี่ยวกับฉลากยา

Amylyx ระบุว่าคาดว่าจะยื่น NDA ก่อนสิ้นปี 2024 และตั้งเป้าเปิดตัวผลิตภัณฑ์ในปี 2027 บริษัทยังระบุว่าวางแผนที่จะนําเสนอและเผยแพร่ข้อมูลทั้งหมดก่อนสิ้นปี 2024

• คําถามเปิดหลักคือฉลากยาขั้นสุดท้ายจาก FDA
• ฉลากที่เป็นไปได้อย่างหนึ่งจะจํากัดเฉพาะ PBH หลังการผ่าตัด Roux-en-Y gastric bypass
• ฉลากที่กว้างกว่าอาจครอบคลุม PBH โดยไม่คํานึงถึงประเภทของการผ่าตัด
• ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลระยะ 2b ก่อนหน้าชี้ให้เห็นถึงประสิทธิภาพในสาเหตุจากการผ่าตัดหลายประเภท

Cohen กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าชีววิทยาพื้นฐานมีความคล้ายคลึงกันในประเภทการผ่าตัดต่างๆ และแพทย์ต่อมไร้ท่อมองว่า "PBH คือ PBH" โดยไม่คํานึงถึงการผ่าตัดที่ทําให้เกิดภาวะนี้ หากจําเป็น Amylyx ระบุว่าเชื่อว่าสามารถดําเนินการทดลองที่มีประสิทธิภาพเพื่อสนับสนุนฉลากที่กว้างขึ้นได้

แนวโน้มในอนาคตและแผนไปป์ไลน์

นอกเหนือจาก avexitide Amylyx ระบุว่ากําลังพัฒนา AMX0318 ซึ่งเป็นสารต้านตัวรับ GLP-1 ออกฤทธิ์นาน ในการศึกษาเพื่อเปิดใช้ IND บริษัทคาดว่าจะยื่น IND ในปี 2025

• ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังลงทุนในการขยายไปป์ไลน์นอกเหนือจาก PBH
• บริษัทอธิบาย PBH ว่าเป็นภาวะที่สามารถเกิดขึ้นได้ทุกที่ที่มีการผ่าตัดกระเพาะอาหาร ไม่ใช่เฉพาะในสหรัฐฯ
• บริษัทคาดว่าความชุกของ PBH จะยังคงเพิ่มขึ้นเมื่อปริมาณการผ่าตัดลดน้ําหนักเพิ่มขึ้น
• Amylyx ระบุว่าการผ่าตัดลดน้ําหนักยังคงเป็นมาตรฐานทองคําสําหรับการลดน้ําหนักที่ลึกและยั่งยืน

บริษัทยังโต้แย้งว่าการผ่าตัดลดน้ําหนักและการใช้ยา GLP-1 ให้บริการกลุ่มผู้ป่วยที่แตกต่างกัน บริษัทระบุว่าการผ่าตัดลดน้ําหนักโดยทั่วไปมุ่งเป้าไปที่ผู้ที่มีดัชนีมวลกายเกิน 35 ถึง 40 ที่ต้องการลดน้ําหนัก 100 ถึง 150 ปอนด์หรือมากกว่า ในขณะที่ยา GLP-1 ให้บริการตลาดโรคอ้วนที่กว้างกว่า Amylyx ระบุว่าทั้งสองตลาดมีแนวโน้มที่จะเติบโตต่อไป

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาพูดถึงความแข็งแกร่งของข้อมูลทางคลินิกและขนาดของกลุ่มผู้ป่วยซ้ําแล้วซ้ําเล่า

• เกี่ยวกับผลการทดลอง บริษัทระบุว่าจุดสิ้นสุดรองติดตามจุดสิ้นสุดหลักอย่างใกล้ชิดทั้งในด้านขนาดผลกระทบและนัยสําคัญ
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการตรวจน้ําตาลในเลือดด้วยตนเองเป็นวิธีที่แม่นยําที่สุดในการวัดเหตุการณ์ระดับ 2 ในขณะที่การตรวจวัดระดับน้ําตาลแบบต่อเนื่องเพิ่มมุมมองต่อเนื่องของรูปแบบน้ําตาลกลูโคส
• เหตุการณ์ระดับ 3 ซึ่งต้องการการช่วยเหลือฉุกเฉิน ก็แสดงสัญญาณที่แข็งแกร่งเช่นกัน
• รายงานระบุว่าคณะกรรมการกํากับดูแลกล่าวว่าจุดสิ้นสุดหลัก "บอกทุกอย่าง" แม้ว่าฝ่ายบริหารจะเน้นย้ําถึงความครบถ้วนของข้อมูล

ฝ่ายบริหารยังกล่าวถึงแนวคิดของกลุ่ม "PBH วิกฤต" ขนาดเล็กที่เชื่อมโยงกับการเข้าห้องฉุกเฉิน Amylyx ระบุว่าไม่มองว่านั่นเป็นวิธีที่มีความหมายในการแบ่งตลาด และโต้แย้งว่าข้อมูลการเรียกร้องค่าสินไหมอาจนับจํานวนภาระที่แท้จริงต่ํากว่าความเป็นจริง เนื่องจากอาการอาจถูกบันทึกเป็นการเป็นลม การหมดสติ กระดูกหัก หรืออุบัติเหตุทางรถยนต์แทนที่จะเป็นภาวะน้ําตาลในเลือดต่ํา

Cohen กล่าวว่าภาวะน้ําตาลในเลือดต่ํารุนแรงเป็นภาวะฉุกเฉินทางการแพทย์ โดยอ้างอิงเอกสารของสมาคมเบาหวานอเมริกัน เขาเสริมว่าผู้ป่วยเบาหวานชนิดที่ 1 อาจจําได้ว่ามีอาการรุนแรงหนึ่งหรือสองครั้งตลอดชีวิต ในขณะที่ผู้ป่วย PBH อาจเผชิญกับเหตุการณ์ดังกล่าวทุกสัปดาห์

กลยุทธ์เชิงพาณิชย์และการกําหนดราคา

ฝ่ายบริหารระบุว่าการกําหนดราคายังอยู่ระหว่างการพิจารณา และยังเร็วเกินไปที่จะให้แนวโน้มโดยละเอียด บริษัทระบุว่ากําลังศึกษาตัวอย่างเปรียบเทียบทั้งในสาขาต่อมไร้ท่อหายากและตลาดโรคหายากที่กว้างกว่า

• Amylyx ระบุว่าไม่มีตัวอย่างเปรียบเทียบที่สมบูรณ์แบบสําหรับ avexitide
• บริษัทอธิบายแพทย์ต่อมไร้ท่อว่าเป็นกลุ่มที่ได้รับการฝึกอบรมมาดีและคุ้นเคยกับการสั่งจ่ายยารักษาโรคหายากอยู่แล้ว
• บริษัทระบุว่าการเปิดตัวยารักษาโรคต่อมไร้ท่อหายากล่าสุดช่วยเตรียมตลาดสําหรับการบําบัดแบบใหม่
• Amylyx คาดว่าความต้องการในการเปิดตัวจะมีความสม่ําเสมอแทนที่จะเป็นแบบพุ่งสูงแล้วตก

สําหรับผู้อ่านที่ต้องการรายละเอียดเพิ่มเติม โปรดดูบทถอดความฉบับสมบูรณ์ด้านล่าง

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน