Immunome ในงาน H.C. Wainwright: กลยุทธ์มุ่งเน้น ADC

เมื่อวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 Immunome (IMNM) ได้ใช้เวทีการประชุม H.C. Wainwright Annual Global Investment Conference ครั้งที่ 28 เพื่อนําเสนอกลยุทธ์สองส่วน ได้แก่ การผลักดันระยะสั้นเพื่อขออนุมัติยา varegacestat สําหรับรักษาเนื้องอก desmoid และความพยายามระยะยาวในการสร้างแฟรนไชส์ยาคอนจูเกตแอนติบอดี-ยา (antibody-drug conjugate หรือ ADC) ในวงกว้าง

การนําเสนอดังกล่าวเน้นย้ําถึงความคืบหน้าทางคลินิกและไปป์ไลน์ขนาดใหญ่ แต่ยังสะท้อนให้เห็นถึงความเสี่ยงที่มาพร้อมกับการพัฒนายาในระยะเริ่มต้น รวมถึงความจําเป็นในการพิสูจน์ความแตกต่างที่ยั่งยืนเมื่อเทียบกับการรักษาที่มีอยู่ในปัจจุบัน

ประเด็นสําคัญ

• Immunome พึ่งพา varegacestat เป็นตัวขับเคลื่อนมูลค่าในระยะใกล้ที่สุด โดยมีวันที่ PDUFA กําหนดไว้แล้วและการวางแผนเปิดตัวกําลังดําเนินอยู่
• บริษัทยังเดินหน้าพัฒนา IM-1021 ซึ่งเป็น ADC ที่มุ่งเป้าที่ ROR1 สําหรับผู้ป่วยมะเร็งต่อมน้ําเหลืองชนิด B-cell ที่ผ่านการรักษามาอย่างหนัก และต้องการผลลัพธ์ที่แข็งแกร่งพอที่จะสนับสนุนการขอสถานะ Breakthrough Designation
• ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Clay Siegall กล่าวว่า Immunome กําลังพัฒนา ADC ใหม่อย่างน้อย 10 ตัวโดยใช้เทคโนโลยีเพย์โหลด HC74 Topo1 ซึ่งเขาระบุว่าออกแบบมาเพื่อแก้ไขจุดอ่อนที่มีมานานของ ADC
• บริษัทไม่ได้เปิดเผยรายได้ กระแสเงินสด หรือตัวชี้วัดทางการเงินอื่น ๆ ในระหว่างการประชุม
• ฝ่ายบริหารเน้นย้ําแนวทางเชิงพาณิชย์ที่นําโดยฝ่ายกิจการทางการแพทย์ และระบุว่ามุ่งเป้าไปที่ประสิทธิภาพที่โดดเด่น ไม่ใช่ผลลัพธ์ที่ปานกลาง

ผลประกอบการทางการเงิน

Immunome ไม่ได้ให้ข้อมูลผลประกอบการทางการเงินเฉพาะเจาะจง ตัวเลขรายได้ หรือข้อมูลค่าใช้จ่ายในระหว่างการประชุม

• บริษัทยังคงอยู่ในขั้นตอนการพัฒนาทางคลินิก
• Varegacestat ได้รับการยื่นต่อสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) แล้ว และมีวันที่ PDUFA กําหนดไว้
• IM-1021 อยู่ในขั้นตอนการพัฒนาทางคลินิกระยะเริ่มต้น
• Immunome มีอายุประมาณสามปี โดยกําลังจะครบรอบปีที่สาม

ภาพรวมเชิงกลยุทธ์

Clay Siegall ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Immunome กล่าวว่าบริษัทพยายามต่อยอดจากประสบการณ์อันยาวนานของเขาในการพัฒนา ADC รวมถึงช่วงเวลาที่เขาเป็นผู้นํา Seagen โดยเขาระบุว่าเป้าหมายคือการสร้างยาที่แก้ไขปัญหาที่พบในโปรแกรม ADC รุ่นก่อน

• กลยุทธ์ของ Immunome ผสมผสานยาโมเลกุลขนาดเล็กและแพลตฟอร์ม ADC ในวงกว้าง
• บริษัทกําลังพัฒนา ADC ใหม่อย่างน้อย 10 ตัวโดยใช้เทคโนโลยีเพย์โหลด HC74 Topo1
• บริษัทยังพัฒนาการบําบัดด้วยสารกัมมันตรังสีลิแกนด์ (radioligand therapy) อีกหนึ่งรายการ
• Siegall กล่าวว่าทีมงานส่วนใหญ่ประกอบด้วยอดีตพนักงาน Seagen
• เขาอธิบายแนวทางของบริษัทว่ามีวินัย โดยมีการวางแผนเชิงพาณิชย์ที่สร้างขึ้นรอบฝ่ายกิจการทางการแพทย์ก่อนการขยายทีมขายเต็มรูปแบบ

Varegacestat: จุดมุ่งเน้นเชิงพาณิชย์ระยะใกล้

Varegacestat ซึ่งเป็นยายับยั้ง gamma secretase สําหรับเนื้องอก desmoid ถูกนําเสนอในฐานะตัวเร่งปฏิกิริยาที่ใกล้ที่สุดของบริษัท Immunome ระบุว่ายาดังกล่าวมีวันที่ PDUFA ที่ได้รับการยืนยันแล้ว และข้อมูลการทดลองระยะที่ 3 มีความแข็งแกร่ง

• ระยะเวลาการรักษาเฉลี่ยในการทดลองระยะที่ 3 อยู่ที่ 20 เดือน
• Siegall กล่าวว่าการใช้งานจริงอาจอยู่ที่ประมาณ 16 เดือน อ้างอิงจากประสบการณ์ของเขาในการเปิดตัวการบําบัดอื่น ๆ
• ผู้ป่วยประมาณ 95% แสดงให้เห็นถึงฤทธิ์ต้านเนื้องอกอย่างเห็นได้ชัด ตามข้อมูลของบริษัท
• ผู้ป่วยบางรายรายงานว่าอาการปวดบรรเทาลงอย่างมากภายใน 2 ถึง 3 สัปดาห์ โดยเนื้องอกหดตัวตามมาหลังจากอาการปวดดีขึ้น
• บริษัทกําลังพัฒนาสูตรยาเม็ดเดียวรับประทานวันละครั้งสําหรับการเปิดตัวหลังจากได้รับการอนุมัติในไม่ช้า
• การศึกษาการรักษาซ้ํากําลังดําเนินอยู่เพื่อสนับสนุนความยืดหยุ่นของฉลากและการให้ยาเป็นระยะ

โอกาสทางการตลาดสําหรับเนื้องอก desmoid มีขนาดค่อนข้างเล็กแต่มีการกําหนดไว้อย่างชัดเจน

• มีผู้ป่วยรายใหม่ประมาณ 1,650 รายได้รับการวินิจฉัยในแต่ละปีในสหรัฐอเมริกา
• ยุโรปมีอุบัติการณ์รายปีที่ใกล้เคียงกัน
• ความชุกที่ประมาณการไว้อยู่ที่ประมาณ 11,000 ราย
• การดูแลในปัจจุบันมักรวมถึงการเฝ้าระวังและรอดู การฉายรังสี และ SUTENT หรือ sunitinib
• Nirogacestat ซึ่งจําหน่ายโดย SpringWorks และ Merck KGaA เป็นยายับยั้ง gamma secretase ชนิดเดียวที่ได้รับการอนุมัติ

Siegall กล่าวว่า varegacestat มีเภสัชจลนศาสตร์ที่ดีกว่า nirogacestat และเรียกมันว่า "ยาที่ดีที่สุดในตลาด" เขายังกล่าวด้วยว่าบริษัทวางแผนที่จะพึ่งพาการให้ความรู้แก่แพทย์อย่างมากก่อนที่จะขยายทีมขาย โดยอ้างถึงประสบการณ์ของ Seagen กับ ADCETRIS และ TUKYSA เป็นตัวอย่างว่าการมีส่วนร่วมทางการแพทย์สามารถสนับสนุนการเติบโตในระยะยาวได้อย่างไร

IM-1021: โปรแกรม ADC และเป้าหมาย ROR1

โปรแกรม ADC นําของ Immunome คือ IM-1021 มุ่งเป้าไปที่ผู้ป่วยมะเร็งต่อมน้ําเหลืองชนิด B-cell ที่ผ่านการรักษามาอย่างหนักเป็นอันดับแรก บริษัทระบุว่าต้องการแสดงประสิทธิภาพและความปลอดภัยเพียงพอที่จะสนับสนุนการขอสถานะ Breakthrough Designation และเส้นทางการอนุมัติแบบ single-arm

• จุดมุ่งเน้นเริ่มต้นคือผู้ป่วยที่ได้รับการบําบัดก่อนหน้านี้สามครั้งขึ้นไป
• ผู้ป่วยเหล่านั้นอาจได้รับการรักษาด้วยสูตรยาที่มี RITUXAN และการบําบัดด้วย CAR T มาแล้ว
• บริษัทวางแผนที่จะนําเสนอข้อมูลในการประชุม American Society of Hematology หากได้รับการตอบรับ
• ฝ่ายบริหารระบุว่าต้องการกําหนดขนาดยา ตารางการให้ยา และโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดีที่สุด
• การศึกษายืนยันผลจะตามมาในการตั้งค่าแนวหน้าก่อนหน้าหรือการรักษาแบบผสมผสาน

Siegall พูดอย่างชัดเจนว่าผลลัพธ์ที่ปานกลางไม่เพียงพอ

• เขากล่าวว่าอัตราการตอบสนอง 20% จะไม่ถือว่าโดดเด่น
• "ถ้าสิ่งที่เราได้จาก IM-1021 คือแค่ 20% ความคิดเห็นต่อไปของผมจะเป็น ’และผมกําลังปิดโปรแกรมนี้’ เข้าใจไหม? เพราะนั่นไม่ใช่สิ่งที่โดดเด่น"
• บริษัทไม่ได้ระบุอัตราการตอบสนองเป้าหมายที่เฉพาะเจาะจง
• ฝ่ายบริหารระบุว่ามุ่งเป้าไปที่อัตราการตอบสนองสูงสุดที่เป็นไปได้พร้อมความปลอดภัยและความทนทานที่ยอมรับได้

สําหรับเนื้องอกแข็ง การแสดงออกของ ROR1 มีความแปรปรวนมากกว่า ดังนั้น Immunome จึงกําลังพัฒนาเครื่องมือตรวจคัดกรองวินิจฉัยที่ผ่านการตรวจสอบแล้วร่วมกับพันธมิตรด้านการวินิจฉัย บริษัทระบุว่าเครื่องมือดังกล่าวใกล้จะเสร็จสมบูรณ์แล้วและจะจําเป็นต้องใช้เพื่อระบุผู้ป่วยที่เหมาะสม

เทคโนโลยีเพย์โหลด HC74 Topo1

ส่วนสําคัญของการนําเสนอมุ่งเน้นไปที่ HC74 แพลตฟอร์มเพย์โหลด Topo1 ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ Immunome Siegall กล่าวว่าเทคโนโลยีนี้ได้รับการออกแบบมาเพื่อเอาชนะปัญหาที่จํากัด ADC รุ่นก่อน

• เพย์โหลดมีจุดประสงค์เพื่อต้านทานกลไกการดื้อยาหลายชนิด (multi-drug resistance หรือ MDR)
• ได้รับการออกแบบให้ควบคุมการซึมผ่านสําหรับกิจกรรม bystander ในเนื้องอกแบบผสม
• บริษัทระบุว่ามุ่งหมายที่จะหลีกเลี่ยงการก่อตัวของ aggregate ที่อาจก่อให้เกิดความเป็นพิษต่อปอด
• ฝ่ายบริหารระบุว่าแพลตฟอร์มมีจุดประสงค์เพื่อลดผลข้างเคียงที่ไม่ตั้งใจ รวมถึงความเป็นพิษต่อปอดและไต
• คาดว่าจะมี neutropenia บ้าง แต่บริษัทระบุว่าสามารถจัดการได้ในกลุ่ม ADC

Siegall กล่าวว่าระบบ linker ได้รับการปรับปรุงมาตลอด 28 ปีของการพัฒนา เขากล่าวว่าประสบการณ์ของบริษัท รวมถึงงานที่ทําที่ Seagen ช่วยกําหนดรูปแบบการออกแบบในปัจจุบัน

• บริษัทเปรียบเทียบ HC74 กับเพย์โหลด antimitotic และแพลตฟอร์ม DXD ของ Daiichi Sankyo
• บริษัทระบุว่าแนวทาง Topo1 ก่อนหน้านี้มีความไวต่อ MDR มากกว่า
• Immunome ระบุว่า HC74 ได้รับการออกแบบทางวิศวกรรมเพื่อความทนทานที่ดีขึ้นและกิจกรรมที่ควบคุมได้มากขึ้น

บริบทตลาดและการวางตําแหน่งเชิงแข่งขัน

Immunome เปรียบเทียบโปรแกรมของตนกับการเปิดตัวยาในอดีตและสินทรัพย์คู่แข่งซ้ําแล้วซ้ําเล่า ข้อความของบริษัทคือต้องการหลีกเลี่ยงผลิตภัณฑ์ที่เพิ่มขึ้นเพียงเล็กน้อย และแทนที่จะแสวงหาความแตกต่างทางคลินิกที่ชัดเจน

• สําหรับ varegacestat ตัวเปรียบเทียบหลักคือ nirogacestat ซึ่งเป็นยายับยั้ง gamma secretase ชนิดเดียวที่ได้รับการอนุมัติ
• สําหรับ IM-1021 งานวิจัย ROR1 ก่อนหน้านี้ รวมถึงโปรแกรม VelosBio ที่ต่อมา Merck เข้าซื้อกิจการในราคา 2.75 พันล้านดอลลาร์ ถูกอ้างถึงเป็นจุดอ้างอิงที่มีประโยชน์
• Siegall กล่าวว่าความพยายาม ROR1 ในอดีตขาดเครื่องมือวินิจฉัยที่ผ่านการตรวจสอบแล้วสําหรับเนื้องอกแข็ง
• เขากล่าวว่าการผสมผสานระหว่างการวินิจฉัย แอนติบอดีที่ถูกนําเข้าสู่เซลล์อย่างรวดเร็ว และ HC74 ของ Immunome ควรทําให้โปรแกรมแตกต่างออกไป
• เขายังกล่าวด้วยว่าบริษัทคาดว่า ADC บางส่วนเท่านั้นที่จะกลายเป็นผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ แต่อัตราความสําเร็จควรยังคงมีความหมาย

แนวโน้มในอนาคต

ปฏิทินระยะใกล้ของ Immunome มุ่งเน้นไปที่เหตุการณ์สําคัญด้านกฎระเบียบและทางคลินิก

• Varegacestat กําลังรอการตัดสินใจของ FDA ที่เชื่อมโยงกับวันที่ PDUFA
• การเตรียมการเปิดตัวกําลังดําเนินอยู่ โดยฝ่ายกิจการทางการแพทย์กําลังมีส่วนร่วมกับแพทย์แล้ว
• สูตรยาเม็ดเดียวรับประทานวันละครั้งมีแผนที่จะเปิดตัวในไม่ช้าหลังจากได้รับการอนุมัติ
• การศึกษาการรักษาซ้ําอาจสนับสนุนการให้ยาเป็นระยะและความยืดหยุ่นของฉลากในวงกว้างขึ้น
• ข้อมูล IM-1021 คาดว่าจะนําเสนอในการประชุม ASH หากได้รับการตอบรับ
• ฝ่ายบริหารคาดว่าจะขอสถานะ Breakthrough Designation หลังจากการนําเสนอดังกล่าว
• บริษัทยังเดินหน้าพัฒนาพอร์ตโฟลิโอ ADC อย่างน้อย 10 ตัวและการบําบัดด้วยสารกัมมันตรังสีลิแกนด์หนึ่งรายการ

Siegall กล่าวว่า Immunome มี "สิ่งที่ดีมาก" และคาดว่าจะเผยแพร่ข้อมูลทีละโปรแกรม เขาเสริมว่าไม่ใช่ทุกสินทรัพย์จะประสบความสําเร็จ แต่กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าส่วนแบ่งที่มีความหมายสามารถกลายเป็นผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ได้

ไฮไลท์จากช่วงถามตอบ

ในระหว่างช่วงถามตอบ Siegall ตอบคําถามเกี่ยวกับระยะเวลาการรักษา การรักษาซ้ํา เป้าหมายประสิทธิภาพ และแนวทางการพัฒนาของบริษัท

• เกี่ยวกับเนื้องอก desmoid เขากล่าวว่าโรคนี้มักเป็นเรื้อรังและแพทย์ต้องการทราบว่าสามารถหยุดและเริ่มการรักษาใหม่ได้หรือไม่
• เขากล่าวว่าการศึกษาการรักษาซ้ําของบริษัทมีจุดประสงค์เพื่อตอบคําถามนั้นและสนับสนุนการใช้งานเป็นระยะ
• เขากล่าวว่าการบรรเทาอาการปวดมักเกิดขึ้นก่อนที่เนื้องอกจะหดตัว บางครั้งภายใน 2 ถึง 3 สัปดาห์
• เขากล่าวว่าบริษัทคาดว่าผู้ป่วยจํานวนมากอาจได้รับประโยชน์จากการบําบัดที่มีประสิทธิภาพและใช้งานง่าย
• เขากล่าวว่า Immunome กําลังปฏิบัติตามแนวทางที่คล้ายกับเส้นทางการพัฒนาของ ADCETRIS และ PADCEV ซึ่งการมีส่วนร่วมของแพทย์ช่วยขยายการใช้งานเมื่อเวลาผ่านไป

ในส่วนของ ADC Siegall กล่าวว่าบริษัทมุ่งเน้นการพิสูจน์ว่าแพลตฟอร์มของตนสามารถให้ผลลัพธ์ที่ดีกว่าโปรแกรมรุ่นก่อนได้ เขากล่าวว่าเป้าหมายไม่ใช่แค่การเทียบเท่าอัตราการตอบสนองเก่า แต่เพื่อเกินกว่านั้นด้วยโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดีกว่าและความทนทานที่แข็งแกร่งกว่า

บทสรุป

Immunome ออกจากการประชุมพร้อมกับข้อความที่ชัดเจน: varegacestat อาจกลายเป็นผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ตัวแรกของบริษัท ในขณะที่ IM-1021 และแพลตฟอร์ม HC74 มีจุดประสงค์เพื่อสร้างคลื่นการเติบโตถัดไป

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน