Helus Pharma ในงาน Cantor Conference: จับตาผลการทดลองระยะที่ 3

วันศุกร์ที่ 11 ก.ย. 2026 Helus Pharma (HELP) ได้ใช้เวที 12th รายปี Cantor Fitzgerald Global การดูแลสุขภาพ Conference เพื่อนําเสนอไปป์ไลน์ด้านสุขภาพจิตที่สร้างขึ้นรอบยา serotonergic บริษัทได้นําเสนอตัวเร่งปฏิกิริยาระยะสั้นที่ชัดเจนในรูปแบบของ CYB003 พร้อมทั้งชี้ให้เห็น CYB004 และ CYB005 ในฐานะโปรแกรมระยะยาว ฝ่ายบริหารแสดงความมั่นใจในด้านวิทยาศาสตร์ แต่ระบุว่าการดําเนินการตามโปรแกรม Phase III ยังคงเป็นบทพิสูจน์สําคัญที่รออยู่ข้างหน้า

ประเด็นสําคัญ

• Helus ระบุว่า CYB003 ซึ่งเป็นโปรแกรม deuterated psilocin สําหรับโรคซึมเศร้าขั้นรุนแรงแบบเสริม (adjunctive major depressive disorder) คือตัวขับเคลื่อนมูลค่าหลัก และขณะนี้อยู่ใน Phase III แล้ว
• ข้อมูลหลักจากโปรแกรม PARADIGM Phase III คาดว่าจะออกมาในไตรมาสที่ 4 ซึ่งถือเป็นตัวเร่งปฏิกิริยาระยะสั้นที่สําคัญที่สุดของบริษัท
• ฝ่ายบริหารเน้นย้ําข้อมูล Phase II ที่แสดงให้เห็นการปรับปรุง 13 ถึง 14 คะแนนที่ปรับด้วยยาหลอกบนมาตรวัด MADRS หลังจากการให้ยาครั้งเดียว บวกกับการปรับปรุงเพิ่มเติมอีก 5 คะแนนหลังจากการให้ยาครั้งที่สอง
• บริษัทระบุว่า CYB003 อาจต้องการการให้ยาประมาณ 4 ครั้งต่อปี ซึ่งน้อยกว่า SPRAVATO ที่ต้องให้ยา 30 ถึง 50 ครั้งต่อปีมาก
• Helus ยังได้พูดถึง CYB004 สําหรับโรควิตกกังวลทั่วไป และ CYB005 ในฐานะโปรแกรมไปป์ไลน์ระยะเริ่มต้น พร้อมเน้นย้ําการคุ้มครองสิทธิบัตรจนถึงอย่างน้อยปี 2041

ผลประกอบการทางการเงิน

Helus ไม่ได้เปิดเผยผลประกอบการทางการเงิน ตัวเลขรายได้ หรือตัวชี้วัดการดําเนินงานอื่น ๆ ระหว่างการประชุม การหารือมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาทางคลินิก กลยุทธ์ด้านกฎระเบียบ และการวางแผนไปป์ไลน์เกือบทั้งหมด

อัปเดตการดําเนินงาน

ฝ่ายบริหารระบุว่าขณะนี้บริษัทนําโดย Michael Halstead ซึ่งเข้ารับตําแหน่งประธานเจ้าหน้าที่บริหารในต้นเดือนสิงหาคม หลังจากดํารงตําแหน่งประธานของ Intra-Cellular Therapies ในช่วงการขายกิจการมูลค่าประมาณ 15 พันล้านดอลลาร์ให้กับ Johnson & Johnson ในปี 2025 โดย Amir Inamdar ยังคงดํารงตําแหน่งประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ และได้อธิบายว่าทีมงานมีประสบการณ์และมุ่งเน้นด้านสุขภาพจิต

ไปป์ไลน์ของบริษัทประกอบด้วยโปรแกรมหลัก 3 โปรแกรม:

• CYB003 ซึ่งเป็น deuterated psilocin สําหรับโรคซึมเศร้าขั้นรุนแรงแบบเสริม ขณะนี้อยู่ใน Phase III
• CYB004 ซึ่งเป็นสารประกอบ DMT สําหรับโรควิตกกังวลทั่วไป ซึ่งเสร็จสิ้นการศึกษา Phase II signal-finding ในต้นปี 2024
• CYB005 ซึ่งเป็นคลังสารประกอบ โดยคาดว่าตัวยาหลักจะก้าวหน้าต่อไปในปี 2027

Helus ระบุว่า CYB003 ได้รับการกําหนดให้เป็น breakthrough therapy designation ซึ่งสนับสนุนกระบวนการยื่นแบบ rolling submission บริษัทคาดว่าจะยื่น NDA ในปี 2028 และขอรับการอนุมัติในปี 2028

บริษัทยังระบุด้วยว่ามีการคุ้มครองสิทธิบัตรที่ขยายออกไปจนถึงอย่างน้อยปี 2041 สําหรับทั้ง CYB003 และ CYB004 ฝ่ายบริหารอธิบายว่าพอร์ตโฟลิโอทรัพย์สินทางปัญญานั้นกว้างขวางและพัฒนาขึ้นภายในองค์กร ซึ่งให้ระยะเวลาที่ยาวนานสําหรับการนําไปใช้ในเชิงพาณิชย์

ในด้านการดําเนินงาน Helus ระบุว่าโปรแกรม PARADIGM Phase III ได้รับการออกแบบให้ใกล้เคียงกับการศึกษา Phase II ที่ให้ผลลัพธ์เชิงบวก บริษัทระบุว่าการรักษาการออกแบบให้เหมือนเดิมเป็นส่วนใหญ่เป็นการตัดสินใจโดยเจตนา เนื่องจากการเปลี่ยนแปลงครั้งใหญ่มักทําให้ผลที่เห็นใน Phase II อ่อนแอลง

รายละเอียดสําคัญของโปรแกรม Phase III ได้แก่:

• APPROACH: การศึกษาแบบสองกลุ่มที่เปรียบเทียบยาหลอกกับ CYB003 ขนาด 16 มิลลิกรัม โดยมีผู้ป่วย 110 คนต่อกลุ่ม
• EMBRACE: การศึกษาแบบสามกลุ่มที่เปรียบเทียบยาหลอก ขนาด 8 มิลลิกรัม และ 16 มิลลิกรัม โดยมีผู้ป่วย 110 คนต่อกลุ่มเช่นกัน
• ทั้งสองการศึกษาใช้การให้ยาสองครั้งห่างกันสามสัปดาห์
• จุดสิ้นสุดหลักอยู่ที่สัปดาห์ที่ 6 และจุดสิ้นสุดรองอยู่ที่สัปดาห์ที่ 12
• การศึกษาระยะยาว EXTEND ได้รับการออกแบบเพื่อติดตามความทนทาน การกําเริบ และความต้องการในการรักษาซ้ํานานถึง 12 เดือน

Helus ระบุว่าการเปลี่ยนแปลงโปรโตคอลที่มีนัยสําคัญเพียงอย่างเดียวจาก Phase II ไปสู่ Phase III คือการยกระดับเกณฑ์การเข้าร่วม MADRS จาก 21 เป็น 24 คะแนน ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าควรช่วยปรับปรุงคุณภาพของผู้ป่วย บริษัทระบุว่าการศึกษามีกําลังรองรับผู้ป่วยรวมประมาณ 220 คน และมีเจตนาเพื่อรักษาขนาดผลของ Phase II ไว้

ในการอภิปรายเกี่ยวกับเคมีของ CYB003 ฝ่ายบริหารระบุว่าการ deuteration ให้ข้อได้เปรียบด้านเภสัชจลนศาสตร์ที่มีนัยสําคัญเหนือ psilocybin ที่ขนาด 16 มิลลิกรัมของ Phase III ค่า plasma Cmax สูงกว่า psilocybin 25 มิลลิกรัมที่ใช้ในการทดลองทางคลินิกประมาณ 1.5 เท่า ในขณะที่การสัมผัสยา วัดโดย AUC สูงกว่าประมาณ 2.5 เท่า

Inamdar กล่าวว่าเป้าหมายคือการเข้าถึงระดับพลาสมาที่จําเป็นสําหรับประสบการณ์การรักษาแบบ breakthrough ในขณะที่ลดปริมาณยาและความแปรปรวน นอกจากนี้ยังระบุว่าข้อมูลก่อนทางคลินิกแสดงให้เห็นว่ายาเข้าถึงสมองได้เร็วขึ้นและในระดับที่สูงขึ้น

ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูล Phase II แสดงให้เห็นการปรับปรุง 13 ถึง 14 คะแนนที่ปรับด้วยยาหลอกบนมาตรวัดภาวะซึมเศร้า MADRS หลังจากการให้ยาครั้งเดียว พร้อมกับการปรับปรุงเพิ่มเติม 5 คะแนนหลังจากการให้ยาครั้งที่สองซึ่งให้สามสัปดาห์ต่อมา บริษัทระบุว่าผลดังกล่าวยังคงทนทานนานถึง 12 เดือน และผู้ป่วยจํานวนมากบรรลุการหายจากโรค ความปลอดภัยและการทนต่อยาได้รับการอธิบายว่าดีมาก โดยไม่พบปัญหาความปลอดภัยที่สําคัญ

Helus ยังได้กําหนดกรอบ CYB003 ว่าเป็นการบําบัดแบบเสริมมากกว่าการทดแทนยาต้านซึมเศร้าที่มีอยู่ Halstead กล่าวว่าแนวทางนี้ช่วยให้แพทย์สามารถให้ผู้ป่วยใช้การรักษามาตรฐานต่อไป เช่น SSRIs หรือ SNRIs ในขณะที่เพิ่มการรักษาอื่นเพื่อให้ผู้ป่วยเข้าใกล้การหายจากโรคมากขึ้น โดยระบุว่าวิธีนี้หลีกเลี่ยงความจําเป็นในการหยุดยาและเปลี่ยนไปใช้ยาชนิดเดียวใหม่ทั้งหมด

บริษัทระบุว่าตลาดที่สามารถเข้าถึงได้มีขนาดใหญ่ โดยอ้างถึงผู้ป่วยโรคซึมเศร้าขั้นรุนแรงในสหรัฐอเมริกาประมาณ 23 ล้านคน ซึ่งประมาณ 70% อยู่ในการรักษามาตรฐาน และระบุว่าประมาณสองในสามของกลุ่มนั้นไม่ได้รับประโยชน์สูงสุด ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่าสิ่งนี้ทําให้การรักษาแบบเสริมเป็นโอกาสที่กว้างกว่าการรักษาภาวะซึมเศร้าที่ดื้อต่อการรักษาเพียงอย่างเดียว

Helus ยังได้เปรียบเทียบ CYB003 กับ SPRAVATO โดยระบุว่ายาตัวใหม่อาจต้องการการให้ยาประมาณ 4 ครั้งต่อปีตามข้อมูลความทนทานของ Phase II เทียบกับ 30 ถึง 50 ครั้งต่อปีสําหรับ SPRAVATO ฝ่ายบริหารระบุว่าภาระการให้ยาที่น้อยกว่าอาจช่วยในด้านการยอมรับและการชดเชยค่าใช้จ่าย แม้ว่าการกําหนดราคาจะมีการหารือหลังจากผลการทดลอง Phase III ออกมา

สําหรับ CYB004 บริษัทระบุว่าโปรแกรมได้เสร็จสิ้นการศึกษา Phase II signal-finding ในต้นปี 2024 และการออกแบบการทดลองสําหรับการศึกษาครั้งต่อไปกําลังอยู่ในขั้นตอนสุดท้าย Helus ระบุว่าโรควิตกกังวลทั่วไปยังคงเป็นตลาดขนาดใหญ่ที่มีนวัตกรรมการรักษาที่จํากัด และการพัฒนา CYB004 ต่อไปควรแสดงให้เห็นถึงความกว้างของแพลตฟอร์มและลดการพึ่งพาสินทรัพย์เดียว

แนวโน้มในอนาคต

Helus ระบุว่า 6 ถึง 12 เดือนข้างหน้าจะถูกกําหนดโดยการดําเนินงาน ฝ่ายบริหารย้ําประเด็นนั้นหลายครั้ง โดย Halstead กล่าวว่าจุดมุ่งเน้นของบริษัทสามารถสรุปได้ในคําว่า "การดําเนินงาน และการดําเนินงาน"

เป้าหมายระยะสั้น ได้แก่:

• ไตรมาสที่ 4 ปี 2026: ข้อมูลหลัก Phase III จาก APPROACH และ EMBRACE สําหรับ CYB003
• ในเร็ว ๆ นี้: รายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับการออกแบบการทดลอง CYB004 ครั้งต่อไป
• ต่อเนื่อง: การลงทะเบียนและการติดตามผลในการศึกษาระยะยาว EXTEND สําหรับ CYB003

เป้าหมายระยะยาว ได้แก่:

• 2027: การพัฒนาสารประกอบหลัก CYB005 เข้าสู่กระบวนการพัฒนาตามที่คาดการณ์ไว้
• 2028: แผนการยื่น NDA สําหรับ CYB003
• 2028: การอนุมัติ CYB003 ที่คาดการณ์ไว้ โดยได้รับการสนับสนุนจาก breakthrough therapy designation และ rolling submission

Helus ระบุว่าการศึกษา EXTEND จะมีความสําคัญในการทําความเข้าใจช่วงเวลาการรักษาซ้ําและการให้ยาเพื่อการบํารุงรักษา ซึ่งอาจกําหนดรูปแบบการติดฉลากและการใช้ในเชิงพาณิชย์ บริษัทยังระบุด้วยว่ากําลังสร้างโครงสร้างพื้นฐานสําหรับการนําไปใช้ในเชิงพาณิชย์ในที่สุด แต่ด้วยวินัยด้านต้นทุน

ไฮไลท์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการตั้งคําถาม ฝ่ายบริหารกลับมาที่เหตุผลของการรักษาแบบเสริม Halstead กล่าวว่าแพทย์มักเห็นผู้ป่วยที่กําลังดีขึ้นแต่ยังไม่ถึงการหายจากโรค และการบําบัดแบบเสริมให้วิธีการดําเนินความก้าวหน้าต่อไปโดยไม่ต้องเริ่มต้นใหม่

Inamdar กล่าวถึงกลยุทธ์การ deuteration และระบุว่าเคมีดังกล่าวสร้างการส่งยาที่มีประสิทธิภาพมากขึ้น โดยระบุว่ายาเข้าถึงสมองได้เร็วขึ้น ถึงระดับที่สูงขึ้น และให้การสัมผัสที่แข็งแกร่งกว่า psilocybin ที่ขนาดยาที่กําลังศึกษา

ในด้านการออกแบบการทดลอง Inamdar กล่าวว่าบริษัทหลีกเลี่ยงการเปลี่ยนแปลงครั้งใหญ่โดยเจตนาเมื่อเปลี่ยนจาก Phase II ไปสู่ Phase III โดยระบุว่าการตัดสินใจที่สําคัญที่สุดคือการรักษาการออกแบบให้เหมือนเดิมเป็นส่วนใหญ่ นอกเหนือจากเกณฑ์การเข้าร่วม MADRS ที่สูงขึ้นและวิธีที่การให้ยาครั้งที่สองถูกรวมเข้าในจุดสิ้นสุดหลัก

ฝ่ายบริหารยังได้อภิปรายว่าเหตุใดโปรแกรม Phase III จึงรวมทั้งการศึกษาแบบสองกลุ่มและสามกลุ่ม APPROACH ได้รับการออกแบบเพื่อให้ข้อมูลประสิทธิภาพและความปลอดภัยที่ควบคุมด้วยยาหลอก ในขณะที่ EMBRACE มีเจตนาเพื่อแสดงการตอบสนองต่อขนาดยา ซึ่งผู้กํากับดูแลได้แนะนําไว้

ในด้านการศึกษาระยะยาว Helus ระบุว่าผู้ป่วยยังคงปกปิดข้อมูลจนกว่าจะกําเริบหรือจนกว่าจะต้องการการรักษาเพิ่มเติม และสามารถรับยาเพิ่มเติมได้สูงสุดสามครั้ง บริษัทระบุว่าการศึกษาจะช่วยกําหนดเกณฑ์ความทนทานและการกําเริบในช่วงเวลา 12 เดือน

สําหรับ CYB004 ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมนี้สามารถช่วยแสดงให้เห็นว่า Helus มีมากกว่าเรื่องราวของสินทรัพย์เดียว บริษัทระบุว่าโรควิตกกังวลทั่วไปเป็นตลาดขนาดใหญ่ที่มีความก้าวหน้าล่าสุดน้อย และโปรไฟล์การออกฤทธิ์สั้นของสารประกอบยังคงน่าสนใจ

Halstead ปิดการอภิปรายด้วยการเน้นย้ําจุดมุ่งเน้นของบริษัทในการดําเนินงานอย่างมีวินัย "เราเชื่ออย่างแท้จริงว่าผลิตภัณฑ์ของเรา ด้วยคุณสมบัติทั้งหมด ซึ่งเราจะพูดถึงในอีกสักครู่ มีศักยภาพที่ดีมากในฐานะการรักษาแบบเสริมบนพื้นฐานของการดูแลมาตรฐาน" เขากล่าว

สําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม โปรดดูบทถอดความฉบับเต็มด้านล่าง

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน