MediciNova ในงานประชุม H.C. Wainwright: ข้อมูลคือกุญแจ ไม่ใช่การระดมทุน

วันศุกร์ที่ 11 ก.ย. 2026 — MediciNova (MNOV) ใช้เวทีการประชุม H.C. Wainwright Global Invest ครั้งที่ 28 ประจําปี เพื่อนําเสนอกลยุทธ์สองตัวเร่งปฏิกิริยา ซึ่งมุ่งเน้นไปที่ข้อมูลในระยะท้ายของการทดลองทางคลินิกสําหรับโรค ALS และโรคเกี่ยวกับระบบหัวใจและเมตาบอลิซึม บริษัทเน้นย้ําถึงงบดุลที่กระชับและการระดมทุนจากภายนอกสําหรับโครงการต่างๆ พร้อมยอมรับว่าความน่าสนใจในการลงทุนขณะนี้ขึ้นอยู่กับว่าผลการทดลองที่กําลังจะมาถึงจะสามารถสนับสนุนสมมติฐานทางคลินิกที่ดําเนินมายาวนานได้หรือไม่

ประเด็นสําคัญ

• MediciNova ระบุว่าตัวขับเคลื่อนมูลค่าหลักในปี 2026 คือข้อมูลเบื้องต้นจาก MN-001 ในเดือนกันยายน และผลจาก COMBAT-ALS ภายในสิ้นปี
• บริษัทสิ้นสุดไตรมาสที่ 2 ปี 2026 ด้วยเงินสด 25.4 ล้านดอลลาร์ ไม่มีหนี้สิน และไม่มีใบสําคัญแสดงสิทธิ์ โดยระบุว่าอัตราการใช้เงินสดรายปีในอดีตอยู่ที่ประมาณ 12 ล้านถึง 13 ล้านดอลลาร์
• การลงทะเบียนผู้ป่วยในการศึกษา COMBAT-ALS สําหรับ MN-166 ในผู้ป่วย ALS ระยะแรกจํานวน 234 คนเสร็จสมบูรณ์แล้ว ซึ่งช่วยขจัดความเสี่ยงด้านการดําเนินงานที่สําคัญ
• MN-001 เสร็จสิ้นการลงทะเบียนผู้ป่วยในการศึกษาระยะที่ II จํานวน 40 คน สําหรับโรคไขมันไตรกลีเซอไรด์สูง เบาหวานชนิดที่ 2 และ NAFLD โดยคาดว่าจะได้รับผลลัพธ์เร็วๆ นี้
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการเพิ่มมูลค่าครั้งสําคัญถัดไปควรมาจากข้อมูลทางคลินิก ไม่ใช่จากการระดมทุน

กรณีการลงทุนที่มุ่งเน้นผลลัพธ์สองรายการ

David Crean ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายธุรกิจกล่าวว่า กรณีของบริษัทตั้งอยู่บนสี่ประเด็นหลัก นําโดย MN-166 หรือที่รู้จักในชื่อ ibudilast ซึ่งเขาอธิบายว่าเป็นโครงการ ALS หลักของ MediciNova โดยระบุว่าการลงทะเบียนผู้ป่วยในการทดลองแบบลงทะเบียนจํานวน 234 คนที่เรียกว่า COMBAT-ALS เสร็จสมบูรณ์แล้ว

Crean กล่าวว่าบริษัทยังมุ่งเน้นไปที่ MN-001 ซึ่งเป็นโครงการสําหรับโรคเกี่ยวกับระบบหัวใจและเมตาบอลิซึม พร้อมกับรูปแบบการระดมทุนที่พึ่งพาเงินทุนภายในสําหรับสินทรัพย์ ALS หลัก และการสนับสนุนจากภายนอกสําหรับโครงการอื่นๆ เขาเสริมว่า MediciNova มีพอร์ตโฟลิโอของการศึกษาที่ได้รับทุนจากภายนอก ซึ่งเปิดโอกาสเพิ่มเติมโดยไม่ต้องใช้เงินทุนจากผู้ถือหุ้นในระดับเดียวกัน

ข้อความของบริษัทนั้นตรงไปตรงมา: ก้าวสําคัญถัดไปไม่ใช่การระดมทุน แต่คือข้อมูล

ผลประกอบการทางการเงิน

MediciNova ระบุว่าสิ้นสุดไตรมาสที่ 2 ปี 2026 ด้วยเงินสด 25.4 ล้านดอลลาร์ บริษัทรายงานว่าไม่มีหนี้สินและไม่มีใบสําคัญแสดงสิทธิ์คงค้าง

ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมีอัตราการใช้เงินสดประมาณ 12 ล้านถึง 13 ล้านดอลลาร์ต่อปีในช่วงห้าถึงหกปีที่ผ่านมา โดยไม่ได้ให้การประมาณการระยะเวลาเป็นรายเดือน โดยระบุว่าการใช้จ่ายจะแตกต่างกันไปตามกิจกรรมการพัฒนา อย่างไรก็ตาม บริษัทระบุว่าสถานะเงินสดปัจจุบันควรเพียงพอที่จะบรรลุเป้าหมายสําคัญของ ALS ที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในปี 2026

ประเด็นทางการเงินและโครงสร้างอื่นๆ ได้แก่:

• บริษัทจดทะเบียนคู่ขนานในแนสแด็กและตลาดหลักทรัพย์โตเกียว
• การทําธุรกรรมพันธมิตรที่อาจเกิดขึ้นอาจช่วยขยายระยะเวลาของเงินสดออกไปอีก
• บริษัทระบุว่ารูปแบบเงินทุนของตนได้รับการออกแบบมาเพื่อลดความต้องการเงินทุนจากผู้ถือหุ้น ในขณะที่ยังคงรักษาสิทธิ์ด้านกฎระเบียบและเชิงพาณิชย์

อัปเดตการดําเนินงาน

MN-166 และการทดลอง COMBAT-ALS

โครงการหลักของ MediciNova คือ MN-166 สําหรับ ALS บริษัทระบุว่าการศึกษา COMBAT-ALS เป็นการทดลองแบบสุ่ม ควบคุมด้วยยาหลอก และปกปิดสองทาง ระยะ IIb/III ที่ลงทะเบียนผู้ป่วย ALS ระยะแรก 234 คน ในหลายศูนย์ทั่วสหรัฐอเมริกาและแคนาดา

รายละเอียดสําคัญของการทดลองได้แก่:

• การลงทะเบียนเสร็จสมบูรณ์ในเดือนกันยายน 2025
• ผู้ป่วยถูกสุ่มในอัตราส่วนหนึ่งต่อหนึ่งเพื่อรับ MN-166 หรือยาหลอก
• ขนาดยาคือ 100 มิลลิกรัมต่อวัน
• ระยะเวลาการรักษาประกอบด้วยการบําบัดแบบปกปิดสองทาง 12 เดือน ตามด้วยการขยายแบบ open-label 6 เดือน
• จุดสิ้นสุดหลักรวมการเปลี่ยนแปลงใน ALSFRS ที่เดือนที่ 12 กับเวลาการรอดชีวิตผ่านการวิเคราะห์อันดับทั่วโลก
• จุดสิ้นสุดรองได้แก่ ความแข็งแรงของกล้ามเนื้อ คุณภาพชีวิต การวิเคราะห์ผู้ตอบสนอง การรอดชีวิต ความปลอดภัย และการทนต่อยา
• คาดว่าจะได้รับผลลัพธ์เบื้องต้นภายในสิ้นปี 2026

ประชากรที่ลงทะเบียนมีอายุเฉลี่ย 61 ปี คะแนน ALSFRS เฉลี่ยประมาณ 40 ณ เวลาคัดกรอง อัตราการดําเนินโรคเฉลี่ย 0.6 คะแนนต่อเดือน และประวัติโรคเฉลี่ย 12.5 เดือนนับจากการเริ่มมีอาการครั้งแรก ประมาณ 54% ของผู้ป่วยได้รับ edaravone ณ เวลาเริ่มต้น ซึ่งสะท้อนถึงการดูแลมาตรฐานในปัจจุบัน

Crean กล่าวว่าบริษัทมองว่าการทดลองนี้มีความสําคัญ เนื่องจากความเสี่ยงด้านการรับสมัครผ่านพ้นไปแล้ว "ความเสี่ยงด้านการรับสมัครผ่านพ้นไปแล้ว ซึ่งเป็นเรื่องที่ดี" เขากล่าว "ปัญหาไม่ใช่ว่าเราจะสามารถลงทะเบียนผู้ป่วยในการศึกษาได้หรือไม่อีกต่อไป แต่คือข้อมูลจะแสดงอะไรในช่วงปลายปี"

เขายังกล่าวอีกว่า MN-166 ได้รับการออกแบบมาเพื่อจัดการกับหลายส่วนของชีววิทยา ALS แทนที่จะเป็นเส้นทางเดียว ยาชนิดนี้เป็นโมเลกุลขนาดเล็กที่ซึมผ่านระบบประสาทส่วนกลาง มีทั้งรูปแบบรับประทานและฉีดเข้าเส้นเลือด แม้ว่า COMBAT-ALS จะศึกษาเฉพาะรูปแบบรับประทาน MediciNova ระบุว่ากลไกการออกฤทธิ์รวมถึงการยับยั้ง MIF, phosphodiesterase หลายชนิด และ TLR4 โดยมีเป้าหมายเพื่อลดการอักเสบในระบบประสาทและสนับสนุนการปกป้องระบบประสาท

MN-166 ได้รับการกําหนดให้เป็นยาสําหรับโรคหายากในสหรัฐอเมริกาและยุโรป และได้รับสถานะ Fast Track ในสหรัฐอเมริกา

ข้อมูลระยะ IIa ก่อนหน้านี้จากการศึกษาในผู้ป่วย 51 คนแสดงสัญญาณทิศทาง:

• 21.2% ของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย MN-166 มีคะแนน ALSFRS ที่คงที่หรือดีขึ้น เทียบกับ 12.5% ในกลุ่มยาหลอก
• คุณภาพชีวิตดีขึ้นใน 51% ของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา เทียบกับ 25% ในกลุ่มยาหลอก
• การทดสอบกล้ามเนื้อด้วยมือดีขึ้นใน 33% ของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา เทียบกับ 25% ในกลุ่มยาหลอก

Crean กล่าวว่ายาชนิดนี้มีไว้สําหรับผู้ป่วย ALS ในวงกว้าง ไม่ใช่เฉพาะกลุ่มย่อยที่กําหนดทางพันธุกรรม เขายังชี้ให้เห็นถึงภูมิทัศน์การรักษา ALS ที่มีจํากัด โดยกล่าวว่าการถอนตัวล่าสุดของ RELYVRIO ของ Amylyx เน้นย้ําถึงความจําเป็นของประโยชน์ทางคลินิกที่ชัดเจน

MediciNova ประเมินตลาด ALS ในสหรัฐอเมริกาที่ประมาณ 30,000 คน และระบุว่าตลาดโลกมีมูลค่ามากกว่า 2 พันล้านดอลลาร์ อายุขัยเฉลี่ยหลังการวินิจฉัยอยู่ที่สองถึงห้าปี

MN-001 และการศึกษาด้านหัวใจและเมตาบอลิซึม

ตัวเร่งปฏิกิริยาระยะใกล้ที่สองของ MediciNova คือ MN-001 ซึ่งกําลังได้รับการทดสอบในผู้ป่วยที่มีภาวะไขมันไตรกลีเซอไรด์สูง เบาหวานชนิดที่ 2 และ NAFLD

บริษัทระบุว่าการศึกษาระยะที่ II ลงทะเบียนผู้ป่วย 40 คน โดยการลงทะเบียนเสร็จสมบูรณ์ในเดือนมิถุนายน 2026 การทดลองเป็นแบบสุ่ม ควบคุมด้วยยาหลอก และปกปิดสองทาง ผู้ป่วยได้รับ MN-001 หรือยาหลอก 500 มิลลิกรัมต่อวันเป็นเวลา 24 สัปดาห์

จุดสิ้นสุดหลักได้แก่:

• การเปลี่ยนแปลงจากค่าพื้นฐานในพารามิเตอร์การลดทอนที่ควบคุม หรือ CAP วัดโดย FibroScan
• การเปลี่ยนแปลงจากค่าพื้นฐานในไตรกลีเซอไรด์ในซีรั่มขณะอดอาหารที่สัปดาห์ที่ 24

มาตรการรองได้แก่ ความปลอดภัยและตัวบ่งชี้ไขมันในวงกว้าง เช่น HDL, LDL และคอเลสเตอรอลรวม คาดว่าจะได้รับผลลัพธ์เบื้องต้นในเดือนกันยายน 2026

Crean กล่าวว่าการศึกษาแบบ open-label ก่อนหน้านี้ให้สัญญาณ ในการศึกษาผู้ป่วย 19 คนใน NASH, NAFLD และภาวะไขมันไตรกลีเซอไรด์สูง ไตรกลีเซอไรด์ลดลงประมาณ 40% ในผู้ป่วยทุกราย ในกลุ่มย่อยของผู้ป่วย 10 คนที่มีเบาหวานชนิดที่ 2 ไตรกลีเซอไรด์ลดลงเกือบ 51% แม้ว่าผลลัพธ์นั้นจะไม่มีนัยสําคัญทางสถิติโดยมีค่า P เท่ากับ 0.098 HDL-C เพิ่มขึ้น 16% ในกลุ่มย่อยนั้น และการเพิ่มขึ้นดังกล่าวมีนัยสําคัญทางสถิติ

MN-001 เป็นโมเลกุลขนาดเล็กชนิดรับประทานที่ยับยั้งเส้นทาง leukotriene และ 5-lipoxygenase รวมถึง PDE3 และ PDE4 MediciNova ระบุว่ายาชนิดนี้มีฤทธิ์ต้านการอักเสบ ต้านพังผืด และลดไขมัน

โครงการที่ได้รับทุนจากภายนอกและรูปแบบเงินทุน

MediciNova ระบุว่ากลยุทธ์ของตนคือการรักษาโครงการ ALS หลักให้ได้รับทุนจากภายใน ในขณะที่ใช้เงินช่วยเหลือและการเป็นพันธมิตรเพื่อพัฒนาสินทรัพย์อื่นๆ บริษัทระบุว่าแนวทางนี้ช่วยลดความต้องการเงินทุนจากผู้ถือหุ้น ในขณะที่ยังคงรักษาสิทธิ์ในเส้นทางกฎระเบียบและการทําการค้า

โครงการนอกเหนือจากความพยายาม ALS หลักได้แก่ งานด้านภาวะไขมันผิดปกติ NAFLD และ MASH มะเร็ง และการบาดเจ็บของปอดเฉียบพลัน บริษัทยังระบุการศึกษาเพิ่มเติมในโรค degenerative cervical myelopathy, neuropathy ส่วนปลายที่เกิดจากเคมีบําบัด และ glioblastoma

หนึ่งในความพยายามที่ได้รับทุนจากภายนอกที่ใหญ่ที่สุดคือโครงการ ALS Expanded Access Program ที่ได้รับการสนับสนุนจากเงินทุนของรัฐบาล 22 ล้านดอลลาร์ ดําเนินการผ่าน Mayo Clinic Jacksonville ใน 20 ศูนย์ โครงการแบบ open-label นี้บรรลุเป้าหมายการลงทะเบียนผู้ป่วย ALS ระยะท้าย 200 คนในเดือนมิถุนายน 2026 การศึกษาใช้ขนาดยา 60 มิลลิกรัมเป็นเวลาหกเดือน และวัด plasma neurofilament light และ ALSFRS

ฝ่ายบริหารระบุว่าโครงการเหล่านี้ให้สิ่งที่เรียกว่า "โอกาสในการทําคะแนน" ในขณะที่จํากัดความจําเป็นในการใช้จ่ายภายในจํานวนมาก

แนวโน้มในอนาคต

MediciNova ระบุว่าตัวขับเคลื่อนมูลค่าหลักสองรายการในปี 2026 คือผลลัพธ์ MN-001 ในเดือนกันยายน และผลลัพธ์ COMBAT-ALS ภายในสิ้นปี บริษัทระบุว่ามีการวางแผนการหารือด้านกฎระเบียบรอบเหตุการณ์ทั้งสอง และการพูดคุยเรื่องการเป็นพันธมิตรก็กําลังดําเนินไปในโครงการหลักและโครงการที่ไม่ใช่หลัก

Crean กล่าวว่าบริษัทคาดว่ายอดเงินสดปัจจุบันจะพาไปถึงเป้าหมายสําคัญของ ALS เขาเสริมว่าเขาจะไม่แปลงสิ่งนั้นเป็นจํานวนเดือนที่ระบุ เนื่องจากการใช้จ่ายขึ้นอยู่กับกิจกรรมการพัฒนา

"การเพิ่มมูลค่าครั้งสําคัญถัดไปคาดว่าจะมาจากข้อมูล ไม่ใช่จากกิจกรรมการระดมทุนใดๆ" เขากล่าว

กรอบดังกล่าวชี้ให้เห็นว่า MediciNova กําลังพยายามเปลี่ยนความสนใจของนักลงทุนออกจากความเสี่ยงด้านการเจือจางและมุ่งไปที่การดําเนินงานทางคลินิก เรื่องราวระยะใกล้ของบริษัทขณะนี้ขึ้นอยู่กับว่า MN-001 จะสามารถแสดงประโยชน์ในการวัดค่าไขมันในตับและไขมันในเลือดได้หรือไม่ และ MN-166 จะสามารถส่งมอบข้อมูล ALS ที่มีความหมายในสาขาที่มีตัวเลือกที่ได้รับการอนุมัติน้อยได้หรือไม่

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ไม่มีการจัดช่วงถามตอบอย่างเป็นทางการระหว่างการนําเสนอ งานประกอบด้วยคํากล่าวที่เตรียมไว้ของ Crean ตามด้วยการขอบคุณจากผู้ดําเนินรายการ

สําหรับผู้อ่านที่ต้องการรายละเอียดเพิ่มเติม โปรดดูบทถอดความฉบับเต็มด้านล่าง

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน