Solid Biosciences ในงาน Citi Summit: เตรียมรับผลทดสอบ FDA สําหรับยีนบําบัด

เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 Solid Biosciences (SLDB) ได้ใช้เวที Citi’s Biopharma Back to School Summit 2026 เพื่อนําเสนอแผนงานในช่วงครึ่งหลังของปีที่แน่นขนัด ทั้งการประชุมกับหน่วยงานกํากับดูแล การรายงานผลทางคลินิก และการอัปเดตด้านการผลิต บริษัทได้รายงานความคืบหน้าในโครงการรักษาโรค Duchenne muscular dystrophy และ Friedreich’s ataxia พร้อมทั้งระบุความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับผลตอบรับจาก FDA การคัดกรองผู้ป่วย และระยะเวลาการทดลอง

ประเด็นสําคัญ

• Solid Biosciences ระบุว่ากําลังเข้าสู่ช่วงหกเดือนที่มีตัวเร่งปฏิกิริยาที่เป็นไปได้หลายประการ นําโดยการประชุมกับ FDA ในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 เกี่ยวกับเส้นทาง Accelerated Approval สําหรับโรค Duchenne muscular dystrophy
• บริษัทวางแผนนําเสนอข้อมูลทางคลินิกจากผู้ป่วยประมาณ 12 รายที่มีการติดตามผลอย่างน้อย 365 วัน จากกลุ่ม INSPIRE cohort ที่มีผู้ป่วย 53 ราย พร้อมด้วยข้อมูลไบโอมาร์กเกอร์และข้อมูลเชิงหน้าที่
• ในด้าน Friedreich’s ataxia Solid ได้ให้ยาแก่ผู้ป่วยสามรายด้วย SGT-601 และคาดว่าจะถึงเจ็ดรายภายในสิ้นปี 2026 โดยข้อมูลแรกจากผู้ป่วยสองรายแรกคาดว่าจะได้รับในไตรมาสแรกของปี 2027
• ฝ่ายบริหารยังเน้นย้ําถึงข้อตกลงการอนุญาตสิทธิ์ที่ยังมีผลบังคับ 50 ฉบับที่เชื่อมโยงกับแพลตฟอร์ม AAV capsid และระบุว่า capsid POLARIS-101 อาจกลายเป็นแหล่งรายได้ค่าสิทธิ์ระยะยาว
• ไม่มีการหารือเกี่ยวกับผลประกอบการทางการเงินในระหว่างการนําเสนอ

ผลประกอบการทางการเงิน

Solid Biosciences ไม่ได้หารือเกี่ยวกับรายได้ กระแสเงินสด หรือตัวชี้วัดทางการเงินอื่น ๆ ในระหว่างการนําเสนอ

แต่ฝ่ายบริหารมุ่งเน้นไปที่เหตุการณ์สําคัญด้านคลินิก กฎระเบียบ และแพลตฟอร์มที่อาจกําหนดมูลค่าของบริษัทในหลายไตรมาสข้างหน้า

อัปเดตการดําเนินงาน

บริษัทระบุว่าโครงการ Duchenne ยังคงเป็นส่วนที่ก้าวหน้าที่สุดในไปป์ไลน์ของบริษัท Solid ได้ให้ยาแก่ผู้ป่วย 53 รายในการทดลอง INSPIRE ครอบคลุมช่วงอายุตั้งแต่ 6 เดือนถึง 10 ปี และระบุว่าการรักษาแสดงให้เห็นโปรไฟล์ความปลอดภัยในช่วงอายุเด็กที่กว้างนั้น

• ผู้ป่วยประมาณ 12 รายคาดว่าจะมีการติดตามผลอย่างน้อย 365 วันสําหรับการประชุม FDA ในไตรมาสที่สี่ของปี 2026
• ผู้ป่วยบางรายมีการติดตามผลนานถึง 18 เดือนแล้ว
• บริษัทส่งแผนการวิเคราะห์ทางสถิติในช่วงปลายเดือน ก.ค. 2026 หลังจากได้รับผลตอบรับจาก FDA ในเดือน มี.ค. 2026
• ข้อมูลประวัติทางธรรมชาติกําลังถูกรวบรวมและควบคุมคุณภาพเพื่อให้สอดคล้องกับแผน
• หนังสือสรุปข้อมูลจะต้องส่ง 45 วันก่อนการประชุม FDA และคาดว่าจะได้รับรายงานการประชุมประมาณ 30 วันหลังการประชุม
• การเผยแพร่ข้อมูลในวงกว้างมีแผนสําหรับช่วงครึ่งหลังของไตรมาสที่สี่ปี 2026 หรือต้นปี 2027

สําหรับโครงการ Duchenne Solid ระบุว่าการหารือกับหน่วยงานกํากับดูแลจะมุ่งเน้นไปที่การผสมผสานระหว่างหลักฐานไบโอมาร์กเกอร์และมาตรการเชิงหน้าที่ บริษัทอ้างถึงข้อมูล Western blot และ mass spectrometry รวมถึงตัวบ่งชี้ความสมบูรณ์ของกล้ามเนื้อ เช่น embryonic muscle heavy chain และ titin

• จุดสิ้นสุดเชิงหน้าที่ ได้แก่ เวลาในการลุกขึ้น Stride Velocity เปอร์เซ็นไทล์ที่ 95 การปีนบันได 4 ขั้น และการทดสอบเดิน/วิ่ง 10 เมตร
• จุดสิ้นสุดเหล่านี้ถูกกําหนดในการประชุม FDA ก่อนหน้านี้ในเดือน ธ.ค. 2025 และ มี.ค. 2026
• ฝ่ายบริหารระบุว่า FDA ได้ยอมรับถึงความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างสูงในโรค Duchenne และยืนยันว่าโครงการนี้ไม่ใช่การบําบัดแบบ "me too"
• บริษัทระบุว่าการตัดสินใจของ FDA จะขึ้นอยู่กับข้อมูลโดยรวมทั้งหมด มากกว่าเกณฑ์ทางสถิติเพียงอย่างเดียว

Solid ยังได้หารือเกี่ยวกับการทดลอง IMPACT Phase III ที่เป็นการยืนยันผลสําหรับโรค Duchenne

• การศึกษาขณะนี้กําลังรับสมัครผู้ป่วยในออสเตรเลียและแคนาดาเท่านั้น
• ไซต์ในเบลเยียม อิตาลี ฝรั่งเศส สหราชอาณาจักร และสเปน คาดว่าจะเปิดภายในสิ้นปี 2026 ถึงต้นปี 2027
• ไซต์ในสหรัฐฯ สําหรับผู้ป่วยต่างชาติก็คาดว่าจะเริ่มดําเนินการในช่วงเวลาเดียวกัน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการรับสมัครควรเร่งตัวขึ้นเมื่อไซต์ในยุโรปเปิดดําเนินการ

ด้านการผลิต บริษัทระบุว่างานด้านเคมี การผลิต และการควบคุม (CMC) กําลังดําเนินไปข้างหน้า

• แคมเปญการผลิต PPQ1 และ PPQ2 เสร็จสมบูรณ์แล้ว
• PPQ3 กําลังดําเนินการอยู่ โดยคาดว่าจะได้รับข้อมูลภายในสิ้นปี 2026
• โมดูล CMC มีเป้าหมายสําหรับกลางฤดูร้อนปี 2027
• มีแผนการประชุม CMC กับ FDA ในต้นปี 2027

ในด้าน Friedreich’s ataxia Solid ใช้แนวทางที่แตกต่างกับ SGT-601 โดยผสมผสานการส่งยาแบบ stereotactic intracerebral กับการให้ยาทางหลอดเลือดดํา

• บริษัทได้ให้ยาแก่ผู้ป่วยสามรายจนถึงขณะนี้ โดยมีคะแนน mFARS พื้นฐานที่ 80, 80 และต้น 50
• ผู้ป่วยรายที่ 1 ได้รับยาในเดือน ม.ค. 2026 ผู้ป่วยรายที่ 2 ในเดือน มี.ค. 2026 และผู้ป่วยรายที่ 3 ในเดือน ส.ค. 2026
• ช่องว่างระหว่างผู้ป่วยรายที่สองและสามเกิดจากการล้มเหลวในการคัดกรองสามครั้งติดต่อกันที่เกี่ยวข้องกับปัญหาหัวใจ
• ผู้ป่วยรายที่ 4 มีแผนในเดือน ก.ย. 2026 และผู้ป่วยรายที่ 5 ในเดือน ต.ค. 2026
• Solid มุ่งหมายที่จะถึงผู้ป่วยทั้งหมดเจ็ดรายภายในสิ้นปี 2026

บริษัทระบุว่าขั้นตอนการรักษา FA ใช้การนําทางด้วย MRI และมุ่งเป้าไปที่ dentate nucleus ของสมองน้อย

• ขั้นตอนนี้ใช้เวลาประมาณสี่ชั่วโมงโดยรวม รวมถึงการผ่าตัดจริงประมาณสองชั่วโมง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการครอบคลุม dentate nucleus จริงสูงกว่าเป้าหมายเริ่มต้นที่ 15% ถึง 20%
• บริษัทอธิบายการรักษาว่าเป็นการรุกรานน้อยที่สุด โดยมีแผลเล็กน้อยและรอยแผลเป็นขนาดพลาสเตอร์
• ขณะนี้มีไซต์ที่ดําเนินการอยู่สามแห่ง ได้แก่ Ohio State, UCLA และ CHOP/Penn

Solid ระบุว่าวางแผนใช้ผู้ป่วย FA สองรายแรกเพื่อช่วยกําหนดทิศทางการพัฒนาในขั้นตอนต่อไป

• การประเมิน mFARS ในวันที่ 90 เริ่มดําเนินการสําหรับผู้ป่วยสองรายแรกแล้ว
• ข้อมูลแรกจากผู้ป่วยเหล่านั้นคาดว่าจะได้รับในไตรมาสแรกของปี 2027
• บริษัทวางแผนพบกับ FDA ในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 เกี่ยวกับการทดลองเพื่อการขึ้นทะเบียน
• การศึกษา Phase III ที่วางแผนไว้จะเป็นแบบควบคุมด้วยยาหลอกและปกปิดสองทาง โดยมีขนาดประมาณ 50 ผู้ป่วย
• การทดลองคาดว่าจะดําเนินการในสหรัฐฯ เท่านั้น ส่วนหนึ่งเป็นเพราะหน่วยงานกํากับดูแลในยุโรปไม่สะดวกกับขั้นตอนหลอก

ฝ่ายบริหารยังได้อธิบายการออกแบบยาหลอกสําหรับการศึกษา FA

• ขั้นตอนหลอกจะเกี่ยวข้องกับการกรีดเล็กน้อยที่ด้านหลังศีรษะพร้อมพลาสเตอร์ แต่ไม่มีการเจาะรู
• กลุ่มยาหลอกจะรวมถึงยาหลอกทางหลอดเลือดดําด้วย
• Solid ระบุว่าการออกแบบนี้มุ่งหมายเพื่อสนับสนุนการหารือการอนุมัติทั้งในสหรัฐฯ และยุโรป แม้ว่าการทดลอง Phase III จะดําเนินการในสหรัฐฯ เท่านั้น

แนวโน้มในอนาคต

Solid Biosciences ระบุว่าหกถึงเก้าเดือนข้างหน้าอาจเป็นช่วงเวลาชี้ขาดสําหรับโครงการ Duchenne ของบริษัท โดยการประชุม FDA ในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 มีแนวโน้มที่จะกําหนดเส้นทางไปสู่การยื่นขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพที่เป็นไปได้

• หาก FDA พอใจกับชุดข้อมูล บริษัทระบุว่าการยื่นอาจตามมาหลังจากงาน CMC เสร็จสมบูรณ์ ซึ่งอาจเป็นช่วงปลายปี 2027
• หากหน่วยงานกํากับดูแลขอข้อมูลเพิ่มเติม Solid ระบุว่ามีพื้นที่สําหรับเพิ่มการติดตามผลจากกลุ่มที่ได้รับยาแล้ว
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา 53 รายให้ความยืดหยุ่นหาก FDA ต้องการชุดข้อมูลที่ใหญ่ขึ้น เช่น 24 หรือ 25 รายที่มีการติดตามผลหนึ่งปี
• บริษัทระบุว่าข้อมูลผู้ป่วยเพิ่มเติมกําลังสะสมขึ้นทุกวัน

สําหรับ Friedreich’s ataxia บริษัทระบุว่าไม่ได้แสวงหา Accelerated Approval ในขณะนี้

• ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดลองแบบควบคุมด้วยยาหลอกแบบดั้งเดิมจะสนับสนุนการอนุมัติและการชดเชยทั่วโลกได้ดีกว่า
• บริษัทระบุว่าจะพิจารณา Accelerated Approval เฉพาะเมื่อสัญญาณประสิทธิภาพโดดเด่นมากเท่านั้น
• การเริ่มต้น Phase III มีเป้าหมายในช่วงปลายปี 2027 หลังจากการประชุม FDA ในช่วงครึ่งแรกของปี 2027

Solid ยังชี้ให้เห็นถึงแพลตฟอร์ม AAV capsid ในฐานะสายธุรกิจระยะยาว

• บริษัทระบุว่ามีข้อตกลงการอนุญาตสิทธิ์ที่ยังมีผลบังคับ 50 ฉบับกับสถาบันการศึกษาและบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพขนาดเล็ก
• capsid POLARIS-101 ของบริษัท ซึ่งเดิมชื่อ AAV-SLB101 ถูกวางตําแหน่งเป็นทางเลือกแทน capsid รุ่นแรก AAV8, AAVrh74 และ AAV9
• ฝ่ายบริหารระบุว่า capsid เพิ่มเติมสี่ถึงห้าตัวควรจะเสร็จสิ้นการศึกษาในไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ภายในสิ้นปี 2026
• ข้อมูลเกี่ยวกับ capsid อื่น รวมถึง capsid 282 คาดว่าจะได้รับในต้นปี 2027
• บริษัทระบุว่าแพลตฟอร์มนี้อาจสร้างกระแสรายได้ค่าสิทธิ์และสนับสนุนธุรกิจยีนบําบัดที่กว้างขึ้นในที่สุด

Solid ระบุว่ากําลังสร้างแพลตฟอร์มปัญญาประดิษฐ์ภายในองค์กรด้วยการสนับสนุนจากบุคคลที่สาม

• ระบบนี้ออกแบบมาเพื่อวิเคราะห์ข้อมูลก่อนคลินิก CMC และทางคลินิก
• อาจช่วยในการร่างเอกสารกํากับดูแลด้วย
• บริษัทระบุว่าแพลตฟอร์มสามารถเปรียบเทียบข้อมูลผู้ป่วยกับประวัติทางธรรมชาติและสนับสนุนผู้รับอนุญาตที่ใช้ capsid ของบริษัท

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารให้รายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับกลยุทธ์ Duchenne และกระบวนการ FDA

• Bo Cumbo ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของบริษัท กล่าวว่าการประชุม FDA ที่กําลังจะมาถึงมุ่งหมายเพื่อแสดงข้อมูลทางคลินิกที่ควบคู่ไปกับชุดไบโอมาร์กเกอร์
• เขากล่าวว่า Accelerated Approval ขึ้นอยู่กับ "การตัดสินใจ" ตามหลักฐานโดยรวมทั้งหมด
• เขายังกล่าวว่าบริษัทต้องการจับคู่การทดสอบเชิงหน้าที่ที่ต้องใช้ความพยายามกับมาตรการที่เป็นกลางมากขึ้น เช่น Stride Velocity เปอร์เซ็นไทล์ที่ 95
• Cumbo กล่าวว่าบริษัทยังรอให้การวิเคราะห์ประวัติทางธรรมชาติเสร็จสิ้นก่อนที่จะสามารถระบุผลประโยชน์ที่คาดหวังได้แม่นยํายิ่งขึ้น

เมื่อถูกถามเกี่ยวกับขนาดของผลกระทบจาก Duchenne ที่จําเป็นต้องมีความสําคัญ Cumbo กล่าวว่าแม้แต่การชะลอตัวเล็กน้อยก็อาจมีความหมาย

• เขากล่าวว่าอัตราการดําเนินโรคแตกต่างกันตามความรุนแรงของโรคพื้นฐาน
• ที่คะแนน mFARS ต่ํากว่าใน Friedreich’s ataxia การดําเนินโรคอาจอยู่ที่ 4 ถึง 6 คะแนนต่อปี ในขณะที่คะแนน 80 อาจอยู่ที่ 0.5 ถึง 1 คะแนนต่อปี
• เขากล่าวว่าการหยุดการดําเนินโรคเป็นเวลาหนึ่งปี หรือแม้แต่การกลับคืนหนึ่งคะแนน จะมีความสําคัญทางคลินิก

เกี่ยวกับการทดลองยืนยันผล Duchenne Cumbo กล่าวว่าคอขวดหลักคือการเปิดใช้งานไซต์นอกสหรัฐฯ

• ออสเตรเลียและแคนาดาเปิดดําเนินการแล้วในขณะนี้
• ไซต์ในยุโรปและสหรัฐฯ สําหรับผู้ป่วยต่างชาติคาดว่าจะเริ่มดําเนินการภายในสิ้นปี 2026 ถึงต้นปี 2027
• เขากล่าวว่าสภาพแวดล้อมด้านกฎระเบียบที่กว้างขึ้นยังคงมีความสําคัญ รวมถึงบทเรียนจากโครงการ Duchenne ของ Capricor และการถกเถียงในคณะกรรมการที่ปรึกษาเมื่อเร็ว ๆ นี้

สําหรับ Friedreich’s ataxia Cumbo กล่าวว่าบริษัทพยายามพบปะผู้ป่วยในระยะต่าง ๆ ของโรคด้วยแนวทางการให้ยาที่ยืดหยุ่น

• เขากล่าวว่าบริษัทใช้การนําทาง MRI เพื่อแสดงภาพการครอบคลุม dentate nucleus แบบเรียลไทม์
• เขากล่าวว่าขั้นตอนนี้ออกแบบมาให้รุกรานน้อยที่สุดและในที่สุดอาจย้ายไปยังสถานพยาบาลผู้ป่วยนอกในคลินิกมากขึ้น
• เขาเสริมว่าบริษัทกําลังติดตามปัญหาการคัดก

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน