Aclaris นําเสนอแผนพัฒนายา เงินสด และตัวเร่งมูลค่าในงาน Cantor Fitzgerald

Aclaris Therapeutics (ACRS) ใช้เวทีการประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 ประจําปี เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 เพื่อนําเสนอแผนพัฒนาที่ครอบคลุมในด้านการอักเสบและภูมิคุ้มกันวิทยา บริษัทได้เน้นย้ําถึงผลการทดลองทางคลินิกและขั้นตอนด้านกฎระเบียบที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในระยะใกล้ พร้อมยอมรับว่าเงินสดที่มีอยู่ยังไม่เพียงพอสําหรับทุกโปรแกรม โดยเฉพาะการทดลองระยะ 2B สําหรับโรคผิวหนังอักเสบภูมิแพ้

ประเด็นสําคัญ

• Aclaris คาดว่าจะมีการเปิดเผยข้อมูลหลายชุดในช่วงเก้าเดือนข้างหน้า นําโดยผลการทดลองระยะ 1B ของแอนติบอดีชนิด bispecific ATI-052 ในโรคหอบหืดและโรคผิวหนังอักเสบภูมิแพ้
• บริษัทมองว่าโรค lichen planus เป็นโอกาสใหม่ที่สําคัญ โดยได้รับสถานะ Fast Track และมีเส้นทางที่เป็นไปได้สู่การหารือเพื่อการขึ้นทะเบียนเร็วสุดในช่วงครึ่งแรกของปี 2027
• ฝ่ายบริหารระบุว่าเงินสดปัจจุบันเพียงพอถึงสิ้นปี 2028 และครอบคลุมโปรแกรมโรคหอบหืด lichen planus การพิสูจน์แนวคิด EoE และโปรแกรม ITK ทั้งสองจนถึงขั้นพิสูจน์แนวคิดอย่างเต็มรูปแบบ
• Aclaris ระบุว่าโปรแกรม bispecific และ ITK ได้รับการออกแบบให้โดดเด่นกว่าคู่แข่งผ่านการเลือกเป้าหมาย ความยืดหยุ่นในการให้ยา และการคัดเลือกผู้ป่วย
• บริษัทระบุว่าสามารถจัดสรรเงินทุนสําหรับการทดลองระยะ 2B โรคผิวหนังอักเสบภูมิแพ้ได้เพียงบางส่วนจากทรัพยากรที่มีอยู่ ทําให้ยังขาดแหล่งเงินทุนสําหรับการดําเนินโปรแกรมนี้อย่างเต็มรูปแบบ

ภาพรวมของ Pipeline

Neal Walker ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่า Aclaris มุ่งเน้นสามด้านหลัก ได้แก่:

• แอนติบอดีชนิด bispecific ที่มุ่งเป้าไปที่ TSLP และ IL-4Rα สําหรับโรคอักเสบและภูมิคุ้มกันวิทยา
• ยารับประทานชนิดเลือกเฉพาะ ITK/JAK3 inhibitor ชื่อ ATI-2138 สําหรับโรค lichen planus
• ITK inhibitor รุ่นใหม่ รวมถึง ATI-9494

Walker กล่าวว่าบริษัทตั้งเป้าที่จะได้ข้อมูลหลายชุดในช่วงเก้าเดือนข้างหน้า โดยตัวขับเคลื่อนมูลค่าหลักชุดแรกจะมาจากผลการทดลองระยะ 1B ในผู้ป่วยจริง ไม่ใช่อาสาสมัครที่มีสุขภาพดี

ผลการดําเนินงานทางการเงิน

Aclaris ระบุว่างบดุลของบริษัทมีเงินสดเพียงพอสําหรับการดําเนินงานจนถึงสิ้นปี 2028 โดยฝ่ายบริหารระบุว่าเงินทุนดังกล่าวครอบคลุม:

• โปรแกรมการทดลองระยะ 2B โรคหอบหืดอย่างเต็มรูปแบบ
• การศึกษา lichen planus ครบทั้งสามกลุ่ม
• การศึกษาพิสูจน์แนวคิดในโรค eosinophilic esophagitis
• โปรแกรม ITK ทั้งสองจนถึงขั้นพิสูจน์แนวคิด

ในขณะเดียวกัน บริษัทระบุว่าทรัพยากรปัจจุบันสามารถจัดสรรได้เพียงบางส่วนสําหรับการทดลองระยะ 2B โรคผิวหนังอักเสบภูมิแพ้ ซึ่งบ่งชี้ว่าอาจต้องการเงินทุนเพิ่มเติมเพื่อดําเนินแผนดังกล่าวอย่างครบถ้วน

ฝ่ายบริหารยังได้ระบุถึงโอกาสของ lichen planus ว่ามีขนาดใหญ่ โดยบริษัทกล่าวว่าเฉพาะ oral lichen planus อาจเป็นตลาดที่มีมูลค่ามากกว่า 1 พันล้านดอลลาร์ และตลาดในวงกว้างที่ครอบคลุมทุก phenotype อาจมีมูลค่าสูงกว่านั้นหลายเท่า Aclaris ระบุว่าความชุกของโรคอยู่ที่ประมาณ 0.1% ถึง 2% โดยบริษัทเอนเอียงไปทางตัวเลขด้านบน

ความคืบหน้าด้านการดําเนินงาน

Aclaris ได้วางแผนเหตุการณ์สําคัญทางคลินิกและด้านกฎระเบียบดังนี้:

• ข้อมูลระยะ 1B ของ ATI-052 ในโรคหอบหืดและโรคผิวหนังอักเสบภูมิแพ้คาดว่าจะเปิดเผยพร้อมกันในระยะใกล้
• ข้อมูลระยะ 1B ของ TSLP monoclonal antibody ในโรคผิวหนังอักเสบภูมิแพ้จะตามมาในอีกประมาณหกสัปดาห์
• ATI-2138 โปรแกรม oral ITK/JAK3 มีกําหนดเริ่มการศึกษา lichen planus ในไตรมาสที่ 4 ของปี 2024
• ATI-9494 โปรแกรม ITK รุ่นใหม่ คาดว่าจะยื่น IND ภายในช่วงเก้าเดือน
• การทดลองระยะ 2B โรคหอบหืดวางแผนเริ่มในไตรมาสที่ 4 ของปี 2024 โดยคาดว่าจะได้ข้อมูลหลักในปี 2028
• การทดลองระยะ 2B โรคผิวหนังอักเสบภูมิแพ้อยู่ระหว่างการพิจารณาเพื่อเร่งกระบวนการ

โปรแกรม Bispecific

Walker กล่าวว่าแนวทาง bispecific มุ่งเป้าไปที่ตัวกลางการอักเสบสามชนิดผ่าน IL-4Rα และ TSLP ทําให้โปรแกรมนี้มีขอบเขตกว้างกว่าคู่แข่งที่มุ่งเน้นเส้นทางน้อยกว่า โดยเขากล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าการออกแบบนี้อาจรองรับการให้ยาแบบรายไตรมาส

สําหรับโรคหอบหืด Aclaris คาดว่าจะได้ข้อมูลระยะ 1B แบบขนาดเดียวที่ติดตามถึงวันที่ 43 โดยฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังมองหา:

• การลดลงของ FeNO ประมาณ 4 ระดับในกรณีที่ดี และ 5 ระดับในกรณีที่แข็งแกร่งกว่า
• การเพิ่มขึ้นของ FEV1 แบบสัมบูรณ์มากกว่า 150 มิลลิลิตร

บริษัทระบุว่าประชากรในการศึกษาโรคหอบหืดมีความคล้ายคลึงกับการศึกษาระยะ 1 ของ lunsekimig ของ Sanofi

สําหรับโรคผิวหนังอักเสบภูมิแพ้ Aclaris ระบุว่าการศึกษาระยะ 1B ใช้กลยุทธ์การให้ยาแบบ load-in โดยให้ยาครั้งสุดท้ายที่สัปดาห์ที่ 4 และติดตามประสิทธิภาพตั้งแต่สัปดาห์ที่ 8 ถึงสัปดาห์ที่ 20 ข้อมูลหลักควรครอบคลุมอย่างน้อยถึงสัปดาห์ที่ 12 โดยการศึกษาเน้นผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรง ซึ่งส่วนใหญ่เป็นผู้ป่วย IGA 4 และมีคะแนน EASI สูงกว่า 21

ฝ่ายบริหารคาดว่า:

• การเปลี่ยนแปลงค่าเฉลี่ย EASI เพิ่มขึ้น 5% ในกรณีที่ดี และ 10% ในกรณีที่ดีที่สุด
• ผล EASI 50 อยู่ในช่วง 60% โดยมีโอกาสปรับปรุงได้อีก 5% ถึง 10%

Aclaris ระบุว่าการออกแบบการศึกษาโรคผิวหนังอักเสบภูมิแพ้แตกต่างจากการศึกษาของคู่แข่งล่าสุดที่รวมผู้ป่วย IGA 3 มากกว่า

โปรแกรม Lichen Planus

Walker อธิบายว่า lichen planus เป็นโอกาสเชิงกลยุทธ์สําคัญเนื่องจากยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติในหมวดนี้ โดยเขากล่าวว่าโรคนี้มีชีววิทยาพื้นฐานเดียวกันในสามรูปแบบ แต่แสดงอาการแตกต่างกันในผู้ป่วย:

• โรคในเยื่อเมือก มักพบในช่องปากและบางครั้งในบริเวณอวัยวะเพศ
• โรคที่ผิวหนัง ซึ่ง Aclaris เปรียบเทียบกับโรคผิวหนังอักเสบภูมิแพ้ระดับปานกลางถึงรุนแรง
• โรคที่หนังศีรษะ หรือที่รู้จักในชื่อ lichen planopilaris ซึ่งอาจนําไปสู่พังผืด แผลเป็น และผมร่วง

บริษัทวางแผนการศึกษาแบบ basket study โดยมีผู้ป่วยประมาณ 40 รายต่อกลุ่มขนาดยาในสาม phenotype โดยจะให้ยาขนาด 10 มิลลิกรัมและ 20 มิลลิกรัมสองครั้งต่อวัน พร้อมยาหลอก การศึกษาจะเริ่มต้นด้วยกลุ่มเยื่อเมือก ซึ่งจะมีผู้ป่วยประมาณ 12 รายต่อกลุ่ม จากนั้นกลุ่มผิวหนังและหนังศีรษะจะตามมา โดยมีผู้ป่วยประมาณ 20 รายต่อกลุ่ม

รายละเอียดการออกแบบที่สําคัญ ได้แก่:

• จุดสิ้นสุดหลัก: Oral Disease Severity Score ที่ 16 สัปดาห์
• จุดสิ้นสุดรอง: Investigator’s Global Assessment และคะแนนอาการคัน
• การวิเคราะห์ระหว่างกาล: วางแผนเมื่อประมาณ 60% ของกลุ่มเยื่อเมือกถึงจุดสิ้นสุด 16 สัปดาห์
• ขั้นตอนด้านกฎระเบียบที่อาจเกิดขึ้น: หากข้อมูลระหว่างกาลเป็นบวก Aclaris ระบุว่าสถานะ Fast Track อาจสนับสนุนการหารือกับหน่วยงานกํากับดูแลเกี่ยวกับการศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียนในระยะแรก

Walker กล่าวว่าอาจเกิดขึ้นเร็วสุดในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 นอกจากนี้เขายังกล่าวว่าการทดลองแยกสําหรับแต่ละ phenotype อาจเร็วกว่าและปฏิบัติได้จริงมากกว่าการศึกษารวมเดียว เนื่องจากจุดสิ้นสุดแตกต่างกัน

โปรแกรม ITK

Aclaris ระบุว่ากลยุทธ์ ITK ของบริษัทประกอบด้วย dual ITK/TXK inhibitor และ selective ITK inhibitor แยกต่างหาก บริษัทระบุว่าโปรแกรมหลักมีความแรงทางชีวเคมีสูงกว่าโปรแกรมคู่แข่งของ Corvus Pharmaceuticals ถึง 25 เท่า และความแรงในระดับเซลล์สูงกว่า 10 เท่า โดยมีครึ่งชีวิตยาวนานกว่าสองถึงสามเท่า ซึ่งอาจรองรับการให้ยาวันละครั้ง

Walker กล่าวว่าส่วนประกอบ TXK อาจให้การตอบสนองที่แข็งแกร่งกว่าโดยไม่เพิ่มความกังวลด้านความปลอดภัย บริษัทกําลังประเมินโปรแกรมในโรคผิวหนังอักเสบภูมิแพ้ โรคหอบหืด และ eosinophilic esophagitis

สําหรับ ATI-9494 Aclaris ระบุว่าวางแผนใช้แนวทางมาตรฐาน single-ascending-dose และ multiple-ascending-dose โดยรวมผู้ป่วยโรคผิวหนังอักเสบภูมิแพ้ไว้ในกลุ่ม MAD เพื่อช่วยประเมินการตอบสนองต่อขนาดยาได้เร็วขึ้น

Eosinophilic Esophagitis

Aclaris ระบุว่ากําลังพิจารณา eosinophilic esophagitis เป็นพื้นที่ขยายที่เป็นไปได้ โดยฝ่ายบริหารอ้างถึงข้อมูลการยับยั้ง eosinophil ที่แสดงให้เห็นการลดลงแบบสัมบูรณ์มากกว่า 70% ในอาสาสมัครที่มีสุขภาพดี บริษัทระบุว่าตัวชี้วัดนี้อ้างอิงจากจํานวน eosinophil สัมบูรณ์ ไม่ใช่เปอร์เซ็นต์ของเม็ดเลือดขาว

Walker กล่าวว่าบริษัทกําลังพิจารณาว่าจะเปลี่ยนจากการพิสูจน์แนวคิดไปสู่ระยะ 2B โดยตรงหรือไม่ ขึ้นอยู่กับว่าโปรแกรมโรคหอบหืดจะยืนยันแนวทางนี้ได้อย่างไร

แนวโน้มในอนาคต

Aclaris ระบุว่าเก้าเดือนข้างหน้าจะนํามาซึ่งผลการอ่านค่าและการยื่นเอกสารสําคัญหลายรายการ:

• ข้อมูลระยะ 1B พร้อมกันสําหรับ ATI-052 ในโรคหอบหืดและโรคผิวหนังอักเสบภูมิแพ้
• ข้อมูล TSLP monoclonal antibody ประมาณหกสัปดาห์ต่อมา
• เริ่มการศึกษา lichen planus ในไตรมาสที่ 4 ของปี 2024
• การยื่น IND สําหรับ ATI-9494

มองไปข้างหน้าต่อไป บริษัทคาดว่า:

• การวิเคราะห์ระหว่างกาล lichen planus ที่การลงทะเบียน 60% โดยมีการหารือเพื่อการขึ้นทะเบียนที่เป็นไปได้ในช่วงครึ่งแรกของปี 2027
• ข้อมูลหลัก lichen planus อย่างเป็นทางการในช่วงครึ่งหลังของปี 2027
• ข้อมูลหลักระยะ 2B โรคหอบหืดในปี 2028
• การเร่งกระบวนการระยะ 2B โรคผิวหนังอักเสบภูมิแพ้ที่เป็นไปได้ ขึ้นอยู่กับข้อมูลเบื้องต้นและแหล่งเงินทุน

Walker กล่าวว่าตัวขับเคลื่อนมูลค่าหลักของบริษัทคือข้อมูลระยะ 1B ในผู้ป่วย การพัฒนาโปรแกรม ITK ไปสู่ IND และ lichen planus ในฐานะกระแสมูลค่าใหม่

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงคําถามจากนักวิเคราะห์ Walker ได้ขยายความเพิ่มเติมว่าทําไม Aclaris จึงเลือก lichen planus และมองภูมิทัศน์การแข่งขันอย่างไร

เขากล่าวว่าโรคนี้เหมาะสมทางกลไกเป็นอย่างมาก เนื่องจาก ITK ส่งผลต่อการส่งสัญญาณ T-cell receptor ซึ่งเขาอธิบายว่าเป็นตัวขับเคลื่อนหลักของโรค ในขณะที่ JAK3 อาจช่วยในรอยโรคเยื่อเมือกที่มีการแสดงออกของเส้นทางนี้มากเกินไป นอกจากนี้เขายังกล่าวว่ารายงานกรณีศึกษาสนับสนุนชีววิทยานี้ รวมถึงผลลัพธ์เชิงบวกกับ cyclosporine และ ritlecitinib

ในด้านการแข่งขัน Walker กล่าวว่าสาขา bispecific กําลังมีการแข่งขันสูงขึ้น โดยมีบริษัทอย่าง Sanofi และ Pfizer ที่กําลังพัฒนาโปรแกรมที่เกี่ยวข้อง เขากล่าวว่า Aclaris เชื่อว่าแนวทางของตนแตกต่างออกไปเนื่องจากมุ่งเป้าไปที่ IL-4Rα และ TSLP แทนที่จะเป็น IL-13 เพียงอย่างเดียว และเนื่องจากแสวงหาความครอบคลุมโรคที่กว้างกว่าและการให้ยาแบบรายไตรมาส

เขายังได้แสดงความคิดเห็นเกี่ยวกับโปรแกรม TSLP monoclonal antibody โดยฝ่ายบริหารระบุว่าตลาดยังคงสงสัยว่า TSLP antibody เพียงอย่างเดียวจะให้ประสิทธิภาพที่แข็งแกร่งได้หรือไม่ Walker กล่าวว่าผลลัพธ์ที่มีนัยสําคัญทางสถิติจะเป็นผลลัพธ์ที่แข็งแกร่ง ในขณะที่ประสิทธิภาพใกล้เคียงกับระดับของ Dupixent จะบังคับให้มีการประเมินสินทรัพย์นี้ใหม่ในวงกว้าง ในกรณีพื้นฐาน เขากล่าวว่าโมเลกุลนี้ยังคงมีมูลค่าในฐานะพันธมิตรในการรวมยา

ในด้านโรคหอบหืด Walker กล่าวว่าการศึกษาระยะ 1B ของบริษัทใช้การออกแบบแบบขนาดเดียวและติดตามผู้ป่วยถึงวันที่ 43 เขากล่าวว่าบริษัทคาดหวังการตอบสนอง FeNO ที่มีความหมายและการปรับปรุง FEV1 แบบสัมบูรณ์มากกว่า 150 มิลลิลิตร พร้อมทั้งตั้งข้อสังเกตว่าการทํางานของปอดพื้นฐานอาจจํากัดศักยภาพด้านบน

ในด้านโรคผิวหนังอักเสบภูมิแพ้ เขากล่าวว่าบริษัทได้เจตนาเน้นการศึกษาสําหรับผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรง เพื่อหลีกเลี่ยงความผันผวนที่อาจเกิดจากกรณีที่เบากว่า โด

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน