Jazz เภสัชกรรม ในงาน Citigroup Summit: รุกโรคหายากเร่งเครื่องต่อเนื่อง

เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 Jazz เภสัชกรรม (JAZZ) ได้ใช้เวที Citigroup Biopharma Back to School Summit 2026 นําเสนอภาพลักษณ์ของบริษัทที่กําลังอยู่ในช่วงเปลี่ยนผ่าน โดยยังคงได้รับการสนับสนุนจากกลุ่มผลิตภัณฑ์ด้านการนอนหลับและโรคลมชัก แต่ถูกนิยามมากขึ้นด้วยธุรกิจด้านมะเร็งวิทยาและโรคหายาก ฝ่ายบริหารเน้นย้ําถึงรายรับที่ทําสถิติสูงสุด ส่วนผสมผลิตภัณฑ์ที่แข็งแกร่งขึ้น และโอกาสระยะยาวที่ใหญ่ขึ้นสําหรับ ZYHERA พร้อมทั้งระบุถึงการแข่งขันในตลาดยานอนหลับและความจําเป็นในการดําเนินการเปิดตัวผลิตภัณฑ์มะเร็งชนิดใหม่

ประเด็นสําคัญ

• Jazz ระบุว่ารายรับในไตรมาสที่สองของปี 2024 แตะ 1.2 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งเป็นไตรมาสที่ดีที่สุดเท่าที่เคยมีมา โดยมีการเติบโตสองหลักในทุกแบรนด์หลัก
• การได้รับการอนุมัติจาก FDA ล่าสุดของ ZYHERA สําหรับมะเร็งกระเพาะอาหารและมะเร็งบริเวณรอยต่อกระเพาะอาหาร-หลอดอาหารระยะแพร่กระจายในแนวทางการรักษาแรก ทําให้การคาดการณ์ยอดขายสูงสุดเพิ่มขึ้นเป็น 3,000 ล้านดอลลาร์ถึง 5,000 ล้านดอลลาร์
• Xywav และ Epidiolex ยังคงเติบโตต่อเนื่องแม้จะเผชิญกับแรงกดดันจากการแข่งขัน แสดงให้เห็นว่าพอร์ตโฟลิโอโรคหายากของบริษัทยังคงมีความยืดหยุ่น
• Jazz กําลังขยายธุรกิจผ่านการซื้อกิจการ รวมถึง Actio เภสัชกรรม และใช้เครื่องมือ AI และข้อมูลเพื่อปรับปรุงการระบุตัวผู้ป่วยและการดําเนินงานเชิงพาณิชย์
• บริษัทมองเห็นปัจจัยขับเคลื่อนการเติบโตหลายประการในอนาคต แต่ยังต้องเผชิญกับความเสี่ยงในการดําเนินการเปิดตัว พลวัตของผู้ชําระเงิน และการแข่งขันในกลุ่มความผิดปกติของการนอนหลับ

ผลประกอบการทางการเงิน

Jazz ระบุว่ารายรับในไตรมาสที่สองของปี 2024 รวมอยู่ที่ 1.2 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งเป็นสถิติสูงสุดของบริษัท และฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นไตรมาสที่แข็งแกร่งที่สุดในประวัติศาสตร์ของบริษัท การเติบโตของรายรับมีความกว้างขวาง โดยมีการเพิ่มขึ้นสองหลักในแบรนด์หลักของบริษัท

• รายรับของ Xywav เพิ่มขึ้น 13% ในไตรมาสนี้ โดยได้รับการสนับสนุนจากการเพิ่มผู้ป่วยสุทธิ 525 ราย
• Epidiolex บันทึกการเติบโตของรายรับ 16% และการเติบโตของปริมาณ 14% ทั่วโลก
• Zepzelca สร้างรายรับมากกว่า 100 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 42% จากปีก่อนหน้า
• Jazz ระบุว่า 30% ถึง 40% ของรายรับในไตรมาสที่สองของ Zepzelca มาจากกลุ่มการบํารุงรักษาแนวทางแรก ซึ่งเปิดตัวในเดือนตุลาคม 2023

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผลการดําเนินงานเชิงพาณิชย์ที่แข็งแกร่งและแรงผลักดันของพอร์ตโฟลิโอทําให้บริษัทปรับเพิ่มแนวทางสําหรับทั้งปี 2026 นอกจากนี้ยังกล่าวว่าผลลัพธ์ดังกล่าวเสริมสร้างความเชื่อมั่นในกลยุทธ์โรคหายากของบริษัทและความสามารถในการบริหารจัดการผลิตภัณฑ์หลายรายการพร้อมกัน

อัปเดตการดําเนินงาน

Jazz อธิบายตัวเองว่าเป็นบริษัทที่ก้าวพ้นจากการมุ่งเน้นแคบๆ ในด้านความผิดปกติของการนอนหลับ ปัจจุบันมองตัวเองเป็นธุรกิจโรคหายากที่มีความหลากหลาย โดยมีความแข็งแกร่งในด้านโรคลมชัก ยานอนหลับ และมะเร็งวิทยา

• Epidiolex ยังคงเป็นยาต้านอาการชักที่มีแบรนด์อันดับหนึ่งของบริษัท
• Xywav ยังคงเป็นผลิตภัณฑ์ที่ได้รับใบอนุญาตเพียงรายการเดียวสําหรับภาวะง่วงนอนผิดปกติโดยไม่ทราบสาเหตุ
• Zepzelca กําลังเปลี่ยนทิศทางไปสู่การบํารุงรักษาแนวทางแรก ในขณะที่ธุรกิจแนวทางที่สองค่อยๆ ลดลง
• บริษัทกล่าวว่าการมีฐานเชิงพาณิชย์ในมะเร็งวิทยาหายากช่วยสนับสนุนการเปิดตัว ZYHERA

ฝ่ายบริหารยังได้หารือเกี่ยวกับการซื้อกิจการ Actio เภสัชกรรม ซึ่งนํา ABS-1230 เข้ามา ซึ่งเป็นโปรแกรมที่มุ่งเป้าไปที่โรคลมชัก KCNT1 Jazz กล่าวว่าข้อตกลงดังกล่าวสอดคล้องกับกรอบโรคหายากและการมุ่งเน้นไปที่ภาวะที่มีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูง

• โรคลมชัก KCNT1 ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยประมาณ 2,500 รายในสหรัฐฯ โดยมีความชุกในระดับใกล้เคียงกันนอกประเทศ
• ผู้ป่วยอาจมีอาการรุนแรงมาก รวมถึงอาการชัก 100 ครั้งหรือมากกว่าต่อวัน
• การทดสอบทางพันธุกรรมสําหรับ KCNT1 มักเป็นส่วนหนึ่งของการตรวจโรคลมชักในเด็ก ซึ่งอาจช่วยในการระบุตัวผู้ป่วย
• บริษัทกล่าวว่าคาดว่าจะเปิดตัวภายในหนึ่งถึงสองปี รอการปิดข้อตกลง

Jazz กล่าวว่าได้ดําเนินการซื้อกิจการหลายรายการในช่วง 18 เดือนที่ผ่านมา รวมถึง Saniona, Chimerix, AbCellera และ Actio ฝ่ายบริหารกล่าวว่าบริษัทมีความแข็งแกร่งของงบดุลเพียงพอที่จะดําเนินการซื้อกิจการต่อไป โดยเฉพาะในด้านโรคลมชัก การนอนหลับ และมะเร็งวิทยา แต่ยังเปิดรับสินทรัพย์โรคหายากนอกพื้นที่หลักเหล่านั้นหากอยู่เกินกว่าขั้นตอนการพิสูจน์แนวคิด

บริษัทยังกล่าวอีกว่ากําลังใช้ปัญญาประดิษฐ์และการวิเคราะห์ข้อมูลในวงกว้างมากขึ้นทั่วทั้งธุรกิจ

• AI ถูกนํามาใช้ในฟังก์ชันการเงิน เชิงพาณิชย์ และทางคลินิก
• ทีมเชิงพาณิชย์ได้สร้างกลุ่มประสบการณ์ลูกค้าที่ใช้เครื่องมือ AI และข้อมูล
• กําลังพัฒนาแบบจําลองเชิงพยากรณ์เพื่อตรวจจับผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงที่จะหยุดการรักษา
• กําลังสร้างระบบการดําเนินการที่ดีที่สุดถัดไปเพื่อช่วยให้ทีมขายมีส่วนร่วมกับแพทย์ได้อย่างมีประสิทธิภาพมากขึ้น
• Jazz กล่าวว่าต้องการปรับปรุงผลลัพธ์ของผู้ป่วยและประสิทธิภาพในเวลาเดียวกัน

แผนการเปิดตัวและพัฒนา ZYHERA

การหารือส่วนใหญ่มุ่งเน้นไปที่ ZYHERA หรือที่รู้จักในชื่อ zanidatamab ซึ่งเพิ่งได้รับการอนุมัติจาก FDA สําหรับมะเร็งกระเพาะอาหารและมะเร็งบริเวณรอยต่อกระเพาะอาหาร-หลอดอาหารระยะแพร่กระจายในแนวทางการรักษาแรก หรือ GEA Jazz กล่าวว่าฉลากครอบคลุมทั้งผู้ป่วยที่มีผล PD-L1 บวกและลบ ขจัดความจําเป็นในการทดสอบ PD-L1

• บริษัทกล่าวว่าสูตรสามตัว ซึ่งรวม ZYHERA กับเคมีบําบัดและภูมิคุ้มกันบําบัด แสดงให้เห็นประโยชน์ด้านการรอดชีวิตโดยรวมมากกว่า 2 ปี
• สูตรสองตัวยังมีให้สําหรับผู้ป่วยที่ไม่สามารถรับภูมิคุ้มกันบําบัดได้
• Jazz คาดว่าจะมีการนําไปใช้อย่างรวดเร็วเนื่องจากประมาณ 90% ของผู้สั่งจ่ายยาทับซ้อนกับการเปิดตัว BTC ก่อนหน้านี้
• รหัส J ถาวรมีอยู่แล้ว ซึ่งควรสนับสนุนการเบิกจ่าย
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าไม่คาดว่าจะมีความแตกต่างที่สําคัญในการนําไปใช้ระหว่างผู้ป่วย Medicare และผู้ป่วยเชิงพาณิชย์

Jazz ปรับเพิ่มการประมาณการยอดขายสูงสุดของ ZYHERA เป็น 3,000 ล้านดอลลาร์ถึง 5,000 ล้านดอลลาร์ สูงกว่าการคาดการณ์ก่อนหน้า ฝ่ายบริหารกล่าวว่า GEA เป็นส่วนสําคัญของโอกาสนั้น แต่ไม่ใช่ทั้งหมด

• มะเร็งเต้านมคาดว่าจะกลายเป็นผู้มีส่วนสนับสนุนระยะยาวที่ใหญ่ที่สุด
• บริษัทยังศึกษา ZYHERA ในมะเร็งลําไส้ใหญ่และมะเร็งปอดชนิดเซลล์ไม่เล็ก
• การศึกษาระยะที่ III ในมะเร็งเต้านมระยะแพร่กระจายคาดว่าจะอ่านผลในช่วงครึ่งหลังของปี 2027 ถึงต้นปี 2028
• Jazz ยังดําเนินการศึกษาในมะเร็งเต้านมระยะแรกและเนื้องอกชนิดอื่นๆ

ฝ่ายบริหารกล่าวว่ามองเห็น ZYHERA ว่าเป็นมาตรฐานการดูแลที่มีศักยภาพในมะเร็งที่แสดงออก HER2 และการเปิดตัวในปัจจุบันใน GEA เป็นลําดับความสําคัญในระยะใกล้ บริษัทกล่าวว่ารายรับรายไตรมาสจะเป็นมาตรวัดหลักของความสําเร็จในการเปิดตัว

การขยายตัวของ Epidiolex

Epidiolex ยังคงบันทึกการเติบโตที่แข็งแกร่งในไตรมาสนี้ โดยมีการเติบโตของรายรับ 16% และการเติบโตของปริมาณ 14% ทั่วโลก Jazz กล่าวว่าแบรนด์ยังคงเป็นส่วนสําคัญของธุรกิจโรคลมชักและยังมีพื้นที่ในการขยายตัว

• บริษัทยื่นขอสูตรแคปซูลที่มีวัตถุประสงค์เพื่อปรับปรุงความสะดวกและความทนทานสําหรับผู้ใหญ่ที่ใช้สารละลายทางปากในปริมาณมาก
• Jazz กล่าวว่าแคปซูลสามารถดึงดูดผู้ป่วยผู้ใหญ่รายใหม่และช่วยแปลงผู้ใช้สารละลายที่มีอยู่
• มีการเริ่มการศึกษาระยะที่ III จํานวนสี่รายการ ได้แก่ ในโรคสมองที่มีพัฒนาการและโรคลมชัก โรคลมชักกระตุกในวัยรุ่น โรค Lennox-Gastaut ในผู้ใหญ่ และอาการชักที่เริ่มต้นเฉพาะที่
• บริษัทกล่าวว่าการตกลง ANDA ขยายการผูกขาดออกไปจนถึงปลายทศวรรษ 2030 ทําให้มีพื้นที่ในการลงทุนในการศึกษาใหม่

Jazz กล่าวว่าการดูแลระยะยาวสําหรับผู้ใหญ่เป็นพื้นที่การเติบโตที่สําคัญ ส่วนหนึ่งเป็นเพราะผู้ป่วยจํานวนมากที่มีโรค Lennox-Gastaut ยังไม่ได้รับการวินิจฉัยหรือขาดการวินิจฉัยที่ชัดเจน บริษัทยังกล่าวว่าโปรแกรมสนับสนุน JazzCares ช่วยให้ผู้ป่วยรักษาการรักษาได้นานขึ้น

Xywav และการแข่งขันในตลาดยานอนหลับ

Xywav ยังคงเป็นผู้ปฏิบัติงานที่แข็งแกร่ง โดยเติบโต 13% ในไตรมาสนี้และเพิ่มผู้ป่วยสุทธิ 525 ราย Jazz กล่าวว่าสูตรโซเดียมต่ําของยายังคงทําให้แตกต่างจากยาสามัญที่มีโซเดียมสูงและจากยากระตุ้น orexin รุ่นใหม่

• ประมาณสองในสามของการเพิ่มผู้ป่วยรายใหม่มาจากภาวะง่วงนอนผิดปกติโดยไม่ทราบสาเหตุ
• Jazz กล่าวว่ามีเพียง 9,000 จาก 37,000 ผู้ป่วยภาวะง่วงนอนผิดปกติโดยไม่ทราบสาเหตุที่ได้รับการวินิจฉัยที่กําลังรับการรักษา
• บริษัทเชื่อว่าประชากรที่ไม่ได้รับการรักษามีจํานวนมากกว่านั้นเนื่องจากผู้ป่วยจํานวนมากยังไม่ได้รับการวินิจฉัย
• Xywav ยังคงเป็นผลิตภัณฑ์ที่ได้รับใบอนุญาตเพียงรายการเดียวสําหรับภาวะง่วงนอนผิดปกติโดยไม่ทราบสาเหตุ

ฝ่ายบริหารกล่าวว่ายากระตุ้น orexin อาจชะลอความเร็วที่ผู้ป่วยบางรายย้ายมาใช้ Xywav แต่ไม่คาดว่าจะกระตุ้นให้ผู้ใช้ Xywav ที่มีอยู่เปลี่ยนยาในวงกว้าง บริษัทยังกล่าวว่าผู้ชําระเงินอาจต้องการการบําบัดขั้นตอนผ่านยา orexin ก่อนอนุมัติ Xywav ซึ่งอาจส่งผลต่อการเติบโตของผู้ป่วยรายใหม่

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่หัวข้อหลายประการ ได้แก่ การดําเนินการเปิดตัว การเข้าถึงตลาด และแผนการเติบโตที่กว้างขึ้นของบริษัท

• สําหรับ ZYHERA บริษัทกล่าวว่ารายรับรายไตรมาสจะเป็นสัญญาณที่ชัดเจนที่สุดของการดึงดูดใน GEA
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าชุมชนแพทย์รู้จักข้อมูลทางคลินิกเป็นอย่างดีแล้ว โดยเฉพาะในศูนย์วิชาการและมะเร็งวิทยาในชุมชน
• คาดว่าการเติบโตในช่วงแรกที่แข็งแกร่งที่สุดจะมาจากสูตรสามตัว โดยได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลการรอดชีวิตในผู้ป่วยทั้ง PD-L1 บวกและลบ
• เกี่ยวกับส่วนผสมยอดขายของ ZYHERA ฝ่ายบริหารกล่าวว่า GEA มีความสําคัญในขณะนี้ แต่มะเร็งเต้านมควรกลายเป็นผู้มีส่วนสนับสนุนที่ใหญ่ที่สุดในระยะยาว
• สําหรับ Epidiolex บริษัทกล่าวว่าแคปซูลควรช่วยทั้งการเริ่มต้นใหม่และการแปลงจากสารละลายทางปาก แม้ว่าจะไม่ได้ให้การประมาณการการเติบโตที่แม่นยํา
• เกี่ยวกับ Xywav ฝ่ายบริหารกล่าวว่าความท้าทายหลักไม่ใช่การสูญเสียผู้ป่วยปัจจุบัน แต่เป็นความล่าช้าที่อาจเกิดขึ้นในการย้ายผู้ป่วยรายใหม่ผ่านเส้นทางการรักษา
• เกี่ยวกับ Actio ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการซื้อกิจการสอดคล้องกับกลยุทธ์โรคหายากของบริษัทเนื่องจากมุ่งเป้าไปที่ภาวะรุนแรงที่มีตัวเลือกการรักษาน้อย

เมื่อถูกถามเกี่ยวกับการพัฒนาองค์กร Jazz กล่าวว่ากําลังขยายขอบเขตอย่างกว้างขวาง โดยไม่มีข้อจํากัดทางภูมิศาสตร์ แต่ยังคงสนใจสินทรัพย์ที่เหมาะกับความเชี่ยวชาญด้านโรคหายากและโครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์มากที่สุด บริษัทกล่าวว่าสามารถพิจารณาโอกาสในระยะแรก ระยะท้าย การออกใบอนุญาต และการซื้อกิจการ ขึ้นอยู่กับสินทรัพย์

บทสรุป

Jazz เภสัชกรรม ออกจากการประชุมสุดยอดด้วยข้อความที่ชัดเจน: กลยุทธ์โรค

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน