EyePoint ที่งาน Cantor Conference: ข้อมูลทดลองแบบผสมเปิดทางสู่ตัวเร่งสําคัญ

เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 EyePoint เภสัชกรรม (EYPT) ได้ใช้เวที Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 รายปี เพื่อปกป้องยารักษาโรคตาชั้นนําของบริษัทหลังจากผลการทดลองระยะที่ III ออกมาแบบผสม บริษัทระบุว่า DURAVYU ไม่บรรลุเป้าหมายหลักในการรักษาโรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดเปียก (wet AMD) แต่ยังชี้ให้เห็นถึงผลลัพธ์รองที่แข็งแกร่ง ความปลอดภัยที่ดี และการศึกษาระยะปลายอีกชิ้นหนึ่งที่ฝ่ายบริหารเชื่อว่ายังสามารถสนับสนุนการยื่นขอการรับรองจากหน่วยงานกํากับดูแลได้

การนําเสนอดังกล่าวเกิดขึ้นขณะที่หุ้นซื้อขายอยู่ที่ $4.14 ลดลง 4.61% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $4.34 และใกล้กับระดับต่ําสุดของช่วง 52 สัปดาห์ที่ $3.95 ถึง $19.11

ประเด็นสําคัญ

• EyePoint กล่าวว่าการทดลองระยะที่ III LUGANO สําหรับ DURAVYU ไม่ผ่านจุดสิ้นสุดหลักด้านความไม่ด้อยกว่า (non-inferiority) ในโรค wet AMD แต่ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่าความล้มเหลวนี้เกิดจากอัตราการสูญเสียการมองเห็นในกลุ่มควบคุมที่ต่ําผิดปกติ
• บริษัทเน้นย้ําถึงประโยชน์รอง ได้แก่ การลดภาระการรักษา 42% ผู้ป่วย 76% ไม่ต้องการการรักษาเสริมเมื่อครบหกเดือน และ 54% เมื่อครบหนึ่งปี
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษาระยะที่ III ติดตามผล LUCIA จะรับผู้ป่วย 475 ราย และมีการวิเคราะห์ความไวที่กําหนดไว้ล่วงหน้าเพื่อแก้ไขปัญหาหลักที่พบใน LUGANO
• EyePoint ยังชี้ให้เห็นถึงการทดลองระยะที่ III สองชิ้นที่รับผู้ป่วยครบแล้วในโรคจอประสาทตาเบาหวาน (DME) ซึ่งเป็นตลาดที่บริษัทอธิบายว่ามีมูลค่า 3 พันล้านดอลลาร์
• ผู้บริหารระบุว่าคาดว่าจะได้รับข้อมูล LUCIA ในไตรมาสที่สี่ของปี 2024 โดยมีแผนนําเสนอต่อสาธารณะในงานประชุม FLORetina ต้นเดือนธันวาคม

ผลการทดลองทางคลินิกจาก LUGANO

จุดสนใจหลักของ EyePoint คือการศึกษาระยะที่ III LUGANO ของ DURAVYU ซึ่งเป็นอุปกรณ์ฝังตา vorolanib สําหรับโรค wet AMD การทดลองรับผู้ป่วย 432 รายและเปรียบเทียบยากับ aflibercept ตามฉลาก ซึ่งจําหน่ายในชื่อ EYLEA

บริษัทระบุว่าการศึกษาไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลักด้านความไม่ด้อยกว่าในการเปลี่ยนแปลงความคมชัดของการมองเห็นจากระดับพื้นฐานถึงสัปดาห์ที่ 50 ถึง 56 Jay Duker ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่าผลลัพธ์ดังกล่าวถูกกําหนดโดยรูปแบบที่ผิดปกติในกลุ่มควบคุม

• กลุ่ม DURAVYU: ผู้ป่วย 4% สูญเสียการมองเห็น 15 ตัวอักษรขึ้นไป
• กลุ่ม EYLEA: 0.5% สูญเสีย 15 ตัวอักษรขึ้นไป ต่ํากว่าช่วงประวัติศาสตร์ที่ 4% ถึง 5% และต่ํากว่าอัตรา 7.7% ที่พบในการทดลองระยะที่ II DAVIO 2 ของ EyePoint
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ป่วยเก้ารายในกลุ่ม DURAVYU หรือประมาณ 4% ของกลุ่มนั้น สูญเสียการมองเห็นด้วยสาเหตุที่ไม่เกี่ยวข้องกับการควบคุม wet AMD รวมถึงการหลุดลอกของจอประสาทตาและการฝ่อของพื้นที่ทางภูมิศาสตร์
• เมื่อตัดผู้ป่วยเก้ารายนั้นออก ความแตกต่างด้านความคมชัดของการมองเห็นลดลงเหลือ 2.4 ตัวอักษรและผ่านเกณฑ์ความไม่ด้อยกว่า ตามที่บริษัทระบุ

Duker เรียกความล้มเหลวของจุดสิ้นสุดหลักว่าเป็น "ประเด็นที่ทุกคนรู้แต่ไม่พูดถึง" แต่กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าข้อมูลยังคงสนับสนุนกรณีทางคลินิกของยา

เขายังกล่าวว่าการจําลองแบบสุ่มของผู้ป่วยที่สูญเสียการมองเห็น 15 ตัวอักษรในทั้งสองกลุ่มแสดงให้เห็นความไม่ด้อยกว่าซ้ําแล้วซ้ําเล่า โดยมีความแตกต่างอยู่ในช่วง 1.3 ถึง 2.0 ตัวอักษร

จุดสิ้นสุดรองชี้ให้เห็นภาระการรักษาที่ลดลง

EyePoint พึ่งพาตัวชี้วัดรองอย่างมาก โดยระบุว่า DURAVYU สามารถลดจํานวนการฉีดที่ผู้ป่วยต้องการในการใช้งานจริง

• ลดภาระการรักษา 42% หลังจากช่วงการโหลด ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าอาจหมายถึงการฉีดน้อยลงประมาณสองครั้งต่อปีในทางปฏิบัติ
• ผู้ป่วย 76% ไม่ต้องการการรักษาเสริมเมื่อครบหกเดือน
• 54% ไม่ต้องการการรักษาเสริมเมื่อครบหนึ่งปี
• 80% ต้องการการฉีดเสริมเป็นศูนย์หรือหนึ่งครั้งตลอดทั้งปี
• เกือบ 90% ควบคุมโรคได้โดยใช้การฉีดรวมสี่ครั้งหรือน้อยกว่าต่อปี รวมทั้งการฉีด DURAVYU และการฉีดเสริม

Duker กล่าวว่าผู้เชี่ยวชาญด้านจอประสาทตาโดยทั่วไปไม่ถือว่าความแตกต่างด้านการมองเห็นเล็กน้อยมีความหมายในการปฏิบัติประจําวัน เขาบอกกับนักลงทุนว่าความแตกต่างหนึ่งถึงสามตัวอักษรมักไม่สังเกตเห็นได้โดยผู้ป่วยและไม่ใช่ความกังวลหลักสําหรับแพทย์

"เรามีการควบคุมทางกายวิภาคที่ยอดเยี่ยมมาก" เขากล่าว พร้อมเสริมว่าการลดภาระการรักษานั้น "ดีเยี่ยม"

บริษัทยังระบุว่ากลุ่มย่อยที่ไม่ต้องการการรักษาเสริมแสดงให้เห็นความแตกต่าง 1.4 ตัวอักษรเมื่อเทียบกับผู้ป่วย EYLEA ที่ไม่ต้องการการรักษาเสริม ซึ่งบริษัทระบุว่าไม่ด้อยกว่า

การควบคุมทางกายวิภาคและการฝ่อของพื้นที่ทางภูมิศาสตร์

EyePoint ระบุว่าการถ่ายภาพ OCT แสดงให้เห็นการควบคุมของเหลวใน wet AMD ที่แข็งแกร่ง โดยแทบไม่มีความแตกต่างในความหนาของชั้นกลางกลาง (central subfield thickness) ระหว่าง DURAVYU และ EYLEA ที่จุดสิ้นสุดหลัก

บริษัทยังได้พูดถึงการฝ่อของพื้นที่ทางภูมิศาสตร์ (geographic atrophy) ซึ่งเป็นรูปแบบหนึ่งของการเสื่อมของจอประสาทตาที่อาจส่งผลต่อการมองเห็นในผู้ป่วย AMD

• อัตราการลุกลามของการฝ่อของพื้นที่ทางภูมิศาสตร์ของ DURAVYU อยู่ที่ 1.7 ตารางมิลลิเมตรต่อปี
• ซึ่งต่ํากว่าเกณฑ์อ้างอิงทางประวัติศาสตร์ที่ 2.0 ถึง 2.2 ตารางมิลลิเมตรต่อปี
• ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่มีหลักฐานว่า DURAVYU เร่งการฝ่อของพื้นที่ทางภูมิศาสตร์ที่มีอยู่ก่อนแล้ว
• ระบุว่ารอยโรคในกลุ่ม DURAVYU เริ่มต้นใกล้กับโฟเวียมากกว่า ที่ประมาณ 800 ไมครอน เทียบกับประมาณ 1,000 ไมครอนในกลุ่มควบคุม

ผู้บริหารระบุว่าตําแหน่งเริ่มต้นที่ใกล้กว่านั้นน่าจะอธิบายความไม่สมดุลของการสูญเสียการมองเห็นที่พบในการทดลองได้เป็นส่วนใหญ่

ความปลอดภัยและเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์

EyePoint ระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยโดยทั่วไปเป็นที่น่าพอใจ และการศึกษาไม่พบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่ไม่คาดคิด

• อาการเห็นจุดลอย (Floaters) เกิดขึ้นในอัตราประมาณ 2.5 เท่าของกลุ่มควบคุม แต่ถูกอธิบายว่าอยู่ในระดับเล็กน้อยถึงปานกลาง
• บริษัทระบุว่าอาการเห็นจุดลอยไม่ได้นําไปสู่การสูญเสียการมองเห็นหรือการร้องขอให้ถอดอุปกรณ์ฝัง
• เหตุการณ์อื่นๆ เช่น neovascular AMD การมีเลือดออกที่จอประสาทตา อาการบวมของจอประสาทตา และของเหลวใต้จอประสาทตา ถูกระบุว่าสะท้อนถึง wet AMD ที่ยังคงดําเนินอยู่และความต้องการการรักษาเสริม ไม่ใช่ความเป็นพิษโดยตรงของยา
• มีกรณีการอักเสบภายในลูกตาหนึ่งกรณี ซึ่งได้รับการรักษาด้วยสเตียรอยด์ชนิดทา

ฝ่ายบริหารระบุว่านี่เป็นชุดข้อมูลความปลอดภัยการฉีดซ้ําชุดแรกสําหรับ TKI ในข้อบ่งชี้นี้

การอัปเดตการดําเนินงานและการออกแบบการทดลองครั้งต่อไป

EyePoint ระบุว่าได้นําบทเรียนจาก LUGANO ไปใช้ในการศึกษาระยะที่ III ครั้งต่อไปคือ LUCIA แล้ว

• LUCIA จะรับผู้ป่วย 475 ราย มากกว่า LUGANO 43 ราย
• การออกแบบการศึกษาจะเหมือนกับ LUGANO ในส่วนอื่นๆ
• การเปลี่ยนแปลงหลักคือการวิเคราะห์ความไวที่กําหนดไว้ล่วงหน้าเพื่อพิจารณาว่าการสูญเสียการมองเห็นเกี่ยวข้องกับ wet AMD หรือสาเหตุอื่น
• บริษัทระบุว่าแพ็คเกจทางสถิติที่อัปเดตสะท้อนสิ่งที่เรียนรู้จาก LUGANO
• คาดว่าจะได้รับข้อมูลหลักในไตรมาสที่สี่ของปี 2024 ไม่เร็วกว่าปลายเดือนตุลาคมและอาจเลยไปถึงต้นเดือนพฤศจิกายน

ฝ่ายบริหารระบุว่าการนําเสนอต่อสาธารณะครั้งแรกของข้อมูล LUCIA มีแผนจัดขึ้นในงานประชุม FLORetina ในสัปดาห์แรกของเดือนธันวาคม 2024

EyePoint ยังระบุว่าการวิเคราะห์การฝ่อของพื้นที่ทางภูมิศาสตร์และพังผืดได้ถูกโพสต์บนเว็บไซต์ของบริษัทแล้ว การนําเสนอเพิ่มเติมมีกําหนดในงาน Retina Society ในช่วงปลายเดือนนี้ งาน American Academy of Ophthalmology ในเดือนตุลาคม และ EURETINA ในเดือนตุลาคม

แนวโน้มในอนาคตและเส้นทางสู่ FDA

ผู้บริหารโต้แย้งว่าผลลัพธ์ที่เป็นบวกจาก LUCIA ยังสามารถสนับสนุนการยื่น NDA ได้แม้หลังจาก LUGANO ล้มเหลว

Duker กล่าวว่ามีบรรทัดฐานในสาขาจักษุวิทยาสําหรับการอนุมัติด้วยการทดลองที่เป็นบวกหนึ่งชิ้นและเป็นลบหนึ่งชิ้น เขากล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) จะพิจารณาข้อมูลทั้งหมด รวมถึงจุดสิ้นสุดรอง ความปลอดภัย และประโยชน์ของผู้ป่วยจากการฉีดที่น้อยลง

เขายังกล่าวว่าหน่วยงานไม่ได้ระบุว่าจะกระชับระยะขอบความไม่ด้อยกว่า ซึ่งอยู่ที่ 4.5 ตัวอักษร

• ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดลอง LUCIA ที่เป็นบวกจะเพียงพอสําหรับการยื่น NDA
• ระบุว่า LUGANO จะทําหน้าที่เป็นหลักฐานยืนยันหาก LUCIA ประสบความสําเร็จ
• ผู้บริหารระบุว่าไม่เห็นสัญญาณใดๆ ว่า FDA จะกําหนดระยะขอบที่เข้มงวดขึ้น

Duker กล่าวว่ากรณีเชิงพาณิชย์ของบริษัทไม่ได้ขึ้นอยู่กับคะแนนการมองเห็นเท่านั้น แต่ยังรวมถึงความสะดวกในการรักษาด้วย เขายกตัวอย่างง่ายๆ ว่า ผู้ป่วยที่ใช้ EYLEA รายเดือนและเปลี่ยนมาใช้ DURAVYU และต้องการการฉีดเสริมสองครั้งต่อปีจะต้องฉีดสี่ครั้งต่อปีแทนที่จะเป็น 12 ครั้ง

"ถ้าคุณเป็นผู้ป่วย ทําไมคุณถึงไม่อยากมองเห็นได้ดีขึ้นเร็วขึ้นด้วยการฉีดที่น้อยลง? ทุกคนก็อยากได้" เขากล่าว

โปรแกรมโรคจอประสาทตาเบาหวาน

EyePoint ยังชี้ให้เห็นถึงโปรแกรมโรคจอประสาทตาเบาหวาน (DME) ของตนว่าเป็นแหล่งมูลค่าที่เป็นไปได้อีกแหล่งหนึ่ง บริษัทระบุว่ามีการทดลองระยะที่ III สองชิ้นที่รับผู้ป่วยครบแล้วใน DME ซึ่งเป็นตลาดที่บริษัทอธิบายว่ามีมูลค่า 3 พันล้านดอลลาร์

• EyePoint ระบุว่าเป็นคู่แข่ง TKI เพียงรายเดียวใน DME
• บริษัทอ้างอิงข้อมูลระยะที่ II VERONA ที่แสดงให้เห็นการปรับปรุงการมองเห็น 4 ถึง 5 ตัวอักษรและข้อได้เปรียบด้านความแห้งแล้ง 40 ถึง 50 ไมครอนที่สัปดาห์ที่ 4 เทียบกับ EYLEA
• ระบุว่าการศึกษาระยะที่ III ออกแบบมาเพื่อทดสอบประสิทธิภาพที่สัปดาห์ที่ 4 และสัญญาณความแห้งแล้งดังกล่าว
• ไม่มีการเปลี่ยนแปลงแผนการวิเคราะห์ทางสถิติในการทดลอง DME หลังจาก LUGANO
• ฝ่ายบริหารคาดว่าจะได้รับข้อมูล DME ก่อนการตัดสินใจใดๆ ของ FDA เกี่ยวกับ wet AMD

ผู้บริหารระบุว่าเชื่อว่า DME อาจเสนอโอกาสทางการตลาดที่ใหญ่กว่า wet AMD เนื่องจากผู้ป่วยจํานวนมากประสบปัญหาด้านการปฏิบัติตามการรักษา พวกเขากล่าวว่าการผสมผสานระหว่างการปรับปรุงการมองเห็นที่เร็วขึ้น ความแห้งแล้งที่ดีขึ้น และการฉีดที่น้อยลงอาจสนับสนุนการใช้งานในวงกว้างหากข้อมูลระยะที่ III ยืนยันผลการค้นพบก่อนหน้านี้

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ นักวิเคราะห์กดดันฝ่ายบริหารเกี่ยวกับความล้มเหลวของจุดสิ้นสุดหลัก โปรไฟล์ความปลอดภัย และระยะเวลาของการอ่านข้อมูลครั้งต่อไป

• เกี่ยวกับเกณฑ์การช่วยเหลือ: ฝ่ายบริหารระบุว่ากฎการช่วยเหลือที่เข้มงวดขึ้นในระยะที่ III ดูเหมือนจะไม่ส่งผลเสียต่อข้อมูล โดยชี้ให้เห็นถึงการควบคุม OCT ที่แข็งแกร่งและกลุ่มย่อยที่ไม่ต้องการการรักษาเสริม
• เกี่ยวกับแนวโน้มการมองเห็นในช่วงครึ่งหลัง: ผู้บริหารระบุว่าผู้ป่วยที่เป็นค่าผิดปกติเก้ารายไม่เคยฟื้นการมองเห็นระหว่างการโหลด แม้ว่าการสแกน OCT จะดูแห้ง ซึ่งบ่งชี้ถึงสาเหตุอื่นที่ไม่ใช่การควบคุม wet AMD
• เกี่ยวกับเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์: ฝ่ายบริหารระบุว่าอาการเห็นจุดลอยน่าจะเกี่ยวข้องกับการที่ผู้ป่วยมองเห็นอุปกรณ์ฝังในโพรงวุ้นตา ในขณะที่เหตุการณ์จอประสาทตาอื่นๆ สะท้อนถึงโรคที่ยังคงดําเนินอยู่มากกว่าความเป

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน