Mirum Pharmaceuticals ในงาน Citi Summit: ปฏิทินตัวเร่งปฏิกิริยาที่แน่นขนัดรออยู่ข้างหน้า

เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 Mirum Pharmaceuticals (MIRM) ได้ใช้เวที Citi’s Biopharma Back to School Summit 2026 เพื่อนําเสนอแผนงานที่เต็มไปด้วยเหตุการณ์สําคัญด้านคลินิกและกฎระเบียบ บริษัทผู้ผลิตยารักษาโรคหายากได้เน้นย้ําถึงผลการศึกษาและการยื่นเอกสารที่จะเกิดขึ้นในระยะใกล้ พร้อมทั้งยอมรับถึงคําถามด้านกฎระเบียบบางประการ โดยเฉพาะอย่างยิ่งในโปรแกรมรักษาอาการคันจากภาวะท่อน้ําดีอุดตัน (cholestatic pruritus) ในโรค primary sclerosing cholangitis

ฝ่ายบริหารระบุว่า บริษัทกําลังดําเนินกลยุทธ์ที่มุ่งเน้น ได้แก่ การค้นหายาขนาดเล็กถึงกลางที่บริษัทยารายใหญ่มองข้ามไป แล้วพัฒนาให้กลายเป็นการรักษาสําหรับโรคหายากที่ยังขาดแคลนทางเลือกที่ได้รับการอนุมัติ โอกาสทางธุรกิจนั้นกว้างใหญ่ แต่ความเสี่ยงในการดําเนินงานก็สูงเช่นกัน โดยเฉพาะเมื่อหลายโปรแกรมกําลังเข้าใกล้การตัดสินใจสําคัญในช่วงหลายไตรมาสข้างหน้า

ประเด็นสําคัญ

• Mirum คาดการณ์รายได้ทั้งปีที่ 680 ล้านดอลลาร์ถึง 700 ล้านดอลลาร์ และยังคงเป็นบริษัทในระยะเชิงพาณิชย์ที่มีสินทรัพย์ทั้งที่วางตลาดแล้วและอยู่ในระยะปลาย
• บริษัทมีปฏิทินตัวเร่งปฏิกิริยาที่แน่นขนัด รวมถึงวันที่ PDUFA สําหรับ zilurgisertib, ผลการศึกษา Phase III สองรายการสําหรับ brelovitug ในโรค HDV และผลการศึกษาและการยื่นเอกสารหลายรายการสําหรับ LIVMARLI และ volixibat
• ฝ่ายบริหารมองว่าโรคไวรัสตับอักเสบเดลต้าเป็นตลาดที่ยังวินิจฉัยไม่เพียงพอ โดยมีผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยและมีประกันสุขภาพในสหรัฐฯ ประมาณ 15,000 ราย และผู้ป่วยทั้งหมดอย่างน้อย 40,000 รายเมื่อรวมกรณีที่ยังไม่ได้รับการวินิจฉัย
• การหารือด้านกฎระเบียบสําหรับ volixibat ในโรค PSC ยังคงดําเนินอยู่ หลังจาก FDA ขอข้อมูล Phase III อย่างไม่คาดคิดในการหารือก่อนการยื่น NDA
• Mirum ยังขยายการใช้เครื่องมือ AI ภายในองค์กร รวมถึง Microsoft Copilot สําหรับการวิเคราะห์ การตรวจสอบวิเคราะห์สถานะ และการประเมินโมเลกุล

ผลประกอบการทางการเงิน

Mirum ระบุว่าคาดการณ์รายได้ที่ 680 ล้านดอลลาร์ถึง 700 ล้านดอลลาร์สําหรับปีปัจจุบัน บริษัทอยู่ในระยะเชิงพาณิชย์แล้วและได้รับการสนับสนุนจากผลิตภัณฑ์ที่วางตลาดแล้ว รวมถึงการอนุมัติและการขยายฉลากที่กําลังจะเกิดขึ้น

• รายได้ที่คาดการณ์สําหรับปี: 680 ล้านดอลลาร์ถึง 700 ล้านดอลลาร์
• โปรไฟล์ระยะเชิงพาณิชย์พร้อมกระแสรายได้ที่มีอยู่
• คาดการณ์การเติบโตเพิ่มเติมจากการเปิดตัวผลิตภัณฑ์และข้อบ่งชี้ใหม่

อัปเดตการดําเนินงาน

การนําเสนอของ Mirum มุ่งเน้นไปที่โปรแกรมหลักสี่รายการ ได้แก่ brelovitug สําหรับไวรัสตับอักเสบเดลต้า, zilurgisertib สําหรับโรค fibrodysplasia ossificans progressiva, LIVMARLI และ volixibat สําหรับข้อบ่งชี้ cholestatic pruritus และโปรแกรม Fragile X ในระยะเริ่มต้น

Brelovitug ในโรคไวรัสตับอักเสบเดลต้า

ฝ่ายบริหารอธิบายว่า brelovitug เป็นหนึ่งในโอกาสระยะใกล้ที่สําคัญที่สุดของบริษัท ยาชนิดนี้เป็นแอนติบอดีต่อแอนติเจนบนผิว HB ที่ออกแบบมาเพื่อบล็อกแอนติเจนที่ไวรัสตับอักเสบเดลต้าต้องพึ่งพาในการจําลองตัวเอง

• คาดว่าจะได้รับผล Phase III สําหรับ AZURE-1 ภายในสิ้นเดือนนี้
• ผล Phase III ครั้งที่สอง AZURE-4 คาดว่าจะได้รับในไตรมาส 4
• วางแผนยื่น BLA ในช่วงครึ่งแรกของปีหน้า
• การศึกษา Phase III ในยุโรป ได้แก่ AZURE-2 และ AZURE-3 รวมถึงการเปรียบเทียบโดยตรงกับ HEPCLUDEX หรือที่รู้จักในชื่อ bulevirtide
• การยื่นเอกสารในยุโรปคาดว่าจะช้ากว่าการยื่นในสหรัฐฯ

Chris Peetz ซีอีโอและผู้ก่อตั้ง Mirum กล่าวว่าข้อมูล Phase II "ชัดเจนและแข็งแกร่งมาก" โดยกลุ่มผู้ป่วยส่วนใหญ่แสดงให้เห็นการตอบสนองทางไวรัสวิทยา 100% ซึ่งนิยามว่าลดลง 2 log หรือมากกว่า และมีการปรับตัวของค่า ALT ให้เป็นปกติที่น่าประทับใจตามเวลา

เขากล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าโปรแกรมนี้อาจกลายเป็นการรักษาด้วยยาเดี่ยวชนิดแรกในประเภทนี้สําหรับโรค HDV นอกจากนี้ Mirum ยังเน้นย้ําถึงความทนทานต่อยาและข้อเท็จจริงที่ว่า brelovitug เป็นแอนติบอดีของมนุษย์อย่างสมบูรณ์ ซึ่งบริษัทมองว่าเป็นจุดแตกต่างจากโปรแกรมคู่แข่งของ Gilead และ Vir

ในด้านตลาด Mirum กล่าวว่าโรคไวรัสตับอักเสบเดลต้ายังคงได้รับการวินิจฉัยน้อยกว่าความเป็นจริงอย่างมาก จากข้อมูลการเรียกร้องสิทธิ์ บริษัทระบุผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยและมีประกันสุขภาพในสหรัฐฯ ประมาณ 15,000 ราย บริษัทประมาณการว่าจํานวนผู้ป่วยทั้งหมดในสหรัฐฯ อยู่ที่อย่างน้อย 40,000 ราย ซึ่งหมายความว่าผู้ป่วยส่วนใหญ่ยังไม่ได้รับการวินิจฉัย

• ประมาณการผู้ป่วย HDV ที่ได้รับการวินิจฉัยและมีประกันสุขภาพในสหรัฐฯ: ประมาณ 15,000 ราย
• ประมาณการผู้ป่วย HDV ทั้งหมดในสหรัฐฯ: อย่างน้อย 40,000 ราย
• คาดว่าการวินิจฉัยจะเพิ่มขึ้นหากการทดสอบแบบ reflex testing กลายเป็นเรื่องปกติมากขึ้นหลังการอนุมัติการรักษา
• ประสบการณ์ในยุโรปชี้ว่าการทดสอบอัตโนมัติสามารถเพิ่มการตรวจพบผู้ป่วยได้อย่างมาก

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าแพทย์โรคตับให้ความสําคัญกับทั้งการตอบสนองทางไวรัสวิทยาและการปรับค่า ALT ให้เป็นปกติ เนื่องจากการผสมผสานดังกล่าวอาจบ่งชี้ถึงผลลัพธ์ระยะยาวที่ดีขึ้น

Zilurgisertib ในโรค FOP

Mirum กล่าวว่า zilurgisertib ซึ่งเป็นยาต้าน ALK2 แบบรับประทานรายวันสําหรับโรค FOP กําลังดําเนินไปตามแผนสําหรับการตัดสินใจ PDUFA ในช่วงสิ้นเดือน บริษัทระบุว่าพร้อมสําหรับการเปิดตัวในไตรมาส 4 หากได้รับการอนุมัติ

• วันที่ PDUFA คาดว่าจะอยู่ในช่วงสิ้นเดือน
• บริษัทระบุว่าพร้อมสําหรับการเปิดตัวในไตรมาส 4
• ยามุ่งเป้าไปที่ตัวรับที่ทํางานมากเกินไปซึ่งเป็นตัวขับเคลื่อนโรค FOP
• ข้อมูล Phase II แสดงให้เห็นการลดลงอย่างมากของการสร้างกระดูกใหม่เมื่อเทียบกับยาหลอก
• ฉลากครอบคลุมผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไป

Peetz กล่าวว่าการหารือในช่วงปลายวงจรกับ FDA ไม่ได้ก่อให้เกิดประเด็นสําคัญ และบริษัทกําลังมุ่งสู่การได้รับการอนุมัติ Mirum ยังระบุด้วยว่าได้ดําเนินการลงทะเบียนในกลุ่มที่สองเสร็จสิ้นแล้ว และอาจยื่นเอกสารเสริมเพื่อขยายไปยังกลุ่มอายุที่น้อยกว่าในภายหลัง

ตลาด FOP มีการแข่งขันมากขึ้น Regeneron เพิ่งเปิดตัวการรักษาที่แข่งขันกัน ในขณะที่ Sohonos เคยเป็นตัวเลือกเดียวที่ได้รับการอนุมัติ Mirum กล่าวว่าฉลากของ zilurgisertib สําหรับอายุ 12 ปีขึ้นไปอาจช่วยให้โดดเด่นจากคู่แข่งที่มีฉลากสําหรับผู้ป่วยอายุ 18 ปีขึ้นไป

LIVMARLI และ volixibat ในภาวะ cholestatic pruritus

Mirum ยังได้หารือเกี่ยวกับ LIVMARLI หรือ volixibat ในหลายสภาวะโรคตับ รวมถึง PFIC, กลุ่มอาการ Alagille, biliary atresia, primary biliary cholangitis และ primary sclerosing cholangitis

สําหรับ PFIC และ Alagille บริษัทกล่าวว่ากําลังเห็นการเติบโตในกลุ่มผู้ใหญ่เมื่อการทดสอบทางพันธุกรรมกลายเป็นเรื่องปกติมากขึ้นในคลินิกโรคตับ Mirum ประมาณการประชากรที่สามารถรักษาได้ที่ประมาณ 1,000 ถึง 1,100 รายสําหรับ Alagille และประมาณ 2,500 รายสําหรับ PFIC รวมทั้งกรณีในเด็กและผู้ใหญ่

• การวินิจฉัย PFIC ในผู้ใหญ่กําลังดีขึ้นเมื่อการทดสอบทางพันธุกรรมกลายเป็นมาตรฐานมากขึ้น
• ประมาณการประชากร Alagille: ประมาณ 1,000 ถึง 1,100 ราย
• ประมาณการประชากร PFIC: ประมาณ 2,500 รายรวมทั้งเด็กและผู้ใหญ่

สําหรับการศึกษา EXPAND Mirum กล่าวว่าการทดลอง Phase III แบบ basket trial ลงทะเบียนครบถ้วนแล้วและอยู่ในเส้นทางสําหรับผลการอ่านในไตรมาส 4 ประมาณครึ่งหนึ่งของการศึกษาเป็น biliary atresia ซึ่งมีจุดสิ้นสุดรองที่เขียนไว้ล่วงหน้า และอีกครึ่งหนึ่งรวมถึงโรค cholestatic แบบผสม เช่น post-procedural secondary sclerosing cholangitis และสาเหตุทางพันธุกรรมหลายประการของภาวะ cholestasis

• EXPAND ลงทะเบียนครบถ้วนแล้ว
• คาดว่าจะได้รับผลข้อมูลในไตรมาส 4
• การศึกษาประกอบด้วย biliary atresia ประมาณ 50% และโรค cholestatic แบบผสมประมาณ 50%
• บริษัทประมาณการว่ามีผู้ป่วยเด็กมากกว่า 500 รายในประชากรที่สามารถรักษาได้
• วางแผนยื่น sNDA ในช่วงครึ่งแรกของปีหน้า

Mirum กล่าวว่าการศึกษาได้รับการออกแบบเพื่อสนับสนุนการติดฉลากหลังจากได้รับข้อเสนอแนะจาก FDA เกี่ยวกับจํานวนคําขอ IND สําหรับผู้ป่วยรายเดียวและการใช้ยาด้วยความเห็นอกเห็นใจ

ใน PBC บริษัทอธิบาย VANTAGE ว่าเป็นการศึกษา Phase II แบบปรับตัวที่มีเจตนาเชิงสําคัญ การวิเคราะห์ระหว่างกาลจากสองสามปีที่ผ่านมาแสดงให้เห็นการปรับปรุงอย่างมากในอาการคันเมื่อเทียบกับยาหลอก และ FDA ได้ให้การกําหนดการรักษาแบบ breakthrough therapy สําหรับ cholestatic pruritus ใน PBC แล้ว

• คาดว่าจะได้รับผลการอ่าน VANTAGE Phase II/pivotal ในไตรมาส 1 ของปีหน้า
• FDA ได้ให้คําแนะนําเป็นลายลักษณ์อักษรเกี่ยวกับสิ่งที่จําเป็นสําหรับการใช้งานเชิงสําคัญ
• โปรแกรมนี้ครอบคลุมทั้งผู้ป่วยแนวแรกที่ใช้ UDCA และผู้ป่วยแนวที่สองที่ใช้การรักษา PPAR
• Mirum มองว่าการศึกษานี้เป็นการเปิดใช้งานฉลาก

สําหรับ PSC Mirum กล่าวว่าเส้นทางด้านกฎระเบียบมีความซับซ้อนมากกว่า บริษัทได้ดําเนินการประชุมก่อน NDA กับ FDA และได้รับการกําหนดการรักษาแบบ breakthrough therapy แต่หน่วยงานได้ขอข้อมูล Phase III อย่างไม่คาดคิดในระหว่างการหารือเหล่านั้น

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการทดลอง VISTAS เป็นชุดข้อมูลที่แข็งแกร่ง แสดงให้เห็นการปรับปรุงอาการคันที่ชัดเจนเมื่อเทียบกับยาหลอก พร้อมหลักฐานยืนยันจากกลุ่มผู้ป่วยที่สองที่มีอาการคันเล็กน้อยกว่า บริษัทวางแผนที่จะทํางานร่วมกับ FDA โดยใช้ชุดข้อมูลทั้งหมด รวมถึงรายงานการศึกษาทางคลินิก การวิเคราะห์ความปลอดภัย และงานตรวจสอบ และยังคงมุ่งหมายที่จะยื่น NDA ในช่วงครึ่งแรกของปีหน้า

• วางแผนยื่น NDA สําหรับ PSC ในช่วงครึ่งแรกของปีหน้า
• FDA ขอข้อมูล Phase III อย่างไม่คาดคิดในการหารือก่อน NDA
• VISTAS แสดงให้เห็นการปรับปรุงอาการคันที่ชัดเจนเมื่อเทียบกับยาหลอก
• โปรไฟล์ความปลอดภัยได้รับการอธิบายว่าสอดคล้องกับสารยับยั้ง IBAT อื่นๆ
• ข้อมูลระหว่างกาลของ VANTAGE และกลุ่มเสริมของ VISTAS อาจสนับสนุนการยื่นเอกสาร

Fragile X และการใช้ AI

นอกเหนือจากโปรแกรมโรคตับและโรคหายาก Mirum ยังดําเนินการศึกษา Phase II แบบกําหนดขนาดยาของ MRM-3379 ซึ่งเป็นสารยับยั้ง PDE4D สําหรับกลุ่มอาการ Fragile X เป้าหมายคือการปรับปรุงคะแนนด้านความรู้ความเข้าใจและพฤติกรรม ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรแกรมนี้ได้รับข้อมูลจากงานก่อนหน้าของ Shionogi แต่ Mirum เชื่อว่าสารประกอบของตนมีการซึมผ่านระบบประสาทส่วนกลางที่สูงกว่าและใช้กลยุทธ์การกําหนดขนาดยาที่แตกต่างกัน คาดว่าจะได้รับข้อมูลในปีหน้า

บริษัทยังกล่าวด้วยว่ากําลังนํา AI มาใช้ทั่วทั้งองค์กร โดยใช้ Microsoft Copilot เป็นแพลตฟอร์มหลักและนํา AI ไปใช้ในการร่างเอกสารวิเคราะห์ การวิเคราะห์การพัฒนาธุรกิจ การตรวจสอบวิเคราะห์สถานะ และการประเมินการออกแบบโมเลกุล การนําไปใช้ส่วนใหญ่ถูกปล่อยให้แต่ละแผนกค้นหากรณีการใช้งานที่ดีที่สุด

แนวโน้มในอนาคต

ปฏิทินของ Mirum เต็มไปในช่วงหลายไตรมาสข้างหน้า โดยมีเหตุการณ์หลายอย่างที่อาจส่งผลต่อรายได้ มูลค่า และแผนการพัฒนาในอนาคต

• สิ้นเดือนนี้: วันที่ PDUFA สําหรับ zilurgisertib
• สิ้นเดือนนี้: ผล Phase III สําหรับ brelovitug AZURE-1
• ไตรมาส 4: ผล Phase III สําหรับ brelovitug AZURE-4
• ไตรมาส 4: ผล Phase III สําหรับการศึกษา EXPAND
• ไตรมาส 1 ปีหน้า: ผลการอ่าน VANTAGE ใน PBC
• ครึ่งแรกของปีหน้า: การยื่น BLA สําหรับ brelovitug
• ครึ่งแรกของปีหน้า: การยื่น sNDA ของ LIVMARLI สําหรับกลุ่ม cholestatic pruritus
• ครึ่งแรกของปีหน้า: การยื่น NDA สําหรับ PSC ของ volixibat
• ปลายปีหน้า: การยื่นเอกสารในยุโรปสําหรับ brelovitug โดยอิงจาก AZURE-2 และ AZURE-3

กลยุทธ์ที่กว้างขึ้นของ Mirum คือการปรับปรุงการค้นหาผู้ป่วย ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโรคหายากมักยังคงได้รับการวินิจฉัยน้อยกว่าความเป็นจริงเนื่องจากการทดสอบไม่สม่ําเสมอและผู้ป่วยหลายรายได้รับการรักษานอกศูนย์

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน