Pharvaris ในงาน Wells Fargo: ยา HAE ชนิดรับประทานคืบหน้า

วันพุธที่ 9 กันยายน 2026 — Pharvaris (PHVS) ใช้เวที Wells Fargo 21st รายปี การดูแลสุขภาพ Conference เพื่อนําเสนอข้อมูลว่า deucrictibant อาจกลายเป็นตัวเลือกชนิดรับประทานที่สําคัญสําหรับโรค hereditary angioedema หรือ HAE พร้อมทั้งยอมรับถึงคําถามด้านความปลอดภัยและความจําเป็นในการเก็บข้อมูลระยะยาวเพิ่มเติม ฝ่ายบริหารระบุว่าผลการทดลองระยะที่ 3 ด้านการป้องกันของยาตัวนี้มีประสิทธิภาพเทียบเท่ากับยาฉีดของคู่แข่งในผู้ป่วยประเภท 1 และประเภท 2 ขณะที่บริษัทยังรอการตัดสินใจของ FDA ในวันที่ 23 เม.ย. สําหรับสูตรยาแบบใช้เมื่อมีอาการ

ประเด็นสําคัญ

• Pharvaris ระบุว่า deucrictibant ลดการเกิดอาการกําเริบของ HAE ได้ 87% ในผู้ป่วยประเภท 1 และประเภท 2 จากการศึกษาระยะที่ 3 ด้านการป้องกัน และลดได้ 83% ในกลุ่มประชากรการศึกษาโดยรวม
• บริษัทกําลังรอวันที่ PDUFA คือ 23 เม.ย. สําหรับสูตรยาแบบใช้เมื่อมีอาการ และวางแผนยื่นขอสูตรยาป้องกันในช่วงครึ่งแรกของปี 2025
• ฝ่ายบริหารอธิบาย deucrictibant ว่าเป็นยาต้านตัวรับ B2 ชนิดรับประทานตัวแรกและตัวเดียว โดยมีกลไกที่อาจออกฤทธิ์ครอบคลุมหลายเส้นทางการสร้าง bradykinin
• ผู้ป่วยสองรายในการทดลองด้านการป้องกันมีระดับเอนไซม์ตับสูงขึ้น แต่ฝ่ายบริหารระบุว่าผลดังกล่าวสอดคล้องกับความเสี่ยงที่ทราบกันดีในการรักษา HAE อื่น ๆ
• บริษัทได้วางแผนการเปิดตัวที่มุ่งเป้าไปที่ผู้ป่วยที่เพิ่งเริ่มการรักษา ผู้ใช้ ORLADEYO และผู้ป่วยที่ใช้ยาฉีด เช่น TAKHZYRO และ icatibant

ผลทางคลินิกและกลยุทธ์

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Berndt Modig กล่าวว่า Pharvaris ใช้เวลากว่า 10 ปีในการพัฒนา deucrictibant ซึ่งเขาอธิบายว่าเป็นยาต้านตัวรับ B2 ชนิดรับประทาน โดยเป้าหมายของบริษัทคือการตอบสนองความต้องการที่มีมายาวนานสําหรับยา HAE ชนิดรับประทาน

Modig กล่าวว่าการทดลองระยะที่ 3 ด้านการป้องกันล่าสุด ชื่อ CHAPTER-3 แสดงให้เห็นว่า deucrictibant ลดการกําเริบของอาการได้ 87% ในผู้ป่วย HAE ประเภท 1 และประเภท 2 ส่วนในกลุ่มประชากรการศึกษาโดยรวมซึ่งรวมถึงผู้ป่วยที่มี C1INH ปกติด้วย การลดลงอยู่ที่ 83%

"หากเปรียบเทียบกับกลุ่มผู้ป่วยประเภท 1 และประเภท 2 ของโรค hereditary angioedema ซึ่งเป็นกลุ่มที่ครอบคลุมโดยยาฉีดอื่น ๆ เราอยู่ในระดับเดียวกันด้วยการลดการกําเริบ 87%" Modig กล่าว

บริษัทระบุว่าการศึกษาดังกล่าวมีผู้ป่วยเข้าร่วม 83 ราย จากหกทวีป ทําให้เป็นการทดลองสําคัญ HAE ครั้งแรกที่ครอบคลุมทั้งหกทวีป Pharvaris กล่าวว่าความหลากหลายทางภูมิศาสตร์และกลุ่มผู้ป่วยที่กว้างขึ้นทําให้ผลลัพธ์มีความหมายมากกว่าการศึกษาขนาดเล็กในช่วงก่อนหน้า

ฝ่ายบริหารยังเน้นย้ําถึงกลไกของยา เนื่องจาก deucrictibant ออกฤทธิ์ที่ตัวรับ B2 Pharvaris จึงระบุว่ายาอาจออกฤทธิ์ครอบคลุมหลายเส้นทางการสร้าง bradykinin รวมถึงเส้นทางที่ยาต้นน้ําไม่ได้ครอบคลุม บริษัทกล่าวว่าสิ่งนี้ให้ข้อได้เปรียบที่เป็นไปได้แก่ยาในผู้ป่วยที่มี C1INH ปกติ ซึ่งบริษัทประเมินว่าคิดเป็น 15% ถึง 25% ของประชากร HAE

ผู้ป่วย C1INH ปกติทั้งสามรายในการศึกษาแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ แม้ว่าฝ่ายบริหารจะระบุว่าการตอบสนองมีความแตกต่างกัน Pharvaris กล่าวว่าปัจจุบันยังไม่มีการรักษาใดที่ชัดเจนสําหรับกลุ่มผู้ป่วยนั้น

ประเด็นสําคัญจากไปป์ไลน์

• ข้อมูลการป้องกันจาก CHAPTER-3 ยืนยันผลการค้นพบในระยะที่ 2 ก่อนหน้าของบริษัท แม้จะมีกลุ่มประชากรการศึกษาที่ใหญ่และหลากหลายกว่า
• กลุ่มยาหลอกแสดงการกําเริบ 2.6 ครั้งต่อเดือน ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าสอดคล้องกับการทดลอง HAE ในอดีต
• ผู้ป่วย 80 จาก 83 ราย หรือ 96.4% เข้าสู่การขยายการศึกษาแบบ ราคาเปิด-label ของ CHAPTER-4
• สูตรยาแบบใช้เมื่อมีอาการอยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA แล้ว ขณะที่สูตรยาป้องกันยังคงอยู่ในเส้นทางการพัฒนาแยกต่างหาก
• Pharvaris กําลังศึกษา deucrictibant ในโรค acquired angioedema ผ่านการทดลอง CREAATE โดยคาดว่าจะได้ข้อมูลหลักในไตรมาสแรกของปี 2025

ข้อมูลการใช้เมื่อมีอาการและกําหนดการด้านกฎระเบียบ

Pharvaris ระบุว่าสูตรยาแบบใช้เมื่อมีอาการ ซึ่งประกาศในเดือนธันวาคมของปีก่อนหน้า อยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA โดยมีวันที่ PDUFA คือ 23 เม.ย. ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดว่าจะมีการประชุมทบทวนรอบสําคัญกับหน่วยงานในเร็ว ๆ นี้ และอธิบายการมีปฏิสัมพันธ์ด้านกฎระเบียบว่า "เป็นไปตามที่คาดไว้มาก"

บริษัทระบุว่าการศึกษาแบบใช้เมื่อมีอาการแสดงเวลาจนถึงการปรับปรุงขั้นต่ําที่ 1.28 ชั่วโมง เทียบกับประมาณ 2 ชั่วโมงสําหรับ icatibant การหายอย่างสมบูรณ์ใช้เวลาน้อยกว่า 12 ชั่วโมง เทียบกับมากกว่า 24 ชั่วโมงสําหรับ icatibant ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ

Pharvaris ยังระบุว่า 17% ของผู้ป่วยต้องการยาขนาดที่สอง เทียบกับประมาณ 40% สําหรับ icatibant จุดสิ้นสุดใหม่ที่เรียกว่าเวลาจนถึงการสิ้นสุดการลุกลามอยู่ที่ 17 นาที

Wim Souverijns ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพาณิชย์ของบริษัทกล่าวว่าเภสัชจลนศาสตร์ของยาสนับสนุนทั้งการใช้เมื่อมีอาการและการใช้เพื่อป้องกัน "ความสวยงามของ deucrictibant คือเนื่องจากเภสัชจลนศาสตร์ หากคุณรับประทานยาในตอนเช้า ในทางเทคนิคในตอนบ่าย คุณมียาในระบบมากพอที่จะป้องกันการเกิดอาการกําเริบ" เขากล่าว

เขาเสริมว่าสภาวะคงที่จะถึงหลังจากสองถึงสามวัน ซึ่งเขากล่าวว่าช่วยลดความเสี่ยงสําหรับผู้ป่วยที่ลองใช้ยา "นั่นคือเหตุผลที่เราเชื่ออย่างแน่วแน่ว่าในที่สุดกลุ่มยาชนิดรับประทานจะถูกครอบงําโดย deucrictibant เป็นส่วนใหญ่" เขากล่าว

การอภิปรายด้านความปลอดภัย

ฝ่ายบริหารใช้เวลาในการกล่าวถึงสองกรณีของระดับเอนไซม์ตับที่สูงขึ้นใน CHAPTER-3 ทั้งสองเป็นเหตุการณ์ระดับ 2 หรือประมาณห้าเท่าของขีดจํากัดบนของค่าปกติ และผู้ป่วยทั้งสองรายไม่มีอาการหรือระดับบิลิรูบินสูงขึ้น

Pharvaris ระบุว่าผู้ป่วยรายหนึ่งมีประวัติไขมันพอกตับ และอีกรายหนึ่งใช้แอนโดรเจนในระยะยาว ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นปัจจัยที่อาจทําให้เกิดความสับสนได้ ผู้ป่วยรายหนึ่งหยุดการรักษา ในขณะที่อีกรายยังคงดําเนินการและเสร็จสิ้นการศึกษา

บริษัทระบุว่าผลการค้นพบดังกล่าวสอดคล้องกับโปรไฟล์ความปลอดภัยที่พบในยา HAE ป้องกันที่ได้รับการอนุมัติ รวมถึง lanadelumab, ORLADEYO และ donidalorsen ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่คาดว่าจะมีการติดตามเพิ่มเติมนอกเหนือจากแนวปฏิบัติมาตรฐาน และเชื่อว่าฉลากควรเทียบได้กับการรักษาป้องกันอื่น ๆ

Pharvaris กล่าวว่าภาพความปลอดภัยในระยะยาวจะมาจาก CHAPTER-4 ซึ่งเป็นการศึกษาขยายแบบ open-label บริษัทระบุว่าผู้ป่วย 80 จาก 83 รายเข้าร่วมการขยายการศึกษา และจะเผยแพร่ชุดข้อมูลความปลอดภัยหนึ่งปีเมื่อการตัดข้อมูลเสร็จสมบูรณ์

แนวโน้มเชิงพาณิชย์

Pharvaris ได้วางแผนการเปิดตัวที่สร้างขึ้นรอบกลุ่มผู้ป่วยสามกลุ่ม ได้แก่ ผู้ที่เพิ่งเริ่มการรักษา ผู้ป่วยที่รับประทาน ORLADEYO อยู่แล้ว และผู้ป่วยที่ใช้ยาฉีด เช่น TAKHZYRO, Andembry และ garadacimab

สําหรับผู้ป่วยที่เพิ่งเริ่มการรักษา ฝ่ายบริหารระบุว่าการรับประทานยาที่มีประสิทธิภาพเทียบเท่ายาฉีดอาจทําให้ deucrictibant กลายเป็นตัวเลือกแรกโดยพฤตินัย สําหรับผู้ป่วย ORLADEYO บริษัทอ้างข้อมูลในโลกแห่งความเป็นจริงที่แสดงอัตราการหยุดใช้ยา 40% และการกําเริบ 6 ถึง 12 ครั้งต่อปีแม้จะได้รับการรักษา

สําหรับผู้ป่วยที่ใช้ยาฉีด Pharvaris ระบุว่าประสิทธิภาพของยาชนิดรับประทานที่เทียบได้กับยาฉีดอาจสนับสนุนการเปลี่ยนยา บริษัทกล่าวว่าตลาด HAE ไม่มีความเหนียวแน่นและอัตราการเปลี่ยนยารายไตรมาสอยู่ในหลักหน่วยอยู่แล้ว และเพิ่มขึ้นเป็นสองหลักเมื่อมีผลิตภัณฑ์ใหม่เปิดตัว

Wim Souverijns กล่าวว่าบริษัทคาดว่าจะดําเนินการอย่างรวดเร็วหลังได้รับการอนุมัติ "ด้วยยาชนิดรับประทานที่แสดงระดับประสิทธิภาพเดียวกัน นั่นกลายเป็นข้อโต้แย้งที่จะชักจูงผู้ป่วยเหล่านั้นให้ตัดสินใจเปลี่ยนมาใช้ deucrictibant" เขากล่าว

เขากล่าวว่าบริษัทยังวางแผนโปรแกรมทดลองใช้ฟรีและโปรแกรมเริ่มต้นอย่างรวดเร็วเพื่อช่วยให้ผู้ป่วยเปลี่ยนจากการรักษาของคู่แข่ง Pharvaris ระบุว่าจะมุ่งเน้นไปที่ผู้ใช้ icatibant เป็นอันดับแรก ซึ่งบริษัทอธิบายว่าเป็นกลุ่มผู้ป่วยแบบใช้เมื่อมีอาการที่ใหญ่ที่สุดในปัจจุบัน

แนวโน้มในอนาคต

Pharvaris ระบุว่าคาดว่าจะเปิดตัวผลิตภัณฑ์แบบใช้เมื่อมีอาการทันทีหลังได้รับการอนุมัติจาก FDA หากได้รับการอนุมัติในวันที่ 23 เม.ย. บริษัทวางแผนยื่นขอสูตรยาป้องกันในช่วงครึ่งแรกของปี 2025

ฝ่ายบริหารระบุว่าการยื่นขอสูตรยาป้องกันจะขึ้นอยู่กับแพ็คเกจความปลอดภัยจาก CHAPTER-3 และ CHAPTER-4 รวมถึงข้อมูลจากการทดลอง CREAATE ในโรค acquired angioedema ซึ่งคาดว่าจะได้รับในไตรมาสแรกของปี 2025 Pharvaris ระบุว่าฉลากที่กว้างขึ้นครอบคลุม bradykinin-mediated angioedema อาจเป็นไปได้หากหน่วยงานกํากับดูแลเห็นด้วย

บริษัทยังระบุว่าการกําหนดราคายังไม่ได้สรุป โดยอธิบายแนวทางของตนว่าเป็นแบบอิงมูลค่าและอิงตามพอร์ตโฟลิโอทั้งหมด เนื่องจากทั้งผลิตภัณฑ์แบบใช้เมื่อมีอาการและแบบป้องกันจะใช้ส่วนประกอบออกฤทธิ์เดียวกัน

Pharvaris ระบุว่าการหารือกับผู้ชําระเงินล่าสุดเป็นไปในเชิงบวก โดยมีความสนใจในการเริ่มออกฤทธิ์อย่างรวดเร็ว การหายอย่างสมบูรณ์ และโปรไฟล์การใช้ยาขนาดเดียวของยา

ฝ่ายบริหารยังกล่าวถึงการแข่งขันที่อาจเกิดขึ้นจากยาฉีดออกฤทธิ์ยาวที่อยู่ระหว่างการพัฒนา รวมถึงตัวเลือกการให้ยาทุกหกเดือน Pharvaris ระบุว่าการรับประทานยาทุกวันให้การควบคุมที่มากกว่า ระยะเวลาล้างยาที่สั้นกว่า และความไม่แน่นอนน้อยกว่าสําหรับผู้ป่วยเมื่อเทียบกับยาฉีดออกฤทธิ์ยาว

ความคิดเห็นของฝ่ายบริหารที่คัดสรร

• "การเดินทางของเราเริ่มต้นเมื่อ 10 ปีที่แล้ว และสี่เดือนกับอีกเล็กน้อย" Modig กล่าว โดยอ้างถึงการทํางานของบริษัทใน deucrictibant
• "เราภูมิใจที่จะกล่าวว่าเราตามความรู้ของเรา มียาต้านตัวรับ B2 ชนิดรับประทานตัวแรกและตัวเดียวอย่างแท้จริง" เขากล่าว
• Souverijns กล่าวว่าโปรไฟล์ของยาอาจช่วยให้ครองกลุ่มยาชนิดรับประทานได้ เนื่องจากผู้ป่วยสามารถทดสอบได้อย่างรวดเร็วและถึงสภาวะคงที่ในสองถึงสามวัน
• เขากล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าผลิตภัณฑ์สามารถดึงดูดกลุ่ม HAE หลักทั้งหมดและกลายเป็นยาป้องกันชั้นนํา

บทสรุป

Pharvaris ออกจากการประชุมด้วยข้อความที่ชัดเจน ยา HAE ชนิดรับประทานของบริษัทแสดงประสิทธิภาพที่แข็งแกร่ง แต่นักลงทุนยังคงรอการดําเนินการของ FDA และข้อมูลความปลอดภัยในระยะยาว ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน