Cytokinetics ในงาน Citigroup Summit: การขยาย HCM ขับเคลื่อนความหวังการเติบโต

เมื่อวันพุธที่ 9 ก.ย. 2026 Cytokinetics (CYTK) ได้ใช้เวที Citigroup Biopharma Back to School Summit 2026 เพื่อนําเสนอภาพรวมการเติบโตที่กว้างขึ้น โดยมียา MYQORZO สําหรับโรคหัวใจเป็นแกนหลัก ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงแรงผลักดันการเปิดตัวที่แข็งแกร่งในโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาตัวชนิดมีการอุดกั้น (OHCM) และข้อมูลเชิงบวกจากการทดลองระยะปลายในโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาตัวชนิดไม่มีการอุดกั้น (NHCM) พร้อมทั้งยอมรับถึงคําถามด้านความปลอดภัย ค่าใช้จ่ายที่สูงขึ้น และเส้นทางการพัฒนาที่ยาวนานสําหรับโปรแกรมรักษาภาวะหัวใจล้มเหลวแยกต่างหาก

ประเด็นสําคัญ

• การเปิดตัว MYQORZO ในกลุ่ม OHCM ดําเนินไปได้ดีกว่าที่คาดการณ์ไว้ โดยมีส่วนแบ่งแบรนด์ใหม่ 40% ณ สิ้นไตรมาส 2 ปี 2026
• ACACIA-HCM ได้รับการนําเสนอในฐานะการทดลองระยะที่ 3 แบบ superiority ที่ประสบความสําเร็จเป็นครั้งแรกในกลุ่ม NHCM ซึ่งสนับสนุนแผนการยื่นขออนุมัติสําหรับข้อบ่งชี้ดังกล่าว
• Cytokinetics ระบุว่า NHCM อาจคิดเป็นประมาณ 50% ของตลาด HCM ทั้งหมด ซึ่งสร้างโอกาสทางการค้าที่ใหญ่กว่ามากหากได้รับการอนุมัติ
• ฝ่ายบริหารได้ตอบสนองต่อความไม่สมดุลเล็กน้อยในเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงด้านภาวะหัวใจล้มเหลว และโต้แย้งว่าการดูแลโดยแพทย์อาจช่วยลดความเสี่ยงในทางปฏิบัติ
• บริษัทยังคงพัฒนา omecamtiv mecarbil สําหรับภาวะหัวใจล้มเหลวขั้นรุนแรง โดยคาดว่าการทดลองเพื่อยืนยันผลจะเสร็จสิ้นการรับสมัครผู้เข้าร่วมในปี 2027

ผลประกอบการทางการเงินและประสิทธิภาพทางการค้า

Cytokinetics ระบุว่าไตรมาสที่ 2 ของปี 2026 เป็นช่วงที่แข็งแกร่งสําหรับการเปิดตัว MYQORZO โดยตัวชี้วัดทางการค้าปรับตัวดีขึ้นในหลายด้าน ฝ่ายบริหารระบุว่าไตรมาสที่ 3 คาดว่าจะมีแนวโน้มคล้ายกันและยังคงเกินความคาดหมาย

• การแปลงใบสั่งยาที่ชําระเงินแล้วเกิดขึ้นภายในไม่กี่สัปดาห์ ซึ่งเร็วกว่าที่นักวิเคราะห์คาดการณ์ไว้ที่ประมาณ 60 วันอย่างมาก
• MYQORZO มีส่วนแบ่งแบรนด์ใหม่ถึง 40% ณ สิ้นไตรมาส 2 ปี 2026
• บริษัทคาดว่าจะได้รับส่วนแบ่งใบสั่งยาใหม่ที่เหนือกว่าภายในสิ้นปี แม้ว่าผลิตภัณฑ์คู่แข่งจะวางตลาดมาแล้วสี่ปี
• ค่าใช้จ่ายทางการค้า (SG&A) คาดว่าจะเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสําคัญในปี 2026 และต่อจากนั้น เพื่อรองรับการเปิดตัว NHCM ที่อาจเกิดขึ้นและการขยายตัวในยุโรป
• เยอรมนีเปิดตัวในช่วงฤดูร้อนปี 2026 สหราชอาณาจักรมีกําหนดในไตรมาส 4 ปี 2026 และตลาดยุโรปหลักอื่น ๆ คาดว่าจะตามมาในปี 2027
• ทีมขายในยุโรปยังไม่ได้รับการจัดตั้งอย่างเต็มรูปแบบ ซึ่งจะส่งผลให้ค่าใช้จ่ายในอนาคตเพิ่มขึ้น

ฝ่ายบริหารระบุว่าการเปิดตัวได้รับประโยชน์จากฉลากที่มีความแตกต่างและโปรแกรมบริหารความเสี่ยง (REMS) เมื่อเปรียบเทียบกับยายับยั้ง cardiac myosin คู่แข่ง นอกจากนี้ยังระบุว่าชุมชนแพทย์ผู้สั่งจ่ายยาให้การยอมรับโปรไฟล์ทางคลินิกของ MYQORZO และความยืดหยุ่นในแนวทางการให้ยามากขึ้นเรื่อย ๆ

ความคืบหน้าด้านการดําเนินงาน

สารสําคัญเชิงกลยุทธ์ของบริษัทคือ aficamten ซึ่งจําหน่ายในชื่อ MYQORZO อาจครอบคลุมโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาตัว (HCM) ได้ทุกรูปแบบในที่สุด Cytokinetics ระบุว่ากําลังเตรียมพร้อมสําหรับทั้ง OHCM และ NHCM พร้อมกัน

• ฝ่ายบริหารประเมินว่า NHCM และ OHCM แต่ละประเภทคิดเป็นประมาณครึ่งหนึ่งของตลาด HCM ทั้งหมด ซึ่งเปลี่ยนแปลงจากมุมมองเดิมที่ให้ความสําคัญกับ OHCM มากกว่า
• NHCM มักถูกวินิจฉัยน้อยกว่าความเป็นจริงในอดีต เนื่องจากมีทางเลือกการรักษาที่มีประสิทธิผลน้อยและมีเหตุผลน้อยกว่าในการส่งต่อผู้ป่วยไปยังศูนย์เฉพาะทาง
• แพทย์มักมีผู้ป่วย NHCM อยู่ในความดูแล 10 ถึง 12 รายอยู่แล้ว แต่หลายรายได้รับการรักษาเพียงด้วยยาบล็อกเบต้าหรือยาบล็อกแคลเซียมแชนแนลเท่านั้น
• Cytokinetics เชื่อว่าผู้ป่วย NHCM ที่ได้รับการวินิจฉัยแล้วจํานวนมากอาจเป็นผู้ที่เหมาะสมสําหรับยายับยั้ง cardiac myosin
• บริษัทระบุว่าทีมการค้าถูกจัดตั้งขึ้นโดยคํานึงถึงการทับซ้อนกันสูงระหว่างลูกค้ากลุ่ม OHCM และ NHCM

Robert Blum ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่าผลลัพธ์ของ ACACIA-HCM จากการประชุม European Society of Cardiology ที่มิวนิกเป็นก้าวสําคัญ พร้อมระบุว่าข้อมูลดังกล่าวสามารถสนับสนุนการยื่นต่อ FDA และหน่วยงานกํากับดูแลอื่น ๆ และอาจช่วยให้ MYQORZO กลายเป็นยายับยั้ง cardiac myosin ตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติสําหรับประชากร HCM ทั้งหมด

ฝ่ายบริหารระบุว่ากลุ่มประชากรใน ACACIA-HCM มีลักษณะคล้ายกับผู้ป่วย NHCM ที่มีอาการที่พบในทางปฏิบัติ รวมถึงผู้ป่วยที่มีภาวะหัวใจเต้นผิดจังหวะและผู้ที่ใส่เครื่องกระตุ้นหัวใจชนิดฝัง นอกจากนี้ยังระบุว่าการทดลองรับสมัครผู้ป่วยที่มีอาการหนักกว่าการศึกษา SEQUOIA-HCM OHCM ซึ่งอธิบายว่าสอดคล้องกับธรรมชาติของโรค

ความปลอดภัยของ ACACIA-HCM และการดูแลโดยแพทย์

Cytokinetics ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการหารือเรื่องความปลอดภัย หลังจาก ACACIA-HCM แสดงให้เห็นความไม่สมดุลเล็กน้อยในเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงด้านภาวะหัวใจล้มเหลว ฝ่ายบริหารระบุว่าเหตุการณ์เหล่านั้นส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยเพียงส่วนน้อยและมักได้รับการจัดการด้วยการดูแลมาตรฐาน เช่น การใช้ยาขับปัสสาวะในระยะสั้น

• ผู้ป่วยที่มีเหตุการณ์ภาวะหัวใจล้มเหลวมักมีปัจจัยเสี่ยงอื่น ๆ ร่วมด้วย รวมถึงภาวะหัวใจเต้นผิดจังหวะ อายุมาก การให้สารน้ําทางหลอดเลือดสําหรับภาวะอื่น หรือโรคที่มีความรุนแรงมากขึ้น
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ป่วยบางรายอาจไม่ใช่ผู้เข้าร่วมการศึกษาที่เหมาะสมและต่อมาต้องการการปลูกถ่ายหัวใจ
• ในการขยายผลแบบ open-label ของ FOREST-HCM ซึ่งแพทย์มีอิสระในการตัดสินใจมากขึ้น บริษัทระบุว่ามีเหตุการณ์ภาวะหัวใจล้มเหลวเพียงสองครั้งในกลุ่มผู้เข้าร่วมทั้งหมด
• Cytokinetics อธิบายว่าอัตราเหตุการณ์ที่ต่ํากว่านี้เกิดจากการตัดสินใจของแพทย์ผู้เชี่ยวชาญ รวมถึงการปรับขนาดยา การบริหารยาขับปัสสาวะ และการประเมินความเสี่ยงของผู้ป่วย
• บริษัทระบุว่าวางแผนที่จะเผยแพร่ข้อมูลความปลอดภัยโดยละเอียดเพิ่มเติมสําหรับชุมชนแพทย์

Dan Jacoby หัวหน้าฝ่าย Research ทางคลินิก กล่าวว่าความแตกต่างระหว่างการทดลองแบบปิดบังและการดูแลในโลกแห่งความเป็นจริงมีความสําคัญ "เมื่อคุณให้แพทย์เข้ามามีส่วนร่วมในเส้นทางการดูแลที่สามารถใช้ดุลยพินิจทางคลินิกได้ อัตราภาวะหัวใจล้มเหลวจะลดลงอย่างมาก" เขากล่าว

ฉลาก REMS และกลยุทธ์ทางการค้า

ฝ่ายบริหารระบุว่าฉลากปัจจุบันและ REMS ของ MYQORZO แตกต่างจากของคู่แข่งอยู่แล้ว และความแตกต่างเหล่านั้นกําลังกลายเป็นส่วนหนึ่งของสารทางการค้าของผลิตภัณฑ์ บริษัทคาดว่าการยื่นขออนุมัติ NHCM ในอนาคตจะใช้โครงสร้าง REMS เดียวกัน โดยมีคําแนะนําด้านการให้ยาและการติดตามผลระบุไว้ในฉลากแทนที่จะเป็นโปรแกรมแยกต่างหาก

• กรณีฐานของบริษัทคือการมี REMS เดียวสําหรับทั้ง OHCM และ NHCM
• บริษัทระบุว่าไม่มีบรรทัดฐานสําหรับโปรแกรม REMS แยกต่างหากสําหรับข้อบ่งชี้ที่แตกต่างกันของยาชนิดเดียวกัน
• ภาษาในฉลากสําหรับ NHCM คาดว่าจะเน้นผู้ป่วยที่มีอาการและคําแนะนําการติดตามผล แทนที่จะเป็นข้อจํากัดแคบ ๆ ตามระดับ New York Heart Association
• ทั้งสองโปรแกรมหลักใช้ขั้นตอนการให้ยาเดียวกันที่ 5, 10, 15 และ 20 มิลลิกรัม
• ฝ่ายบริหารระบุว่า REMS อาจมีความเรียบง่ายขึ้นเมื่อเวลาผ่านไปเมื่อหลักฐานจากโลกแห่งความเป็นจริงเพิ่มมากขึ้น

Tricia หัวหน้าฝ่าย Marketing ในสหรัฐฯ กล่าวว่าแพทย์กําลังเห็นความแตกต่างไม่เพียงแต่ในด้านประสิทธิภาพและความปลอดภัย แต่ยังรวมถึงความยืดหยุ่นของ REMS ด้วย เธอระบุว่าข้อมูล MAPLE-HCM ของบริษัทซึ่งแสดงนัยสําคัญทางสถิติเมื่อเทียบกับยาบล็อกเบต้า กําลังช่วยขยายการใช้งานไปสู่กลุ่มแพทย์ผู้สั่งจ่ายยาในวงกว้างขึ้น

บริษัทยังระบุด้วยว่าใบสั่งยาในไตรมาสที่สองส่วนใหญ่มาจากแพทย์ที่เคยสั่งจ่ายยายับยั้ง cardiac myosin ในปริมาณน้อยหรือไม่เคยสั่งจ่ายเลย ฝ่ายบริหารระบุว่านี่แสดงให้เห็นว่าตลาดกําลังขยายตัวออกไปนอกกลุ่มผู้ใช้งานในระยะแรก

แนวโน้มในอนาคต

Cytokinetics ระบุว่ายังคงเตรียมการยื่นคําขออนุมัติยาใหม่เสริม (supplemental new drug application) สําหรับ NHCM แต่ยังไม่ได้ยื่น บริษัทกําลังสร้างโครงสร้างพื้นฐานด้านการค้าและการแพทย์ในขณะนี้ เพื่อให้สามารถรองรับประชากร HCM หลักทั้งสองกลุ่มได้หากหน่วยงานกํากับดูแลอนุมัติฉลากที่กว้างขึ้น

• บริษัทคาดว่าฉลาก NHCM จะสะท้อนภาษาของ OHCM ในการอ้างถึงผู้ป่วยที่มีอาการ
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ป่วย NHCM ที่ได้รับการวินิจฉัยแล้วจํานวนมากอาจเป็นผู้ที่เหมาะสมสําหรับการรักษา
• บริษัทยังคงเปิดรับทุกทางเลือกด้าน Marketing รวมถึงการโฆษณาตรงถึงผู้บริโภค
• วางแผนที่จะขยายทรัพยากรทางการค้าสําหรับ OHCM ต่อไป พร้อมเตรียมพร้อมสําหรับ NHCM
• บริษัทยังต้องการกลยุทธ์การเผยแพร่ที่กว้างขวาง โดยระบุว่าผู้ป่วยในปัจจุบันรวบรวมข้อมูลทางการแพทย์จากแหล่งต่าง ๆ เช่น OpenEvidence และ ChatGPT ไม่ใช่เพียงแค่วารสารวิชาการ

Blum กล่าวว่าบริษัทต้องการเผยแพร่เรื่องราวทั้งหมดเกี่ยวกับโปรไฟล์ของยา รวมถึงประสิทธิภาพ ความปลอดภัย และการใช้งานจริง พร้อมระบุว่า Cytokinetics กําลังเข้าสู่ตลาดด้วย "ความคล่องตัว" ขณะที่การให้ความรู้แก่ผู้ป่วยและการเข้าถึงแพทย์มีการพัฒนาอย่างต่อเนื่อง

Omecamtiv mecarbil และไปป์ไลน์ภาวะหัวใจล้มเหลว

นอกเหนือจาก HCM Cytokinetics ยังได้หารือเกี่ยวกับ omecamtiv mecarbil ซึ่งเป็นตัวกระตุ้น cardiac myosin สําหรับภาวะหัวใจล้มเหลวขั้นรุนแรงที่มีการลดลงของเศษส่วนการบีบตัว (HFrEF) บริษัทระบุว่าการทดลองยืนยันผล COMET-HF กําลังรับสมัครผู้ป่วยประมาณ 2,000 รายที่มีเศษส่วนการบีบตัวต่ํากว่า 30% ซึ่งเป็นกลุ่มที่แคบกว่าการศึกษา GALACTIC-HF ก่อนหน้า

• คาดว่าการรับสมัครจะเสร็จสิ้นในปี 2027 โดยอาจมีการอ่านผลในปี 2028
• การทดลองมีระยะ run-in เพื่อคัดกรองผู้ป่วยที่ไม่ปฏิบัติตามและเหตุการณ์ในระยะแรกที่ไม่สามารถเปลี่ยนแปลงได้ด้วยการรักษา
• ฝ่ายบริหารระบุว่า GALACTIC-HF รับสมัครผู้ป่วยมากกว่า 8,000 รายและบรรลุจุดสิ้นสุดทางคลินิกที่สําคัญด้วยค่า p ต่ํากว่า 0.05
• กลุ่มย่อยที่กําหนดไว้ล่วงหน้าซึ่งมีเศษส่วนการบีบตัวต่ํากว่า 30% แสดงให้เห็นผลการรักษาที่เพิ่มขึ้นเป็นสองเท่า
• Blum กล่าวว่าการศึกษาใหม่ได้รับการออกแบบเพื่อทําซ้ําผลที่เห็นแล้วในกลุ่มย่อยขนาดใหญ่กว่า และอาจมีศักยภาพสูงหากผลเป็นบวก

เขายังเพิ่มเติมว่ากลุ่มผู้ป่วย HFrEF ขั้นรุนแรงมีผู้ใช้บริการโรงพยาบาลบ่อยครั้งมากกว่า 1 ล้านรายในสหรัฐฯ และไม่มีการรักษาในปัจจุบันใดที่ออกฤทธิ์โดยตรงต่อกล้ามเนื้อหัวใจในสถานการณ์นั้น

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการตอบคําถาม ฝ่ายบริหารกลับมาที่ประเด็นหลักเดิม ได้แก่ การตระหนักรู้เกี่ยวกับโรค การออกแบบการทดลอง การตีความความปลอดภัย และโอกาสทางตลาด

• เกี่ยวกับความชุกของ NHCM บริษัทระบุว่าข้อมูลเก่าถูกบิดเบือนไปทางผู้ป่วยชนิดมีการอุดกั้น เนื่องจากศูนย์เฉพาะทางเห็นผู้ป่วยที่ต้องผ่าตัด myectomy มากกว่า
• บริษัทระบุว่าผู้ป่วย NHCM ไม่จําเป็นต้องวินิจฉัยได้

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน