Kardigan ในงาน Cantor Conference: กลยุทธ์เดิมพันกับยารักษาโรคหัวใจ

เมื่อวันพุธที่ 9 ก.ย. 2026 Kardigan Therapeutics (KARD) ได้ใช้เวทีการประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 รายปี เพื่อนําเสนอกลยุทธ์ด้านหัวใจและหลอดเลือดที่ครอบคลุม ซึ่งสร้างขึ้นบนพื้นฐานของพันธุศาสตร์ ข้อมูลผู้ป่วยแบบต่อเนื่อง และโปรแกรมยาในระยะท้ายสามรายการ บริษัทนําเสนอเหตุผลที่ชัดเจนว่าเหตุใดจึงเชื่อว่าสามารถพัฒนายาได้เร็วกว่านักพัฒนายาแบบดั้งเดิม พร้อมทั้งยอมรับความเสี่ยงด้านการดําเนินงานที่มาพร้อมกับ pipeline ที่ซับซ้อนและเรื่องราวในตลาดสาธารณะที่ยังไม่ได้รับการพิสูจน์

ประเด็นสําคัญ

• Kardigan ระบุว่าบริษัทก่อตั้งขึ้นเพื่อมุ่งเป้าไปที่สาเหตุรากเหง้าของโรคหัวใจและหลอดเลือด ไม่ใช่แค่อาการ ในพื้นที่ที่บริษัทอธิบายว่าได้รับเงินทุนน้อยเกินไปเมื่อเทียบกับขนาดของปัญหา
• แพลตฟอร์ม Prolaio ของบริษัทเป็นศูนย์กลางของกลยุทธ์ โดยมีนักวิทยาศาสตร์ข้อมูลและวิศวกรซอฟต์แวร์ประมาณ 70 คน อัลกอริทึมที่ได้รับการรับรองจาก FDA จํานวน 5 รายการ และการเข้าถึงข้อมูลผู้ป่วยหลายล้านปี
• Danicamtiv กําลังได้รับการพัฒนาสําหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจขยายที่มีสาเหตุทางพันธุกรรม ขณะที่ ataciguat มุ่งเป้าไปที่ภาวะลิ้นหัวใจเอออร์ติกตีบแบบมีแคลเซียมสะสมระดับปานกลาง และโปรแกรมที่สามมุ่งเป้าไปที่ภาวะความดันโลหิตสูงเฉียบพลันรุนแรง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผลการอ่านค่าทางคลินิกที่สําคัญคาดว่าจะมีขึ้นในช่วงครึ่งแรกของปี 2025 โดยมีข้อมูล ataciguat เพิ่มเติมกําหนดไว้ในช่วงครึ่งหลังของปี 2025
• บริษัทเน้นย้ําว่าแนวทางการมีพอร์ตโฟลิโอสามารถลดความเสี่ยงแบบ binary ได้ แต่ยังระบุด้วยว่านักลงทุนจะต้องรอดูข้อมูลก่อนที่กลยุทธ์นี้จะได้รับความน่าเชื่อถืออย่างเต็มที่

กลยุทธ์ของบริษัทและแนวทางแพลตฟอร์ม

Tassos Gianakakos ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่า Kardigan ถูกสร้างขึ้นเพื่อรับมือกับโรคหัวใจและหลอดเลือด ซึ่งเขาอธิบายว่าเป็นสาเหตุการเสียชีวิตอันดับหนึ่งของโลกทั้งในผู้ชายและผู้หญิง เขากล่าวว่าบริษัทได้รับการออกแบบมาเพื่อมุ่งเน้นไปที่ชีววิทยาของโรคในระดับสาเหตุรากเหง้า แทนที่จะมุ่งเน้นไปที่ผลลัพธ์ปลายทางที่มักต้องการการศึกษาที่ยาวนานและมีค่าใช้จ่ายสูง

บริษัทระบุว่าโมเดลของตนมีจุดมุ่งหมายเพื่อสนับสนุนการทดลองที่เร็วขึ้นในกลุ่มผู้ป่วยที่เล็กลง โดยใช้ความเข้าใจที่ดีขึ้นเกี่ยวกับกลไกของโรค Kardigan อธิบายตัวเองว่าเป็นองค์กรด้านการค้นพบ การวิจัย และการพัฒนาที่บูรณาการอย่างสมบูรณ์ พร้อมแผนการดําเนินงานเชิงพาณิชย์

ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมระยะท้ายสามรายการของบริษัทมุ่งเป้าไปที่พื้นที่ที่มีทางเลือกการรักษาจํากัด:

• Danicamtiv สําหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจขยาย
• Ataciguat สําหรับภาวะลิ้นหัวใจเอออร์ติกตีบแบบมีแคลเซียมสะสมระดับปานกลาง
• โปรแกรมที่สามสําหรับภาวะความดันโลหิตสูงเฉียบพลันรุนแรง

Gianakakos กล่าวว่าบริษัทมองเห็น "ผลประโยชน์ร่วมที่แท้จริง" ทั่วทั้งพอร์ตโฟลิโอในด้านชีววิทยาของโรค การดําเนินงาน และการใช้เครื่องมือร่วมกัน เขายังกล่าวด้วยว่าบริษัทพยายามทําให้การพัฒนายาด้านหัวใจและหลอดเลือดมีความสามารถในการทําซ้ําได้มากขึ้น ด้วยโครงสร้างพอร์ตโฟลิโอที่สามารถลดความเสี่ยงแบบ binary ที่พบบ่อยในกลุ่ม biotech

แพลตฟอร์ม Health ดิจิทัล Prolaio

ส่วนสําคัญของการนําเสนอของ Kardigan มุ่งเน้นไปที่ Prolaio ซึ่งเป็นแพลตฟอร์มวิทยาศาสตร์ข้อมูลและ Health ดิจิทัลที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท บริษัทระบุว่า Prolaio เป็นของ Kardigan และมีนักวิทยาศาสตร์ข้อมูลและวิศวกรซอฟต์แวร์ประมาณ 70 คน

ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ Prolaio ดึงข้อมูลต่อเนื่องจากหลายแหล่ง ได้แก่:

• เวชระเบียนอิเล็กทรอนิกส์
• สมาร์ทโฟนที่ผู้ป่วยใช้สําหรับรายงานผลลัพธ์ด้วยตนเอง
• อุปกรณ์สวมใส่ที่ได้รับการรับรองจาก FDA

Kardigan ระบุว่าแพลตฟอร์มมีอัลกอริทึมที่ได้รับการรับรองจาก FDA จํานวน 5 รายการ และสามารถเข้าถึงข้อมูลผู้ป่วยหลายล้านปี บริษัทระบุว่าสิ่งนี้ช่วยให้บริษัทสร้างภาพที่ละเอียดมากขึ้นว่าโรคของผู้ป่วยเปลี่ยนแปลงอย่างไรเมื่อเวลาผ่านไป แทนที่จะพึ่งพาการเยี่ยมสํานักงานแบบแยกส่วนหรือภาพรวมรายปี

บริษัทระบุว่า Prolaio กําลังถูกใช้ในโปรแกรมทั้งหมดของบริษัท และช่วยในด้าน:

• การคัดเลือกผู้ป่วยในการทดลองทางคลินิก
• การออกแบบการศึกษาแบบกระจายศูนย์มากขึ้น
• จุดสิ้นสุดในโลกแห่งความเป็นจริงที่เป็นไปได้ เช่น eVO2 ซึ่งเป็นตัวแทนของ peak VO2
• ลดความจําเป็นในการทดสอบการออกกําลังกายระบบหัวใจและปอดที่ยุ่งยาก

ฝ่ายบริหารระบุว่าแพลตฟอร์มกําลังถูกใช้ในจุดสิ้นสุดเชิงสํารวจในปัจจุบัน โดยมีเป้าหมายที่จะเปลี่ยนไปสู่จุดสิ้นสุดหลักเมื่อเวลาผ่านไป นอกจากนี้ยังระบุว่าผู้เข้าร่วมการศึกษาจะได้รับชุดอุปกรณ์และโดยทั่วไปรายงานว่ามีประสบการณ์เชิงบวก เนื่องจากระบบช่วยให้พวกเขารู้สึกมีส่วนร่วมในการติดตามสุขภาพของตนเองมากขึ้น

โปรแกรม Danicamtiv สําหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจขยายที่มีสาเหตุทางพันธุกรรม

Danicamtiv หรือที่เรียกว่า DANI เป็นตัวกระตุ้น cardiac myosin ที่กําลังได้รับการพัฒนาสําหรับผู้ป่วยที่มีโรคกล้ามเนื้อหัวใจขยายที่มีสาเหตุทางพันธุกรรม โดยเฉพาะผู้ที่มีตัวแปรยีน sarcomeric เช่น การกลายพันธุ์ของ myosin และ titin Vesna Ballard รองประธานและหัวหน้าผลิตภัณฑ์ระดับโลกของ danicamtiv กล่าวว่ายาได้รับการออกแบบมาเพื่อแก้ไขข้อบกพร่องในการหดตัวที่เป็นพื้นฐานในผู้ป่วยเหล่านี้

Ballard กล่าวว่าในผู้ป่วยที่มีโรคกล้ามเนื้อหัวใจขยาย การกลายพันธุ์ที่ส่งผลต่อ sarcomere จะทําให้หน่วยหดตัวของหัวใจอ่อนแอลง โดยการมุ่งเป้าไปที่ myosin danicamtiv มีจุดมุ่งหมายเพื่อปรับปรุงการหดตัวในขณะที่หลีกเลี่ยงการกระตุ้นมากเกินไปซึ่งอาจนําไปสู่การรั่วไหลของ troponin หรือการบาดเจ็บของ myocyte

บริษัทระบุว่ายาได้แสดงให้เห็นประโยชน์ในหลายห้องของหัวใจ ได้แก่:

• การทํางานของโพรงหัวใจซ้าย
• ขนาดและการทํางานของหัวใจห้องบนซ้าย
• การทํางานของโพรงหัวใจขวา อ้างอิงจากการวิเคราะห์ post-hoc

Kardigan ระบุว่าการลดลงของขนาดหัวใจห้องบนซ้ายอาจลดความเสี่ยงของภาวะหัวใจเต้นผิดจังหวะ ขณะที่การปรับปรุงการทํางานของโพรงหัวใจขวาได้รับการสนับสนุนจากการวิเคราะห์ post-hoc จากการศึกษา Phase II ก่อนหน้า บริษัทระบุว่างานก่อนคลินิก รวมถึงการเลี้ยวเบนรังสีเอกซ์ myofibrils ที่ได้มาจากเซลล์ต้นกําเนิดพหุศักยภาพที่เหนี่ยวนํา และแบบจําลอง in vivo สนับสนุนผลการค้นพบทางคลินิก

ยาดังกล่าวกําลังได้รับการศึกษาในการทดลอง KINSHIP-DCM Phase IIb/III adaptive seamless การศึกษากําลังรับสมัครผู้ป่วย 80 รายในส่วน Phase IIb แบ่งเท่ากันระหว่างสองกลุ่ม:

• กลุ่มที่ 1: ผู้ป่วยที่มีตัวแปรยีน myosin และ titin
• กลุ่มที่ 2: ผู้ป่วยที่มีสาเหตุทางพันธุกรรมอื่นของโรคกล้ามเนื้อหัวใจขยาย

การทดลองใช้ขนาดยาคงที่ 50 mg สองครั้งต่อวัน และรวมถึงช่วง open-label placebo run-in สองสัปดาห์ ช่วง open-label danicamtiv สองสัปดาห์ จากนั้นหกเดือนของการรักษาแบบสุ่มที่ปิดบัง Kardigan ระบุว่าช่วง open-label มีจุดมุ่งหมายเพื่อให้สัญญาณเบื้องต้นและช่วยลดความเสี่ยงของโปรแกรม

จุดสิ้นสุดหลักของ Phase IIb ได้แก่ left ventricular ejection fraction, left ventricular global longitudinal strain และ left atrial function index ส่วน peak VO2 เป็นจุดสิ้นสุดการลงทะเบียนของ Phase III บริษัทระบุว่าการรับสมัครกลุ่มที่ 1 Phase IIb เสร็จสมบูรณ์แล้ว และคาดว่าการทดลองจะอ่านผลในช่วงครึ่งแรกของปี 2025

โปรแกรม Ataciguat สําหรับภาวะลิ้นหัวใจเอออร์ติกตีบแบบมีแคลเซียมสะสม

Cheryl Abrams รองประธานและหัวหน้าผลิตภัณฑ์ระดับโลกของ ataciguat และหัวหน้าฝ่ายการแพทย์ อธิบาย ataciguat ว่าเป็นตัวกระตุ้น soluble guanylate cyclase ที่มุ่งเป้าไปที่ภาวะลิ้นหัวใจเอออร์ติกตีบแบบมีแคลเซียมสะสมระดับปานกลาง เธอกล่าวว่ายาได้รับการออกแบบมาเพื่อแก้ไขทั้งการสะสมแคลเซียมในลิ้นหัวใจและการทํางานผิดปกติของโพรงหัวใจ

ตามที่บริษัทระบุ ataciguat มุ่งเป้าไปที่รูปแบบออกซิไดซ์ของ soluble guanylate cyclase ในลิ้นหัวใจและโพรงหัวใจเป็นพิเศษ ซึ่งอาจลดสัญญาณแคลเซียมและ osteogenic Kardigan ระบุว่าสิ่งนี้อาจปรับปรุงทั้งการทํางานแบบ systolic และ diastolic โดยไม่ก่อให้เกิดการขยายหลอดเลือดส่วนปลายหรือความดันโลหิตต่ํา

ประเด็นด้านความปลอดภัยนี้มีความสําคัญในภาวะลิ้นหัวใจเอออร์ติกตีบ ซึ่งการลดความดันโลหิตอาจเป็นอันตราย Abrams กล่าวว่า "เหตุผลที่เราทราบเรื่องนี้คือเราไม่เห็นหลักฐานใดๆ ของความดันโลหิตต่ําหรือการลดลงของความดันโลหิต ซึ่งจะเป็นผลจากการกระตุ้น nitric oxide ในส่วนปลาย สิ่งสุดท้ายที่จะพูดคือนั่นจะเป็นสิ่งที่แย่มาก คุณไม่ต้องการให้ความดันโลหิตลดลงในผู้ป่วยที่มีภาวะลิ้นหัวใจเอออร์ติกตีบ เพราะพวกเขาไม่สามารถรักษา cardiac output ผ่านลิ้นหัวใจที่ตีบได้"

Kardigan ระบุว่าข้อมูล Phase II แสดงให้เห็น:

• การสะสมแคลเซียมในลิ้นหัวใจเอออร์ติกลดลง
• การปรับปรุงพื้นที่ลิ้นหัวใจเอออร์ติก
• การทํางานแบบ systolic และ diastolic ของโพรงหัวใจดีขึ้น

บริษัทระบุว่าการศึกษา Phase IIb ยังคงรับสมัครอยู่ โดยมีการทดลอง Phase III แยกต่างหากที่จะเริ่มต้นหลังจากนั้น บริษัทได้ระบุจุดข้อมูลสําคัญสองจุด:

• การวิเคราะห์ระหว่างกาลหลักที่สัปดาห์ที่ 24 เกี่ยวกับแคลเซียมในลิ้นหัวใจและการวัดด้วย echocardiographic
• การวิเคราะห์หลักที่สัปดาห์ที่ 48 เกี่ยวกับการทํางานของระบบหัวใจและปอดและความสามารถในการทํางาน

ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดว่าจะมีการอ่านผลข้อมูลในช่วงครึ่งแรกและครึ่งหลังของปี 2025 นอกจากนี้ยังชี้ให้เห็นถึงการขยายวงจรชีวิตที่เป็นไปได้ตลอดแนวโรค ตั้งแต่ aortic sclerosis จนถึงการดูแลหลัง TAVR

ผลลัพธ์ทางการเงิน

การประชุมทางโทรศัพท์ไม่ได้รวมรายได้ กําไร หรือตัวชี้วัดทางการเงินอื่นๆ การอภิปรายมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาทางคลินิก เทคโนโลยีแพลตฟอร์ม และการออกแบบการทดลอง

Kristen Kluska ผู้ดําเนินรายการ ตั้งข้อสังเกตว่า Kardigan เพิ่งเสร็จสิ้นการเสนอขายหุ้นต่อสาธารณะครั้งแรก แต่ไม่มีการอัปเดตทางการเงินในระหว่างการประชุม

การอัปเดตการดําเนินงานและแนวทางการพัฒนา

Kardigan ระบุว่ากลยุทธ์การพัฒนาที่กว้างขึ้นของบริษัทอาศัยการคัดเลือกผู้ป่วยที่แม่นยํามากขึ้น การติดตามอย่างต่อเนื่อง และการออกแบบการทดลองแบบปรับตัว ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดสอบทางพันธุกรรมกําลังแพร่หลายมากขึ้นในสาขาโรคหัวใจ โดยเฉพาะในโรคกล้ามเนื้อหัวใจขยายและภาวะหัวใจล้มเหลวที่มี ejection fraction ลดลง

บริษัทระบุว่าสาขานี้กําลังเปลี่ยนจากการพึ่งพาเฉพาะประวัติ อาการ และการถ่ายภาพ ไปสู่มุมมองที่ครอบคลุมมากขึ้นซึ่งรวมถึง:

• ข้อมูลทางพันธุกรรม
• ข้อมูลการถ่ายภาพ
• ข้อมูลอัตราการเต้นของหัวใจและ ECG
• จํานวนก้าวเดิน
• ไบโอมาร์กเกอร์

Kardigan ระบุว่าแนวทางนี้คล้ายกับสิ่งที่เกิดขึ้นแล้วในโรคกล้ามเนื้อหัวใจ amyloid ซึ่งการทําโปรไฟล์ทางพันธุกรรมช่วยปรับปรุงการวินิจฉัยและการเลือกการรักษา

ฝ่ายบริหารยังเน้นย้ําด้วยว่าบริษัทพยายามสร้างโมเดลที่ทําซ้ําได้สําหรับการพัฒนายาด้านหัวใจและหลอดเลือด โดยระบุว่าการผสมผสานระหว่างชีววิทยาเชิงกลไก การติดตามดิจิทัล และการจัดการพอร์ตโฟลิโออาจช่วยลดความเสี่ยงที่มักมาพร้อมกับเรื่องราวของ biotech ที่มีสินทรัพย์เดียว

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในระหว่างช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารได้ขยายความในหลายประเด็น:

• วิวัฒนาการการวินิจฉัย: บริษัทระบุว่าแพทย์ยังคงพ

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน