Lexicon Pharmaceuticals ในงาน Citi Summit: ข้อมูล HCM และการรีเซ็ต T1D

Lexicon Pharmaceuticals (LXRX) ใช้เวที Citi’s Biopharma Back to School Summit 2026 เมื่อวันพุธที่ 9 ก.ย. 2026 เพื่อนําเสนอภาพรวมของไปป์ไลน์ยาที่กําลังเข้าใกล้การทดสอบสําคัญหลายรายการ แม้ยังคงมีความเสี่ยงด้านคลินิกและกฎระเบียบอยู่ บริษัทระบุว่ายาหัวใจตัวหลักอย่าง sotagliflozin กําลังมุ่งสู่การอ่านผลในไตรมาส 1 ปี 2027 สําหรับโรค hypertrophic cardiomyopathy ขณะที่กําลังเตรียมการยื่นขออนุมัติใหม่สําหรับโรคเบาหวานชนิดที่ 1 หลังจากการศึกษาเชิงคาดการณ์ใหม่ผ่านเกณฑ์ของ FDA

ในขณะเดียวกัน Lexicon ได้ชี้ให้เห็นถึงความร่วมมือสําคัญกับ Novo Nordisk การขยายทีมเชิงพาณิชย์ขนาดเล็กแต่กําลังเติบโต และความพยายามระยะยาวในการนําฐานข้อมูล Genome5000 ภายในมาวิเคราะห์ด้วยปัญญาประดิษฐ์ ราคาหุ้นปรับตัวลดลง 3.14% มาอยู่ที่ $2.16 เทียบกับราคาปิดก่อนหน้าที่ $2.23 ซึ่งยังคงอยู่ในกรอบ 52 สัปดาห์ที่ $1.06 ถึง $2.68

ประเด็นสําคัญ

• Lexicon ระบุว่าข้อมูลจากการทดลอง SONATA-HCM Phase III ในไตรมาส 1 ปี 2027 คือเหตุการณ์ "North Star" ของบริษัท
• บริษัทกําลังเตรียมการยื่นขออนุมัติ sotagliflozin สําหรับโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ใหม่อีกครั้ง หลังการศึกษา Steno-2-1 ผ่านเป้าหมายด้านการสัมผัสยาและความปลอดภัย
• ความร่วมมือกับ Novo Nordisk สําหรับ LX9851 ช่วยเพิ่มความยืดหยุ่นทางการเงินของ Lexicon และลดแรงกดดันด้านเงินทุนระยะสั้น
• ฝ่ายบริหารระบุว่า pilavapadin ยังคงพร้อมสําหรับ Phase III ในโรคปวดเส้นประสาทส่วนปลายจากเบาหวาน แต่ HCM ได้รับความสําคัญเป็นอันดับแรก
• Lexicon ยังสํารวจเครื่องมือ AI เพื่อค้นหาโอกาสพัฒนายาใหม่จากฐานข้อมูล Genome5000

ผลประกอบการทางการเงิน

Lexicon ไม่ได้เปิดเผยรายได้รายไตรมาส กําไร หรือตัวเลขเงินสดระหว่างการนําเสนอ อย่างไรก็ตาม ฝ่ายบริหารระบุว่าสถานะทางการเงินของบริษัทดีขึ้นเนื่องจากข้อตกลงกับ Novo Nordisk สําหรับ LX9851 ซึ่งเป็นสารยับยั้ง ACSL5 ที่ใช้ในโรคอ้วนและโรคเมตาบอลิก

• ธุรกรรมกับ Novo ถูกอธิบายว่าเป็น "ข้อตกลงที่ทํากําไรได้มากสําหรับสินทรัพย์ก่อนคลินิก"
• ฝ่ายบริหารระบุว่าความร่วมมือดังกล่าวให้ความยืดหยุ่นทางการเงินแก่ Lexicon มากขึ้น
• บริษัทระบุว่าข้อตกลงนี้ช่วยลดแรงกดดันในการระดมทุนผ่านการขายสินทรัพย์หรือการเพิ่มทุนที่ทําให้หุ้นเจือจาง
• SONATA-HCM ได้รับการลงทะเบียนผู้ป่วย "อย่างรวดเร็วด้วยต้นทุนที่ค่อนข้างต่ําเมื่อเทียบกับการทดลองอื่นๆ" ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ

Lexicon ไม่ได้เปิดเผยเงื่อนไขการชําระเงินที่แน่ชัดของข้อตกลงกับ Novo แต่ผู้บริหารระบุว่าข้อตกลงดังกล่าวมีความสําคัญเชิงกลยุทธ์และช่วยสนับสนุนแผนการดําเนินงานปัจจุบันของบริษัท

อัปเดตการดําเนินงาน

SONATA-HCM: ตัวเร่งปฏิกิริยาหลัก

Lexicon ระบุว่าเหตุการณ์ที่สําคัญที่สุดในระยะใกล้คือการอ่านผลจาก SONATA-HCM ในไตรมาส 1 ปี 2027 ซึ่งเป็นการทดลอง Phase III ที่ทดสอบ sotagliflozin ในโรค hypertrophic cardiomyopathy ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Mike Exton เรียกสิ่งนี้ว่าเป็นจุดมุ่งหมายหลักของบริษัท

• การทดลองได้ลงทะเบียนผู้ป่วยมากกว่า 500 ราย ซึ่งมากกว่าที่วางแผนไว้เดิม
• รวมผู้ป่วย HCM ทั้งแบบ obstructive และ non-obstructive ไว้ในกลุ่มวิเคราะห์หลักกลุ่มเดียว
• มีผู้ป่วยแบบ non-obstructive มากกว่าแบบ obstructive สะท้อนถึงการปฏิบัติในโลกจริงและความพร้อมของผู้ป่วย
• มีกลุ่มผู้ป่วยขนาดเล็กแต่มีนัยสําคัญที่ใช้ยา cardiac myosin inhibitors ควบคู่กับ sotagliflozin
• ฝ่ายบริหารระบุว่านี่เป็นการทดลองเดียวที่มีกลุ่มผู้ป่วยที่ใช้การบําบัดแบบคู่ประเภทนี้
• จุดสิ้นสุดหลักคือการปรับปรุงคะแนน Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire หรือ KCCQ
• จุดสิ้นสุดรองคือระดับการทํางานตาม New York Heart Association
• นอกสหรัฐอเมริกา จุดสิ้นสุดร่วมหลักคือ peak VO2 ซึ่งเป็นตัวชี้วัดสมรรถภาพทางกาย

Exton กล่าวว่าการศึกษาถูกออกแบบมาเพื่อรองรับประโยชน์ KCCQ ที่ปรับด้วยยาหลอก 4 ถึง 5 คะแนน แต่แม้แต่การเพิ่มขึ้น 3 คะแนนที่มีนัยสําคัญทางสถิติก็ถือเป็นความสําเร็จเชิงพาณิชย์ เขาเรียกผลลัพธ์นั้นว่า "home run" เมื่อพิจารณาจากโปรไฟล์ประโยชน์และความเสี่ยงของยา

ฝ่ายบริหารยังระบุว่าการทดลองถูกออกแบบในเชิงปฏิบัติ โดยครอบคลุมช่วง ejection fraction และยาพื้นฐานที่กว้างที่สุด โดยไม่ต้องการ peak VO2 หรือการทดสอบการออกกําลังกาย ซึ่งช่วยให้ศูนย์วิจัยมากขึ้นสามารถเข้าร่วมได้

การยื่นขออนุมัติใหม่สําหรับโรคเบาหวานชนิดที่ 1

Lexicon ระบุว่ากําลังเตรียมการยื่นขออนุมัติ sotagliflozin สําหรับโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ใหม่อีกครั้ง หลังจากการศึกษา Steno-2-1 เชิงคาดการณ์เสร็จสิ้น บริษัทระบุว่าการศึกษาดังกล่าวบรรลุเป้าหมายการสัมผัสยาที่ตกลงกับ FDA ภายในสิ้นเดือนสิงหาคม 2024

• Steno-2-1 ลงทะเบียนผู้ป่วย 2,000 รายในรูปแบบการออกแบบอัลกอริทึมการรักษา
• ผู้ป่วยประมาณ 1,000 รายอยู่ในกลุ่มการรักษาแบบเข้มข้น
• ส่วนสําคัญของกลุ่มเข้มข้นนั้นได้รับ sotagliflozin
• อัตรา DKA ในกลุ่ม sotagliflozin ต่ํากว่าในโปรแกรมการลงทะเบียน inTandem ก่อนหน้า
• อัตรา DKA ยังใกล้เคียงกับกลุ่มการรักษามาตรฐานใน Steno-2-1
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษาผ่านเกณฑ์การยอมรับของ FDA รวมถึงการออกแบบเชิงคาดการณ์และอัตรา DKA ที่ต่ํากว่า inTandem

Exton กล่าวว่า "เราบรรลุการสัมผัสยาดังกล่าวเมื่อสิ้นเดือนสิงหาคม ข้อมูลเสร็จสิ้นแล้ว ตอนนี้เราอยู่ในขั้นตอนการเตรียมและพร้อมที่จะยื่น" บริษัทระบุว่าใช้เวลาประมาณเก้าเดือนในการทํางานร่วมกับ FDA และทีมการศึกษา Steno-2

Pilavapadin และโปรแกรม DPNP

Lexicon ยังได้อัปเดตนักลงทุนเกี่ยวกับ pilavapadin ซึ่งเป็นสารยับยั้ง AAK1 สําหรับโรคปวดเส้นประสาทส่วนปลายจากเบาหวาน บริษัทระบุว่าข้อมูล Phase II มีความแข็งแกร่งและได้กําหนดขนาดยาแล้ว

• โปรแกรมนี้พร้อมสําหรับ Phase III
• ได้รับการลดลําดับความสําคัญเมื่อเทียบกับ HCM เนื่องจากทรัพยากรที่จํากัดและความใกล้ชิดของการอ่านผลข้อมูล HCM
• Lexicon วางแผนที่จะนําเสนอข้อมูลก่อนคลินิกเกี่ยวกับ AAK1 ในข้อบ่งชี้เพิ่มเติมในช่วงปลายปี 2024
• ข้อบ่งชี้เพิ่มเติมเหล่านั้นคาดว่าจะสอดคล้องกับจุดมุ่งเน้นด้าน cardiometabolic ของบริษัท
• ฝ่ายบริหารระบุว่าอาจรวมโปรแกรม DPNP กับข้อมูลข้อบ่งชี้อื่นๆ เพื่อเพิ่มมูลค่าของความร่วมมือ

ผู้บริหารระบุว่าความสนใจของพันธมิตรในข้อบ่งชี้เฉพาะกําลังช่วยชี้นํางานก่อนคลินิก

การสร้างทีมเชิงพาณิชย์

Lexicon ระบุว่ากําลังสร้างทีมเชิงพาณิชย์ขนาดเล็กล่วงหน้าก่อนการเปิดตัว HCM ที่อาจเกิดขึ้น บริษัทเพิ่งเลื่อนตําแหน่ง Rachel Martens ให้เป็นประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพาณิชย์ เธอเคยนําทีมพัฒนาธุรกิจและกลยุทธ์ความร่วมมือ และมีส่วนร่วมในข้อตกลงกับ Novo Nordisk

• Martens ยังมีประสบการณ์ในการบริหารธุรกิจอินซูลินที่ Sanofi
• Lexicon ได้จ้างหัวหน้าฝ่ายการตลาด
• บริษัทกําลังสรรหาผู้นําด้านการเข้าถึงตลาด
• ฝ่ายบริหารระบุว่า HCM คือโอกาสเชิงพาณิชย์อันดับหนึ่ง

ตามที่บริษัทระบุ ผู้นําทางความคิดเห็นหลักและผู้จ่ายเงินแสดงความสนใจอย่างมากใน sotagliflozin โดยเฉพาะใน non-obstructive HCM ซึ่งมีตัวเลือกการรักษาที่จํากัด ฝ่ายบริหารยังระบุว่า obstructive HCM อาจน่าสนใจเนื่องจากอาการอาจยังคงอยู่แม้จะใช้การบําบัดด้วย cardiac myosin inhibitors ในปัจจุบัน และ sotagliflozin จะใช้งานได้ง่าย

แนวโน้มในอนาคต

Lexicon ได้ระบุตัวเร่งปฏิกิริยาหลายประการในช่วงหกเดือนข้างหน้าและหลังจากนั้น

• ไตรมาส 1 ปี 2027: การอ่านผลข้อมูล SONATA-HCM Phase III
• ไตรมาส 4 ปี 2024: การยื่นขออนุมัติ sotagliflozin สําหรับโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ใหม่ตามแผน
• การอนุมัติและการเปิดตัวที่อาจเกิดขึ้นในโรคเบาหวานชนิดที่ 1
• การเริ่มต้น Phase III ที่อาจเกิดขึ้นสําหรับ pilavapadin ในโรคปวดเส้นประสาทส่วนปลายจากเบาหวาน
• การพัฒนา Phase II ของ LX9851 กับ Novo Nordisk ในการจัดการน้ําหนัก
• การนําเสนอข้อมูลก่อนคลินิก AAK1 เพิ่มเติมในข้อบ่งชี้เพิ่มเติม

ฝ่ายบริหารระบุว่า HCM ยังคงเป็น "North Star" ของบริษัทและจุดมุ่งเน้นเชิงพาณิชย์หลัก นอกจากนี้ยังระบุว่า sotagliflozin อาจกลายเป็น "ตัวแรกและตัวเดียวในกลไก" ใน HCM โดยมีการใช้งานที่อาจเป็นทั้งการบําบัดเสริมต่อ cardiac myosin inhibitors หรือเป็นตัวเลือกแรกขึ้นอยู่กับประเภท HCM และโปรไฟล์ความปลอดภัยและความทนทานขั้นสุดท้าย

ในส่วนของ Novo ผู้บริหารระบุว่าพันธมิตรกําลังดําเนินการอย่างรวดเร็วกับ LX9851 และได้อธิบายสินทรัพย์ดังกล่าวว่ามีความสําคัญต่อพันธกิจ Novo ได้เน้นย้ําโปรแกรมนี้ในแถลงการณ์สาธารณะและเอกสารองค์กร Lexicon ระบุว่าข้อมูลเบื้องต้นในหนูแสดงผลการลดน้ําหนักที่ "น่าทึ่งมาก" ทั้งในฐานะการบําบัดเดี่ยวและเมื่อรวมกับ semaglutide

ฝ่ายบริหารระบุว่ากลไก ACSL5 ของ LX9851 ทํางานในช่วงต้นของการเผาผลาญไตรกลีเซอไรด์ในลําไส้และตับ ซึ่งอาจมีการใช้งานนอกเหนือจากโรคอ้วน รวมถึง MASH และการจัดการไขมัน บริษัทระบุว่าการมุ่งเน้นของ Novo ในการบําบัดแบบผสมชนิดรับประทานสอดคล้องอย่างดีกับโปรไฟล์การรับประทานวันละครั้งของสินทรัพย์

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ ฝ่ายบริหารได้ขยายความเกี่ยวกับการออกแบบ SONATA-HCM และตรรกะเบื้องหลังกลยุทธ์ของบริษัท

• การลงทะเบียนผู้ป่วยเกินเป้าควรช่วยเพิ่มพลังทางสถิติ ฝ่ายบริหารกล่าว
• Non-obstructive HCM มีความหลากหลายมากกว่า obstructive HCM แต่กลไกของ sotagliflozin กว้างพอที่จะรองรับทั้งสองกลุ่ม
• ผู้บริหารระบุว่ายาทํางานผ่านพลังงานของหัวใจและยังผ่านผลของ SGLT2 ที่เกี่ยวข้องกับ cardiorenal
• พวกเขาระบุว่าการเพิ่มขึ้น 3 คะแนน KCCQ ที่ปรับด้วยยาหลอกจะเป็นผลลัพธ์เชิงพาณิชย์ที่แข็งแกร่ง โดยสิ่งใดที่สูงกว่านั้นจะเพิ่มมูลค่าขึ้นไปอีก
• จุดสิ้นสุดรองรวมถึงระดับ NYHA ปริมาตร left atrial ความหนาของผนัง left ventricular และความเร็วในการหดตัว
• ฝ่ายบริหารระบุว่ามาตรการรองเหล่านั้นควรเคลื่อนไหวสอดคล้องกับจุดสิ้นสุดหลัก โดยอ้างอิงจากประสบการณ์ภาวะหัวใจล้มเหลวก่อนหน้า
• การมีผู้ป่วยที่ใช้ cardiac myosin inhibitors ในการทดลองอาจให้ข้อมูลความปลอดภัยและความทนทานที่มีประโยชน์สําหรับการใช้ร่วมกัน

เกี่ยวกับโปรแกรมเบาหวาน ผู้บริหารระบุว่า FDA ได้ขอการศึกษาเชิงคาดการณ์ ระดับการสัมผัส sotagliflozin ที่เฉพาะเจาะจง และอัตรา DKA ที่ยอมรับได้ พวกเขาระบุว่า Steno-2-1 ตอบสนองเงื่อนไขเหล่านั้นและยังเกินกว่านั้น

• กลุ่มการรักษาแบบเข้มข้นอนุญาตให้แพทย์เพิ่มยาตามดุลยพินิจ
• ผู้ป่วยประมาณ 1,000 รายอยู่ในกลุ่มนั้น โดยมีสัดส่วนที่มีนัยสําคัญที่ใช้ sotagliflozin
• ฝ่ายบริหารระบุว่าอัตรา DKA ต่ํากว่าอัตรา inTandem ในอดีต ซึ่งเป็นมาตรฐานหลักของ FDA
• พวกเขายังระบุว่าอัตรา DKA ใกล้เคียงกับการดูแลมาตรฐานในการศึกษาใหม่ ซึ่งพวกเขามองว่าเป็นสิ่งสนับสนุน

เกี่ยวกับแพลตฟอร์มการวิจัยที่กว้างขึ้นของบริษัท Exton กล่าวว่า "เป้าหมายทั้งหมดที่ Craig และผมได้พูดถึงวันนี้มาจากโปรแกรมนั้น ยาทั้งหมดของเราเป็นยาภายใน เราไม่ได้รับใบอนุญาตจากภายนอกอะไรเลย มันแสดงให้คุณเห็นถึงพลังของ Genome5000"

เขากล่าวว่าฐานข้อมูลเริ่มต้นเมื่อประมาณ 30 ปีที่แล้ว และปัจจุบันรวมถึงงานการน็อคเอาท์ยีนทั่ว 5,000 ยีนและ 60 ถึง 70 ด้านการรักษา รวมถึงมะเร็ง การเผาผลาญ โรคหัวใจและหลอดเลือด และภูมิคุ้มกันวิทยา Lexicon กําลังพิจารณาเครื่องมือ AI เพื่อค้นหาข้อมูลอย่างเป็นระบบมากขึ้นและอาจค้นพบโอกาสใหม่ รว

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน