Annexon ในงาน Wells Fargo Annual Healthcare Conference ครั้งที่ 21: การผลักดันโปรแกรมระยะท้าย

วันพุธที่ 9 กันยายน 2026 — Annexon (ANNX) ใช้เวที Wells Fargo Annual Healthcare Conference ครั้งที่ 21 เพื่อนําเสนอภาพรวมของปีสําคัญสําหรับบริษัท โดยมีโปรแกรมระยะท้ายสองรายการที่ใกล้ถึงขั้นตอนการทดสอบด้านกฎระเบียบ และสินทรัพย์ที่สามยังคงอยู่ระหว่างการพัฒนา ฝ่ายบริหารเน้นย้ําสัญญาณทางคลินิกที่แข็งแกร่งในโรค geographic atrophy และ Guillain-Barré syndrome พร้อมทั้งยอมรับปัญหาด้านสูตรยาในโปรแกรม oral complement

บริษัทระบุว่ายังคงมีเงินทุนสนับสนุนถึงปี 2028 ซึ่งเปิดโอกาสให้สามารถพัฒนาสินทรัพย์หลัก เตรียมความพร้อมสําหรับการนําออกสู่เชิงพาณิชย์ และรักษาการควบคุมโปรแกรมหลักทั้งหมดไว้ได้ ราคาหุ้นปรับตัวลง 1.22% ในช่วงก่อนตลาดเปิด อยู่ที่ $4.613 เทียบกับราคาปิดก่อนหน้าที่ $4.67

ประเด็นสําคัญ

• Annexon ระบุว่าการศึกษา geographic atrophy ปัจจุบันมีการออกแบบแบบ dual-endpoint โดยผลลัพธ์ที่เดือนที่ 15 มุ่งเป้าสําหรับยุโรป และข้อมูลเดือนที่ 24 เพื่อสนับสนุนชุดเอกสารยื่นในสหรัฐอเมริกา
• บริษัทอธิบาย tanruprubart สําหรับ Guillain-Barré syndrome ว่าเป็นการบําบัดโรคหายากที่มีมูลค่าสูง โดยมีอัตราการตอบสนองประมาณ 90% ในการศึกษาหนึ่ง และ 100% ในอีกการศึกษาหนึ่ง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมีเงินทุนถึงปี 2028 และวางแผนใช้โมเดลเชิงพาณิชย์แบบ lean โดยเฉพาะสําหรับ GBS แทนที่จะสร้างทีมขายตรงขนาดใหญ่
• ANX1502 ซึ่งเป็นโปรแกรม oral complement แสดงให้เห็นฤทธิ์ของยา แต่ยังคงต้องพัฒนาสูตรยาก่อนที่บริษัทจะตัดสินใจขั้นตอนต่อไป
• Annexon นําเสนอแนวทางการบล็อก C1q ว่าเป็นการแทรกแซงที่เร็วกว่าและมีประสิทธิภาพมากกว่าการยับยั้ง C3 หรือ C5 ซึ่งอาจช่วยรักษาการมองเห็นหรือเร่งการฟื้นตัว

ฐานะทางการเงินและแหล่งเงินทุน

ฝ่ายบริหารระบุว่า Annexon มีกระแสเงินสดที่เพียงพอและมีเงินทุนสนับสนุนถึงปี 2028 โดยเงินทุนดังกล่าวคาดว่าจะครอบคลุมเหตุการณ์สําคัญและกิจกรรมหลายประการ ได้แก่:

• ผลลัพธ์จากการศึกษา Phase III ของ geographic atrophy ตลอดปี 2024
• การศึกษา open-label extension สําหรับ vonaprument
• งานเชิงพาณิชย์เริ่มต้นในสหรัฐอเมริกาสําหรับ Guillain-Barré syndrome
• การศึกษา proof-of-concept ของโมเลกุลขนาดเล็กสําหรับ ANX1502

ผู้บริหารระบุว่าบริษัทจะต้องใช้เงินทุนของตนเองในการพัฒนาสูตรยาใหม่และงานพัฒนาของ ANX1502 หลังจากขั้นตอน proof-of-concept พวกเขายังเน้นย้ําว่าสินทรัพย์หลักทั้งหมดยังคงเป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัทเองทั้งหมด ซึ่งให้ความยืดหยุ่นแก่ Annexon ในการแสวงหาพันธมิตร ข้อบ่งชี้ใหม่ หรือตัวเลือกเชิงกลยุทธ์อื่นๆ

อัปเดตการดําเนินงาน

Vonaprument และ geographic atrophy

โปรแกรมโรคตาหลักของ Annexon คือ vonaprument กําลังถูกทดสอบใน ARCHER II ซึ่งเป็นการศึกษา Phase III ระยะ 24 เดือนในโรค geographic atrophy หรือ GA บริษัทระบุว่าการทดลองปัจจุบันมีโครงสร้าง dual-endpoint ดังนี้:

• จุดสิ้นสุดหลักอยู่ที่เดือนที่ 15
• มีการเพิ่มจุดสิ้นสุดรองที่เดือนที่ 24
• จุดสิ้นสุดที่เดือนที่ 15 มีพลังทางสถิติมากกว่า 90% ทั้งในระดับการศึกษาเดี่ยวและระดับการศึกษาย่อย

ฝ่ายบริหารอธิบายว่าการเพิ่มจุดสิ้นสุดที่เดือนที่ 24 เป็นการเคลื่อนไหวเชิงรุกที่ออกแบบมาเพื่อสร้างแฟรนไชส์ที่แข็งแกร่งขึ้นและสร้างความได้เปรียบที่กว้างขึ้นรอบสินทรัพย์ Doug Love ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของบริษัทกล่าวว่า "เรารู้สึกดีมากเกี่ยวกับจุดสิ้นสุดนั้น การดําเนินการแรกของเราคือต้องแน่ใจว่าเราไม่ก่อให้เกิดอันตรายและปกป้องจุดสิ้นสุดหลักที่เดือนที่ 15 จากนั้นการนําผลลัพธ์เพิ่มเติมไปใช้ที่เดือนที่ 24 นั้นมุ่งเน้นไปที่การสร้างแฟรนไชส์ที่โดดเด่นอย่างตรงไปตรงมา"

บริษัทระบุว่าได้ฟื้นคืนพลังทางสถิติผ่านปัจจัยหลายประการ ได้แก่:

• การลงทะเบียนผู้ป่วยเกินกว่า 30 รายในช่วงเริ่มต้นการศึกษา
• อัตราการรักษาผู้ป่วยดีกว่าที่คาดไว้ แข็งแกร่งกว่า Phase II และการศึกษา dry AMD ในอดีต
• การขยายการทดลองไปถึงเดือนที่ 15 ก่อนหน้านี้ ซึ่งสร้างเหตุการณ์มากขึ้น
• เวลาที่มากขึ้นในช่วงครึ่งหลังของการศึกษา ซึ่งขยายผลของการรักษา

Annexon ระบุว่าผู้ป่วยมากกว่าครึ่งหนึ่งได้ถึงเดือนที่ 15 แล้ว และสมมติฐานที่ใช้ในการศึกษายังคงมีความถูกต้อง บริษัทระบุว่าการศึกษาถูกสร้างขึ้นโดยใช้ข้อมูลเชิงโครงสร้างและเชิงหน้าที่ผสมกัน อัตราเหตุการณ์การสูญเสีย 15 ตัวอักษรจากข้อมูลสาธารณะ และผลการค้นพบจาก Phase II ARCHER

คณะกรรมการติดตามข้อมูล (Data Monitoring Committee) คาดว่าจะทบทวนข้อมูลเดือนที่ 15 ในไตรมาสที่สี่ของปี 2024 ณ จุดนั้น คณะกรรมการจะตัดสินใจว่าการศึกษาสามารถดําเนินต่อไปได้ ได้ตามเกณฑ์ทางสถิติ หรือควรหยุด หากการศึกษาประสบความสําเร็จ บริษัทระบุว่าจะเปิดเผยและทบทวนการศึกษาย่อยในช่วงต้นปี 2025 จากนั้นเตรียมชุดเอกสารยื่นขออนุมัติในขณะที่การศึกษาดําเนินต่อไปถึงเดือนที่ 24

ฝ่ายบริหารระบุว่าความมีนัยสําคัญทางสถิติที่เดือนที่ 15 อาจสนับสนุนเส้นทางการอนุมัติในยุโรป ในขณะที่ข้อมูลเดือนที่ 24 พร้อมการวิเคราะห์การศึกษาย่อยจะเป็นสิ่งจําเป็นขั้นต่ําสําหรับการยื่นขอใบอนุญาตชีววัตถุ (BLA) ในสหรัฐอเมริกา บริษัทยังระบุว่าอาจมีช่องทางสําหรับการหารือในสหรัฐอเมริกาโดยอิงจากผลการศึกษาโดยรวม การวิเคราะห์รอง และกลไกการออกฤทธิ์ของยา

ในด้านวิทยาศาสตร์ Annexon ระบุว่า vonaprument บล็อก C1q ในช่วงต้นของกระบวนการโรคที่บริเวณเนื้อเยื่อที่เป็นโรค ฝ่ายบริหารเปรียบเทียบกับสารยับยั้ง C3 และ C5 ซึ่งระบุว่าออกฤทธิ์ในภายหลังโดยการกําจัดเซลล์เยื่อบุผิวเรตินัลพิกเมนต์ที่ตายหรือทํางานผิดปกติ บริษัทโต้แย้งว่า photoreceptors สูญเสียไปก่อนใน GA ดังนั้นการแทรกแซงในระยะแรกอาจช่วยรักษาการมองเห็นเชิงหน้าที่ได้ดีกว่า

Love กล่าวว่า "หลังจาก 11 ปีที่ผ่านมา สิ่งหนึ่งที่เราสามารถพูดได้อย่างสม่ําเสมอคือแพลตฟอร์มนี้และกลไกที่เรากําลังมุ่งเป้าโดยการบล็อกการอักเสบต้นน้ําบนเนื้อเยื่อโรคโดยตรงนั้นแสดงให้เห็นประโยชน์เชิงหน้าที่ที่เป็นเอกลักษณ์มากในผู้ป่วย ซึ่งแตกต่างจากผลลัพธ์เชิงอาการ และเราคิดว่านั่นสําคัญมาก"

Annexon ยังเน้นย้ําโอกาสในวงจรชีวิตของผลิตภัณฑ์ Vonaprument ไม่ได้เป็น pegylated มีความหนืดต่ํา และถูกให้ยารายเดือนในปริมาณน้อย ฝ่ายบริหารระบุว่ายาอาจสามารถเปลี่ยนไปให้ยาทุกสองเดือนหรือรายไตรมาสโดยไม่ต้องปรับสูตร ซึ่งสร้างโอกาสด้านทรัพย์สินทางปัญญาใหม่ ทรัพย์สินทางปัญญาปัจจุบันมีอายุถึงปี 2040

บริษัทระบุว่ายาอาจมีประโยชน์เป็นพิเศษในผู้ป่วย GA ระยะแรก ใน Phase II รายงานว่าผู้ป่วยศูนย์รายจาก 56 รายที่มีความคมชัดในการมองเห็นในแสงน้อยต่ํากว่า 30 สูญเสียการมองเห็น เทียบกับ 17% ในกลุ่มหลอก ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ป่วยระยะแรกสามารถระบุได้ผ่านวิธีการถ่ายภาพ เช่น EZ และตลาดอาจขยายตัวเกินกว่า 20% ของผู้ป่วย GA ที่ได้รับการรักษาในปัจจุบัน

Tanruprubart และ Guillain-Barré syndrome

โปรแกรมหลักที่สองของ Annexon คือ tanruprubart มุ่งเป้าที่ Guillain-Barré syndrome หรือ GBS บริษัทอธิบายยานี้ว่าเป็นการบําบัดที่อาจออกฤทธิ์เร็วสําหรับโรคหายากที่มีค่าใช้จ่ายทางการแพทย์สูงและอัตราการเสียชีวิตสูง

ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษา Phase III ในเอเชียตะวันออกเฉียงใต้เป็นการศึกษาที่ควบคุมด้วยยาหลอก สุ่มอย่างสมบูรณ์ครั้งแรกและครั้งเดียวในประวัติศาสตร์ GBS โดยแสดงอัตราการตอบสนองประมาณ 90% ภายในสัปดาห์ที่ 1 ในการศึกษา FORWARD ที่กําลังดําเนินอยู่ในสหรัฐอเมริกาและยุโรป บริษัทระบุว่ามีผู้ป่วย 11 รายที่ได้รับการรักษาและทั้งหมดตอบสนอง โดย 100% ของผู้ป่วยมีอาการดีขึ้นอย่างมีนัยสําคัญภายในสัปดาห์ที่ 1

Love กล่าวว่า "ผู้ป่วยประมาณ 90% ตอบสนองภายในสัปดาห์ที่ 1 อัตราการตอบสนอง 90% นั้นสําคัญมากๆ คุณแทบไม่เคยเห็นสิ่งนั้นในโรคหนึ่ง มันพูดถึง C1q และกลไกของมันในการหยุดกระบวนการโรคนี้ตั้งแต่จุดเริ่มต้นและอนุญาตให้ฟื้นตัวได้อย่างรวดเร็ว"

Annexon ระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยใน FORWARD ดูคล้ายกับยาหลอก โดยมีเพียงผื่นชั่วคราวบางส่วนรอบการให้ยาทางหลอดเลือดดําและเหตุการณ์อื่นๆ ที่เกี่ยวข้องกับโรคเป็นหลัก

บริษัทระบุว่าคาดว่าจะยื่นขอใบอนุญาตชีววัตถุ (BLA) ในสหรัฐอเมริกาในปีนี้ และได้ยื่นเอกสารในยุโรปแล้ว โดยการตรวจสอบอยู่ที่ประมาณวันที่ 120 ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดว่าผลลัพธ์จากยุโรปจะออกมาในช่วงต้นปี 2025 และยังระบุว่าวางแผนขอการตรวจสอบแบบเร่งด่วนในสหรัฐอเมริกา แม้ว่าระยะเวลาการยอมรับจะขึ้นอยู่กับทรัพยากรของสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) บางส่วน

เกี่ยวกับโอกาสทางตลาด Annexon ระบุว่า GBS ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 8,000 รายต่อปีในสหรัฐอเมริกา และมีผลกระทบต่อการดูแลสุขภาพรายปีในวงกว้างมากกว่า 20,000 ล้านดอลลาร์ บริษัทระบุว่า 90% ถึง 95% ของผู้ป่วยได้รับการรักษาด้วยการบําบัดด้วย IVIG ที่ไม่ได้รับการอนุมัติ ซึ่งอธิบายว่ามีประสิทธิภาพปานกลาง

Love กล่าวว่า "เราทราบว่าผลกระทบของ GBS ต่อระบบการดูแลสุขภาพในสหรัฐอเมริกาบนพื้นฐานรายปีนั้นเกิน 20,000 ล้านดอลลาร์ มีอัตราการเสียชีวิตสูงมากใน GBS เราไม่ได้พูดถึงมันมากพอ ในประชากร GBS ทั่วไป หากคุณเข้ารักษาตัวในโรงพยาบาล 10% กําลังเสียชีวิต หากคุณอายุ 65 ปีขึ้นไป หนึ่งในสี่กําลังเสียชีวิต"

ฝ่ายบริหารระบุว่าการตอบสนองอย่างรวดเร็วภายในสัปดาห์ที่ 1 อาจลดอัตราการเสียชีวิต ลดระยะเวลาการนอนโรงพยาบาล และลดต้นทุน บริษัทเชื่อว่ายาอาจครองผู้ป่วยส่วนใหญ่หากได้รับการอนุมัติ เนื่องจากโปรไฟล์ประสิทธิภาพและรูปแบบการให้ยาครั้งเดียว

บริษัทระบุว่าคาดว่าจะนํา GBS ออกสู่เชิงพาณิชย์ด้วยทีมงานประมาณ 50 พนักงานเต็มเวลา ส่วนใหญ่เป็น medical science liaisons และเจ้าหน้าที่การเข้าถึงตลาดในภาคสนาม บวกกับทีมขายขนาดเล็กสําหรับบัญชีหลัก บริษัทระบุว่าระบบโรงพยาบาลประมาณครึ่งหนึ่งดูแลผู้ป่วย GBS ประมาณครึ่งหนึ่งในแต่ละปี ซึ่งอาจสนับสนุนโมเดลการเปิดตัวแบบเข้มข้น

Annexon ระบุว่ามีเอกสารข้อตกลงเบื้องต้น (term sheets) สําหรับข้อตกลงพันธมิตรแต่ยังไม่ได้ลงนาม ฝ่ายบริหารระบุว่าสภาพแวดล้อมการกําหนดราคาแบบ most-favored-nation ทําให้บริษัทระมัดระวัง บริษัทระบุว่าจะไม่นํายาออกสู่เชิงพาณิชย์ทั้งหมดด้วยตนเอง และคาดว่าจะประกาศแนวทางก่อนสิ้นปี 2024 ด้วยโมเดลที่อนุญาตให้นําออกสู่เชิงพาณิชย์ในยุโรปผ่านพันธมิตรที่มีประสบการณ์ในขณะที่รักษาการดูแลของบริษัท

บริษัทยังสร้างความตระหนักรู้เกี่ยวกับโรคด้วย โดยชี้ไปที่เว็บไซต์ gbs411.com และความพยายามสนับสนุนผู้ป่วยที่เรียกว่า "110 campaign" เพื่อรําลึกถึงปีที่ 110 นับตั้งแต่มีการค้นพบ GBS Annexon ระบุว่ากําลังบันทึกวิดีโอผู้ป่วย 110 รายทั่วโลก และวางแผนเผยแพร่เนื้อหาเพื่อการศึกษาเพิ่มเติมในช่วงฤดูใบไม้ร่วง นอกจากนี้ยังระบุว่าการประชุมคณะที่ปรึกษาอาจเป็นประโยชน์สําหรับการศึกษาเกี่ยวกับความเร่งด่วนของการรักษา

ฝ่ายบริหารระบุว่า FDA มีส่วนร่วมมากขึ้นและมีความรู้เกี่ยวกับ GBS มากขึ้นตามกาลเวลา โดยสังเกตว่าหน่วยงานไม่ได้ตรวจสอบแพ็กเกจ GBS มาเป็นเวลา 40 ปี บริษัทอธิบายการหารือล่าสุดว่าเป็นไปในเชิงบวก และระบุว่าสภาพแวดล้อมด้านกฎระเบียบปัจจุบันสนับสนุนโปรแกรมโรคหายากมากขึ้น

ANX1502 และแพลตฟอร์ม oral complement

Annexon ยังได้หารือเกี่ยวกับ ANX1502 ซึ่งเป็นโมเลกุลขนาดเล็กชนิดรับประทานรายแรกในประเภทนี้ที่มุ่งเป้าที่เส้นทาง classical complement บริษัทระบุว่าโปรแกรมนี้มุ่งเป้าที่ความผิดปกติของภูมิคุ้มกันที่เกิดจากแอนติบอดี รวมถึง myasthenia gravis และ CIDP

ฝ่ายบริหารอธิบายโปรแกรมนี้ว่าเป็นขั้นตอนที่ยากแต่สําคัญ โดยระบุว่ายาแ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน