ความกังวลด้าน AI กลายเป็นประเด็นร้อนในการเลือกตั้งกลางเทอมสหรัฐฯ
เมื่อวันพุธที่ 12 ส.ค. 2026 Scholar Rock (SRRK) ได้ใช้เวที Canaccord Genuity’s 46th รายปี Growth Conference เพื่อนําเสนอเส้นทางที่ชัดเจนขึ้น แต่ยังคงมีความเสี่ยง สําหรับยาหลักอย่าง apitegromab ในการรักษาโรค spinal muscular atrophy บริษัทระบุว่าข้อกังวลด้านการผลิตของ FDA ทําให้ต้องตัดโรงงานผลิตแห่งหนึ่งออกจากเส้นทางการอนุมัติ แต่โรงงานสํารองได้กลายมาเป็นเส้นทางหลักสู่วันตัดสินใจในวันที่ 30 ก.ย. 2026
การหารือดังกล่าวผสมผสานระหว่างความคืบหน้าและความระมัดระวัง Scholar Rock ระบุว่ากําลังเตรียมพร้อมสําหรับการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ที่อาจเกิดขึ้น ขณะเดียวกันก็รอขั้นตอนกํากับดูแลขั้นสุดท้ายในสหรัฐฯ และยุโรป ราคาหุ้นปรับตัวขึ้น 2.88% มาอยู่ที่ $53.57 ใกล้กับระดับสูงสุดของช่วง 52 สัปดาห์ที่ $27.07 ถึง $58.49
ประเด็นสําคัญ
- Scholar Rock ระบุว่าโรงงาน fill-finish สํารองของบริษัทได้กลายเป็นเส้นทางหลักสู่การอนุมัติจาก FDA สําหรับ apitegromab หลังจากที่หน่วยงานจัดประเภทการตรวจสอบ Catalent Indiana ว่าเป็น OAI
- บริษัทระบุว่าได้บรรลุเป้าหมายด้านชุดข้อมูลที่กําหนดไว้ก่อนกําหนด และยังคงคาดว่าจะถึงวัน PDUFA ในวันที่ 30 ก.ย. 2026
- การเตรียมพร้อมด้านการค้าคืบหน้าไปมาก โดยมีทีมเปิดตัวที่มีประสบการณ์ โปรแกรมสนับสนุนผู้ป่วย และความสนใจจากแพทย์ที่แข็งแกร่งกว่าเมื่อปีที่แล้ว
- บริษัทยังดําเนินการศึกษาระยะที่ II ในโรค facioscapulohumeral muscular dystrophy หรือ FSHD เพื่อขยายขอบเขตเกินกว่า SMA
- ฝ่ายบริหารระบุว่า apitegromab ยังคงเป็น myostatin inhibitor ตัวแรกที่ประสบความสําเร็จในการทดลองทางคลินิกระยะที่ III สําหรับการลงทะเบียน ซึ่งสนับสนุนกรณีการกําหนดราคาสําหรับโรคหายาก
อัปเดตด้านกฎระเบียบและการผลิต
ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร David Hallal กล่าวว่าปัญหาที่ใหญ่ที่สุดที่บริษัทเผชิญอยู่คือสถานะของ Catalent Indiana ซึ่งเป็นโรงงาน fill-finish เดิมสําหรับ apitegromab FDA จัดประเภทการตรวจสอบโรงงานในเดือน เม.ย. 2026 ว่าเป็น OAI หรือ Official Action Indicated ซึ่งทําให้โรงงานดังกล่าวถูกตัดออกจากเส้นทางการอนุมัติอย่างมีประสิทธิผล
Hallal กล่าวว่า Scholar Rock ได้เตรียมรับมือกับผลลัพธ์ดังกล่าวโดยสร้างเส้นทาง fill-finish ที่สอง โรงงานแห่งนั้นปัจจุบันทําหน้าที่เป็นเส้นทางการผลิตหลักของบริษัท
- บริษัทระบุว่าได้ปฏิบัติตามข้อกําหนดด้านชุดข้อมูลที่ตกลงกันไว้ทั้งหมดก่อนกําหนด ภายใต้การประชุม Type C เมื่อวันที่ 3 มี.ค. 2026 กับ FDA
- Scholar Rock ยื่นใบสมัครใบอนุญาตชีววัตถุอีกครั้งเมื่อวันที่ 30 มี.ค. 2026 โดยระบุโรงงาน fill-finish สองแห่งเป็นเส้นทางการอนุมัติแยกกัน
- FDA ยอมรับการยื่นเอกสารดังกล่าวเป็นการยื่นใหม่ประเภท Class 2 และกําหนดวัน PDUFA ใหม่เป็นวันที่ 30 ก.ย. 2026
- ฝ่ายบริหารระบุว่าโรงงานแห่งที่สองมีประวัติด้านกฎระเบียบที่แข็งแกร่ง รวมถึงการตรวจสอบจาก FDA และ EMA หลายครั้งที่มีผลลัพธ์เป็นบวก
- Hallal กล่าวว่าบริษัทไม่คาดว่าจะมีการตรวจสอบก่อนการอนุมัติหรือก่อนการออกใบอนุญาตที่โรงงานแห่งที่สอง แม้ว่า FDA จะทราบว่างานการบรรจุ apitegromab กําลังจะมาถึง
เขาเสริมว่าบริษัทมีขวดที่บรรจุเชิงพาณิชย์จากโรงงานแห่งที่สองมากกว่าจาก Catalent Indiana และมากกว่าที่มีในวัน PDUFA เดิมเมื่อวันที่ 22 ก.ย. 2025
การหารือเรื่องฉลากกับ FDA ยังคงดําเนินอยู่ แต่ Hallal กล่าวว่าไม่มีช่องว่างสําคัญระหว่างสองฝ่าย เขากล่าวว่าทั้งสองฝ่ายใกล้จะสรุปฉลากได้ตั้งแต่เดือน ก.ย. 2025 และเขาคาดว่าปัญหาจะได้รับการแก้ไขก่อนวันตัดสินใจใหม่
โปรไฟล์ทางคลินิกและโอกาสทางการตลาด
Scholar Rock กําลังขอการอนุมัติสําหรับ apitegromab หรือที่รู้จักในชื่อ upadacitabene ในการรักษาโรค spinal muscular atrophy Hallal กล่าวว่ายาดังกล่าวได้รับการออกแบบมาเพื่อแก้ไขปัญหาการสูญเสียกล้ามเนื้อในโรคที่มักถูกมองผ่านมุมมองของความเสียหายของเซลล์ประสาทสั่งการเป็นหลัก
เขาโต้แย้งว่าแนวทาง anti-myostatin แบบเลือกสรรของบริษัทแตกต่างจากความพยายามก่อนหน้าของผู้ผลิตยารายอื่น มีบริษัทประมาณ 10 ถึง 15 แห่งที่พยายามยับยั้ง myostatin มาหลายปี และ Hallal กล่าวว่าความพยายามเหล่านั้นล้มเหลว แนวทางของ Scholar Rock มุ่งเป้าไปที่รูปแบบแฝงของ myostatin ซึ่งเขากล่าวว่าช่วยให้มีความเลือกสรรมากขึ้นและหลีกเลี่ยงปัญหาด้านความปลอดภัยและประสิทธิผลบางประการที่พบกับวิธีการเก่า
- การศึกษาระยะที่ III ลงทะเบียนผู้ป่วย 188 รายที่มี SMA
- ผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอกสูญเสียการทํางานของกล้ามเนื้อ
- ผู้ป่วยที่ได้รับ apitegromab มีการทํางานของกล้ามเนื้อดีขึ้นแม้จะได้รับการบําบัดด้วย SMN ในพื้นหลัง
- ผู้ป่วยประมาณ 35,000 รายทั่วโลกได้รับการบําบัดด้วย SMN อย่างน้อยหนึ่งครั้ง
- ผู้ป่วยประมาณ 7,000 รายในสหรัฐฯ คาดว่าเป็นโรค SMA
Hallal กล่าวว่าข้อมูลสนับสนุนการกําหนดราคาระดับพรีเมียมสําหรับโรคหายาก เขาชี้ให้เห็นถึงความร้ายแรงของโรค จํานวนผู้ป่วยที่น้อย และความจริงที่ว่าผู้ป่วยยังคงมีอาการแย่ลงแม้จะได้รับการรักษามาตรฐานด้วย SMN
ความพร้อมด้านการค้า
Scholar Rock ระบุว่าได้สร้างทีมการค้าขนาดเล็กแต่มีประสบการณ์ในช่วงปีที่ผ่านมา ทีมนี้นําโดย Keith Woods และ Rebecca McLeod ซึ่งทั้งคู่มีส่วนช่วยนําการเปิดตัว VYVGART ทั่วโลกที่ Alexion
บริษัทระบุว่ายังได้คืบหน้ากับแพทย์ที่รักษาโรค SMA ในการสํารวจผู้นําทางความคิดเห็นหลักประมาณ 30 รายที่ดูแลผู้ป่วย SMA มากกว่า 500 ราย ปัจจุบัน 42% กล่าวว่าจะโทรหาผู้ป่วยทุกรายเพื่อเสนอ apitegromab เมื่อได้รับการอนุมัติ เทียบกับ 23% ในปี 2025
ฝ่ายบริหารระบุว่าการเปลี่ยนแปลงดังกล่าวสะท้อนให้เห็นถึงความเข้าใจที่แข็งแกร่งขึ้นเกี่ยวกับข้อความของบริษัทที่ว่า SMA เป็นโรคของหน่วยกล้ามเนื้อ ไม่ใช่แค่เซลล์ประสาทสั่งการเท่านั้น
- ประมาณ 75% ของนักประสาทวิทยาปัจจุบันเชื่อว่าการรักษาส่วนประกอบของกล้ามเนื้อในโรคมีความสําคัญ
- ประมาณ 90% ของผู้ป่วย SMA กล่าวว่าการฝ่อของกล้ามเนื้อ ความอ่อนแอของกล้ามเนื้อ และการทํางานของกล้ามเนื้อเป็นข้อกังวลด้านการรักษาอันดับต้นๆ ของพวกเขา
- Scholar Rock ได้สร้าง Scholar Rock Supports ซึ่งเป็นโปรแกรมช่วยเหลือผู้ป่วยสําหรับการลงทะเบียน การเข้าถึง และความช่วยเหลือด้านการชดใช้ค่าใช้จ่าย
- บริษัทคาดว่าผู้จ่ายเงินจะต้องใช้เวลาในการเขียนนโยบายทางการแพทย์และกําหนดกฎการคุ้มครอง
- ฝ่ายบริหารระบุว่า J-code เฉพาะยาสําหรับการให้ยาทางหลอดเลือดดําทุกสี่สัปดาห์อาจใช้เวลามากกว่าหกเดือน
Hallal กล่าวว่าการเข้าถึงในวงกว้างเป็นเรื่องของ "เมื่อไหร่ ไม่ใช่ถ้า" แม้ว่าเขาจะยอมรับว่าการตัดสินใจของผู้จ่ายเงินในช่วงแรกอาจล่าช้าหรือมีข้อจํากัด
เส้นทางกฎระเบียบในยุโรป
บริษัทระบุว่าการยื่นเอกสารในยุโรปยังคงมีความไม่แน่นอนมากกว่าเส้นทางในสหรัฐฯ Scholar Rock ยื่นใบสมัครทางการตลาดในไตรมาสแรกของปี 2025 โดยระบุเฉพาะ Catalent Indiana เป็นโรงงาน fill-finish ต่างจากในสหรัฐฯ บริษัทไม่ได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ในยุโรป และไม่มีโอกาสเพิ่มโรงงานแห่งที่สองก่อนที่ปัญหาการตรวจสอบจะปรากฏขึ้น
ฝ่ายบริหารระบุว่า European Medicines Agency ได้ขอให้บริษัทรอการจัดประเภทการตรวจสอบของ FDA ก่อนดําเนินการต่อ ด้วยการตัดสินใจ OAI ที่ได้รับแล้ว Scholar Rock วางแผนที่จะติดต่อ EMA ในช่วงฤดูร้อนปี 2026
- ผลลัพธ์ที่เป็นไปได้จาก EMA รวมถึงการยอมรับข้อมูลของโรงงานแห่งที่สอง
- หน่วยงานอาจขอให้ Scholar Rock ถอนและยื่นใบสมัครใหม่
- อาจเลือกเส้นทางการตรวจสอบแบบเร่งด่วนได้เช่นกัน
- บริษัทระบุว่าสรุปลักษณะผลิตภัณฑ์ที่คาดการณ์ไว้เสร็จสมบูรณ์แล้ว
- มีทีมเปิดตัวในเยอรมนีและแผนฉุกเฉินหากกําหนดเวลาการอนุมัติเลื่อนออกไป
Hallal กล่าวว่าหลักการการยอมรับร่วมกันอาจช่วยกระบวนการในยุโรปหาก FDA อนุมัติโรงงานแห่งที่สอง แต่เขากล่าวว่าระยะเวลายังคงไม่แน่นอน
ไปป์ไลน์เกินกว่า SMA
Scholar Rock ยังใช้การประชุมเพื่อเน้นย้ําแพลตฟอร์ม myostatin ที่กว้างขึ้น บริษัทกําลังดําเนินการศึกษา FORGE ระยะที่ II ในโรค facioscapulohumeral muscular dystrophy หรือ FSHD ซึ่งเป็นโรคกล้ามเนื้อที่หายากและมักทําให้พิการ
Hallal กล่าวว่างานก่อนทางคลินิกในแบบจําลองหนู FLExDUX4 แสดงให้เห็นการเพิ่มขึ้นของมวลกล้ามเนื้อ แรงของกล้ามเนื้อ และความทนทานในการออกกําลังกาย เขากล่าวว่าโปรแกรมนี้อาจมีความสําคัญทั้งในฐานะการรักษาแบบเดี่ยวและเป็นส่วนหนึ่งของแนวทางการรวมกันในอนาคตกับการบําบัดที่มุ่งเป้าไปที่ DUX4
- การศึกษา FORGE กําลังลงทะเบียนผู้ป่วย 60 รายที่มี FSHD ระดับปานกลาง
- การทดลองกําลังทดสอบ apitegromab เป็นการรักษาแบบเดี่ยว
- ผู้ป่วย FSHD ประมาณ 20% อาจมีอาการแย่ลงจนต้องใช้รถเข็น
- Hallal กล่าวว่าโรคนี้พบได้บ่อยในหมวดหมู่โรคหายากและยังคงขาดการรักษาที่เพียงพออย่างมาก
เขายังกล่าวด้วยว่าแพลตฟอร์มของบริษัทได้แสดงให้เห็นการแปลผลจากแบบจําลองสัตว์สู่การพัฒนาทางคลินิกในสองด้านแล้ว ได้แก่ SMA และโรคหัวใจและหลอดเลือดเมตาบอลิกและโรคอ้วน เขากล่าวว่าประวัติดังกล่าวสนับสนุนการใช้การยับยั้ง myostatin ในวงกว้างในความผิดปกติของกล้ามเนื้อทางพันธุกรรมและที่เกิดขึ้นภายหลัง
มุมมองของฝ่ายบริหารต่อวิทยาศาสตร์
Hallal ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายว่าทําไมโปรแกรม myostatin ก่อนหน้าจึงล้มเหลว และทําไม Scholar Rock จึงเชื่อว่าแนวทางของตนแตกต่างออกไป Myostatin ที่ค้นพบที่ Johns Hopkins เมื่อประมาณ 30 ปีที่แล้ว เป็นตัวยับยั้งการเจริญเติบโตของกล้ามเนื้อตามธรรมชาติ เขากล่าวว่ายาก่อนหน้าหลายชนิดพยายามดักจับโปรตีนที่โตเต็มที่หรือบล็อกตัวรับ แต่วิธีการเหล่านั้นประสบปัญหาความเลือกสรรเพราะ myostatin อยู่ในกลุ่มของปัจจัยการเจริญเติบโตที่เกี่ยวข้องกัน
ยาของ Scholar Rock มุ่งเป้าไปที่รูปแบบแฝงหรือ propeptide ของ myostatin Hallal กล่าวว่ารูปแบบดังกล่าวมีกรงเคมีป้องกันและไม่มีสิ่งเทียบเท่าตามธรรมชาติในร่างกาย ซึ่งทําให้บริษัทมีวิธีที่แม่นยํากว่าในการปิดกั้นเส้นทางดังกล่าว
เขากล่าวว่า apitegromab เป็น "myostatin inhibitor ตัวแรกและตัวเดียวที่ได้รับการพิสูจน์แล้วว่าประสบความสําเร็จในการทดลองทางคลินิกระยะที่ III สําหรับการลงทะเบียนในโรคใดๆ"
สิ่งที่จะเกิดขึ้นต่อไป
ในขณะนี้ จุดสนใจระยะใกล้อยู่ที่การตัดสินใจของ FDA ในวันที่ 30 ก.ย. 2026 และการหารือเรื่องฉลากที่ยังต้องดําเนินการให้เสร็จสิ้น บริษัทระบุว่าสถานะการผลิตของตนแข็งแกร่งกว่าเมื่อปีที่แล้ว และโรงงานแห่งที่สองปัจจุบันมีสินค้าคงคลังเพียงพอที่จะสนับสนุนการเปิดตัวหากได้รับการอนุมัติ
นักลงทุนจะจับตาดูกระบวนการของ EMA ความพร้อมในการเปิดตัวของทีมการค้า และความเร็วของการตัดสินใจคุ้มครองของผู้จ่ายเงิน สําหรับ Scholar Rock สองสามเดือนข้างหน้าจะเป็นตัวกําหนดว่าความพยายามในการพัฒนาที่ยาวนานจะกลายเป็นผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ชิ้นแรกหรือไม่
ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับสมบูรณ์ด้านล่างเพื่อดูรายละเอียดเพิ่มเติม
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
