เมื่อวันจันทร์ หุ้นของ Larimar Therapeutics ลดลงอย่างมากหลังจากการอัปเดตข้อมูลจากการศึกษาการรักษาภาวะ ataxia ของ Friedreich ที่กําลังดําเนินอยู่ การอัปเดตรวมถึงรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรง (SAE) ที่ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยสองราย ซึ่งทั้งคู่เลือกที่จะถอนตัวจากการศึกษา แม้ว่าเหตุการณ์เหล่านี้จะคลี่คลายภายใน 24 ชั่วโมง แต่หุ้นก็ดิ่งลงชั่วครู่มากถึง 51% ในการซื้อขายในนิวยอร์กก่อนที่จะฟื้นตัวเล็กน้อยเป็นขาดทุน 25%
บริษัทในแถลงการณ์ก่อนเปิดตลาดยืนยันว่าการฉีดยาใต้ผิวหนัง 25 มก. ทุกวัน nomlabofusp นั้น "โดยทั่วไปทนได้ดีนานถึง 260 วัน" ในการศึกษาการขยายฉลากราคาเปิด (OLE) Larimar ยังคงมุ่งมั่นที่จะบรรลุเป้าหมายในการยื่นคําขอใบอนุญาตชีวภาพ (BLA) ไปยังหน่วยงานกํากับดูแลของสหรัฐฯ ในช่วงครึ่งหลังของปี 2025 โดยมีเป้าหมายเพื่อการอนุมัติเร่งด่วนสําหรับการรักษาโรคระบบประสาทที่หายาก
ตามข่าวประชาสัมพันธ์ลงวันที่ 16 ธันวาคม พ.ศ. 2024 Larimar ได้ประกาศข้อมูลเบื้องต้นในเชิงบวกจากการศึกษา OLE ซึ่งแสดงให้เห็นว่า nomlabofusp เพิ่มและรักษาระดับ frataxin เนื้อเยื่อ (FXN) ไว้ บริษัทยังสังเกตเห็นแนวโน้มเบื้องต้นที่บ่งชี้ถึงประโยชน์ทางคลินิกที่อาจเกิดขึ้น การรักษาดูเหมือนจะถึงสภาวะคงที่ในวันที่ 30 และการเพิ่มขนาดยาเป็น 50 มก. ได้เริ่มขึ้นในผู้เข้าร่วมหกคน นอกจากนี้ การตรวจคัดกรองวัยรุ่นสําหรับการศึกษาเภสัชจลนศาสตร์ในเด็ก (PK) กําลังดําเนินการอยู่ โดยคาดว่าจะให้ยาในช่วงต้นปี 2025
แม้จะมีความพ่ายแพ้ แต่นักวิเคราะห์จาก Leerink Partners, Citi และ Guggenheim ได้แบ่งปันมุมมองเกี่ยวกับศักยภาพของหุ้น พวกเขารับทราบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ แต่เน้นย้ําถึงตัวบ่งชี้ทางชีวภาพและข้อมูลการทํางานที่ให้กําลังใจงบดุลที่แข็งแกร่งของ บริษัท และการพัฒนาอย่างต่อเนื่องของโปรแกรม nomlabofusp พวกเขายังตั้งข้อสังเกตว่าปฏิกิริยาของหุ้นต่อข่าวความปลอดภัยดูเหมือนจะหักโหมเกินไปและแนะนําให้ซื้อเมื่อลดลง โดยย้ําความเชื่อมั่นในโปรไฟล์ความเสี่ยง/ผลประโยชน์ที่ดีของยา
Larimar สิ้นสุดไตรมาสที่สามของปี 2024 ด้วยเงินสดและการลงทุน 203.7 ล้านดอลลาร์ ซึ่งขยายรันเวย์ทางการเงินไปสู่ไตรมาสที่สองของปี 2026 บริษัทกําลังเตรียมพร้อมสําหรับเหตุการณ์สําคัญที่จะเกิดขึ้น รวมถึงการเริ่มต้นการศึกษายืนยัน/การลงทะเบียนทั่วโลกในช่วงกลางปี 2025 ข้อมูลเบื้องต้นจากปริมาณ 50 มก. ในการศึกษา OLE และการส่ง BLA เป้าหมายเพื่อการอนุมัติเร่งด่วนที่อาจเกิดขึ้นในช่วงครึ่งหลังของปี 2025
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน