หุ้นของ Neurocrine Biosciences, Inc. (แนสแด็ก:NBIX) เพิ่มขึ้น 5.7% หลังจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาอนุมัติ CRENESSITY ซึ่งเป็นการรักษาแบบใหม่สําหรับต่อมหมวกไตโตแต่กําเนิด (CAH) CRENESSITY เป็นยาตัวแรกที่กําหนดเป้าหมายโดยตรงและลดฮอร์โมนต่อมหมวกไตส่วนเกิน (ACTH) และการผลิตแอนโดรเจนต่อมหมวกไตในผู้ป่วยที่มีความผิดปกติทางพันธุกรรมนี้
ไฟเขียวของ FDA สําหรับ CRENESSITY ซึ่งเป็นทั้งแคปซูลและสารละลายในช่องปาก ถือเป็นความก้าวหน้าที่สําคัญสําหรับผู้ที่ได้รับผลกระทบจาก CAH แบบคลาสสิก ซึ่งเป็นภาวะที่หายากและยาวนานซึ่งส่งผลกระทบต่อต่อมหมวกไต การอนุมัติได้รับการประกาศเมื่อวันศุกร์ และยามีกําหนดวางจําหน่ายในเชิงพาณิชย์ภายในหนึ่งสัปดาห์ผ่าน PANTHERx Rare ซึ่งเป็นบริการร้านขายยาเฉพาะทาง
Kyle W. Gano, Ph.D. ซีอีโอของ Neurocrine Biosciences เน้นย้ําถึงความมุ่งมั่นอันยาวนานของบริษัทในการวิจัย CAH และแสดงความขอบคุณต่อผู้เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกและผู้วิจัยสําหรับบทบาทของพวกเขาในการนํายาประเภทใหม่นี้มาสู่ชุมชน CAH Dina Matos ผู้อํานวยการบริหารของมูลนิธิ CARES ยังรับทราบถึงศักยภาพของยาในการปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย CAH โดยการลดความจําเป็นในการรักษาด้วยสเตียรอยด์ในปริมาณสูง
แม้จะได้รับการอนุมัติจาก FDA ในเชิงบวก แต่นักวิเคราะห์คาดว่าจะเปิดตัวเชิงพาณิชย์อย่างค่อยเป็นค่อยไป Evan David Seigerman จาก BMO Capital ชี้ให้เห็นถึงความท้าทายหลายประการ รวมถึงการเข้าถึงเชิงพาณิชย์ในวงกว้างที่ไม่คาดว่าจะเกิดขึ้นจนถึงครึ่งหลังของปี 2025 และคําเตือนกล่องดําของยาที่ต้องมีการดูแลอย่างรอบคอบในการปรับเปลี่ยนการรักษาด้วยกลูโคคอร์ติคอยด์
Chris Shibutani จาก Goldman Sachs ตั้งข้อสังเกตว่าการอนุมัติเป็นก้าวสําคัญในเชิงบวกสําหรับ Neurocrine Biosciences ซึ่งยืนยันสถานะของบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่ประสบความสําเร็จในการพัฒนายาหลายชนิดในด้านการรักษาที่แตกต่างกัน นักวิเคราะห์กล่าวว่าแม้ว่าวิถีการเปิดตัวครั้งแรกอาจเป็นเรื่องยากที่จะวัดปริมาณ แต่ความคืบหน้าของบริษัทจะได้รับการติดตามในบริบทของการจับผู้ป่วยและการขยายการเข้าถึงและความคุ้มครองการประกันภัย
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน