เรดวูดซิตี้ แคลิฟอร์เนีย - Adverum Biotechnologies, Inc. (แนสแด็ก: ADVM) ซึ่งเป็นบริษัทยีนบําบัดในระยะคลินิก ประกาศผลการทดลอง LUNA ระยะที่ 2 และข้อมูลการศึกษา OPTIC ระยะยาว ซึ่งชี้ให้เห็นว่าการบําบัดด้วยยีนเพื่อการวิจัย Ixo-vec อาจเสนอทางเลือก treaAMDnt ที่ยั่งยืนสําหรับจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับอายุเปียก (AMD เปียก) Ixo-vec ได้รับการออกแบบให้เป็นการฉีดเข้าแก้วเพียงครั้งเดียว ซึ่งอาจช่วยลดความถี่ในการรักษาที่จําเป็นสําหรับผู้ป่วย
การทดลอง LUNA ประเมิน Ixo-vec สองโดสในผู้ป่วย 60 ราย ซึ่งแสดงให้เห็นว่าทั้งคู่รักษาจุดสิ้นสุดทางสายตาและกายวิภาคไว้ตลอด 52 สัปดาห์ โดยลดภาระการรักษาลงอย่างมีนัยสําคัญ ปริมาณ 6E10 แสดงให้เห็นว่าการฉีดยาต้าน VEGF เฉลี่ยต่อปีลดลง 88% โดย 54% ของผู้ป่วยได้รับอิสระในการฉีด ปริมาณ 2E11 ส่งผลให้ลดลง 92% โดย 69% ของผู้ป่วยไม่ต้องฉีด
ในการศึกษา OPTIC การติดตามผู้ป่วย 21 รายในระยะยาวแสดงให้เห็นว่าปริมาณ 2E11 ให้ระดับการรักษาที่คงที่ของ aflibercept นานถึงห้าปีหลังการรักษา โดยลดการฉีดยาต้าน VEGF ต่อปีลง 86% จนถึงปีที่สี่ เกือบครึ่งหนึ่งของผู้ป่วยยังคงไม่ต้องฉีดยาตลอดสี่ปี
ไม่มีรายงานการอักเสบอย่างมีนัยสําคัญในผู้ป่วยที่ได้รับการป้องกันโรคสเตียรอยด์เฉพาะที่ในการทดลอง LUNA ที่สัปดาห์ที่ 52 หรือการเยี่ยมชมครั้งต่อๆ ไป และผู้ป่วย OPTIC ทั้งหมดไม่มีการอักเสบตั้งแต่ปีแรกถึงปีที่สี่
Adverum วางแผนที่จะพัฒนาขนาดยา 6E10 ด้วยยาหยอดตาสเตียรอยด์เป็นการศึกษาการลงทะเบียนระยะที่ 3 สองรายการ โดยการศึกษา ARTEMIS เบื้องต้นคาดว่าจะเริ่มในช่วงครึ่งแรกของปี 2025 การศึกษาจะเปรียบเทียบ Ixo-vec กับ aflibercept ในประชากรผู้ป่วยในวงกว้าง รวมถึงทั้งผู้ที่ไม่เคยได้รับการรักษาและผู้ที่มีประสบการณ์การรักษา
บริษัทรายงานความพึงพอใจของผู้ป่วยอย่างมากสําหรับ Ixo-vec ในการสํารวจ LUNA โดยส่วนใหญ่ชอบยีนบําบัดมากกว่าการรักษาก่อนหน้านี้และยินดีที่จะแนะนําให้ผู้อื่น สถานะเงินสดของ Adverum ณ วันที่ 30 กันยายน 2024 อยู่ที่ 153.2 ล้านดอลลาร์ ซึ่งคาดว่าจะเป็นเงินทุนในการดําเนินงานในช่วงครึ่งหลังของปี 2025 ไม่รวมการทดลองใช้ AMD ARTEMIS ให้เสร็จสิ้น
ข้อมูลนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Adverum Biotechnologies AMD เปียกเป็นสาเหตุหลักของการตาบอดในผู้สูงอายุ และการรักษาในปัจจุบันจําเป็นต้องฉีดบ่อยๆ Ixo-vec มีจุดมุ่งหมายเพื่อลดภาระนี้และปรับปรุงผลลัพธ์ของผู้ป่วย
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ AdvAMDm Biotechnologies ได้ประกาศข้อมูลทางคลินิกระยะยาวสําหรับผลิตภัณฑ์ยีนบําบัด ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) โดยมีเป้าหมายเพื่อรักษาจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับอายุ (AMD) บริษัทรายงานผลลัพธ์ 52 สัปดาห์จากการศึกษา LUNA ระยะที่ 2 และข้อมูล 4 ปีจากการทดลอง OPTIC Ixo-vec ได้รับการแต่งตั้ง Fast Track จากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา การกําหนด PRIME จากสํานักงานยาแห่งยุโรป และ Innovation Passport จากหน่วยงานกํากับดูแลยาและผลิตภัณฑ์สุขภาพของสหราชอาณาจักร
Adverum ยังได้แต่งตั้ง Jason L. Mitchell เป็นประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการพาณิชย์คนใหม่ ซึ่งเป็นการเคลื่อนไหวที่คาดว่าจะช่วยเพิ่มการเปิดตัวและการค้าของ Ixo-vec ผลประกอบการทางการเงินไตรมาสที่สองของบริษัทสําหรับปี 2024 นั้นแข็งแกร่ง โดยมีกําไรต่อหุ้น (0.89 ดอลลาร์) สูงกว่าประมาณการทั้งที่มั่นคงและฉันทามติ
บริษัทวิเคราะห์หลายแห่ง รวมถึง HC Wainwright, RBC ตลาดทุน, Oppenheimer, Mizuho Securities และ Truist Securities ได้ให้มุมมองเกี่ยวกับ Adverum ตลาดทุน HC Wainwrigh ซื้อเรตติ้งและราคาเป้าหมาย 30.00 ดอลลาร์ ในขณะที่ RBC Capital Markets ปรับราคาเป้าหมายเป็น 10.00 ดอลลาร์จาก 12.00 ดอลลาร์ก่อนหน้า Oppenheimer คงอันดับความน่าเชื่อถือไว้ที่ Outperform ด้วยราคาเป้าหมายที่ 28.00 ดอลลาร์ หลักทรัพย์ Mizuho Securities ลดเป้าหมายลงเหลือ 20.00 ดอลลาร์ และ Truist Securities ปรับเป้าหมายจาก 60.00 ดอลลาร์เป็น 40.00 ดอลลาร์ สิ่งเหล่านี้เป็นหนึ่งในการพัฒนาล่าสุดสําหรับ Adverum Biotechnologies
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
การประกาศล่าสุดของ Adverum Biotechnologies เกี่ยวกับผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจสําหรับการบําบัดด้วยยีน Ixo-vec สอดคล้องกับตัวชี้วัดทางการเงินที่สําคัญหลายประการและข้อมูลเชิงลึกจาก InvestingPro
จากข้อมูลของ InvestingPro มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของ Adverum อยู่ที่ 142.7 ล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงการประเมินมูลค่าปัจจุบันของบริษัทในขณะที่มีความก้าวหน้าในโปรแกรมทางคลินิก มูลค่าตามราคาตลาดที่ค่อนข้างเจียมเนื้อเจียมตัวนี้บ่งชี้ถึงศักยภาพในการเติบโตหาก Ixo-vec ยังคงแสดงผลลัพธ์ในเชิงบวกในการทดลองระยะที่ 3 ที่กําลังจะมาถึง
เคล็ดลับ InvestingPro ระบุว่า Adverum "ถือเงินสดมากกว่าหนี้สินในงบดุล" ซึ่งมีความสําคัญสําหรับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในระยะคลินิก สถานะเงินสดที่แข็งแกร่งนี้สอดคล้องกับเงินสด 153.2 ล้านดอลลาร์ของบริษัทที่รายงาน ณ วันที่ 30 กันยายน 2024 ซึ่งเป็นรันเวย์ในช่วงครึ่งหลังของปี 2025AMDowever เคล็ดลับ InvestingPro อีกฉบับหนึ่งตั้งข้อสังเกตว่าบริษัทกําลัง "เผาผลาญเงินสดอย่างรวดเร็ว" ซึ่งเป็นเรื่องปกติสําหรับเทคโนโลยีชีวภาพในการพัฒนาทางคลินิกระยะสุดท้าย
การให้ความสําคัญกับ Ixo-vec ของบริษัทในฐานะตัวเปลี่ยนเกมที่มีศักยภาพในการรักษา AMD แบบเปียกมีความสําคัญอย่างยิ่ง เนื่องจากข้อมูล InvestingPro แสดงให้เห็นว่ารายได้ลดลงอย่างมีนัยสําคัญ -72.22% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา สิ่งนี้เน้นย้ําถึงความสําคัญของผลลัพธ์ทางคลินิกที่ประสบความสําเร็จและศักยภาพในเชิงพาณิชย์ของ Ixo-vec เพื่อสุขภาพทางการเงินในอนาคตของ Adverum
เป็นที่น่าสังเกตว่า InvestingPro เสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 11 ข้อสําหรับ Adverum Biotechnologies ซึ่งช่วยให้นักลงทุนมีการวิเคราะห์ที่ครอบคลุมมากขึ้นเกี่ยวกับสถานการณ์ทางการเงินและฐานะทางการตลาดของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน