นิวยอร์ก - Neurogene Inc. (แนสแด็ก:NGNE) ได้ประกาศข้อมูลทางคลินิกชั่วคราวในเชิงบวกจากการทดลองระยะที่ 1/2 ของ NGN-401 ซึ่งเป็นยีนบําบัดที่มุ่งรักษากลุ่มอาการ Rett ในผู้ป่วยเด็ก การรักษาแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยที่ดีและการปรับปรุงที่มีความหมายในผู้เข้าร่วม ซึ่งบ่งชี้ถึงการเพิ่มทักษะและเหตุการณ์สําคัญในการพัฒนาที่อาจเกิดขึ้น
กลุ่มประชากรตามรุ่นขนาดต่ําของการทดลองซึ่งประกอบด้วยผู้ป่วยเด็กหญิงสี่รายแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงที่สอดคล้องกันในการประเมินต่างๆ ของกลุ่มอาการเร็ตต์ โดยเฉพาะอย่างยิ่ง ผู้เข้าร่วมทุกคนได้รับคะแนนที่บ่งชี้ถึงการปรับปรุงทางคลินิกอย่างมีนัยสําคัญในระดับการปรับปรุงความประทับใจทั่วโลกทางคลินิก นอกจากนี้ การปรับปรุงในแบบสอบถามพฤติกรรม Rett Syndrome มีตั้งแต่ 28 ถึง 52 เปอร์เซ็นต์จากพื้นฐาน และผู้เข้าร่วมได้รับทักษะในขอบเขตทางคลินิกหลักของโรค
ไม่มีรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับการรักษา และเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ส่วนใหญ่ตอบสนองต่อสเตียรอยด์ อย่างไรก็ตาม พบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงเมื่อเร็ว ๆ นี้ที่สอดคล้องกับความเสี่ยงที่ทราบของการรักษาด้วยยีนไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนในผู้เข้าร่วมในปริมาณสูง
Neurogene ยังได้ริเริ่มกลุ่มวัยรุ่น / ผู้ใหญ่ในการทดลองและได้สอดคล้องกับ FDA เกี่ยวกับข้อกําหนดการผลิตสําหรับการทดลองลงทะเบียนในอนาคตและการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ที่มีศักยภาพ
บริษัทวางแผนที่จะลงทะเบียนสําหรับกลุ่มเด็กขนาดต่ําในไตรมาสที่สี่ของปี 2024 และจะให้ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับการออกแบบการทดลองการลงทะเบียนในช่วงครึ่งแรกของปี 2025 คาดว่าจะมีข้อมูลระหว่างกาลเพิ่มเติมในช่วงครึ่งหลังของปี 2025
ในทางตรงกันข้าม Neurogene เปิดเผยว่าไม่มีแผนที่จะพัฒนาโปรแกรมการบําบัดด้วยยีน NGN-101 สําหรับโรค CLN5 Batten เนื่องจาก FDA ปฏิเสธการสมัคร Regenerative Medicine Advance Therapy
วันนี้ Neurogene จะจัดเว็บคาสต์นักลงทุน/นักวิเคราะห์เพื่อหารือเกี่ยวกับข้อมูลระหว่างกาลจากการทดลองทางคลินิก NGN-401
NGN-401 เป็นการบําบัดเชิงวิจัยที่ส่งยีน MECP2 ซึ่งเกี่ยวข้องกับกลุ่มอาการ Rett โดยใช้เทคโนโลยีการควบคุมการดัดแปลงยีน EXACT ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ Neurogene เพื่อหลีกเลี่ยงความเป็นพิษจากการแสดงออกของยีนมากเกินไป
บทความนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Neurogene Inc.
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Neurogene Inc. ได้รับเงินประมาณ 200 ล้านดอลลาร์ในการจัดหาเงินทุน PIPE ที่จองซื้อมากเกินไป การจัดหาเงินทุนนี้เกี่ยวข้องกับบริษัทการลงทุนด้านการดูแลสุขภาพที่มีชื่อเสียง เช่น RTW Investments และ Casdin Capital คาดว่าจะขยายรันเวย์ทางการเงินของ Neurogene ไปสู่ครึ่งหลังของปี 2027 กองทุนเหล่านี้มีวัตถุประสงค์เพื่อสนับสนุนการลงทะเบียนสําหรับการศึกษายีนบําบัด NGN-401 สําหรับกลุ่มอาการเร็ตต์ รวมถึงวัตถุประสงค์อื่นๆ ขององค์กร
บริษัทรายงานผลขาดทุนสุทธิ 18.5 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสที่สองของปี 2024 โดยค่าใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนาอยู่ที่ 15.7 ล้านดอลลาร์ NGN-401 ผู้สมัครยีนบําบัดของ Neurogene ได้รับการกําหนดให้เป็น Regenerative Medicine Advanced Therapy จาก FDA ซึ่งคาดว่าจะเร่งกระบวนการอนุมัติ
ในแง่ของการจัดอันดับของนักวิเคราะห์ BMO Capital และ William Blair ต่างก็รักษาอันดับความน่าเชื่อถือของหุ้น Neurogene ไว้ที่ Outperform ในขณะที่ H.C. Wainwright ปรับราคาหุ้นเป้าหมายเป็น 49 ดอลลาร์จาก 51 ดอลลาร์ โดยคงอันดับซื้อไว้ นักลงทุนกําลังจับตาดูข้อมูลทางคลินิกระยะที่ 1/2 ที่กําลังจะมาถึงอย่างใกล้ชิดจากกลุ่มประชากรตามรุ่นขนาดต่ําของการศึกษา NGN-401 และการอัปเดตในไตรมาสแรกของปี 2025 ซึ่งจะรวมถึงข้อมูลทางคลินิกระยะที่ 1/2 ชั่วคราวและการอัปเดตกฎระเบียบสําหรับ NGN-101 ในการรักษาโรค CLN5 Batten สิ่งเหล่านี้เป็นการพัฒนาล่าสุดที่อาจส่งผลกระทบต่อวิถีของบริษัท แนสแด็ก>
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
เนื่องจาก Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE) รายงานข้อมูลทางคลินิกชั่วคราวในเชิงบวกสําหรับการบําบัดด้วยยีนกลุ่มอาการ Rett นักลงทุนอาจสนใจฐานะทางการเงินของบริษัทและผลการดําเนินงานของตลาด จากข้อมูลของ InvestingPro มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของ Neurogene อยู่ที่ 934.76 ล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงการประเมินมูลค่าศักยภาพของบริษัทในปัจจุบันของตลาด
หุ้นแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพที่โดดเด่น โดยมีผลตอบแทนรวมของราคา 351.72% ในปีที่ผ่านมา และผลตอบแทน 251.96% ตั้งแต่ต้นปีจนถึงปัจจุบัน โมเมนตัมที่แข็งแกร่งนี้สอดคล้องกับผลการทดลองทางคลินิกในเชิงบวก และอาจบ่งบอกถึงความเชื่อมั่นของนักลงทุนที่เพิ่มขึ้นในไปป์ไลน์การบําบัดด้วยยีนของ Neurogene
อย่างไรก็ตาม สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่า Neurogene กําลังซื้อขายที่ทวีคูณรายได้สูง โดยมีอัตราส่วน P/E ที่ 264.67 สิ่งนี้ชี้ให้เห็นว่านักลงทุนกําลังกําหนดราคาในความคาดหวังการเติบโตในอนาคตอย่างมีนัยสําคัญ ซึ่งอาจได้รับอิทธิพลจากผลการทดลอง NGN-401 ที่มีแนวโน้ม
เคล็ดลับ InvestingPro เน้นย้ําว่า Neurogene ถือเงินสดมากกว่าหนี้ในงบดุล ซึ่งอาจให้ความยืดหยุ่นทางการเงินเมื่อบริษัทพัฒนาโปรแกรมทางคลินิก นอกจากนี้ สินทรัพย์สภาพคล่องยังเกินภาระผูกพันระยะสั้น ซึ่งอาจเป็นบัฟเฟอร์ต่อต้นทุนการดําเนินงานที่เกี่ยวข้องกับการทดลองอย่างต่อเนื่องและการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ที่อาจเกิดขึ้น
เป็นที่น่าสังเกตว่านักวิเคราะห์ไม่คาดการณ์ว่าบริษัทจะทํากําไรได้ในปีนี้ ซึ่งไม่ใช่เรื่องแปลกสําหรับ บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพในขั้นตอนทางคลินิกของการพัฒนายา การมุ่งเน้นของบริษัทในการพัฒนาผู้สมัครหลัก NGN-401 และการตัดสินใจที่จะไม่ดําเนินโครงการ NGN-101 สําหรับโรค CLN5 Batten อาจส่งผลกระทบต่อแนวโน้มทางการเงินในระยะสั้น
สําหรับนักลงทุนที่ต้องการการวิเคราะห์ที่ครอบคลุมมากขึ้น InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 17 ข้อสําหรับ Neurogene ซึ่งให้ความเข้าใจที่ลึกซึ้งยิ่งขึ้นเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและสถานะทางการตลาดของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน