คาร์ลสแบด แคลิฟอร์เนีย - ไอโอนิส เภสัชกรรม, Inc. (แนสแด็ก:IONS) ได้ยืนยันแผนการที่จะเริ่มการศึกษาระยะที่ 3 สําหรับ ION582 ซึ่งเป็นการรักษาที่เป็นไปได้สําหรับกลุ่มอาการแองเจิลแมน (AS) ในช่วงครึ่งแรกของปี 2025 การตัดสินใจดังกล่าวเกิดขึ้นหลังจากการประชุมที่ประสบความสําเร็จกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ซึ่งพวกเขาบรรลุข้อตกลงเกี่ยวกับการออกแบบการศึกษาขั้นสุดท้าย
การทดลองระยะที่ 3 ซึ่งเรียกว่าการศึกษา REVEAL มีเป้าหมายเพื่อลงทะเบียนเด็กและผู้ใหญ่ประมาณ 200 คนที่เป็น AS โดยเฉพาะผู้ที่มีการลบยีน UBE3A ของมารดาหรือการกลายพันธุ์ จุดสนใจหลักของการศึกษาคือการประเมินการปรับปรุงการสื่อสารที่แสดงออกโดยใช้ Bayley Scales for Infant and Toddler Development-4 (Bayley-4) จุดสิ้นสุดนี้ถูกเลือกเนื่องจากการขาดดุลในการสื่อสารที่แสดงออกเป็นหนึ่งในอาการที่ท้าทายที่สุดสําหรับผู้ดูแลบุคคลที่มี AS
ION582 จะได้รับการให้ยาในสองระดับขนาดยาที่แตกต่างกัน โดยผู้ป่วยจะได้รับการรักษาทุกไตรมาส หลังจากการรักษาหนึ่งปี จะมีการวิเคราะห์เบื้องต้น ตามด้วยระยะขยายราคาเปิดในระยะยาว การศึกษาจะตรวจสอบจุดสิ้นสุดรองหลายประการ รวมถึงความรุนแรงของโรคโดยรวมและการทํางานของความรู้ความเข้าใจและมอเตอร์
การศึกษาระยะที่ 3 ที่กําลังจะมาถึงสร้างขึ้นจากผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจจากการทดลอง HALOS ระยะที่ 2 ซึ่ง ION582 แสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงที่มีความหมายทางคลินิกในโดเมนการทํางานต่างๆ รวมถึงการสื่อสารและการทํางานของมอเตอร์ ข้อมูลระบุว่า 97% ของผู้เข้าร่วมในกลุ่มขนาดกลางและสูงมีอาการ AS โดยรวมดีขึ้น
ION582 เป็นยาแอนติเซนส์ที่ออกแบบมาเพื่อยับยั้งการถอดเสียงแอนติเซนส์ UBE3A และเพิ่มการผลิตโปรตีน UBE3A ปีที่แล้ว FDA ได้ให้การกําหนดยากําพร้าและโรคเด็กหายาก ION582 โดยตระหนักถึงประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นในการรักษา AS ซึ่งเป็นการรักษาเภสัชกรรมปรับเปลี่ยนโรค
Ionis Pharmaceuticals ผู้นําด้านการบําบัดที่กําหนดเป้าหมายด้วย RNA มีแฟรนไชส์ประสาทวิทยาที่แข็งแกร่ง รวมถึงการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสําหรับกล้ามเนื้อฝ่อในกระดูกสันหลังและโรคประสาทอักเสบอะไมลอยด์ที่เป็นสื่อกลางทางพันธุกรรม ไปป์ไลน์ของบริษัทยังมียาวิจัยสําหรับโรคหายาก เช่น โรคพรีออนและโรคอเล็กซานเดอร์ ตลอดจนภาวะที่พบบ่อย เช่น โรคอัลไซเมอร์และพาร์กินสัน
บริษัทคาดว่าจะแบ่งปันข้อมูลอัปเดตเพิ่มเติมเกี่ยวกับ th เภสัชกรรม ในการประชุมสุดยอดวิทยาศาสตร์ระดับโลกของ FAST ในปลายสัปดาห์นี้ บทความนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Ionis Pharmaceuticals
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Ionis Pharmaceuticals มีความก้าวหน้าอย่างมากในท่อส่งผลิตภัณฑ์ สํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ยืนยันว่าการยื่นขอใช้ยาใหม่ของ Ionis สําหรับ donidalorsen ซึ่งเป็นยาวิจัยที่มีจุดประสงค์เพื่อป้องกันการโจมตีของโรคบวมน้ําทางพันธุกรรม (HAE) กําลังอยู่ระหว่างการตรวจสอบ องค์การอาหารและยาได้กําหนดวันดําเนินการในวันที่ 21 สิงหาคม 2025 สําหรับแอปพลิเคชันนี้ นอกจากนี้ ยาวิจัยของบริษัท zilganersen ซึ่งเป็นการรักษาที่มีศักยภาพสําหรับโรคทางระบบประสาทที่หายากเป็นพิเศษ โรคอเล็กซานเดอร์ ได้รับการกําหนดให้เป็น Fast Track จาก FDA
Ionis ยังได้ประกาศเสนอเสนอขายหุ้นสามัญต่อประชาชนทั่วไป ซึ่งคาดว่าจะมีมูลค่า 500 ล้านดอลลาร์ เงินทุนจะมุ่งสนับสนุนการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ โปรแกรมทางคลินิก การวิจัย และการพัฒนา ในแง่ของผลการดําเนินงานทางการเงิน Ionis รายงานผลลัพธ์ที่มั่นคง สอดคล้องกับคําแนะนําประจําปี และเปิดตัวการรักษาใหม่สองวิธี WAINUA สําหรับโรคประสาท ATTR ทางพันธุกรรม และ QALSODY สําหรับ ALS
นักวิเคราะห์จาก Laidlaw, TD Cowen, เภสัชกรรม ได้ยืนยันการให้คะแนนในเชิงบวกสําหรับ Ionis อีกครั้ง โดยพิจารณาจากศักยภาพ d เภสัชกรรม ล่าสุดของบริษัทในด้านการรักษาต่างๆ การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้เน้นย้ําถึงความมุ่งมั่นอย่างต่อเนื่องของ Ionis Pharmaceuticals ในการพัฒนาท่อส่งผลิตภัณฑ์และบรรลุเป้าหมายทางการเงิน
ข้อมูลเชิงลึกของ แนสแด็ก vestingPro
ในขณะที่ Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) เตรียมเริ่มการศึกษาระยะที่ 3 สําหรับ ION582 นักลงทุนควรพิจารณาตัวชี้วัดทางการเงินที่สําคัญและข้อมูลเชิงลึกจาก InvestingPro
จากข้อมูลของ InvestingPro Ionis มีมูลค่าตามราคาตลาด 6.11 พันล้านดอลลาร์ และรายงานรายได้ 813.46 ล้านดอลลาร์ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 บริษัทมีการเติบโตของรายได้ที่แข็งแกร่ง โดยเพิ่มขึ้น 29% ในช่วงเวลาเดียวกัน การเติบโตนี้สอดคล้องกับการพัฒนาอย่างต่อเนื่องของ Ionis ในการบําบัดที่มุ่งเป้าไปที่ RNA ที่เป็นนวัตกรรมใหม่ รวมถึง ION582 สําหรับกลุ่มอาการแองเจิลแมน
อย่างไรก็ตาม สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่าปัจจุบัน Ionis กําลังดําเนินงานขาดทุน โดยมีอัตรากําไรขั้นต้นติดลบ -12.86% และอัตรากําไรจากการดําเนินงาน -42.21% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา นี่ไม่ใช่เรื่องแปลกสําหรับบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่ลงทุนอย่างมากในการวิจัยและพัฒนา โดยเฉพาะอย่างยิ่งบริษัทที่มีไปป์ไลน์ที่มีแนวโน้มอย่าง Ionis
เคล็ดลับ InvestingPro เน้นย้ําว่านักวิเคราะห์คาดการณ์ว่ายอดขายจะลดลงในปีปัจจุบัน ซึ่งอาจเป็นปัจจัยที่นักลงทุนต้องพิจารณา ในด้านบวก Ionis ดําเนินงานด้วยหนี้สินในระดับปานกลางและสินทรัพย์สภาพคล่องเกินภาระผูกพันระยะสั้น ให้ความยืดหยุ่นทางการเงินในขณะที่ดําเนินการทดลองทางคลินิกที่มีค่าใช้จ่ายสูง
อัตราส่วนราคาต่อบัญชีของบริษัทอยู่ที่ 23.18 ซึ่งสูงมากเภสัชกรรม และอาจบ่งชี้ว่าตลาดมีความคาดหวังสูงสําหรับผลการดําเนินงานในอนาคตของ Ionis อาจเป็นเพราะไปป์ไลน์ที่แข็งแกร่งและความก้าวหน้าที่อาจเกิดขึ้น เช่น ION582
สําหรับนักลงทุนที่ต้องการการวิเคราะห์ที่ครอบคลุมมากขึ้น InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 5 ข้อสําหรับ Ionis Pharmaceuticals เพื่อให้ความเข้าใจที่ลึกซึ้งยิ่งขึ้นเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและสถานะทางการตลาดของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน