วอเตอร์ทาวน์ แมสซาชูเซตส์ - Disc Medicine, Inc. (แนสแด็ก:IRON) ซึ่งเป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ ได้รับการตอบรับในเชิงบวกจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) เกี่ยวกับการประชุมสิ้นสุดระยะที่ 2 สําหรับเส้นทางการกํากับดูแลสําหรับไบโตเปอร์เปอร์ตินในการรักษา Erythropoietic Protoporphyria (EPP) ตามที่ประกาศในวันนี้
บริษัทให้รายละเอียดว่า FDA เห็นด้วยกับคุณลักษณะที่เสนอทั้งหมดของการศึกษา APOLLO ที่กําลังจะมาถึง ซึ่งมีกําหนดจะเริ่มภายในกลางปี 2025 การศึกษาจะมุ่งเน้นไปที่ปริมาณ bitopertin 60 มก. ในช่วงระยะเวลาการรักษา 6 เดือนสําหรับผู้ป่วย EPP และ X-linked Protoporphyria (XLP) อายุ 12 ปีขึ้นไป จุดสิ้นสุดหลักจะวัดเวลารวมเฉลี่ยต่อเดือนในแสงแดดโดยไม่มีความเจ็บปวดในช่วงเดือนสุดท้ายหลังการรักษา
นอกเหนือจากจุดสิ้นสุดหลักแล้ว การศึกษา APOLLO จะรวมถึงการประเมินต่างๆ เช่น การเปลี่ยนแปลงของโปรโตพอร์ไฟริน IX (PPIX) การเกิดปฏิกิริยาที่เป็นพิษต่อแสง ความสอดคล้องของ FDA ในมาตรการเหล่านี้สะท้อนให้เห็นถึงศักยภาพของ bitopertin ในการตอบสนองความต้องการที่สําคัญที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในการรักษา EPP
FDA ยังตระหนักถึงศักยภาพในการอนุมัติแบบเร่งด่วนตามข้อมูลที่มีอยู่ โดยการลด PPIX ทําหน้าที่เป็นจุดสิ้นสุดแทน หากได้รับการอนุมัติแบบเร่งรัดการทดลอง APOLLO จะทําหน้าที่เป็นการศึกษายืนยัน
Disc Medicine วางแผนที่จะพบกับ FDA เพื่อสรุปรายละเอียดการศึกษาของ APOLLO พร้อมการอัปเดตเกี่ยวกับการอภิปรายและไทม์ไลน์สําหรับการยื่นขอรับยาใหม่ (NDA) ที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในไตรมาสแรกของปี 2025
Bitopertin ซึ่งเป็นสารยับยั้ง GlyT1 ได้รับการศึกษาในการทดลองทางคลินิกหลายครั้งและได้รับการออกแบบมาเพื่อปรับการสังเคราะห์ทางชีวภาพของฮีม บริษัทได้รับสิทธิ์ทั่วโลกในยาวิจัยจาก Roche ในเดือนพฤษภาคม 2021 EPP และ XLP เป็นภาวะที่หายากซึ่งก่อให้เกิดปฏิกิริยารุนแรงต่อการสัมผัสกับแสงแดด ซึ่งนําไปสู่ผลกระทบต่อคุณภาพชีวิตที่สําคัญสําหรับผู้ป่วย การรักษาในปัจจุบันมีจํากัด โดย Scenesse® เป็นการรักษา EPP เพียงชนิดเดียวที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA
แถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์ยังให้ภาพรวมของความมุ่งมั่นของ Disc Medicine ในการพัฒนาการรักษาโรคโลหิตวิทยาที่ร้ายแรง และตั้งข้อสังเกตว่า bitopertin ยังไม่ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในการรักษาในเขตอํานาจศาลใด ๆ ทั่วโลก
นักลงทุนและผู้มีส่วนได้ส่วนเสียได้รับแจ้งเกี่ยวกับการประชุมทางโทรศัพท์ที่ผู้บริหารจัดขึ้นเพื่อหารือเกี่ยวกับการอัปเดตเหล่านี้ ซึ่งเกิดขึ้นในวันนี้เวลา 8:00 น. EST
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Disc Medicine มีความก้าวหน้าอย่างมากในการทดลองทางคลินิกและการดําเนินงาน บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์รายงานการค้นพบใหม่จากการศึกษาระยะที่ 1b ของ DISC-0974 ในผู้ป่วยโรคไตเรื้อรังที่ไม่ขึ้นอยู่กับการฟอกไต (NDD-CKD) และโรคโลหิตจาง การศึกษาพบว่า DISC-0974 เพียงครั้งเดียวช่วยลดระดับเฮปซิดินได้อย่างมีนัยสําคัญ และช่วยเพิ่มการระดมธาตุเหล็กและระดับฮีโมโกลบินในผู้ป่วย Disc Medicine ยังได้รายงานผลลัพธ์ระยะที่ 2 ที่มีแนวโน้มสําหรับผู้สมัครยาหลัก bitopertin ซึ่งมีเป้าหมายในการรักษา Erythropoietic Protoporphyria (EPP)
ในด้านของนักวิเคราะห์ Disc Medicine ได้รับการจัดอันดับ ซื้อ จาก Jefferies และเรตติ้ง เพิ่มน้ำหนักการลงทุน จาก Wells Fargo HC Wainwright คงอันดับ ซื้อ และเป้าหมายหุ้น 70.00 ดอลลาร์สําหรับ Disc Medicine ในขณะที่ BMO ตลาดทุนปรับแนวโน้ม โดยเพิ่มราคาเป้าหมายเป็น 70 ดอลลาร์จาก 50 ดอลลาร์
Disc Medicine ยังได้ทําการแต่งตั้งที่สําคัญ โดยต้อนรับ Dr. Rahul Rajan Kaushik เป็นประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายเทคนิค และ Dr. Steve Caffé เป็นประธานเจ้าหน้าที่กํากับดูแล ซึ่งทั้งคู่นําประสบการณ์กว่าสองทศวรรษในอุตสาหกรรมยามาใช้ นอกจากนี้ Disc Medicine ยังประกาศเสนอขายหุ้นสาธารณะประมาณ 178 ล้านดอลลาร์ นําโดย Frazier Life Sciences และ Logos Capital รายได้จะถูกนําไปใช้เพื่อพัฒนาการวิจัยและการพัฒนาทางคลินิกของผู้สมัครผลิตภัณฑ์ รวมถึงไบโตเปอร์ติน นี่คือการพัฒนาล่าสุดในการดําเนินงานของ Disc Medicine ในขณะที่ยังคงพัฒนาการรักษาโรคโลหิตวิทยาที่ร้ายแรง แนสแด็ก r>
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ในขณะที่ Disc Medicine (NASDAQ:IRON) พัฒนาเส้นทางการกํากับดูแลสําหรับ bitopertin นักลงทุนอาจพบบริบทเพิ่มเติมในตัวชี้วัดทางการเงินของบริษัทและผลการดําเนินงานของตลาด จากข้อมูลของ InvestingPro มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของ Disc Medicine อยู่ที่ 1.4 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงการประเมินมูลค่าปัจจุบันของตลาดเกี่ยวกับศักยภาพของบริษัทในพื้นที่โรคหายาก
สถานะทางการเงินของบริษัทแสดงให้เห็นถึงจุดแข็งบางประการท่ามกลางขั้นตอนการพัฒนา เคล็ดลับของ InvestingPro เน้นย้ําว่า Disc Medicine ถือเงินสดมากกว่าหนี้ในงบดุล ซึ่งเป็นสิ่งสําคัญสําหรับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่ลงทุนอย่างมากในการวิจัยและพัฒนา สถานะเงินสดที่มั่นคงนี้อาจเป็นรันเวย์ที่จําเป็นสําหรับการศึกษา APOLLO ที่กําลังจะมาถึงและการยื่น NDA ที่อาจเกิดขึ้น
แม้จะมีข่าวด้านกฎระเบียบในเชิงบวก แต่สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่า Disc Medicine ในปัจจุบันไม่ทํากําไร โดยมี EBITDA ติดลบ 110.8 ล้านดอลลาร์ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 นี่เป็นเรื่องปกติสําหรับบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ในขั้นตอนการพัฒนา และนักลงทุนมักจะให้ความสําคัญกับความคืบหน้าของไปป์ไลน์มากกว่าการทํากําไรในทันที
ที่น่าสนใจคือหุ้นมีราคาเพิ่มขึ้นอย่างมากในช่วงหกเดือนที่ผ่านมา โดยมีผลตอบแทนรวม 58.21% ตามข้อมูลของ InvestingPro การเพิ่มขึ้นนี้อาจสะท้อนให้เห็นถึงการมองโลกในแง่ดีของนักลงทุนเกี่ยวกับความคืบหน้าของบริษัทกับ bitopertin และศักยภาพในตลาด EPP
สําหรับผู้ที่ต้องการเจาะลึกข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับสถิติทางการเงินและแนวโน้มของ Disc Medicine InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 10 ข้อที่สามารถให้ข้อมูลเชิงลึกอันมีค่าสําหรับการตัดสินใจลงทุนในหุ้นเทคโนโลยีชีวภาพแบบไดนามิกนี้
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน