ซานดิเอโก - Avidity Biosciences, Inc. (แนสแด็ก: RNA) ได้ประกาศการเริ่มต้นกลุ่มตัวบ่งชี้ทางชีวภาพสําหรับการทดลอง FORTITUDE ระยะที่ 1/2 ซึ่งกําลังประเมิน delpacibart braxlosiran (del-brax/AOC 1020) ในบุคคลที่มีภาวะกล้ามเนื้อเสื่อมของใบหน้า (FSHD) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่เชี่ยวชาญด้านการรักษาด้วย RNA กําลังกําหนดเป้าหมายเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งที่อาจเกิดขึ้นโดยการลงทะเบียนในกลุ่มตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่คาดว่าจะแล้วเสร็จในช่วงครึ่งแรกของปี 2025 และกลุ่มประชากรตามรุ่นที่ใช้งานได้มีกําหนดจะเริ่มในช่วงเวลาเดียวกัน
Del-brax เป็นการรักษาเชิงวิจัยครั้งแรกที่มุ่งจัดการกับสาเหตุที่แท้จริงของ FSHD โดยกําหนดเป้าหมายไปที่ยีน DUX4 ซึ่งเป็นสาเหตุของโรค FSHD เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งมีกล้ามเนื้ออ่อนแรง โดยไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบัน กลุ่มตัวบ่งชี้ทางชีวภาพจะประเมินผลกระทบของ del-brax ขนาด 2 มก./กก. ที่ให้ทุก ๆ หกสัปดาห์ต่อการแสดงออกของยีนที่ควบคุมโดย DUX4 และตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่หมุนเวียนในผู้ป่วยอายุ 16-70 ปี
ข้อมูลเบื้องต้นจากการทดลองได้แสดงให้เห็นถึงผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจ โดย del-brax แสดงให้เห็นถึงการลดลงของยีนที่ควบคุม DUX4 การลดลงของตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่หมุนเวียนใหม่และครีเอทีนไคเนส และแนวโน้มของการปรับปรุงการทํางานที่เครื่องหมายสี่เดือน พร้อมกับความปลอดภัยและความทนทานที่ดี การค้นพบเหล่านี้ถูกนําเสนอในการประชุม FSHD Society International รายปี Research Congress ครั้งที่ 31 เมื่อต้นปีนี้
การทดลอง FORTITUDE เป็นการศึกษาแบบสุ่มควบคุมด้วยยาหลอกและอําพรางสองชั้นที่ออกแบบมาเพื่อประเมินความปลอดภัย ความทนทาน เภสัชจลนศาสตร์ และเภสัชพลศาสตร์ของ del-brax การทดลองนี้ยังรวมถึงการศึกษาขยายฉลากราคาเปิด FORTITUDE-OLE ซึ่งนําเสนอการประเมินความปลอดภัยและความทนทานของยาในระยะยาวสําหรับผู้เข้าร่วมที่เสร็จสิ้นการศึกษา FORTITUDE
Del-brax ของ Avidity ได้รับการกําหนดให้เป็นเด็กกําพร้าจากทั้งสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) และสํานักงานยาแห่งยุโรป (EMA) รวมถึงการกําหนด Fast Track จาก FDA ภารกิจของบริษัทคือการปรับปรุงชีวิตอย่างลึกซึ้งด้วยการส่งมอบการรักษาด้วย RNA ใหม่ โดยมุ่งเน้นไปที่โรคกล้ามเนื้อที่หายาก
บทความนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์ โดยนําเสนอการเริ่มต้นของกลุ่ม biomarker เป็นขั้นตอนสําคัญในกลยุทธ์ของ Avidity ในการเร่งกระบวนการอนุมัติสําหรับ del-brax บริษัทกําลังดําเนินการศึกษาทางคลินิกอย่างเร่งด่วนเพื่อมอบทางเลือกการรักษาใหม่ที่มีศักยภาพสําหรับผู้ที่อาศัยอยู่กับ FSHD
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Avidity Biosciences ได้เห็นความคืบหน้าที่สําคัญในการทดลองทางคลินิก สํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ยกเลิกการระงับทางคลินิกบางส่วนของ del-desiran ผู้สมัครยาของ Avidity ซึ่งเป็นการปูทางไปสู่การทดลอง HARBOR ระยะที่ 3 ต่อไป การตัดสินใจนี้เป็นไปตามผลลัพธ์เบื้องต้นในเชิงบวกจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 สําหรับผู้สมัครการรักษาอื่น delpacibart zotadirsen
Avidity Biosciences ยังประกาศการเสนอขายหุ้นสามัญมูลค่า 250 ล้านดอลลาร์ต่อสาธารณะ ซึ่งจัดการโดย Leerink Partners และ TD Cowen เพื่อสนับสนุนโปรแกรมทางคลินิกและพัฒนาการวิจัยและพัฒนา Goldman Sachs และ TD Cowen ได้ย้ําการจัดอันดับการซื้อหุ้นของ Avidity โดยเน้นย้ําถึงศักยภาพของยา del-brax และ del-desiran โดยมียอดขายสูงสุดที่คาดการณ์ไว้ที่ 2.7 พันล้านดอลลาร์และ 4.0 พันล้านดอลลาร์ตามลําดับ
นักวิเคราะห์จาก BofA Securities และ Wells Fargo ยังให้คะแนนในเชิงบวกต่อหุ้นของ Avidity ซึ่งสะท้อนถึงการพัฒนาล่าสุด ซึ่งรวมถึง FDA ที่ให้การกําหนด Breakthrough Therapy ให้กับยาวิจัยชั้นนําของ Avidity delpacibart etedesiran สําหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมชนิดที่ 1 นี่คือการพัฒนาล่าสุดในการเดินทางของบริษัท
ข้อมูลเชิงลึกของ แนสแด็ก 2>InvestingProการประกาศล่าสุดของ Avidity Biosciences (NASDAQ: RNA) เกี่ยวกับกลุ่มตัวบ่งชี้ทางชีวภาพสําหรับการทดลอง FORTITUDE สอดคล้องกับการมุ่งเน้นของบริษัทในการพัฒนานวัตกรรมการรักษาด้วย RNA แม้จะมีความคืบหน้าทางคลินิกที่ดี แต่ข้อมูลของ InvestingPro เผยให้เห็นความท้าทายทางการเงินบางประการที่นักลงทุนควรพิจารณา
ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมาสิ้นสุดไตรมาสที่ 2 ปี 2024 Avidity รายงานรายได้ 10.6 ล้านดอลลาร์ โดยมีการเติบโตเล็กน้อยที่ 8.15% อย่างไรก็ตาม การเงินของบริษัทสะท้อนให้เห็นถึงโปรไฟล์ทั่วไปของบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ในระยะคลินิกที่ลงทุนอย่างมากในการวิจัยและพัฒนา สิ่งนี้เห็นได้ชัดในกําไรขั้นต้นติดลบที่ 220.7 ล้านดอลลาร์และอัตรากําไรจากการดําเนินงานที่ -2690.64%
เคล็ดลับ InvestingPro เน้นย้ําว่า Avidity "ถือเงินสดมากกว่าหนี้ในงบดุล" และ "สินทรัพย์สภาพคล่องเกินภาระผูกพันระยะสั้น" ซึ่งเป็นตัวบ่งชี้เชิงบวกสําหรับบริษัทในภาคเทคโนโลยีชีวภาพที่ใช้เงินทุนมาก ปัจจัยเหล่านี้ให้ความยืดหยุ่นทางการเงินเนื่องจาก Avidity พัฒนาโปรแกรมทางคลินิก รวมถึงการทดลอง del-brax สําหรับ FSHD
ตลาดดูเหมือนจะมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับศักยภาพของ Avidity โดยหุ้นแสดงผลตอบแทนราคา 775.64% ที่น่าทึ่งในปีที่ผ่านมา สิ่งนี้สอดคล้องกับเคล็ดลับของ InvestingPro ที่ระบุว่า "ผลตอบแทนสูงในปีที่ผ่านมา" อย่างไรก็ตาม นักลงทุนควรตระหนักว่า บริษัท "ไม่ทํากําไรในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา" และ "คาดว่ารายได้สุทธิจะลดลงในปีนี้" ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงการลงทุนอย่างต่อเนื่องในการพัฒนาทางคลินิก
สําหรับผู้ที่สนใจในการวิเคราะห์เชิงลึก InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 10 ข้อสําหรับ Avidity Biosciences ซึ่งให้มุมมองที่ครอบคลุมยิ่งขึ้นเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและสถานะทางการตลาดของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน