ลอนดอน - Syncona Ltd นักลงทุนด้านวิทยาศาสตร์เพื่อชีวิตที่มีชื่อเสียงได้ประกาศผ่านบริษัทในพอร์ตโฟลิโอ Spur Therapeutics ว่าได้สังเกตเห็นผลลัพธ์เชิงบวกจากการศึกษาระยะที่ I/II GALILEO-1 ของ FLT201 ซึ่งเป็นผู้สมัครยีนบําบัดแบบใหม่สําหรับโรค Gaucher ผลการวิจัยถูกนําเสนอในการประชุมรายปีครั้งที่ 31 ของสมาคมยีนและเซลล์บําบัดแห่งยุโรป (ESGCT) ซึ่งจัดขึ้นที่กรุงโรม ประเทศอิตาลี
การทดลองนี้เกี่ยวข้องกับผู้ป่วยหกรายที่ได้รับการฉีด FLT201 เพียงครั้งเดียวในขนาด 4.5e11 vg/kg พวกเขาได้รับการติดตามเป็นระยะเวลาตั้งแต่เจ็ดถึง 15 เดือนหลังการให้ยา ผลลัพธ์ประสิทธิภาพขึ้นอยู่กับผู้ป่วยห้าราย โดยไม่รวมผู้ป่วยรายหนึ่งเนื่องจากแอนติบอดีที่เป็นกลางที่มีอยู่แล้วต่อแคปซิด AAVS3 ที่ให้ FLT201 การวิเคราะห์ความปลอดภัยรวมผู้เข้าร่วมทั้งหมดโดยการรักษาแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและความสามารถในการทนที่ดี
ข้อมูลจากการศึกษา ณ วันที่ 27 กันยายน พ.ศ. 2024 ระบุว่าไม่มีปฏิกิริยาการแช่ ความเป็นพิษที่จํากัดขนาดยา หรือเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่รุนแรง การบําบัดนี้นําไปสู่การลดระดับไลโซ-Gb1 อย่างถาวร ซึ่งเป็นตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่สําคัญของการตอบสนองทางคลินิกในโรค Gaucher โดย 42% ถึง 96% การลดลงเหล่านี้พบได้แม้ในผู้ป่วยที่มีระดับไลโซ-Gb1 สูงแม้จะมีการบําบัดด้วยเอนไซม์ทดแทน (ERT) หรือการบําบัดด้วยการลดสารตั้งต้น (SRT) ก่อนหน้านี้
พบการปรับปรุงภาระไขกระดูกในผู้ป่วยทั้งห้าราย ซึ่งบ่งชี้ว่า FLT201 เข้าถึงเนื้อเยื่อที่ลึกกว่าซึ่งไม่ได้กําหนดเป้าหมายอย่างมีประสิทธิภาพโดยการรักษาที่มีอยู่ นอกจากนี้ การบําบัดยังเกี่ยวข้องกับการบํารุงรักษาหรือปรับปรุงปริมาตรของม้ามและตับ ระดับฮีโมโกลบิน และจํานวนเกล็ดเลือดหลังการถอน ERT หรือ SRT
Chris Hollowood ซีอีโอของ Syncona Investment Management Limited และประธานของ Spur Therapeutics ให้ความเห็นถึงความสําคัญของข้อมูล โดยเน้นย้ําถึงศักยภาพของ FLT201 ที่จะส่งผลกระทบอย่างมากต่อภูมิทัศน์การรักษาโรค Gaucher เขาระบุว่าข้อมูลสนับสนุนความทนทานของ FLT201 และศักยภาพในการให้ประโยชน์ในระยะยาวเหนือการรักษาในปัจจุบัน ผลการทดลองในเชิงบวกยังช่วยเพิ่มความน่าเชื่อถือของเทคโนโลยีของ Spur และช่วยในความก้าวหน้าของไปป์ไลน์พรีคลินิกไปสู่ความผิดปกติที่พบบ่อยมากขึ้น เช่น โรคพาร์กินสัน
Syncona กําลังเตรียมที่จะสนับสนุน Spur Therapeutics ในขณะที่กําลังดําเนินการไปสู่การเริ่มต้นการทดลองระยะที่ 3 ในปีปฏิทิน 2025 ประกาศนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Syncona Ltd.
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน