เมื่อวันอังคาร Oppenheimer คงอันดับความน่าเชื่อถือของ Alnylam เภสัชกรรม (แนสแด็ก:ALNY) หลังจากตรวจสอบผลการทดลอง Helios-B ในวงกว้าง บริษัทเน้นย้ําว่าเส้นโค้งการรอดชีวิตและเหตุการณ์หัวใจและหลอดเลือดจากการทดลองไม่แตกต่างกันอย่างมีนัยสําคัญเมื่อเทียบกับการทดลอง ATTR-ACT และ ATTRibute-CM ก่อนหน้านี้สําหรับการรักษาอื่นๆ
ข้อมูลแสดงให้เห็นถึงการแยกตัวในช่วง 18 เดือน ซึ่งสอดคล้องกับประสิทธิภาพของยาคู่แข่ง tafamidis และ acoramidis
แม้ว่า Alnylam Management จะมีความมั่นใจในยา vutrisiran ซึ่งให้ระดับการรักษาที่ดีขึ้น แต่นักวิเคราะห์ถือว่าการเปรียบเทียบกับ tafamidis ไม่ยุติธรรมเนื่องจากความแตกต่างในการออกแบบการทดลองและประชากรผู้ป่วย
โดยเฉพาะอย่างยิ่งการทดลอง Helios-B รวมถึงผู้ป่วยจํานวนมากที่ได้รับการบําบัดพร้อมกันซึ่งอาจทําให้ผลลัพธ์สับสนได้ ประมาณ 80% ของผู้ป่วยใช้ยาขับปัสสาวะพื้นฐาน เกือบ 40% ใช้สารยับยั้ง SGLT2 และมากถึงประมาณ 60% กําลังรับประทาน tafamidis
นักวิเคราะห์ยังชี้ให้เห็นว่าจุดสิ้นสุด 36 เดือนที่ยาวนานขึ้นในการทดลองของ Alnylam อาจส่งผลต่อการเปรียบเทียบ เนื่องจากการแยกเส้นโค้งการรอดชีวิตเด่นชัดขึ้นหลังจากผ่านไป 30 เดือน นอกจากนี้ การทดลอง Helios-B ได้ลงทะเบียนผู้ป่วย NYHA คลาส 3 ในสัดส่วนที่น้อยกว่าเมื่อเทียบกับการทดลอง ATTR-ACT ซึ่งอาจทําให้ผลลัพธ์เบี่ยงเบนไปในความโปรดปรานของ vutrisiran เมื่อเปรียบเทียบกับการรักษาที่แสดงให้เห็นถึงความสําเร็จที่จํากัดในกรณีที่รุนแรงกว่า
รายงานสรุปว่าเป็นการยากที่จะสนับสนุนยาเฉพาะใด ๆ ในบรรดาสารทําให้คงตัวและตัวเก็บเสียงสําหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจ ATTR สะท้อนความรู้สึกจากแพทย์โรคหัวใจในการประชุม การเข้าถึงตลาดและการดําเนินการเชิงพาณิชย์ถูกมองว่าเป็นปัจจัยกําหนดการดูดซึมของ vutrisiran, tafamidis และ acoramidis
Pfizer ด้วยทรัพยากรจํานวนมากและเภสัชกรรมรายแรกได้รับการตั้งข้อสังเกตว่ามีข้อได้เปรียบเหนือ Alnylam Pharmaceuticals และคู่แข่งรายอื่นในตลาด
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ BridgeBio Pharma เป็นจุดสนใจของ บริษัท วิเคราะห์หลายแห่ง Mizuho ยังคงมีจุดยืนเชิงบวกต่อบริษัท โดยเน้นย้ําถึงปัจจัยที่อาจประเมินค่าต่ําเกินไปซึ่งอาจส่งผลต่อแนวโน้มของบริษัท HC Wainwright และ TD Cowen ยืนยันการให้คะแนนซื้อสําหรับ BridgeBio อีกครั้ง โดยเน้นย้ําถึงผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจของยาวิจัยของบริษัท acoramidis ในการศึกษา ATTRibute-CM ระยะที่ 3
การพัฒนาล่าสุดยังรวมถึง GondolaBio ซึ่งเป็นบริษัทร่วมทุนที่สําคัญของ BridgeBio ซึ่งได้รับการสนับสนุนจากการลงทุน 300 ล้านดอลลาร์จากกลุ่มนักลงทุน โดยมีเป้าหมายเพื่อเร่งการพัฒนาการรักษาใหม่ นอกจากนี้ BridgeBio ยังได้ร่วมมือกับ CarDS Lab ของ Yale School of Medicine เพื่อใช้ประโยชน์จากปัญญาประดิษฐ์ในการตรวจหา ATTR-CM ตั้งแต่เนิ่นๆ ซึ่งเป็นภาวะหัวใจที่ได้รับการวินิจฉัยไม่บ่อยครั้ง
นอกจากนี้ BridgeBio ยังได้ยื่นใบสมัครยาใหม่สําหรับ acoramidis ไปยังสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา โดยคาดว่าจะมีการตัดสินใจภายในวันที่ 29 พฤศจิกายน 2024
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน