เซาท์ซานฟรานซิสโก - Denali Therapeutics Inc. (แนสแด็ก:D NLI) ได้ประกาศขั้นตอนสําคัญในการอนุมัติการรักษาเชิงวิจัยสําหรับ MPS II หรือที่เรียกว่า Hunter syndrome หลังจากการประชุมล่าสุดกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) บริษัทวางแผนที่จะยื่นใบสมัครใบอนุญาตชีวภาพ (BLA) สําหรับ tividenofusp alfa ในช่วงต้นปี 2025 ภายใต้เส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัด
องค์การอาหารและยาได้ตกลงว่าเฮปารันซัลเฟตน้ําไขสันหลัง (CSF HS) สามารถใช้เป็นจุดสิ้นสุดตัวแทนเพื่อสนับสนุนการอนุมัติเร่งรัดสําหรับการรักษา Carole Ho, MD หัวหน้าเจ้าหน้าที่ทางการแพทย์ของ Denali แสดงความขอบคุณสําหรับคําแนะนําของ FDA และเน้นย้ําถึงความสําคัญของการพัฒนานี้สําหรับบุคคลและครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจาก MPS II
การประกาศของ Denali เกิดขึ้นพร้อมกับการนําเสนอข้อมูลการศึกษาระยะที่ 1/2 ใหม่ในการประชุม SSIEM 2024 ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการตอบสนองของตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่แข็งแกร่งและทนทานของการรักษาและผลดีต่อผลลัพธ์ทางคลินิก ข้อมูลรวมถึงการลดลงเฉลี่ย 90% ของ CSF HS ในสัปดาห์ที่ 24 โดยมีผลกระทบที่ยั่งยืนจนถึงสัปดาห์ที่ 104 และการปรับปรุงไกลโคซามิโนไกลแคนในปัสสาวะ (GAGs) แสงเส้นใยประสาทในซีรั่ม (NfL) และผลลัพธ์ทางคลินิกต่างๆ
โปรไฟล์ความปลอดภัยของ tividenofusp alfa ได้รับการอธิบายว่าโดยทั่วไปสามารถทนได้ดี ซึ่งสนับสนุนการพัฒนาอย่างต่อเนื่อง MPS II เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งนําไปสู่ความบกพร่องทางร่างกายและความรู้ความเข้าใจอย่างรุนแรง โดยการรักษาในปัจจุบันจะจัดการกับอาการได้เพียงบางส่วนเท่านั้น
Tividenofusp alfa เป็นโปรตีนฟิวชั่นที่ออกแบบมาเพื่อส่งเอนไซม์ iduronate-2-sulfatase ผ่านอุปสรรคเลือดและสมองเพื่อรักษาทั้งระบบประสาทส่วนกลางและอาการทางร่างกายของ MPS II ยานี้ได้รับการกําหนด Fast Track จาก FDA และการกําหนด Priority Medicines จาก European Medicines Agency
Denali ยังลงทะเบียนผู้เข้าร่วมสําหรับการศึกษา COMPASS ระยะที่ 2/3 ในหลายทวีป โดยมีเป้าหมายเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของการรักษาเพิ่มเติม
ข่าวนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Denali Therapeutics และสะท้อนถึงความคาดหวังในปัจจุบันของบริษัทเกี่ยวกับเส้นทางการกํากับดูแลและผลการศึกษาทางคลินิกสําหรับ tividenofusp alfa การรักษายังคงอยู่ระหว่างการตรวจสอบและยังไม่ได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานด้านสาธารณสุข
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Denali Therapeutics ได้มีความก้าวหน้าอย่างน่าทึ่งในโครงการพัฒนายา ข้อมูลที่ไม่ใช่ทางคลินิกของบริษัทใน Science Translational Medicine บ่งชี้ถึงศักยภาพของแพลตฟอร์ม Oligonucleotide Transport Vehicle (OTV) ในการส่งโอลิโกนิวคลีโอไทด์แอนติเซนส์ไปยังระบบประสาทส่วนกลางและเนื้อเยื่อกล้ามเนื้อ ซึ่งถือเป็นก้าวสําคัญของบริษัท
นอกจากนี้ ยาวิจัยของ Denali DNL126 ยังได้รับเลือกให้เข้าร่วมโครงการนําร่องการสนับสนุนการทดลองทางคลินิก Advancing Rare disease Therapeutics (START) ของ FDA ซึ่งมีจุดมุ่งหมายเพื่อเร่งรัดการพัฒนาการรักษาโรคหายาก การรวมนี้คาดว่าจะเร่งเส้นทางการพัฒนาสําหรับ DNL126
ในแง่ของบันทึกของนักวิเคราะห์ H.C. Wainwright ได้ปรับราคาเป้าหมายสําหรับ Denali เป็น $90 จาก $95 โดยรักษาอันดับซื้อไว้ การปรับเปลี่ยนนี้เกิดขึ้นหลังจากการทบทวนโปรแกรมการพัฒนาของ Denali โดยเฉพาะอย่างยิ่งงานเกี่ยวกับการบําบัดที่กําหนดเป้าหมายไปที่คราบจุลินทรีย์เบต้าอะไมลอยด์ที่เกี่ยวข้องกับโรคอัลไซเมอร์ ในขณะเดียวกัน Stifel ยังปรับราคาเป้าหมายสําหรับ Denali จาก 26.00 ดอลลาร์เป็น 22.00 ดอลลาร์ ในขณะที่ยังคงรักษาเรตติ้ง Hold ในแง่ของการอภิปรายเกี่ยวกับเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งสําหรับการรักษา DNL310 ของ Denali สําหรับกลุ่มอาการฮันเตอร์
การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้สะท้อนให้เห็นถึงความมุ่งมั่นอย่างต่อเนื่องของ Denali ในการตอบสนองความต้องการของบุคคลที่เป็นโรคระบบประสาทเสื่อม
ในขณะที่ Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI) ก้าวไปสู่การอนุมัติ tividenofusp alfa ที่เป็นไปได้อย่างรวดเร็ว นักลงทุนและผู้มีส่วนได้ส่วนเสียกําลังติดตามสถานะทางการเงินและผลการดําเนินงานของตลาดของบริษัทอย่างใกล้ชิด ต่อไปนี้คือข้อมูลเชิงลึกบางส่วนจากข้อมูลแบบเรียลไทม์และเคล็ดลับ InvestingPro ที่อาจสนใจ:
ข้อมูล InvestingPro แสดงให้เห็นว่า Denali มีมูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดประมาณ 3.5 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนถึงการประเมินมูลค่าตลาดของบริษัท แม้จะมีผลตอบแทนที่น่าประทับใจที่ 19.92% ในช่วงสามเดือนที่ผ่านมา แต่รายได้ของบริษัทก็ลดลงอย่างมาก 99.63% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 การลดลงอย่างมากนี้ยังสะท้อนให้เห็นในอัตรากําไรขั้นต้นของบริษัทซึ่งอยู่ที่ -33,255.09% ในช่วงเวลาเดียวกัน
เคล็ดลับ InvestingPro เน้นย้ําว่า Denali ถือเงินสดมากกว่าหนี้ในงบดุล ซึ่งเป็นสัญญาณเชิงบวกของเสถียรภาพทางการเงิน สิ่งนี้ได้รับการเสริมด้วยข้อเท็จจริงที่ว่าสินทรัพย์สภาพคล่องของบริษัทเกินภาระผูกพันระยะสั้น ซึ่งบ่งชี้ถึงสถานะสภาพคล่องที่แข็งแกร่ง อย่างไรก็ตาม นักวิเคราะห์ได้ปรับรายได้ขึ้นในช่วงเวลาที่จะมาถึง ซึ่งบ่งชี้ถึงการเปลี่ยนแปลงที่อาจเกิดขึ้นในวิถีทางการเงินของบริษัท
นอกจากนี้ นักวิเคราะห์ไม่คาดว่า Denali จะทํากําไรได้ในปีนี้ โดยคาดว่ารายได้สุทธิจะลดลง และบริษัทก็ไม่ทํากําไรในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา สิ่งนี้สอดคล้องกับยอดขายที่คาดการณ์ว่าจะลดลงในปีปัจจุบัน แม้จะมีความท้าทายเหล่านี้ แต่บริษัทก็ซื้อขายใกล้ระดับสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ โดยราคาอยู่ที่ 94.36% ของจุดสูงสุดนี้
สําหรับผู้ที่สนใจในการวิเคราะห์เชิงลึก มีเคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติมที่ https://www.investing.com/pro/DNLI ซึ่งให้ข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติมเกี่ยวกับการเงินและผลการดําเนินงานของตลาดของ Denali ตัวชี้วัดและเคล็ดลับเหล่านี้ให้บริบทที่มีคุณค่าสําหรับการทําความเข้าใจตําแหน่งปัจจุบันของบริษัทและโอกาสในอนาคตในขณะที่นําทางเส้นทางการกํากับดูแลสําหรับการรักษาเชิงวิจัย
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน