เมื่อวันพุธที่ 11 พ.ย. 2026 Oruka Therapeutics (ORKA) ได้ใช้เวที Stifel 2026 Healthcare Conference เพื่อนําเสนอแผนการรักษาโรคสะเก็ดเงินอย่างครอบคลุม โดย Lawrence Klein ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่า บริษัทมุ่งเป้าหมายไปที่การผสมผสานระหว่างประสิทธิภาพสูงและการให้ยาที่ไม่บ่อยครั้ง พร้อมยอมรับว่าการทดสอบสําคัญของโปรแกรมหลักยังอยู่ข้างหน้า
คําถามสําคัญในระยะใกล้ของบริษัทคือ ORKA-001 จะสามารถรักษาการตอบสนองต่อโรคสะเก็ดเงินได้อย่างต่อเนื่องหลังจากการให้ยาครั้งเดียวตลอดระยะเวลาหนึ่งปีหรือไม่ นอกจากนี้ Oruka ยังได้อธิบายถึงความคืบหน้าของ ORKA-002 และ ORKA-004 ซึ่งอาจขยายแพลตฟอร์มไปสู่โรคข้ออักเสบสะเก็ดเงินและโรค hidradenitis suppurativa
ประเด็นสําคัญ
- ORKA-001 ให้อัตราการตอบสนอง PASI 100 ที่สัปดาห์ที่ 16 ในช่วงต่ํากว่า 60% ในการศึกษา Phase II สองรายการ ซึ่งสูงกว่ายา IL-23 ชั้นนําในปัจจุบันอย่าง SKYRIZI
- ตัวเร่งปฏิกิริยาที่สําคัญที่สุดที่กําลังจะมาถึงคือการอ่านผลการรักษาระยะ 52 สัปดาห์ในเดือน ธ.ค. 2024 ซึ่งจะทดสอบว่าการให้ยาปีละครั้งสามารถได้ผลหรือไม่
- ORKA-002 กําลังได้รับการพัฒนาในฐานะแอนติบอดี IL-17A/F ที่มีประสิทธิภาพคล้าย Bimzelx แต่มีช่วงเวลาการให้ยาที่นานกว่ามาก
- Oruka ระบุว่ามีเงินสด 1.2 พันล้านดอลลาร์ ณ ไตรมาสที่ 3 ปี 2024 ซึ่งเพียงพอสําหรับการดําเนินการตามเส้นทาง BLA ของ ORKA-001 และการศึกษาเพิ่มเติม
- ORKA-004 ซึ่งเป็นโปรแกรม TL1A คาดว่าจะเข้าสู่ Phase I ภายในสิ้นปี 2024 โดยมุ่งเน้นไปที่การศึกษาแบบผสมผสานในโรค hidradenitis suppurativa
กลยุทธ์ไปป์ไลน์
การนําเสนอของ Oruka มุ่งเน้นไปที่โปรแกรมหลักสองโปรแกรมที่ฝ่ายบริหารเชื่อว่าอาจปรับเปลี่ยนการรักษาโรคสะเก็ดเงิน:
- ORKA-001 มีเป้าหมายที่ IL-23p19 และได้รับการออกแบบสําหรับการรักษาโรคสะเก็ดเงินแบบออกฤทธิ์ยาวนานพิเศษ
- ORKA-002 มีเป้าหมายที่ IL-17A/F และวางตําแหน่งสําหรับผู้ป่วยที่มีโรคสะเก็ดเงิน โรคข้ออักเสบสะเก็ดเงิน และโรค hidradenitis suppurativa
- ORKA-004 เป็นโปรแกรม TL1A ที่มีครึ่งชีวิตยาวนาน ซึ่งอาจจับคู่กับ ORKA-002 ในโรค hidradenitis suppurativa
Klein กล่าวว่าบริษัทกําลังดําเนินการตามสิ่งที่เขาเรียกว่า "เกมสุดท้าย" ในโรคสะเก็ดเงิน ซึ่งก็คือประสิทธิภาพที่ดีที่สุดในข้อบ่งชี้ควบคู่กับการให้ยาที่ไม่บ่อยครั้งพิเศษ เขากล่าวว่า "เราคิดว่านี่อาจเป็นเกมสุดท้ายในโรคสะเก็ดเงิน เป็นเรื่องยากที่จะจินตนาการว่าจะมีอะไรมาเกินกว่านี้ เพราะฉันคิดว่านี่คือสองเป้าหมายที่ดีที่สุดในโรคนี้อย่างชัดเจน"
เขายังเน้นย้ําถึงความแปลกใหม่ของแนวคิดการให้ยา โดยกล่าวว่า "ไม่เคยมียาที่ให้ปีละครั้งในโรคภูมิคุ้มกันเรื้อรังใดๆ มาก่อน เราคิดว่านี่อาจจะจุดประกายจินตนาการในรูปแบบใหม่และส่งผลกระทบอย่างแท้จริงต่อผู้ป่วย"
ผลประกอบการทางการเงินและงบดุล
Oruka ระบุว่ามีเงินสด 1.2 พันล้านดอลลาร์ ณ รายงานผลประกอบการไตรมาสที่ 3 ปี 2024 ฝ่ายบริหารกล่าวว่างบดุลแข็งแกร่งเพียงพอที่จะรองรับโปรแกรมหลักหลายโปรแกรมโดยไม่มีแรงกดดันด้านการเงินในระยะใกล้
- ยอดเงินสด: 1.2 พันล้านดอลลาร์ ณ ไตรมาสที่ 3 ปี 2024
- ระยะเวลาดําเนินการ: คาดว่าจะครอบคลุมเส้นทาง BLA สําหรับ ORKA-001
- ขอบเขตการจัดหาเงินทุน: การศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียนสําหรับ ORKA-002 งานผสมผสาน และข้อบ่งชี้หลายรายการ
- สถานะเงินทุน: ฝ่ายบริหารกล่าวว่าทําให้บริษัทมีพื้นที่ในการดําเนินการพัฒนาทางคลินิกอย่างก้าวร้าว
ORKA-001: โปรแกรมหลักสําหรับโรคสะเก็ดเงิน
ORKA-001 เป็นแอนติบอดี IL-23p19 ที่กําลังทดสอบในการศึกษา Phase II อิสระสองรายการ ได้แก่ EVERLAST-A และ EVERLAST-B โดย Oruka ระบุว่าทั้งสองการศึกษาแสดงผลลัพธ์ที่แข็งแกร่งที่สัปดาห์ที่ 16
- EVERLAST-A ใช้ขนาดยาเดี่ยว 600 มิลลิกรัม
- EVERLAST-B ทดสอบสามระดับขนาดยาในการออกแบบแบบหาขนาดยา
- ทั้งสองการศึกษาแสดงอัตรา PASI 100 ในช่วงต่ํากว่า 60% และอัตรา PASI 90 ในช่วงกลาง 80% ที่สัปดาห์ที่ 16
- Oruka ระบุว่าผลลัพธ์ PASI 100 สูงกว่ายา IL-23 ที่ได้รับการอนุมัติประมาณ 20 เปอร์เซ็นต์ ณ จุดเวลาเดียวกัน
- บริษัทเปรียบเทียบ ORKA-001 อย่างได้เปรียบกับ SKYRIZI ซึ่งระบุว่าโดยทั่วไปให้อัตรา PASI 100 ที่ 40% ถึง 50%
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการตอบสนองที่สูงขึ้นอาจสะท้อนถึงการปรับขนาดยาให้เหมาะสม Klein โต้แย้งว่ายา IL-23 รุ่นก่อนหน้าไม่ได้รับการปรับให้เหมาะสมอย่างเต็มที่เมื่อได้รับการอนุมัติ เนื่องจากการเลือกขนาดยาถูกจํากัดโดยสูตรยาและความจุของอุปกรณ์ฉีดอัตโนมัติ ไม่ใช่โดยเภสัชวิทยา เขากล่าวว่าขนาดยาที่สูงขึ้นซึ่งใช้ในภายหลังในโรคลําไส้อักเสบแสดงให้เห็นความสัมพันธ์ระหว่างการสัมผัสยาและการตอบสนองที่แข็งแกร่งกว่า
"ส่วนประกอบสําคัญของนั้นคือการสัมผัสยาและการตอบสนอง มันเรียบง่ายมาก คือปริมาณแอนติบอดีในกระแสเลือดมีความสัมพันธ์กับความแข็งแกร่งของการตอบสนอง" Klein กล่าว
เป้าหมายของ Oruka คือการให้ ORKA-001 ปีละครั้ง โดยมีตัวเลือกหกเดือนเป็นแผนสํารอง บริษัทระบุว่าการอ่านผลการรักษาระยะยาวในเดือน ธ.ค. 2024 จากกลุ่ม EVERLAST-A จะเป็นการทดสอบโดยตรงครั้งแรกของแนวคิดนั้น
- ตัวเร่งปฏิกิริยาที่กําลังจะมาถึง: ข้อมูลการรักษาระยะ 52 สัปดาห์ในเดือน ธ.ค. 2024
- คําถามหลัก: ผู้ป่วยจํานวนเท่าใดที่รักษา PASI 100 ได้หลังจากหนึ่งปี
- Target ของฝ่ายบริหาร: การรักษา 50% ถึง 80%
- มุมมองของบริษัท: 80% จะเป็นขีดสูงสุดที่เป็นไปได้ คล้ายกับการให้ยาบ่อยครั้ง
- ต่ํากว่า 50% จะน่าผิดหวัง ในขณะที่สูงกว่า 50% ยังคงถือว่าแข็งแกร่ง
Klein กล่าวว่าบริษัทระมัดระวังเนื่องจากแนวคิดนี้ยังไม่เคยมีการสํารวจมาก่อน โดยกล่าวว่า "เพื่อแสดงให้เห็นอย่างแท้จริง คุณต้องให้ยาผู้คนแล้วรอหนึ่งปี ไม่มีทางลัดในการแสดงให้เห็น"
เขายังเสริมว่าแม้แต่การกลับมาเป็นซ้ําในระดับปานกลางก็ไม่จําเป็นต้องทําลายโปรแกรม หากผู้ป่วยยังคงใกล้เคียงกับผิวหนังที่ใสสะอาด "หากเราได้รับการรักษา 60% และคนที่เหลืออยู่ในระดับการกลับมาเป็นซ้ําต่ํามากซึ่งอาจเป็นแค่ความผันผวนตามธรรมชาติของโรค นั่นคือโปรไฟล์ที่ยอดเยี่ยม" เขากล่าว
Oruka ระบุว่าแผน Phase III มีความก้าวหน้าอย่างมากแล้ว บริษัทคาดว่าจะเริ่ม Phase III ในช่วงครึ่งแรกของปี 2025 โดยอาจใช้ตัวเปรียบเทียบที่ใช้งานอยู่อย่าง STELARA ฝ่ายบริหารกล่าวว่าแพ็คเกจสิ้นสุด Phase II พร้อมแล้ว งาน CMC เสร็จสมบูรณ์แล้ว และการเปิดใช้งานไซต์และการส่ง IRB กําลังดําเนินการอยู่แล้ว
ORKA-002: โปรแกรม IL-17A/F ที่ออกฤทธิ์นานขึ้น
ORKA-002 ได้รับการออกแบบเพื่อให้ประสิทธิภาพคล้าย Bimzelx โดยมีความถี่การให้ยาน้อยกว่ามาก Oruka ระบุว่าโปรแกรมนี้กําลังศึกษาในโรคสะเก็ดเงินและโรค hidradenitis suppurativa โดยคาดว่าจะอ่านผล Phase II ในโรคสะเก็ดเงินในไตรมาสที่ 1 ปี 2025
- Target: IL-17A/F
- โปรไฟล์ที่คาดหวัง: ประสิทธิภาพและความปลอดภัยคล้ายกับ Bimzelx
- แนวคิดการให้ยาในโรคสะเก็ดเงิน: ทุกหกเดือนครั้ง
- การเปรียบเทียบกับ Bimzelx: รายเดือนถึงทุกสองเดือนในโรคสะเก็ดเงิน
- แนวคิดการให้ยาใน HS: ทุกไตรมาส เทียบกับรายเดือนสําหรับ Bimzelx
- การให้ยาเหนี่ยวนํา: คาดว่าจะมีภาระน้อยกว่า Bimzelx
ฝ่ายบริหารกล่าวว่า ORKA-002 อาจมีประโยชน์เป็นพิเศษสําหรับผู้ป่วยที่มีโรคข้ออักเสบสะเก็ดเงินร่วมด้วย ซึ่งประมาณการไว้ที่ประมาณ 25% ของผู้ป่วยโรคสะเก็ดเงินระดับปานกลาง Oruka ระบุว่าโปรแกรมนี้ไม่ได้มีจุดมุ่งหมายเพื่อเอาชนะ Bimzelx ในด้านประสิทธิภาพ แต่เพื่อให้เทียบเท่าในขณะที่เสนอช่วงเวลาการให้ยาที่นานขึ้น
Klein กล่าวว่าบริษัทมองว่า IL-17 เป็นหนึ่งในสองเป้าหมายที่ดีที่สุดในโรคนี้ ควบคู่กับ IL-23 เขากล่าวว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยที่คาดหวังควรเป็นที่คุ้นเคยสําหรับแพทย์ โดยมีโรคแคนดิดาเป็นเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์หลักที่ต้องติดตาม
Oruka อธิบายโรคแคนดิดาว่าเป็นเหตุการณ์ที่น่ารําคาญซึ่งโดยปกติรักษาได้ง่ายและไม่เกิดซ้ํา บริษัทระบุว่าคาดว่าอัตราจะคล้ายกับ Bimzelx แม้ว่าอัตราอาจแตกต่างกันไปในแต่ละการศึกษา นอกจากนี้ยังระบุว่าข้อกังวลเก่าๆ เกี่ยวกับคําเตือนเรื่องความคิดฆ่าตัวตายในกลุ่มยานี้ไม่ถือว่าเป็นปัญหาสําคัญในการปฏิบัติงานปัจจุบัน
ORKA-004 และโรค hidradenitis suppurativa
ORKA-004 เป็นโปรแกรม TL1A ที่มีครึ่งชีวิตยาวนาน ซึ่ง Oruka วางแผนที่จะนําเข้าสู่ Phase I ภายในสิ้นปี 2024 บริษัทระบุว่าการใช้งานหลักจะอยู่ในการรวมกับ ORKA-002 สําหรับโรค hidradenitis suppurativa
- การเริ่ม Phase I: วางแผนสําหรับสิ้นปี 2024
- ลําดับความสําคัญสูงสุด: การรวมกับ ORKA-002 ในโรค hidradenitis suppurativa
- การศึกษาผสมผสาน Phase I/II: วางแผนสําหรับปี 2025
- เหตุผล: พยายามทะลุเพดานประสิทธิภาพของการบําบัดเดี่ยวใน HS
Oruka ระบุว่า HS เป็นสภาพแวดล้อมที่ยากกว่าโรคสะเก็ดเงินเนื่องจากอัตราการตอบสนองต่อยาหลอกเพิ่มขึ้นตามกาลเวลา ฝ่ายบริหารกล่าวว่าบริษัทพยายามลดความเสี่ยงนั้นโดยใช้ฐานไซต์เฉพาะในอเมริกาเหนือ ระดับขนาดยาเดียว และกลไกที่มองว่าเป็นหนึ่งในที่ออกฤทธิ์มากที่สุดในโรคนี้
บริษัทระบุว่าการศึกษา HS กําลังรับสมัครผู้ป่วยได้ดี แต่ยังไม่ได้ให้วันที่ข้อมูลที่เฉพาะเจาะจง
อัปเดตการดําเนินงาน
Oruka ระบุว่าทีมงานภายในได้เคลื่อนไหวอย่างรวดเร็วเพื่อเตรียมพร้อมสําหรับขั้นตอนการพัฒนาถัดไป บริษัทเน้นย้ําขั้นตอนการดําเนินงานหลายอย่างที่เสร็จสมบูรณ์แล้วหรืออยู่ระหว่างดําเนินการ:
- ข้อมูล EVERLAST-B สัปดาห์ที่ 16 ได้รับการเผยแพร่แล้ว
- การเตรียมการประชุมสิ้นสุด Phase II กําลังดําเนินการกับหน่วยงานกํากับดูแลสําหรับ ORKA-001
- การออกแบบ Phase III ได้รับการสรุปแล้ว
- ข้อกําหนด CMC ทั้งหมดเสร็จสมบูรณ์แล้ว
- การเปิดใช้งานไซต์และการส่ง IRB กําลังก้าวหน้าเพื่อไม่ให้ Phase III ล่าช้า
ฝ่ายบริหารยังกล่าวว่าบริษัทได้เก็บตัวอย่างชิ้นเนื้อสําหรับการวิเคราะห์เซลล์ T ความจําที่อาศัยอยู่ ซึ่งอาจช่วยแสดงให้เห็นในภายหลังว่าการรักษามีผลที่ยาวนานกว่า ซึ่งอาจเป็นผลที่ปรับเปลี่ยนโรค ข้อมูลเหล่านั้นอาจใช้เวลานานกว่าจะปรากฏเนื่องจากไซต์วิชาการกําลังประมวลผลตัวอย่าง
แนวโน้มในอนาคต
Oruka ได้วางเป้าหมายสําคัญหลายประการในช่วง 12 เดือนข้างหน้า:
- ธ.ค. 2024: ข้อมูลการรักษาระยะ 52 สัปดาห์ของ EVERLAST-A
- สิ้นปี 2024: การเริ่ม Phase I ของ ORKA-004
- ไตรมาสที่ 1 ปี 2025: การอ่านผล Phase II ของ ORKA-002 ในโรคสะเก็ดเงิน
- ครึ่งแรกของปี 2025: การเริ่ม Phase III ของ ORKA-001
- ปี 2025: การศึกษาผสมผสาน ORKA-004 ใน HS
บริษัทระบุว่าเป้าหมายระยะยาวคือการเป็นผู้ให้ "ยาชีวภาพที่ดีที่สุดสําหรับผู้ป่วยทุกรายที่มีภาวะสะเก็ดเงิน" โดยมองว่า ORKA-001 เป็นสินทรัพย์หลักสําหรับโรคสะเก็ดเงินในวงกว้าง ORKA-002 เป็นตัวเสริมสําหรับโรคข้ออักเสบสะเก็ดเงินและ HS และ ORKA-004 เป็นพันธมิตรผสมผสานที่เป็นไปได้เพื่อผลักดันประสิทธิภาพให้สูงขึ้นใน HS
Oruka ยังระบุว่าหากมีทรัพยากรไม่จํากัด บริษัทจะเริ่มการศึกษาโรคข้ออักเสบสะเก็ดเงินทันที แต่แทนที่จะทําเช่นนั้น บริษัทวางแผนที่จะขอฉลากโรคสะเก็ดเงินก่อน แล้วจึงเพิ่มฉลากโรคข้ออักเสบสะเก็ดเงินหนึ่งถึงสามปีต่อมา ตามเส้นทางที่อธิบายว่าเป็นเรื่องปกติในอุตสาหกรรม
ไฮไลต์จากช
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
