BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) ใช้โอกาสในวันพุธที่ 11 พ.ย. 2026 ในงาน Stifel 2026 การดูแลสุขภาพ Conference 2026 เพื่อนําเสนอกลยุทธ์ที่ครอบคลุม ซึ่งสร้างขึ้นบนพื้นฐานของการเติบโตทางการค้า การสร้างประโยชน์จากการเข้าซื้อกิจการ และการสร้างไปป์ไลน์โรคหายากขึ้นใหม่ ฝ่ายบริหารได้เน้นย้ําถึงผลลัพธ์ที่แข็งแกร่งในช่วงที่ผ่านมาและฐานผลิตภัณฑ์ที่ขยายใหญ่ขึ้น พร้อมทั้งยอมรับว่าโปรแกรมสําคัญหลายรายการจะต้องใช้เวลาหลายปีกว่าจะสมบูรณ์
บริษัทกล่าวว่าการเข้าซื้อกิจการ Amicus Therapeutics ช่วยเพิ่มรายได้แล้ว และควรจะสนับสนุนการขยายตัวของอัตรากําไรในระยะยาว ในขณะเดียวกัน BioMarin ยังคงดําเนินการลดภาระหนี้และพัฒนาไปป์ไลน์ที่ปัจจุบันประกอบด้วยสินทรัพย์ในระยะเริ่มต้นและระยะกลางหลายรายการที่มีระยะเวลาพัฒนายาวนาน
ประเด็นสําคัญ
- BioMarin รายงานการเติบโตของรายได้ในไตรมาส 3 ที่ 32% และทํารายได้รายไตรมาสเกิน 1 พันล้านดอลลาร์เป็นครั้งแรกในประวัติศาสตร์ของบริษัท
- ธุรกิจด้านโรคเมตาบอลิกเติบโต 44% โดยได้รับแรงหนุนจากการเข้าซื้อกิจการ Amicus และยอดขายที่แข็งแกร่งของ GALAFOLD, POMBILITI และ OPFOLDA
- ฝ่ายบริหารระบุว่ามีการประหยัดค่าใช้จ่ายในการดําเนินงานแบบ non-GAAP จากการเข้าซื้อ Amicus ประมาณ 220 ล้านดอลลาร์ต่อปี โดยคาดว่าจะบรรลุเป้าหมายเต็มรูปแบบในปี 2028
- บริษัทเพิ่มสินทรัพย์ไปป์ไลน์ 4 รายการในปี 2024 และกําลังสร้างพอร์ตโฟลิโอรอบโรคหายาก ได้แก่ โรค Fabry, hypophosphatasia, achondroplasia, hypochondroplasia และ FSGS
- BioMarin ระบุว่ายังคงมุ่งเน้นการลดภาระหนี้เป็นอันดับแรก โดยดีลขนาดใหญ่อาจเกิดขึ้นได้ในภายหลังเมื่องบดุลดีขึ้น
ผลลัพธ์ทางการเงิน
Brian ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงินกล่าวว่า BioMarin กําลังใช้งบดุลเพื่อสนับสนุนนวัตกรรมในอนาคต ขณะที่ผลการดําเนินงานแข็งแกร่งขึ้น
- รายได้ไตรมาส 3 เพิ่มขึ้น 32% เมื่อเทียบกับปีก่อน
- รายได้รวมทะลุ 1 พันล้านดอลลาร์เป็นครั้งแรกในประวัติศาสตร์ของบริษัท
- กําไรต่อหุ้นยังคงเติบโตอย่างต่อเนื่อง และความสามารถในการทํากําไรขยายตัวขึ้น
- หน่วยธุรกิจโรคเมตาบอลิกเพิ่มขึ้น 44%
- การเติบโตของผู้ป่วย GALAFOLD ถึง 20% ในตลาดหนึ่งในระหว่างไตรมาส
- รายได้จาก POMBILITI และ OPFOLDA เพิ่มขึ้นประมาณ 60%
Brian กล่าวว่าบริษัทกําลังดําเนินการตามแผนหลักโดยใช้ความแข็งแกร่งทางการเงินเพื่อสนับสนุนนวัตกรรมในอนาคต นอกจากนี้ยังกล่าวว่าธุรกิจ Amicus อาจดําเนินการด้วยอัตรากําไรจากการดําเนินงานประมาณ 60% ภายในสิ้นทศวรรษนี้
เกี่ยวกับการเข้าซื้อกิจการ ฝ่ายบริหารกล่าวว่า:
- การประหยัดค่าใช้จ่ายในการดําเนินงานแบบ non-GAAP ที่คาดไว้อยู่ที่ประมาณ 220 ล้านดอลลาร์
- จํานวนดังกล่าวคิดเป็นประมาณ 50% ของค่าใช้จ่ายในการดําเนินงานพื้นฐานของ Amicus
- คาดว่าจะได้รับประโยชน์จากการประหยัดเต็มปีในปี 2028
- การรวมกิจการควรจะเสร็จสมบูรณ์เป็นส่วนใหญ่ภายในกลางปี 2025
- ดีลดังกล่าวได้รับการสนับสนุนจากเงินสดในมือ โดยไม่จําเป็นต้องระดมทุนเพิ่มเติม
ความคืบหน้าด้านการดําเนินงาน
BioMarin กล่าวว่าได้เพิ่มสินทรัพย์ใหม่ 4 รายการในไปป์ไลน์ในปี 2024 ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของความพยายามสร้างใหม่ในวงกว้าง
- BMN 450 สําหรับโรค Fabry: การบําบัดด้วยการทดแทนเอนไซม์แบบฉีดใต้ผิวหนังที่อาจเป็นรายแรก ซึ่งได้มาจากดีล GC Biopharma Hanmi
- BMN 440 สําหรับ hypophosphatasia: การบําบัดแบบรับประทานที่อาจเป็นรายแรก ออกแบบมาเป็นการรักษาแบบลดสารตั้งต้นด้วยโมเลกุลขนาดเล็กที่กําหนดเป้าหมายที่ ENPP1
- BMN 430 สําหรับ ReNU syndrome: โปรแกรมก่อนการทดลองทางคลินิกในพื้นที่โรคที่เพิ่งค้นพบ
- BMN 820 สําหรับ focal segmental glomerulosclerosis หรือ FSGS: สารยับยั้ง CCR2 ที่ได้มาจากธุรกรรม Amicus
Greg ซึ่งดูแลด้านไปป์ไลน์และดํารงตําแหน่งประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ กล่าวว่าบริษัทพยายามสร้างพอร์ตโฟลิโอที่กว้างขึ้นในด้านโรคหายาก ขณะที่ยังคงมุ่งเน้นในพื้นที่ที่มีประสบการณ์อยู่แล้ว
BMN 450 ในโรค Fabry
BioMarin อธิบาย BMN 450 ว่าเป็นการบําบัดที่ไม่ขึ้นกับการกลายพันธุ์ ซึ่งอาจขยายการรักษาออกไปนอกเหนือจากกลุ่มผู้ป่วยที่ครอบคลุมโดย GALAFOLD
- GALAFOLD ครอบคลุมผู้ป่วยโรค Fabry ประมาณ 35% ถึง 50% ที่มีการกลายพันธุ์ที่เหมาะสม
- BMN 450 อาจรักษาผู้ป่วยที่เหลืออีก 50% ถึง 65%
- ยาใช้ aglycosylated Fc moiety เพื่อยืดครึ่งชีวิตและเปิดใช้งานการส่งยาแบบฉีดใต้ผิวหนัง
- การบําบัดด้วยการทดแทนเอนไซม์ในปัจจุบันเป็นแบบฉีดเข้าเส้นเลือด ซึ่งทําให้ BMN 450 มีข้อได้เปรียบด้านความสะดวก
- การศึกษาระยะ I/II กําลังดําเนินการในขั้นตอนการเพิ่มขนาดยา โดยมีผู้ป่วยลงทะเบียนจํานวนหนึ่งในหลักสิบต้นๆ
- มีการพบตัวบ่งชี้เภสัชจลนศาสตร์ในระยะแรกและสัญญาณของกิจกรรมทางชีววิทยา
Greg กล่าวว่าบริษัทอาจศึกษาด้วยว่าโมเลกุลดังกล่าวสามารถส่งผลต่ออวัยวะปลายทางอื่นๆ รวมถึงหัวใจได้หรือไม่ นอกจากนี้ยังกล่าวว่าแผนการพัฒนายังอยู่ในขั้นตอนการสรุปร่วมกับหน่วยงานกํากับดูแล หลังจากการเข้าซื้อกิจการเพียงสองสัปดาห์
BMN 440 ใน hypophosphatasia
BioMarin กล่าวว่า BMN 440 อาจกลายเป็นการบําบัดแบบรับประทานรายแรกสําหรับ hypophosphatasia และอาจแก้ไขช่องว่างที่เหลือจากการรักษาด้วยการทดแทนเอนไซม์ที่มีอยู่
- โปรแกรมนี้กําหนดเป้าหมายที่ ENPP1 และมุ่งลดการผลิต inorganic pyrophosphate
- ต่างจากการบําบัดด้วยการทดแทนเอนไซม์ ยาตัวนี้ออกแบบมาเพื่อเข้าถึงช่องกล้ามเนื้อและข้อต่อรวมถึงกระดูก
- บริษัทกล่าวว่าสิ่งนี้อาจมีความสําคัญสําหรับอาการปวดและปัญหาข้อต่อ โดยเฉพาะในโรคที่เริ่มในผู้ใหญ่
- ผู้ป่วยประมาณ 9,000 รายในสหรัฐอเมริกาได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น hypophosphatasia
- ปัจจุบันมีเพียง 10% ถึง 30% เท่านั้นที่ได้รับการรักษา
- การศึกษาระยะ I/II รวมถึงอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีและผู้ป่วย โดยมีกลุ่มขนาดยาเดี่ยวและหลายขนาด
- BioMarin คาดว่าจะแบ่งปันข้อมูลเภสัชจลนศาสตร์และข้อมูลเบื้องต้นด้านเภสัชพลศาสตร์ในปีหน้า รวมถึงหลักฐานแนวคิดทางชีวเคมี
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าเป้าหมายการลด pyrophosphate อยู่ที่ 30% ถึง 50% โดยอิงจากแบบจําลองก่อนการทดลองทางคลินิก ข้อมูลทางพันธุกรรม และการตรวจสอบทางคลินิกจากการบําบัดที่มีอยู่ บริษัทยังกล่าวด้วยว่าโปรแกรมนี้ไม่ได้มุ่งเป้าไปที่โรคที่เริ่มในวัยทารก ซึ่งมีชีววิทยาที่แตกต่างกัน
BMN 430 และ BMN 820
BMN 430 ยังคงอยู่ในขั้นก่อนการทดลองทางคลินิก แต่ BioMarin กล่าวว่ามันขยายบริษัทเข้าสู่ ReNU syndrome ซึ่งเป็นพื้นที่โรคที่เพิ่งค้นพบ
BMN 820 ที่ได้มาจาก Amicus กําลังดําเนินการในระยะ III สําหรับ FSGS
- ยาดังกล่าวเป็นสารยับยั้ง CCR2 แบบรับประทานที่ออกแบบมาเพื่อใช้ร่วมกับการบล็อก angiotensin receptor
- การศึกษาระยะ III ลงทะเบียนครบแล้วและผ่านการวิเคราะห์ความไร้ประสิทธิภาพ
- การทดลองยังคงปกปิดข้อมูล
- คาดว่าจะได้รับข้อมูลในปี 2028
- การศึกษาต้องการการติดตามผลสองปีเต็ม
- BioMarin กล่าวว่าการลด proteinuria สองปีเป็นจุดสิ้นสุดที่ได้รับการอนุมัติสําหรับการอนุมัติเต็มรูปแบบจาก FDA
Greg กล่าวว่ากลไกดังกล่าวเป็น orthogonal กับยาที่กําหนดเป้าหมายหลอดเลือด และอาจขยายการใช้งานในผู้ป่วยทั้งแบบ nephrotic และ non-nephrotic โดยไม่มีข้อจํากัดจากคําเตือนในกรอบ
BMN 333 ใน achondroplasia และ hypochondroplasia
BioMarin ยังได้หารือเกี่ยวกับ BMN 333 ซึ่งเป็น CNP receptor agonist รุ่นใหม่สําหรับ skeletal dysplasia
- โมเลกุลนี้มีครึ่งชีวิตที่ยาวนานประมาณ 99 ชั่วโมง เมื่อเทียบกับประมาณ 1 ชั่วโมงสําหรับ VOXZOGO
- ระยะ II กําลังทดสอบสามขนาดยาในผู้ป่วย 30 ราย โดยมีผู้ป่วย 10 รายที่ใช้ VOXZOGO เป็นตัวควบคุมภายใน
- การศึกษาใช้ข้อมูลประวัติและแบบจําลอง Bayesian เพื่อประเมินการตอบสนองต่อขนาดยา
- BioMarin กล่าวว่า free CNP AUC สูงกว่า YUVIWEL ถึง 8 เท่าหรือมากกว่าในระยะ II
- การศึกษาในอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีแสดงให้เห็นการเพิ่มขึ้นของ cyclic GMP 2 ถึง 5 เท่าที่ระดับการสัมผัสที่สูงกว่าเมื่อเทียบกับ YUVIWEL
- คาดว่าจะได้รับข้อมูลในปี 2027
- การศึกษากําลังรับสมัครอย่างแข็งขันทั่วโลก
Greg กล่าวว่าไม่พบภาวะความดันโลหิตต่ําในระยะ I และความเสี่ยงดูเหมือนจะเชื่อมโยงกับความเข้มข้นสูงสุด ซึ่งครึ่งชีวิตที่ยาวนานกว่าอาจช่วยลดได้ นอกจากนี้ยังกล่าวว่าบริษัทยังไม่พบความกังวลเกี่ยวกับอัตราการเจริญเติบโตที่มากเกินไปจนถึงขณะนี้
แนวโน้มในอนาคต
BioMarin กล่าวว่าเส้นทางเชิงพาณิชย์และการพัฒนาในระยะใกล้รวมถึงการเตรียมการเปิดตัวและการอ่านผลทางคลินิกในระยะยาว
- Hypochondroplasia ที่มีวันที่ PDUFA คือ 30 พ.ค. 2025 อาจเปิดตัวได้ในกลางปี 2025
- กลุ่มผู้ป่วย hypochondroplasia ที่สามารถรักษาได้มีประมาณ 14,000 ราย เทียบกับ 24,000 รายสําหรับ achondroplasia
- การวินิจฉัยมีความซับซ้อนมากกว่าใน hypochondroplasia และความชุกที่วินิจฉัยได้ต่ํากว่า
- บริษัทกําลังสร้างบนโครงสร้างพื้นฐาน achondroplasia รวมถึงศูนย์ skeletal dysplasia ความพยายามในการวินิจฉัย และการตลาดดิจิทัล
- BMN 440 อาจก้าวไปสู่เส้นทางระยะหลังหลังจากข้อมูลระยะ I/II ในปี 2025
- ข้อมูลระยะ II ของ BMN 333 คาดว่าจะได้รับในปี 2027
- ข้อมูลระยะ III ของ BMN 820 คาดว่าจะได้รับในปี 2028
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าบริษัทมุ่งเน้นสินทรัพย์ในระยะทางคลินิกภายในพื้นที่การรักษาหลัก ได้แก่ โรคเมตาบอลิก skeletal dysplasia และโรคไตหายาก บริษัทกล่าวว่าเปิดรับพื้นที่การรักษาที่เกี่ยวข้อง แต่ดีลขนาดใหญ่ในระดับพันล้านดอลลาร์ขึ้นไปน่าจะรอจนกว่าภาระหนี้ลดลงและกระแสเงินสดดีขึ้น
เป้าหมายภาระหนี้ปัจจุบันของ BioMarin อยู่ที่น้อยกว่า 2.5 เท่าภายในกลางปี 2025 ฝ่ายบริหารกล่าวว่าเมื่อบรรลุการลดภาระหนี้แล้ว บริษัทอาจพิจารณาธุรกรรมขนาดใหญ่ขึ้น แต่สําหรับตอนนี้วางแผนที่จะใช้เงินทุนจากงบดุลในขณะที่การประหยัดและรายได้สะสมขึ้น
ไฮไลท์จากช่วงถามตอบ
ในระหว่างช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารให้รายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับแต่ละโปรแกรมหลัก
- สําหรับ BMN 440 BioMarin กล่าวว่าเป้าหมายคือการลด pyrophosphate ให้เพียงพอเพื่อปรับปรุงผลลัพธ์ด้านกระดูก กล้ามเนื้อ และข้อต่อ ไม่ใช่แค่การสร้างแร่ธาตุ
- สําหรับโรค Fabry บริษัทกล่าวว่า BMN 450 อาจเสนอตัวเลือกแบบฉีดใต้ผิวหนังที่ไม่ขึ้นกับการกลายพันธุ์ และอาจสนับสนุนการศึกษาในอวัยวะปลายทางอื่นๆ รวมถึงหัวใจ
- สําหรับ BMN 333 Greg กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าเส้นโค้งการตอบสนองต่อขนาดยายังมีพื้นที่ให้สํารวจ เนื่องจากระดับการสัมผัสในระยะ II สูงกว่าตัวเปรียบเทียบปัจจุบันมาก
- สําหรับ FSGS บริษัทกล่าวว่าการลด proteinuria สองปีเป็นจุดสิ้นสุดหลักที่ได้รับการอนุมัติ และ BMN 820 อาจเสริมการบําบัดที่มีอยู่ด้วยกลไกที่แตกต่างกัน
- สําหรับ hypochondroplasia ฝ่ายบริหารกล่าวว่าบริษัทยังคงตัดสินใจว่าจะรวมรายได้เท่าใดในแนวทางปี 2027 เนื่องจากระยะเวลาการเปิดตัวและรายละเอียดฉลากยังไม่สรุป
Brian กล่าวว่าการเข้าซื้อกิจการ Amicus สอดคล้องเชิงกลยุทธ์กับสินทรัพย์เชิงพาณิชย์และโปรไฟล์การเติบโตของ BioMarin นอกจากนี้ยังกล่าวว่าบริษัทไม่ได้ผูกมัดกับขนาดดีลที่เฉพาะเจาะจงในวันนี้ แต่การเข้าซื้อกิจการขนาดใหญ่อาจเป็นไปได้หลังจากงบดุลดีขึ้น
คําพูดที่น่าสนใจ
Brian กล่าวว่า "เรากําลังดําเนินการตามองค์ประกอบ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
