เมื่อวันพุธที่ 11 พฤศจิกายน 2026 Regenxbio (RGNX) ได้ใช้เวที Stifel 2026 การดูแลสุขภาพ Conference 2026 เพื่อนําเสนอภาพรวมของไปป์ไลน์ที่กําลังเข้าใกล้หลายเหตุการณ์สําคัญ โดยมีการอ่านผลข้อมูลเบื้องต้นของ RGX-314 ในโรคจอประสาทตาเสื่อมแบบเปียก (wet age-related macular degeneration) เป็นหัวข้อหลัก ฝ่ายบริหารได้นําเสนอมุมมองเชิงบวกต่อโปรแกรมยีนบําบัดของบริษัท พร้อมยอมรับว่านักลงทุนยังคงมีคําถามเกี่ยวกับการนําไปใช้งาน ความซับซ้อนของขั้นตอน และกําหนดการอนุมัติจากหน่วยงานกํากับดูแล
ประเด็นสําคัญ
- Regenxbio ระบุว่า RGX-314 เป็นโครงการพัฒนายีนบําบัดที่ใหญ่ที่สุดเท่าที่เคยดําเนินการมา โดยมีการทดลองทางคลินิกระยะสุดท้าย 2 รายการ และผู้ป่วย wet AMD ที่เคยได้รับการรักษามาแล้วมากกว่า 1,300 ราย
- บริษัทคาดว่าจะเปิดเผยข้อมูลเบื้องต้นของ RGX-314 ก่อนสิ้นปีนี้ ในการประกาศร่วมกับ AbbVie
- RGX-181 สําหรับโรคเบาหวานขึ้นจอตา (diabetic retinopathy) กําลังก้าวหน้าหลังจากข้อมูล Phase II ในระยะ 3 ปีแสดงให้เห็นว่าความรุนแรงของโรคดีขึ้นและความเสี่ยงของภาวะแทรกซ้อนที่คุกคามการมองเห็นลดลง
- RGX-202 สําหรับโรคกล้ามเนื้อดูเชนน์ (Duchenne muscular dystrophy) กําลังมุ่งสู่การยื่น BLA ให้เสร็จสมบูรณ์ในไตรมาสแรก โดยฝ่ายบริหารกําลังดําเนินการขอการอนุมัติแบบเร่งด่วน
- ผู้บริหารโต้แย้งว่าโครงสร้างพื้นฐานการผ่าตัดจอประสาทตาที่มีอยู่ ศัลยแพทย์ที่ผ่านการฝึกอบรม และการสนับสนุนด้านการเบิกจ่ายค่ารักษา อาจช่วยเร่งการนําไปใช้หาก RGX-314 ประสบความสําเร็จ
RGX-314: ตัวเร่งหลักในระยะใกล้
การอภิปรายส่วนใหญ่มุ่งเน้นไปที่ RGX-314 ซึ่งเป็นยีนบําบัดของ Regenxbio สําหรับ wet AMD ที่บริษัทกําลังพัฒนาร่วมกับ AbbVie ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Curran Simpson เรียกโปรแกรมนี้ว่าเป็นการศึกษายีนบําบัดที่ใหญ่ที่สุดเท่าที่เคยดําเนินการมา และกล่าวว่าพันธมิตรกําลังเตรียมเปิดเผยผลลัพธ์หลังจากร่วมมือกันมาประมาณสามปีครึ่ง
- โปรแกรมทดลองระยะสุดท้ายประกอบด้วยการทดลอง 2 รายการ และผู้ป่วย wet AMD ที่เคยได้รับการรักษามาแล้วมากกว่า 1,300 ราย
- เป้าหมายหลักคือการพิสูจน์ว่าไม่ด้อยกว่า (non-inferiority) การบําบัดด้วย anti-VEGF ตามฉลากในแง่ของการเปลี่ยนแปลงจากค่าพื้นฐานของความคมชัดในการมองเห็นที่ดีที่สุดที่ได้รับการแก้ไข (best corrected visual acuity) ที่ 54 สัปดาห์
- กลุ่มเปรียบเทียบคือ Lucentis รายเดือน และการให้ยา aflibercept แบบ loading doses บวกกับทุกสองเดือน
- การศึกษาได้รวมกลุ่มยา 2 ขนาด คือขนาดต่ําและขนาดสูง เพื่อเพิ่มโอกาสความสําเร็จและขยายฐานผู้ป่วย
- ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการออกแบบนี้สะท้อนงานทางคลินิกก่อนหน้าและมีจุดประสงค์เพื่อลดความเสี่ยงของความไม่สอดคล้องกันระหว่างการศึกษาก่อนหน้าและผลการอ่านค่าในระยะสุดท้าย
ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ Steve Pakola กล่าวว่าโปรแกรมนี้มุ่งเป้าไปที่ผู้ป่วยที่รักษายากที่สุด โดยเฉพาะผู้ที่มีภาระการรักษาสูง เขากล่าวว่านั่นคือกลุ่มที่ผู้เชี่ยวชาญด้านจอประสาทตาต้องการแก้ไขมากที่สุดด้วยยีนบําบัดแบบครั้งเดียว
บริษัทระบุว่ากลุ่มเป้าหมายประกอบด้วยผู้ป่วยประมาณ 300,000 รายในสหรัฐอเมริกาที่ได้รับการฉีดยาบ่อยกว่าแผนการให้ยาตามฉลาก Regenxbio ยังกล่าวด้วยว่าการทดลองรวมผู้ป่วยที่มีประวัติการรักษาก่อนหน้าสูงสุดถึง 4 ปี ซึ่งบริษัทอธิบายว่าเป็นกลุ่มประชากรที่ยากเป็นพิเศษสําหรับการรักษาในปัจจุบัน
สิ่งที่ Regenxbio ต้องการให้ข้อมูลแสดง
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการทดสอบทางคลินิกที่สําคัญสําหรับ RGX-314 ไม่ใช่แค่ว่าการมองเห็นยังคงเสถียรหรือไม่ แต่ยังรวมถึงว่าภาระการรักษาลดลงอย่างมีนัยสําคัญหรือไม่
- เป้าหมายรองหลักรวมถึงการลดภาระการฉีดยามากกว่า 50%
- บริษัทยังมองหาสัดส่วนที่มีนัยสําคัญของผู้ป่วยที่ไม่ต้องการการฉีดยาเลยในระยะเวลาหนึ่งปี
- มาตรการอื่นๆ ได้แก่ ความหนาของจอประสาทตาที่เสถียรหรือดีขึ้นจากการตรวจ optical coherence tomography
- Regenxbio กล่าวว่าการศึกษามีพลังงานทางสถิติ (statistical power) ประมาณ 90% หลังจากการปรับมาตรฐานของ FDA สําหรับการเปรียบเทียบหลายรายการ
Ram Palanki ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพาณิชย์ กล่าวว่าตลาดอาจประเมินต่ําเกินไปว่าผู้เชี่ยวชาญด้านจอประสาทตาคุ้นเคยกับขั้นตอนนี้แค่ไหนแล้ว เขาตั้งข้อสังเกตว่าพวกเขายังคงเป็นศัลยแพทย์โดยพื้นฐาน และบริษัทได้ฝึกอบรมศัลยแพทย์มากกว่า 300 รายในสหรัฐอเมริกา ครอบคลุมประมาณ 60% ถึง 70% ของปริมาณผู้ป่วย wet AMD
เขาเสริมว่าผู้เชี่ยวชาญด้านจอประสาทตาดําเนินการผ่าตัด vitrectomy ประมาณ 500,000 ครั้งต่อปีอยู่แล้ว ซึ่งสร้างฐานทักษะการผ่าตัดและโครงสร้างพื้นฐานที่มีอยู่สําหรับการส่งยาแบบ subretinal
การอัปเดตการดําเนินงานและการเบิกจ่ายค่ารักษา
Regenxbio ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอธิบายว่าขั้นตอนจะทํางานอย่างไรในทางปฏิบัติหาก RGX-314 เข้าสู่ตลาด
- ขั้นตอน subretinal ดําเนินการภายใต้การระงับความรู้สึกเฉพาะที่ (local anesthesia)
- ส่วนของการผ่าตัด vitrectomy ใช้เวลาประมาณ 15 ถึง 20 นาที ตามด้วยการฉีดยาแบบ subretinal
- บริษัทกล่าวว่าขั้นตอนนี้รองรับโดยรหัส CPT ที่มีอยู่ รวมถึงรหัสเสริมสําหรับการผ่าตัด vitrectomy
- การเบิกจ่ายค่าขั้นตอนรวมอยู่ที่ประมาณ $1,500 ก่อนค่าธรรมเนียมสถานพยาบาล
- การชําระเงินของสถานพยาบาลแตกต่างกันไปตามสถานที่ เช่น ศูนย์ผ่าตัดผู้ป่วยนอก (ambulatory surgery center) หรือแผนกผู้ป่วยนอกของโรงพยาบาล
- ยาจะจําหน่ายผ่านโมเดล buy-and-bill โดยมีส่วนเพิ่ม 6% เหนือต้นทุนการได้มาแบบขายส่ง (wholesale acquisition cost)
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าอุปสรรคหลักคือการรับรู้มากกว่าความสามารถ Palanki โต้แย้งว่าขั้นตอนนี้มักถูกมองว่าซับซ้อนกว่าความเป็นจริง เพราะขั้นตอนหลักคือการผ่าตัด vitrectomy มาตรฐานที่ศัลยแพทย์จอประสาทตาดําเนินการเป็นประจําอยู่แล้ว
บริษัทยังกล่าวด้วยว่าโมเดลการรักษาครั้งเดียวมีความสําคัญเพราะผู้ป่วยประมาณ 50% ในที่สุดจะเกิดโรคในตาทั้งสองข้าง ในสภาพแวดล้อมการทดลอง ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาในตาข้างหนึ่งยินดีที่จะลงทะเบียนสําหรับตาข้างที่สองเมื่อมีคุณสมบัติ ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการยอมรับแนวทางนี้อย่างแข็งแกร่ง
เหตุใดบริษัทจึงมองเห็นโอกาสทางตลาดที่กว้างขึ้น
Regenxbio วางกรอบ RGX-314 ว่าเป็นการเปลี่ยนแปลงที่เป็นไปได้จากวงจรปัจจุบันของการสลับใช้ยา anti-VEGF เช่น Lucentis, Eylea และ Vabysmo
- บริษัทกล่าวว่าผู้สมัครที่ดีที่สุดคือผู้ป่วยที่มีกิจกรรมของโรคสูงและภาระการรักษาสูง
- บริษัทกล่าวว่าผู้ป่วยที่มีภาระต่ํามีโอกาสน้อยที่จะเหมาะสมกับยีนบําบัดแบบครั้งเดียว
- ฝ่ายบริหารคาดว่าคลื่นแรกของการนําไปใช้จะมาจากศัลยแพทย์ที่ผ่านการฝึกอบรม 300 รายที่อยู่ในเครือข่ายแล้ว
- เมื่อเวลาผ่านไป บริษัทคาดว่าศัลยแพทย์จํานวนมากขึ้นจะนําขั้นตอนนี้ไปใช้เมื่อมีประสบการณ์มากขึ้น
Palanki กล่าวว่าแพทย์ ไม่ใช่ผู้ป่วย จะเป็นผู้ขับเคลื่อนการตัดสินใจในกรณีส่วนใหญ่ เขาอ้างถึงการสํารวจภายในและอุตสาหกรรมที่แสดงให้เห็นว่าผู้เชี่ยวชาญด้านจอประสาทตายังคงมองตัวเองว่าเป็นศัลยแพทย์แม้ว่าความเชี่ยวชาญจะกลายเป็นทางการแพทย์มากขึ้นตามกาลเวลา
RGX-181: โปรแกรมโรคเบาหวานขึ้นจอตาได้รับแรงผลักดัน
Regenxbio ยังเน้นย้ําถึง RGX-181 ซึ่งเป็นโปรแกรมสําหรับโรคเบาหวานขึ้นจอตาที่ใช้การส่งยาแบบ suprachoroidal แทนการให้ยาแบบ subretinal บริษัทกล่าวว่าแนวทางนี้รักษาประโยชน์ของการส่งยาเฉพาะที่ไว้ในขณะที่อนุญาตให้ทําขั้นตอนในคลินิกแทนการผ่าตัดในห้องผ่าตัด
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรแกรมนี้มุ่งเป้าไปที่ผู้ป่วยที่ไม่มีอาการหรือมีอาการน้อยที่มีโรคเบาหวานขึ้นจอตาแบบ nonproliferative ระดับปานกลางถึงรุนแรง ซึ่งเป็นกลุ่มที่บริษัทอธิบายว่ายังไม่ได้รับการรักษาอย่างเพียงพอจากการบําบัดในปัจจุบัน
- ข้อมูล Phase II ในระยะ 3 ปีแสดงให้เห็นการปรับปรุงในความรุนแรงของโรคเบาหวานขึ้นจอตา
- ข้อมูลเดียวกันแสดงให้เห็นความเสี่ยงที่ลดลงของภาวะแทรกซ้อนที่คุกคามการมองเห็น
- ผลลัพธ์ดีขึ้นที่ 3 ปีเมื่อเทียบกับ 1 และ 2 ปีหลังการฉีดยา
- จากผลการค้นพบเหล่านั้น Regenxbio และ AbbVie ได้เร่งการพัฒนาเข้าสู่การศึกษา Phase II-B/III ที่ชื่อว่า NAAVIGATE
- การศึกษาเริ่มต้นในช่วงต้นปีนี้และขณะนี้กําลังเพิ่มการลงทะเบียน
Steve Pakola กล่าวว่าข้อมูลระยะยาวมีความน่าสนใจเป็นพิเศษเพราะแสดงให้เห็นว่าการฉีดยาครั้งเดียวสามารถให้ประโยชน์ที่ยั่งยืนได้ตลอดเวลา
RGX-202: โปรแกรม Duchenne มุ่งสู่การยื่นเอกสาร
บริษัทยังได้หารือเกี่ยวกับ RGX-202 ซึ่งเป็นโปรแกรมสําหรับโรคกล้ามเนื้อดูเชนน์ที่กําลังเข้าใกล้การยื่น BLA ให้เสร็จสมบูรณ์ในไตรมาสแรก Regenxbio กําลังดําเนินการขอการอนุมัติแบบเร่งด่วนโดยอิงจากการศึกษาแบบ single-arm และกล่าวว่าชุดข้อมูลรองรับเส้นทางนั้น
- ฝ่ายบริหารกล่าวว่าขนาดของผลกระทบนั้นเกินกว่าที่ประวัติธรรมชาติจะคาดการณ์ได้มาก
- บริษัทกล่าวว่าระดับ microdystrophin มีความสัมพันธ์อย่างแน่นแฟ้นกับประโยชน์ด้านการทํางานบน North Star Ambulatory Assessment ที่ 12 เดือน
- บริษัทกล่าวว่าความสัมพันธ์นั้นไม่ได้พบในโปรแกรม ELEVIDYS ของคู่แข่ง
- Regenxbio ยังกล่าวด้วยว่าได้แสดงให้เห็นการลดการบาดเจ็บของตับประมาณ 10 เท่าเมื่อเทียบกับการบําบัดที่แข่งขัน
- การทดลองยืนยันกําลังดําเนินอยู่ และการศึกษาแบบสุ่มได้เริ่มต้นสําหรับยุโรปและการยื่นเอกสารทั่วโลกอื่นๆ
Curran Simpson กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่า FDA กําลังพัฒนากรอบการทํางานที่ยืดหยุ่นมากขึ้นสําหรับโปรแกรมโรคหายาก และสาขานี้กําลังเคลื่อนออกจากแนวคิดที่ว่าการทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมจําเป็นต้องมีก่อนการอนุมัติเสมอ
เขากล่าวว่าบริษัทไม่คิดว่าจําเป็นต้องมีฐานข้อมูลความปลอดภัยของผู้ป่วย 1,000 รายเพื่อแสดงโปรไฟล์ความปลอดภัยของตับ เมื่อพิจารณาจากขนาดของความแตกต่างที่สังเกตได้ ฝ่ายบริหารยังกล่าวด้วยว่าการศึกษาภาคสนามขนาดใหญ่ที่สามารถตอบคําถามที่เหลืออยู่อาจไม่ได้รับการอ่านผลจนกว่าจะถึงปี 2029 หรือ 2030
สถานะทางการเงินและเหตุการณ์สําคัญ
Regenxbio กล่าวว่ามีการชําระเงิน milestone ที่ผูกกับกระบวนการยื่น RGX-314 และคาดว่าจะมี milestone เพิ่มเติมหากโปรแกรมถึงยอดขายเชิงพาณิชย์และการให้ยาแก่ผู้ป่วยเชิงพาณิชย์รายแรก บริษัทยังกล่าวด้วยว่ายอดเงินสดขยายออกไปเกินกว่าวันที่ PDUFA สําหรับ RGX-202 ทําให้มีพื้นที่สําหรับดําเนินงานพัฒนาต่อไป
- milestone ของการเป็นพันธมิตรผูกกับเส้นทางกํากับดูแลของ RGX-314
- การชําระเงินเพิ่มเติมอาจตามมาหลังจากยอดขายเชิงพาณิชย์ครั้งแรกและการให้ยาเชิงพาณิชย์ครั้งแรก
- บริษัทกล่าวว่าเส้นทางเงินสดขยายออกไปเกินกว่าวันที่ PDUFA ของ RGX-202
- การเป็นพันธมิตรกับ AbbVie ใน RGX-314 ดําเนินมาเป็นเวลาประมาณสามปีครึ่งแล้ว
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบและข้อความของฝ่ายบริหาร
ในการอภิปราย ฝ่ายบริหารกลับมาที่สองประเด็นซ้ําๆ ได้แก่ ขนาดของความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง และความเป็นไปได้ในทางปฏิบัติของโมเดลการส่งมอบ
- Simpson กล่าวว่า "นี่คือการศึกษายีนบําบัดที่ใหญ่ที่สุดเท่าที่เคยดําเนินการมา และเราตื่นเต้นมากที่ได้ทํางานร่วมกับ AbbVie ในโปรแกรมนี้ พวกเขาอยู่กับเรามาประมาณสามปีครึ่งเพื่อเปิดเผยผลลัพธ์"
- Pakola กล่าวว่า "ความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองที่ใหญ่ที่สุดสําหรับพวกเขาและผู้ป่วยของพวกเขาคือผู้ป่วยที่รักษายากกว่าเหล่านี้ และนั่นคือกลุ่มที่พวกเขาต้องการรักษาด้วยยีนบําบัดแบบครั้งเดียว
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
