เมื่อวันพุธที่ 11 พ.ย. 2026 COMPASS Pathways (CMPS) ได้ใช้เวที Stifel 2026 Healthcare Conference เพื่อนําเสนอแผนการผลักดันในระยะท้ายสู่การนํา COMP360 ซึ่งเป็นยารักษาโรคซึมเศร้าที่ดื้อต่อการรักษาโดยใช้สาร psilocybin ออกสู่เชิงพาณิชย์ ฝ่ายบริหารได้อธิบายถึงชุดข้อมูลทางคลินิกที่แข็งแกร่งและเส้นทางสู่การเปิดตัวที่ชัดเจนขึ้น พร้อมทั้งชี้ให้เห็นถึงอุปสรรคสําคัญที่เกี่ยวข้องกับกฎระเบียบ การชดเชยค่าใช้จ่าย และโลจิสติกส์ที่ซับซ้อนของการบําบัดด้วยสาร psychedelic
ประเด็นสําคัญ
- COMPASS ระบุว่าได้ยื่นคําขออนุมัติยาใหม่ (NDA) สําหรับ COMP360 เสร็จสิ้นแล้ว โดย FDA กําลังดําเนินการพิจารณาแบบต่อเนื่อง (rolling basis) อยู่แล้ว
- บริษัทชี้ให้เห็นว่ามีผู้ป่วยมากกว่า 1,000 รายที่ได้รับการรักษาในการศึกษาระยะที่ III สองรายการและการศึกษาระยะที่ II หนึ่งรายการ โดยมีผลเริ่มต้นอย่างรวดเร็วและคงทนได้นานถึง 52 สัปดาห์
- การวางแผนเปิดตัวมุ่งเน้นไปที่การรับรอง REMS การฝึกอบรม การสนับสนุนการชดเชยค่าใช้จ่าย และความพร้อมของสถานที่ โดยคาดว่าจะมีสถานที่มากกว่า 9,000 แห่งที่สามารถให้บริการได้เมื่อเปิดตัว
- ฝ่ายบริหารระบุว่าโรคซึมเศร้าที่ดื้อต่อการรักษามีกรณีที่น่าสนใจสําหรับผู้ชําระเงิน เนื่องจากปัจจุบันมีเพียงตัวเลือกยาที่ได้รับการอนุมัติเพียงหนึ่งชนิดเท่านั้น
- การศึกษาในระยะท้ายสําหรับโรค PTSD กําลังดําเนินอยู่ โดยมีผู้เข้าร่วมประมาณ 300 รายและมีการออกแบบที่อาจนําไปสู่การขึ้นทะเบียนได้
ชุดข้อมูลทางคลินิกและเส้นทางด้านกฎระเบียบ
COMPASS ระบุว่าได้ยื่นคําขออนุมัติยาใหม่สําหรับ COMP360 แล้ว และการยื่นเอกสารดังกล่าวเสร็จสิ้นแบบต่อเนื่อง ซึ่งหมายความว่า FDA ได้ทําการพิจารณาบางส่วนของเอกสารก่อนที่การยื่นอย่างเป็นทางการจะเสร็จสิ้น ฝ่ายบริหารระบุว่าหน่วยงานมีการติดต่อสื่อสารทุกวันภายใต้กระบวนการ national priority review voucher ซึ่งต้องการการตอบสนองต่อคําขอข้อมูลอย่างรวดเร็ว
- บริษัทระบุว่าโปรแกรมทางคลินิกประกอบด้วยการทดลองระยะที่ III ขนาดใหญ่สองรายการและการทดลองระยะที่ II ขนาดใหญ่หนึ่งรายการ
- มีผู้ป่วยมากกว่า 1,000 รายที่ได้รับการรักษาด้วย COMP360 ตลอดโปรแกรมทั้งหมด
- ฝ่ายบริหารระบุว่ายาแสดงผลอย่างรวดเร็วในจุดวัดผลแรก คือ 24 ชั่วโมงหลังการให้ยา
- ความคงทนของผลการรักษายาวนานถึง 52 สัปดาห์ โดยในหลายกรณีต้องการการรักษาเพิ่มเติมเพียงหนึ่งหรือสองครั้ง
- บริษัทระบุว่าประสบการณ์การรักษาส่วนใหญ่เป็นการมุ่งเน้นภายใน โดยมากกว่า 80% ของเซสชันอธิบายว่าเงียบสนิทโดยสมบูรณ์
- ความปลอดภัยและการทนต่อยาได้รับการอธิบายว่าโดยทั่วไปเป็นที่น่าพอใจในการทดลองทั้งสามรายการ
Lori Englebert ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพาณิชย์ กล่าวว่าข้อมูลมีความโดดเด่นในด้านความสม่ําเสมอ "เราได้รักษาผู้ป่วยมากกว่า 1,000 รายด้วย COMP360 ในโรคซึมเศร้าที่ดื้อต่อการรักษา ดังนั้นเราจึงเข้าใจโปรไฟล์ความปลอดภัยและประสิทธิภาพของผลิตภัณฑ์นี้เป็นอย่างดี" เธอกล่าว "สิ่งที่ฉันคิดว่าน่าทึ่งที่สุด... คือมันมีความสม่ําเสมออย่างน่าทึ่ง"
เธอยังอธิบายถึงความคงทนของการตอบสนองในแง่ปฏิบัติด้วย "ลองนึกภาพว่าเป็นโรคซึมเศร้านานขนาดนั้นโดยไม่มีผลใดๆ แล้วคุณได้รับการรักษาครั้งหนึ่ง และวันรุ่งขึ้นคุณตื่นขึ้นมาแล้วรู้สึกดีขึ้นอย่างน่าทึ่ง" เธอกล่าว "ความคงทนนั้นสามารถอยู่ได้ตั้งแต่หกเดือนถึง 12 เดือน... ด้วยการรักษาเพิ่มเติมเพียงหนึ่งหรือสองครั้ง"
ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมีการกําหนดให้เป็น breakthrough therapy และ national priority review voucher ซึ่งอาจช่วยย่นระยะเวลาการพิจารณา ภายใต้ voucher ดังกล่าว FDA ต้องตอบสนองต่อคําขอข้อมูลอย่างรวดเร็ว และบริษัทระบุว่ากําลังสื่อสารอย่างแข็งขันกับผู้จัดการโครงการและผู้นําฝ่ายของหน่วยงานอยู่แล้ว บริษัทระบุว่าบางส่วนของการพิจารณาด้านเคมี การผลิตและการควบคุม รวมถึงการพิจารณาก่อนทางคลินิกได้เสร็จสิ้นแล้วหรืออยู่ระหว่างดําเนินการอย่างดี
การอัปเดตการดําเนินงานและความพร้อมในการเปิดตัว
COMPASS ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเกี่ยวกับงานปฏิบัติที่จําเป็นในการเปิดตัวยา psychedelic บริษัทระบุว่าโมเดลเชิงพาณิชย์ขึ้นอยู่กับเครือข่ายที่สามารถรองรับการติดตามผู้ป่วยหลายชั่วโมง การรับรอง REMS และการชดเชยค่าใช้จ่ายสําหรับเวลาที่ใช้ในคลินิก
- สถานที่ SPRAVATO ประมาณ 8,500 แห่งสามารถรองรับการให้การรักษาหลายชั่วโมงได้แล้ว และจํานวนนั้นกําลังเพิ่มขึ้นประมาณ 500 แห่งต่อไตรมาส
- COMPASS คาดว่าจะมีสถานที่มากกว่า 9,000 แห่งที่สามารถให้ COMP360 ได้เมื่อเปิดตัว
- บริษัทระบุว่าการตั้งค่าสถานที่เป็นแบบหนึ่งต่อหนึ่งกับโครงสร้างพื้นฐาน SPRAVATO ที่มีอยู่ รวมถึงการจัดห้อง พนักงาน และความสามารถในการติดตาม
- ได้มีการสร้างความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับสถานที่ดูแลที่มีความโดดเด่นมากกว่า 1,000 แห่งที่ให้บริการ SPRAVATO อยู่แล้ว
- สถานที่เหล่านั้นรวมถึงคลินิกจิตเวชเชิงแทรกแซง ระบบโรงพยาบาล ผู้ให้บริการสุขภาพจิตชุมชน และโมเดลการดูแลแบบบูรณาการหรือกระจายศูนย์
Steve Levine ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายผู้ป่วย และ Englebert กล่าวว่าบริษัทได้สร้างแผนการเปิดตัวที่ตอบสนองต่อความต้องการเฉพาะของการบําบัดด้วยสาร psychedelic ซึ่งรวมถึงผู้ให้บริการโลจิสติกส์บุคคลที่สามสําหรับการจัดการ REMS การรับรองสําหรับสถานที่ ผู้ป่วยและร้านขายยาเฉพาะทาง และการติดตามการปฏิบัติตามกฎระเบียบที่ FDA สามารถตรวจสอบได้
Englebert กล่าวว่าภาระต้นทุนนั้นมีนัยสําคัญ "การนําผลิตภัณฑ์ออกสู่เชิงพาณิชย์มีค่าใช้จ่ายสูงมาก โดยเฉพาะผลิตภัณฑ์ที่มี REMS เกี่ยวข้อง" เธอกล่าว "ข้อกําหนดของ FDA เพียงอย่างเดียวสําหรับการปฏิบัติตาม REMS ถือเป็นภาระทางการเงินที่มหาศาล"
เธอเสริมว่าบริษัทได้รับรหัส CPT หมวดที่ III สําหรับช่วงการติดตาม ซึ่งควรช่วยในการชดเชยค่าใช้จ่ายเมื่อเปิดตัว รหัสเหล่านี้ยังไม่ใช่รหัสหมวดที่ I ถาวร แต่ COMPASS ระบุว่าจะใช้การสนับสนุนการชดเชยในภาคสนาม โปรแกรมช่วยเหลือผู้ป่วย และการให้ความรู้แก่ผู้ให้บริการเพื่อช่วยให้สถานที่เรียกเก็บเงินได้อย่างถูกต้องและได้รับการชําระเงินสําหรับเวลาการติดตาม
บริษัทระบุว่าการฝึกอบรมกําลังถูกรวมเข้าไปในกระบวนการ REMS และได้ให้ทุนแก่องค์กรฝึกอบรมเพื่อพัฒนาโปรแกรม สื่อการฝึกอบรมสาธารณะจะมีให้ตามคําขอ และกําลังเตรียมเนื้อหาการศึกษาเพิ่มเติมสําหรับผู้ให้บริการ ผู้ป่วยและพนักงานภาคสนาม COMPASS ระบุว่าทีมติดตาม SPRAVATO ที่มีอยู่สามารถเปลี่ยนมาใช้ COMP360 ได้โดยมีการเปลี่ยนแปลงขั้นตอนการทํางานน้อยมาก
กลยุทธ์เชิงพาณิชย์และตําแหน่งทางการตลาด
COMPASS วางตําแหน่ง COMP360 ให้เป็นการรักษาสําหรับโรคซึมเศร้าที่ดื้อต่อการรักษา ไม่ใช่โรคซึมเศร้าขั้นรุนแรง และระบุว่าความแตกต่างดังกล่าวมีความสําคัญทั้งในด้านคลินิกและเชิงพาณิชย์ ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่าโรคซึมเศร้าที่ดื้อต่อการรักษา (TRD) สร้างภาระที่หนักกว่าให้กับระบบการดูแลสุขภาพและมีตัวเลือกการรักษาที่ได้รับการอนุมัติน้อยมาก
- ปัจจุบันมีเพียงการรักษาด้วยยาหนึ่งชนิดที่ได้รับการอนุมัติสําหรับ TRD ตามที่บริษัทระบุ
- ในทางตรงกันข้าม โรคซึมเศร้าขั้นรุนแรงมีผลิตภัณฑ์ประมาณ 55 รายการที่ใช้งานในแต่ละปี รวมถึงยาสามัญประมาณ 50 รายการ
- COMPASS ระบุว่ายาหลายชนิดได้รับการทดสอบสําหรับ TRD และล้มเหลวในการแสดงประโยชน์ที่จําเป็น
- บริษัทระบุว่าจะกําหนดราคา COMP360 โดยอิงจากคุณค่าที่ส่งมอบให้กับระบบการดูแลสุขภาพ ไม่ใช่เพียงแค่เทียบกับราคาของคู่แข่ง
บริษัทยังกล่าวถึง Usona Institute ซึ่งเป็นผู้พัฒนา psilocybin รายอื่น COMPASS ระบุว่า Usona กําลังศึกษาโรคซึมเศร้าขั้นรุนแรง ไม่ใช่ TRD และได้เสร็จสิ้นการทดลองระยะที่ III หนึ่งรายการ COMPASS ระบุว่าฐานหลักฐานของตนเองนั้นกว้างกว่า โดยมีการทดลองขนาดใหญ่สามรายการและผู้ป่วยที่ได้รับการรักษามากกว่า 1,000 ราย ฝ่ายบริหารยังตั้งข้อสังเกตว่า FDA ระบุว่าจะไม่ลดมาตรฐานหลักฐานสําหรับสาร psychedelic
ในด้านการจัดจําหน่าย COMPASS ระบุว่าคาดว่าจะใช้ร้านขายยาเฉพาะทางและโมเดล white-bagging หรือ buy-and-bill ผ่านผู้จัดจําหน่ายเฉพาะทาง บริษัทระบุว่าผู้จัดจําหน่ายเหล่านั้นรับส่วนแบ่งตามเปอร์เซ็นต์จากราคาผลิตภัณฑ์ ซึ่งหมายความว่าต้นทุนจะสูงขึ้นเมื่อราคาเพิ่มขึ้น ฝ่ายบริหารยังระบุด้วยว่าแม้อุตสาหกรรมจะใช้ REMS ร่วมกัน แต่ละบริษัทก็ยังต้องมีโครงสร้างพื้นฐานการปฏิบัติตามกฎระเบียบของตนเอง
แนวโน้มในอนาคตและระยะเวลา
บริษัทระบุว่าระยะเวลาของการอนุมัติและการเปิดตัวยังคงไม่แน่นอน แต่ได้วางขั้นตอนหลักที่คาดว่าจะเกิดขึ้นก่อนที่รายได้จะเริ่มต้น การอนุมัติจาก FDA จะตามมาด้วยการจัดประเภทใหม่ของ DEA จากนั้นเป็นการจัดประเภทใหม่ในระดับรัฐและการรับรองสถานที่
- ตามกฎหมาย การจัดประเภทใหม่ของ DEA คาดว่าจะเกิดขึ้นภายใน 90 วันหลังจากการอนุมัติของ FDA
- COMPASS ระบุว่าประมาณ 45 รัฐคาดว่าจะจัดประเภทใหม่ภายใน 30 วันหลังจากการดําเนินการของ DEA
- 45 รัฐเหล่านั้นจะคิดเป็นประมาณ 93% ของประชากรสหรัฐฯ
- บริษัทคาดว่ารายได้จะเริ่มต้นในช่วงปลายไตรมาสที่สองหรือไตรมาสที่สามของปี 2025
ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดว่าจะมีการเติบโตช้าในช่วงแรกแม้ว่าความต้องการจะแข็งแกร่ง บริษัทระบุว่าความต้องการของผู้ป่วย "สูงมากเกินคาด" และความสนใจของแพทย์ก็สูงเช่นกัน แต่สถานที่จะต้องใช้เวลาในการเสร็จสิ้นการฝึกอบรม ยืนยันการชดเชยค่าใช้จ่าย และสร้างความมั่นใจในประสบการณ์ของผู้ป่วยก่อนที่ปริมาณจะเพิ่มขึ้น
Englebert กล่าวว่าบริษัทกําลังเตรียมพร้อมสําหรับการเปิดตัวที่อาจไม่สมบูรณ์แบบในวันแรก เธอกล่าวว่า COMPASS จะ "เปิดสวิตช์" เมื่อขั้นตอนทางกฎหมายและกฎระเบียบเสร็จสิ้น แต่การปรับปรุงการดําเนินงานมีแนวโน้มที่จะดําเนินต่อไปหลังจากการเปิดตัว
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ในช่วงคําถาม ฝ่ายบริหารกลับมาพูดถึงกระบวนการพิจารณาของ FDA การวางตําแหน่งทางการแข่งขัน และภาระปฏิบัติของการนําออกสู่เชิงพาณิชย์หลายครั้ง
- เกี่ยวกับการพิจารณาของ FDA COMPASS ระบุว่าหน่วยงานมีการติดต่อสื่อสารทุกวันอยู่แล้วและดูเหมือนจะดําเนินการผ่านเอกสารอย่างเป็นระบบ
- บริษัทระบุว่า voucher กําหนดให้ต้องตอบสนองต่อคําขอข้อมูลภายใน 24 ชั่วโมง ซึ่งเร็วกว่าระยะเวลาการพิจารณาปกติมาก
- เกี่ยวกับการแข่งขัน ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อบ่งชี้ TRD ขนาดของชุดข้อมูลทางคลินิก และความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองทําให้ COMP360 แตกต่างจากโปรแกรม psilocybin อื่นๆ
- เกี่ยวกับ REMS บริษัทระบุว่าการปฏิบัติตามกฎระเบียบจะยังคงมีค่าใช้จ่ายสูงแม้ว่าผลิตภัณฑ์หลายรายการจะใช้ระบบร่วมกัน
- เกี่ยวกับการติดตามใบสั่งยา COMPASS ระบุว่าคาดว่าร้านขายยาเฉพาะทางจะเป็นแหล่งข้อมูลหลักหลังการเปิดตัวและการรายงานควรมีความแม่นยําเช่นเดียวกับผลิตภัณฑ์อื่นๆ
เมื่อถูกถามเกี่ยวกับการมีส่วนร่วมของคลินิกในการทดลอง ฝ่ายบริหารระบุว่าสถานที่ SPRAVATO ส่วนใหญ่ไม่ใช่สถานที่ทดลอง เนื่องจากศูนย์วิชาการมักดําเนินการวิจัย อย่างไรก็ตาม บริษัทระบุว่าความร่วมมือกับสถานที่มากกว่า 1,000 แห่งควรช่วยเชื่อมช่องว่างระหว่างการวิจัยและการดูแลตามปกติ
Levine ยังได้กล่าวถึงโปรแกรม PTSD ของบริษัทโดยย่อ COMPASS ระบุว่าการศึกษาในระยะท้ายกําลังดําเนินอยู่โดยมีผู้เข้าร่วมประมาณ 300 รายและอาจนําไปสู่การขึ้นทะเบียนได้ด้วยการทดลองเพียงครั้งเดียว บริษัทระบุว่า PTSD ส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 13 ล้านคน ในขณะที่ตัวเลือกการรักษาในปัจจุบันจํากัดอยู่ที่ยาสามัญเก่าสองชนิดที่มีประสิทธิภาพปานกลางและไม่มีการบําบัดใหม่ที่ได้รับการอนุมัติในช่วงประมาณ 25 ปีที่ผ่านมา
ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลระยะที่ II
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
