เมื่อวันพุธที่ 11 พฤศจิกายน 2026 Abeona Therapeutics (ABEO) ได้ใช้เวที Stifel 2026 Healthcare Conference เพื่อนําเสนอกลยุทธ์สองทิศทาง ได้แก่ การสานต่อการเปิดตัว ZEVASKYN ซึ่งเป็นยารักษาโรคหายากที่เพิ่งเปิดตัวไป พร้อมกับการเพิ่ม ABO-801 ซึ่งเป็นสินทรัพย์ใน pipeline ระยะปลายสําหรับโรค eosinophilic esophagitis ฝ่ายบริหารระบุว่าการเปิดตัวกําลังดําเนินไปได้ดี แต่ยังอยู่ในช่วงเริ่มต้น และการเข้าซื้อกิจการครั้งใหม่นี้จะช่วยให้บริษัทมีเส้นทางการเติบโตที่ยาวนานขึ้น แม้ว่าการศึกษา Phase III สองครั้งจะไม่บรรลุ co-primary endpoints ตามที่ตั้งเป้าไว้เดิม
ประเด็นสําคัญ
- Abeona ระบุว่า ZEVASKYN ได้รักษาผู้ป่วยแล้ว 15 รายนับตั้งแต่เปิดตัวในเดือนธันวาคม 2025 รวมถึง 6 รายในไตรมาสที่สามของปี 2026
- บริษัทได้เปิดใช้งานศูนย์การรักษาที่มีคุณสมบัติครบถ้วน 8 แห่งในสหรัฐฯ และ 4 แห่งได้รักษาผู้ป่วยรายแรกแล้ว
- Abeona ระบุว่ามีเงินสดอยู่ที่ 135 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 กันยายน 2026 บวกกับ 30 ล้านดอลลาร์จากการระดมทุน PIPE ซึ่งเพียงพอสําหรับการพัฒนา ABO-801 และการทําตลาด ZEVASKYN
- การเข้าซื้อ ABO-801 ไม่มีการชําระเงินสดล่วงหน้า มีเพียงหุ้น Abeona มูลค่า 20 ล้านดอลลาร์ และการชําระ milestone ในภายหลังที่ผูกกับการได้รับการอนุมัติ
- ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่าการทดลอง Phase III ที่ออกแบบใหม่สําหรับ ABO-801 สามารถรองรับได้ด้วยการเลือก endpoint ที่แข็งแกร่งขึ้น ส่วนผสมของผู้ป่วยที่ดีขึ้น และเครื่องมือวัดอาการที่แม่นยํายิ่งขึ้น
อัปเดตการทําตลาด ZEVASKYN
Abeona ระบุว่า ZEVASKYN ซึ่งเป็นยีนบําบัดที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สําหรับรักษาโรค epidermolysis bullosa ยังอยู่ในช่วงเริ่มต้นของการเปิดตัว แต่กําลังได้รับความสนใจเพิ่มขึ้นเรื่อยๆ
- ผู้ป่วยรายแรกได้รับการรักษาในเดือนธันวาคม 2025
- ณ สิ้นไตรมาสที่สามของปี 2026 มีผู้ป่วยได้รับการรักษารวมทั้งสิ้น 15 ราย
- มีผู้ป่วย 6 รายได้รับการรักษาในไตรมาสที่สามเพียงไตรมาสเดียว เพิ่มขึ้นจากไตรมาสก่อนหน้า
- ศูนย์การรักษาที่มีคุณสมบัติครบถ้วน (QTC) จํานวน 8 แห่งกําลังดําเนินการอยู่ทั่วสหรัฐฯ
- 4 ศูนย์ได้รักษาผู้ป่วยรายแรกแล้ว ได้แก่ Stanford, Lurie Children’s Hospital, Children’s Hospital of Philadelphia และ UTMB (University of Texas Medical Branch)
- Stanford และ Lurie ได้รักษาผู้ป่วยมากกว่าหนึ่งรายแล้ว ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นสัญญาณของความสมบูรณ์ในการดําเนินงาน
Vish Seshadri ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่าบริษัทกําลังสร้าง "รากฐานที่แข็งแกร่งมาก" สําหรับการเปิดตัว เขากล่าวว่าการกระจายทางภูมิศาสตร์ของศูนย์ต่างๆ ควรช่วยให้ผู้ป่วยเข้าถึงได้โดยไม่ต้องเดินทางไกล ซึ่งมีความสําคัญในโรคหายากที่มีกลุ่มผู้ป่วยขนาดเล็กและกระจุกตัว
ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดว่าศูนย์ทั้ง 8 แห่งจะได้รักษาผู้ป่วยอย่างน้อยหนึ่งรายภายในกลางปี 2027 หลังจากนั้น คาดว่าปริมาณการรักษาจะเพิ่มขึ้นเมื่อสถานที่ต่างๆ ได้รับประสบการณ์มากขึ้น
บริษัทยังระบุด้วยว่าผลการดําเนินงานอาจแตกต่างกันไปตามแต่ละศูนย์ บางสถานที่เริ่มต้นได้ช้ากว่า รวมถึง NewYork-Presbyterian และ Colorado Children’s Hospital ซึ่งเปิดใช้งานมาแล้ว 6 ถึง 12 เดือนแต่ยังไม่ได้รักษาผู้ป่วย Abeona ชี้ให้เห็นสาเหตุหลายประการ รวมถึงปัญหาการลงทะเบียน Medicaid ข้ามรัฐ ความจําเป็นในการจัดลําดับความสําคัญของผู้ป่วยบางราย และปัจจัยทางคลินิกที่เปลี่ยนแปลงการคัดเลือกผู้ป่วย
ในขณะเดียวกัน ฝ่ายบริหารระบุว่าบางศูนย์มีผลงานเกินความคาดหมาย Cincinnati Children’s ได้รับการอธิบายว่าเป็นหนึ่งในศูนย์ที่ใหญ่ที่สุดโดยมีผู้ป่วยรอคิวอยู่แล้ว ในขณะที่ UTMB ได้รับการส่งต่อผู้ป่วยจากนอกพื้นที่รับผิดชอบในรัฐเท็กซัส และดําเนินการได้เกินความคาดหมายในอดีต
ผลการดําเนินงานทางการเงินและสถานะเงินทุน
Abeona ไม่ได้เปิดเผยตัวเลขรายได้รายไตรมาสเต็มรูปแบบสําหรับ ZEVASKYN แต่ฝ่ายบริหารระบุว่าผลิตภัณฑ์ดังกล่าวกําลังมีส่วนช่วยในการจัดหาเงินทุนให้กับธุรกิจแล้ว บริษัทยังอ้างถึงค่าลิขสิทธิ์จาก FAYUVI ที่ได้รับอนุญาตให้ Ultragenyx ว่าเป็นแหล่งรายได้เพิ่มเติมที่บริษัทเชื่อว่าตลาดประเมินต่ําเกินไป
- เงินสดในมือ ณ วันที่ 30 กันยายน 2026 อยู่ที่ 135 ล้านดอลลาร์
- บริษัทยังมีเงิน 30 ล้านดอลลาร์จากการระดมทุน PIPE ที่ไม่รวมอยู่ในตัวเลขเงินสดดังกล่าว
- ฝ่ายบริหารระบุว่ารายได้จาก ZEVASKYN และค่าลิขสิทธิ์จาก FAYUVI เพิ่มเติมให้กับฐานเงินทุนของบริษัท
- บริษัทประมาณการว่าการพัฒนา ABO-801 Phase III จะมีค่าใช้จ่าย 50 ถึง 60 ล้านดอลลาร์ในระยะเวลาประมาณ 2.5 ปี
- Joe Vazzano ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน กล่าวว่าบริษัทมีเงินสด "มากกว่าเพียงพอ" สําหรับครอบคลุมโปรแกรมและระยะเวลาดําเนินงาน
Vazzano ยังกล่าวด้วยว่า Abeona เชื่อว่าสามารถบรรลุความสามารถในการทํากําไรได้ที่ประมาณ 3 ผู้ป่วยต่อเดือนบนพื้นฐาน steady-state สําหรับ ZEVASKYN ความเห็นดังกล่าวบ่งชี้ว่าบริษัทมองเห็นเส้นทางสู่ operating leverage หากการเปิดตัวยังคงเติบโตต่อไป
การเข้าซื้อ ABO-801 และกรณีทางคลินิก
การเคลื่อนไหวเชิงกลยุทธ์ที่ใหญ่ที่สุดที่หารือกันในงานประชุมคือการเข้าซื้อ ABO-801 ของ Abeona ซึ่งเดิมรู้จักในชื่อ APT-1011 จาก Ellodi เภสัชกรรม สินทรัพย์ดังกล่าวเป็นยารับประทานระยะปลายสําหรับโรค eosinophilic esophagitis หรือ EoE ซึ่งเป็นโรคอักเสบเรื้อรังของหลอดอาหาร
ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อตกลงนี้โดดเด่นเพราะไม่มีการชําระเงินสดล่วงหน้า Abeona ตกลงที่จะออกหุ้นมูลค่า 20 ล้านดอลลาร์ให้กับ Ellodi โดยการชําระ milestone จะเกิดขึ้นเฉพาะเมื่อยาได้รับการอนุมัติเท่านั้น โครงสร้างดังกล่าวช่วยลดภาระเงินสดในระยะใกล้และสอดคล้องกับเป้าหมายของบริษัทในการรักษาทุนไว้ในขณะที่ก้าวหน้า ZEVASKYN
Seshadri กล่าวว่า Abeona ตรวจสอบสินทรัพย์ระยะปลายประมาณ 50 ถึง 60 รายการในช่วงฤดูร้อนก่อนที่จะตัดสินใจเลือก ABO-801 เขากล่าวว่าบริษัทต้องการสินทรัพย์ที่พร้อมสําหรับ Phase III หรืออยู่ในระยะปลายที่มีข้อมูลที่แข็งแกร่งและโครงสร้างการชําระเงินแบบ backloaded
เขาโต้แย้งว่าการศึกษา Phase III สองครั้งที่เสร็จสิ้นแล้ว ได้แก่ FLUTE-2 และ FLUTE-3 ไม่ใช่การอ่านผลประสิทธิภาพที่ชัดเจน เนื่องจากเครื่องมือวัดผลลัพธ์ที่รายงานโดยผู้ป่วยที่ใช้ในการทดลอง ซึ่งก็คือ PROSE อาจเป็นปัญหาหลัก Abeona ระบุว่าเมื่อวิเคราะห์ข้อมูลเดิมใหม่โดยใช้ Dysphagia Symptom Questionnaire ที่ได้รับการรับรองจาก FDA กลุ่มที่ได้รับการรักษาแสดงอัตราการตอบสนองสมบูรณ์ประมาณ 34% เทียบกับประมาณ 21% สําหรับยาหลอก ซึ่งมีความแตกต่าง 13%
ฝ่ายบริหารยังเน้นย้ําประเด็นสนับสนุนอื่นๆ ด้วย:
- ผลการส่องกล้องที่แข็งแกร่ง รวมถึงคะแนน EREFS
- ข้อมูลความปลอดภัยที่แสดงการดูดซึมเข้าสู่ระบบน้อยกว่า 1%
- ประสบการณ์การเข้าถึงแบบขยายในผู้ป่วย 265 รายที่ได้รับการรักษาเป็นเวลา 52 สัปดาห์
- การกําหนดสถานะยาสําหรับโรคหายาก (Orphan drug designation) ที่ให้สิทธิ์ความเป็นเจ้าของแต่เพียงผู้เดียวจาก FDA ของสหรัฐฯ เป็นเวลา 7 ปี
- สิทธิบัตรสูตรยาและวิธีการใช้ที่ขยายไปถึงปี 2042
บริษัทระบุว่าผู้เชี่ยวชาญด้านระบบทางเดินอาหารให้ข้อเสนอแนะเชิงบวก และมีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างชัดเจนใน EoE โดยเฉพาะในส่วนของ oral corticosteroid ที่นวัตกรรมยังคงมีจํากัด Abeona อธิบาย ABO-801 ว่าเป็นยาที่อาจเป็นทางเลือกก่อนการใช้ยาฉีด biologics โดยมีผู้เชี่ยวชาญด้าน GI เป็นผู้สั่งจ่ายหลัก
แผนการออกแบบการทดลองใหม่ของ Abeona
Abeona ระบุว่ากําลังเตรียมการศึกษา Phase III รุ่นถัดไปสําหรับ ABO-801 โดยอิงจากสิ่งที่เรียนรู้จากการทดลองก่อนหน้า บริษัทระบุการเปลี่ยนแปลงหลัก 4 ประการ:
- ใช้ Dysphagia Symptom Questionnaire ที่ได้รับการรับรองจาก FDA แทนเครื่องมือ PROSE ที่เป็นกรรมสิทธิ์
- ออกแบบการศึกษาให้มีพลังเพียงพอในการตรวจจับความแตกต่าง 13% ในอัตราการตอบสนองสมบูรณ์ระหว่างกลุ่มรักษาและยาหลอก
- ใช้ co-primary endpoint ที่ 12 สัปดาห์ พร้อมการตรวจสอบความคงทนที่ 24 สัปดาห์
- ปรับส่วนผสมของผู้ป่วยเพื่อลดสัดส่วนของผู้ป่วยที่มีอาการเล็กน้อย และให้ตัวแทนของโรคระดับปานกลางถึงรุนแรงได้ดียิ่งขึ้น
Seshadri กล่าวว่าการวิเคราะห์ post-hoc แสดงให้เห็นความแตกต่างที่มีนัยสําคัญทางสถิติระหว่างกลุ่มรักษาและกลุ่มควบคุม เมื่อวัดผู้ตอบสนองสมบูรณ์เป็นผู้ป่วยที่ไม่มีอาการ dysphagia ในช่วง 14 วันในช่วงสุดท้ายของการศึกษา 12 สัปดาห์ เขากล่าวว่าข้อมูลสนับสนุนการทดลองต่อเนื่องที่ออกแบบดีขึ้น มากกว่าข้อสรุปว่ายาขาดประสิทธิภาพ
โครงสร้างการดําเนินงานและการจัดสรรทรัพยากร
ข้อกังวลหนึ่งที่หยิบยกขึ้นมาในช่วงการประชุมคือโปรแกรม ABO-801 อาจทําให้ความสนใจเบี่ยงเบนจากการเปิดตัว ZEVASKYN ที่ยังอยู่ในช่วงเริ่มต้น ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่คาดว่าจะเกิดเหตุการณ์ดังกล่าว
Seshadri กล่าวว่า Abeona ได้จัดตั้งทีมพัฒนาแยกต่างหากสําหรับ ABO-801 ในขณะที่ทีมการตลาดและทีม chemistry, manufacturing and controls ที่ตั้งอยู่ใน Cleveland ยังคงมุ่งเน้นที่ ZEVASKYN
- ทีมการตลาด ZEVASKYN จะยังคงอยู่ในตําแหน่งเดิม
- ทีม CMC ใน Cleveland จะยังคงจัดหาผลิตภัณฑ์ยาต่อไป
- เจ้าหน้าที่ปฏิบัติการทางคลินิกและการจัดการโครงการที่มีอยู่สามารถนํามาใช้ใหม่ได้
- จะมีการเพิ่มผู้เชี่ยวชาญเพิ่มเติมจํานวนน้อยตามความจําเป็น
เขายังอธิบายแผนการจ้างงานแบบเป็นขั้นตอนสําหรับ ABO-801:
- เจ้าหน้าที่พัฒนาทางคลินิกอยู่ในตําแหน่งแล้ว
- การจ้างงานด้านการตลาดทางการแพทย์และการเข้าถึงตลาดจะเกิดขึ้น 18 ถึง 24 เดือนก่อนการอนุมัติ
- เจ้าหน้าที่การตลาดภาคสนามจะถูกเพิ่มประมาณ 6 เดือนก่อนการอนุมัติ
ฝ่ายบริหารระบุว่าแนวทางดังกล่าวมีจุดมุ่งหมายเพื่อจํากัดการใช้จ่ายในระยะใกล้ในขณะที่รักษาการทําตลาด ZEVASKYN ให้เป็นไปตามแผน
การเข้าถึงตลาดและบริบทการแข่งขัน
Abeona ระบุว่า ABO-801 มุ่งเป้าไปที่ตลาดที่มีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสําคัญ บริษัทประมาณการว่ากลุ่มผู้ป่วย EoE มีมากกว่า 360,000 ราย แม้ว่าจะแนะนําว่าตัวเลขที่แท้จริงอาจสูงกว่านี้
ฝ่ายบริหารระบุว่าการเข้าถึง formulary จะมีความสําคัญ โดยเฉพาะอย่างยิ่งเนื่องจาก EOHILIA เป็นตัวเลือก oral corticosteroid ที่ได้รับการอนุมัติเพียงตัวเดียวในหมวดหมู่นี้ในปัจจุบัน Abeona ระบุว่าผู้จ่ายเงินและเภสัชกรให้ข้อเสนอแนะที่ดีเกี่ยวกับกรณีการเข้าถึงจนถึงขณะนี้
บริษัทยังระบุด้วยว่าการส่งยาเฉพาะที่หลอดอาหารและการดูดซึมเข้าสู่ระบบต่ําของยาอาจช่วยสนับสนุนโปรไฟล์ของยา บริษัทนําเสนอสินทรัพย์นี้ว่าเป็นทางเลือกที่เป็นไปได้สําหรับแพทย์ระบบทางเดินอาหารที่ต้องการตัวเลือกรับประทานโดยไม่มีข้อเสียในทางปฏิบัติของการรักษาบางอย่างในปัจจุบัน รวมถึงการเตรียมแบบ slurry การให้ยาวันละสองครั้ง รสชาติขม และความจําเป็นในการใช้ Splenda ในบางสูตร
ไฮไลต์จากช่วงถาม-ตอบ
ในช่วงคําถาม ฝ่ายบริหารกลับมาหารือเรื่องตรรกะเบื้องหลังการเข้าซื้อกิจการและการออกแบบการทดลองใหม่หลายครั้ง
- Seshadri กล่าวว่าบริษัทคัดกรองสินทรัพย์ระยะปลายประมาณ 50 ถึง 60 รายการก่อนที่จะเลือก ABO-801
- เขากล่าวว่าสิ่งที่ดึงดูดใจหลักคือฐานทางคลินิกที่แข็งแกร่ง โครงสร้างการชําระเงินแบบ backloaded และไม่มีข้อกําหนดเงินสดล่วงหน้า
- ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลการเข้าถึงแบบขยายและข้อเสนอแนะจากแพทย์ช่วยเอาชนะความสงสัยเกี่ยวกับการศึกษา Phase III ที่ล้มเหลวสองครั้ง
- บริษัทระบุว่ายังได้พูดคุยกับ Dr. Jessica Lee ผู้อํานวยการ GI ที่ CDER เ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
