Cullinan Therapeutics (CGEM) ใช้โอกาสในวันอังคารที่ 10 พ.ย. 2026 ในงาน Stifel 2026 Healthcare Conference เพื่อนําเสนอ pipeline ที่ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังเข้าสู่ช่วงสําคัญของ milestones ทางคลินิกและด้านกฎระเบียบ บริษัทเน้นย้ําถึงความคืบหน้าในด้านโรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง มะเร็งเม็ดเลือด และมะเร็งปอด พร้อมทั้งชี้ให้เห็นถึงสถานะเงินสดและสินทรัพย์ที่มีพันธมิตรซึ่งอาจช่วยสนับสนุนการพัฒนา หุ้นปิดที่ $11.23 ลดลง 4.26% ในวันนั้น และแทบไม่เปลี่ยนแปลงในช่วงหลังเวลาทําการ
ประเด็นสําคัญ
- Cullinan ระบุว่ามีโปรแกรม T-cell engager ระดับคลินิก 3 โปรแกรมที่ครอบคลุมทั้งด้านมะเร็งวิทยาและภูมิคุ้มกันวิทยา โดยคาดว่าจะมีผลการอ่านค่าหลายรายการภายในปี 2027
- บริษัทกําลังเตรียมข้อมูลการให้ยาหลายขนาดสําหรับ CLN-978 ในโรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง และระบุว่าโปรแกรมนี้อาจรองรับการลดจํานวน B-cell ที่ลึกและยาวนานยิ่งขึ้น
- Velinotamig ซึ่งเป็นโปรแกรมภูมิคุ้มกันบกพร่องที่กําหนดเป้าหมาย BCMA ซึ่งเป็นพันธมิตรกับ Genrix Bio กําลังมุ่งสู่การศึกษา Phase 1/2 ระดับโลกในโรค autoimmune cytopenias
- CLN-049 ในโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน (acute myeloid leukemia) ได้เข้าสู่การศึกษา Phase 2 แบบ pivotal หลังจากมีอัตราการตอบสนองแบบ composite complete response ที่ 26% ใน Phase 1
- Zipalertinib ซึ่งเป็นพันธมิตรกับ Taiho มอบเงินทุนที่ไม่ทําให้หุ้นเจือจางแก่ Cullinan และเป็นแหล่งกําไรที่อาจเกิดขึ้นเมื่อใกล้ถึงการตัดสินใจด้านกฎระเบียบในปี 2027
กลยุทธ์ pipeline และตําแหน่งการแข่งขัน
Nadim Ahmed ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่าบริษัทอยู่ในตําแหน่งที่แข็งแกร่งเนื่องจากมี T-cell engager ชั้นนําทั้งในด้านมะเร็งวิทยาและภูมิคุ้มกันวิทยา
- "เรายินดีเป็นอย่างยิ่งที่มีพอร์ตโฟลิโอของ T-cell engager ชั้นนําทั้งในด้านมะเร็งวิทยาและภูมิคุ้มกันวิทยา และทั้งสามโปรแกรมอยู่ในระดับคลินิกแล้ว" Ahmed กล่าว
- เขากล่าวว่าในอีกไม่กี่สัปดาห์และเดือนข้างหน้าจะมี "milestones หลายรายการที่รออยู่"
- ฝ่ายบริหารระบุว่ากลยุทธ์ของบริษัทผสมผสานการพัฒนาภายในกับการเป็นพันธมิตรที่ให้เงินทุนโดยไม่ทําให้หุ้นเจือจาง
- บริษัทระบุว่าความรวดเร็วมีความสําคัญในสาขาที่มีการแข่งขันสูง โดยเฉพาะสําหรับโปรแกรม CD19 และ BCMA ในโรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง
Cullinan ระบุว่าการแข่งขันได้เปลี่ยนทิศทางมาเป็นประโยชน์ต่อบริษัทในการพัฒนา CD19 สําหรับโรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง
- บริษัทระบุว่าเป็นรายแรกที่ได้รับการอนุมัติใบสมัคร investigational new drug ในสหรัฐฯ สําหรับ CD19 T-cell engager ในโรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง
- บริษัทยังเป็นรายแรกที่นําเสนอข้อมูลที่บริษัทสนับสนุนในงาน EULAR เมื่อ มิ.ย. 2024 และจะเป็นรายแรกที่นําเสนอข้อมูลการให้ยาหลายขนาด
- ฝ่ายบริหารระบุว่า Roche ได้เปลี่ยนไปใช้โมเลกุลอื่น และ Novartis ได้เปลี่ยนไปใช้รูปแบบอื่น ซึ่งช่วยลดการแข่งขันโดยตรง
- สําหรับ BCMA บริษัทระบุว่ากําลังเคลื่อนไหวอย่างรวดเร็วหลังจากได้รับการอนุมัติ IND เมื่อเร็วๆ นี้ ในขณะที่กลุ่มอื่นๆ เช่น Candid และ Ouro Medicines ก็กําลังดําเนินการในเป้าหมายเดียวกัน
ผลประกอบการทางการเงิน
Cullinan ระบุว่างบดุลยังคงแข็งแกร่ง และยาสําหรับมะเร็งปอดที่มีพันธมิตรควรช่วยขยายระยะเวลาดําเนินงาน
- บริษัทรายงานเงินสดมากกว่า 300 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นเดือน ก.ย. 2024
- ฝ่ายบริหารระบุว่าเงินสดดังกล่าวรองรับการดําเนินงานจนถึงปี 2029 ภายใต้แผนการพัฒนาปัจจุบัน รวมถึงโปรแกรมทั้งหมดที่กําลังดําเนินการ
- การคาดการณ์ดังกล่าวรวม milestones ที่คาดว่าจะได้รับจาก zipalertinib
- การเป็นพันธมิตรกับ Taiho รวม milestones ด้านกฎระเบียบมูลค่า 130 ล้านดอลลาร์ ที่เชื่อมโยงกับการอนุมัติที่กําลังจะมาถึง
- Cullinan ยังมีการแบ่งกําไรในสหรัฐฯ แบบ 50/50 สําหรับ zipalertinib
- ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดว่า zipalertinib จะทํากําไรได้อย่างรวดเร็วเนื่องจาก Taiho มีโครงสร้างเชิงพาณิชย์ที่กระชับและพอร์ตโฟลิโอผลิตภัณฑ์ที่มีอยู่แล้ว
- บริษัทระบุว่าผลตอบแทนจาก zipalertinib สามารถนําไปลงทุนใหม่ในโปรแกรม T-cell engager
ฝ่ายบริหารยังได้หารือเกี่ยวกับเศรษฐศาสตร์ของ velinotamig
- Cullinan ระบุว่าจ่ายเงิน 20 ล้านดอลลาร์ล่วงหน้าเพื่อซื้อ velinotamig จาก Genrix Bio
- บริษัทอธิบายว่าราคาดังกล่าวเป็นราคาที่ดีเมื่อเทียบกับธุรกรรมมูลค่า 2 พันล้านดอลลาร์ที่เกิดขึ้นเมื่อเร็วๆ นี้ในภาคส่วนเดียวกัน
- Genrix Bio กําลังดําเนินการศึกษาทางคลินิกครั้งแรกเพื่อช่วยเร่งการลงทะเบียนผู้ป่วยในจีน
อัปเดตการดําเนินงาน
CLN-978 ในโรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง
CLN-978 คือ T-cell engager ที่กําหนดเป้าหมาย CD19 ของ Cullinan สําหรับโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องที่ขับเคลื่อนโดย B-cell ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมนี้ได้ส่งสัญญาณเบื้องต้นที่สําคัญแล้วและกําลังมุ่งสู่ชุดข้อมูลที่กว้างขึ้น
- บริษัทระบุว่ายาดังกล่าวแสดงให้เห็นการหายจากโรคทางคลินิก การเปลี่ยนแปลงของ biomarker และสัญญาณของการรีเซ็ตภูมิคุ้มกันในกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับยาขนาดเดียวที่นําเสนอในงาน EULAR เมื่อ มิ.ย. 2024
- Ahmed กล่าวว่าผลลัพธ์ดังกล่าวสูงกว่าความคาดหวังสําหรับการศึกษาแบบขนาดเดียว
- Jeff Jones ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ กล่าวว่าเป้าหมายในขณะนี้คือการแปลผลการตอบสนองเหล่านั้นไปสู่กลุ่มผู้ป่วยที่ใหญ่ขึ้นพร้อมประโยชน์ทางคลินิกที่สม่ําเสมอยิ่งขึ้น
- บริษัทวางแผนที่จะนําเสนอข้อมูลการให้ยาหลายขนาดใน ธ.ค. 2024 จากผู้ป่วยประมาณ 20 รายที่เป็นโรค systemic lupus erythematosus โรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ และโรค Sjögren’s
- การอัปเดตจะรวมการติดตามผลอย่างน้อย 6 เดือนจากผู้ป่วยที่ตอบสนองต่อยาขนาดเดียวในโรค lupus และโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์
- จะรวมข้อมูลโรค Sjögren’s ใหม่จากทั้งกลุ่มยาขนาดเดียวและหลายขนาด
- คาดว่าข้อมูล biopsy คู่จากต่อมน้ําลายจะแสดงการเปลี่ยนแปลงของ B-cell infiltrate และการฟื้นฟูโครงสร้างของต่อม
ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยยังคงเป็นที่น่าพอใจ
- ที่ขนาดยา 20 ไมโครกรัมและ 30 ไมโครกรัม กรณี cytokine release syndrome ส่วนใหญ่อยู่ในระดับ Grade 1
- มีกรณี Grade 2 หนึ่งกรณีและกรณี Grade 3 หนึ่งกรณี
- Jones กล่าวว่ากรณี Grade 3 เกิดขึ้นในผู้ป่วยที่น่าจะได้รับประโยชน์จากการให้ยาแบบ multi-step-up
- บริษัทระบุว่าการให้ยาแบบ step-up สามารถลดความเสี่ยงของ cytokine release syndrome ได้
- บริษัทระบุว่าอาจสํารวจขนาดยาที่สูงกว่า 30 ไมโครกรัมด้วยวิธี multi-step-up
Cullinan ได้ระบุสิ่งที่ต้องการแสดงก่อนเข้าสู่ Phase 2
- บริษัทต้องการสูตรยาที่สร้างการลดจํานวน B-cell อย่างลึกซึ้งได้อย่างสม่ําเสมอ
- บริษัทกําลังเปรียบเทียบ kinetics ของ B-cell ในเลือดส่วนปลายกับการลดจํานวนในระดับเนื้อเยื่อในแต่ละข้อบ่งชี้
- ฝ่ายบริหารระบุว่าอาจสํารวจขนาดยาหรือตารางการให้ยามากกว่าหนึ่งแบบเพื่อให้ตรงตามความคาดหวังของหน่วยงานกํากับดูแล
- สําหรับโรค lupus บริษัทระบุว่าอัตราการตอบสนองที่ยั่งยืน 30% นาน 6 เดือน โดยส่วนใหญ่เป็น Grade 1 และ Grade 2 ที่ต่ําในหลักหน่วย และไม่มีเหตุการณ์ Grade 3 ของ cytokine release syndrome จะเป็นผลที่น่าประทับใจ
- สําหรับโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ บริษัทระบุว่าอัตราการตอบสนอง DAS28 ที่ 20% นาน 4 ถึง 5 เดือนอาจเพียงพอในกลุ่มผู้ป่วยที่ผ่านการรักษามาอย่างหนัก
- บริษัทระบุว่าผู้ป่วยในปัจจุบันผ่านการรักษามาอย่างหนักกว่าผู้ป่วยในการศึกษา Phase 3 โดยมีประวัติการใช้ DMARD 4 ถึง 6 ชนิดและประวัติโรคที่ยาวนาน
- บริษัทระบุว่าสัญญาณการรักษาแบบ monotherapy ที่ชัดเจนนั้นมองเห็นได้ง่ายกว่าเนื่องจากผู้ป่วยไม่ได้รับการรักษาพื้นหลัง
Cullinan ยังได้อธิบายถึงสถานที่ที่วางแผนจะศึกษายาในขั้นต่อไป
- โปรแกรม lupus จะดําเนินต่อไปในกลุ่มผู้ป่วยที่คล้ายกัน โดยมีแผนเพิ่มกลุ่มผู้ป่วย lupus nephritis
- ฝ่ายบริหารระบุว่า lupus nephritis ยังคงเป็นพื้นที่ที่มีความต้องการสูงที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง แม้จะมีการอนุมัติล่าสุด
- บริษัทตั้งข้อสังเกตว่าบริษัท CAR T กําลังดําเนินการตามเส้นทาง single-arm ใน lupus nephritis โดยอาศัยสัญญาณประสิทธิภาพที่แข็งแกร่ง
- ในโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ หน่วยงานกํากับดูแลของยุโรปสนใจข้อมูลประสิทธิภาพเบื้องต้นในผู้ป่วยที่ดื้อต่อการรักษา แม้ว่าฝ่ายบริหารจะระบุว่าผู้ป่วยในสายการรักษาก่อนหน้าอาจเป็นโอกาสที่ดีที่สุด
Velinotamig และกลยุทธ์ BCMA ในโรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง
Velinotamig คือ T-cell engager ที่กําหนดเป้าหมาย BCMA ของ Cullinan ซึ่งพัฒนาร่วมกับ Genrix Bio และฝ่ายบริหารระบุว่าเสริม CLN-978 โดยเข้าถึง plasma cell ในบริเวณที่ CD19 อาจอ่อนแอหรือไม่มีเลย
- บริษัทระบุว่ายาดังกล่าวผ่านการตรวจสอบ IND ในสหรัฐฯ และออสเตรเลียแล้ว
- Genrix Bio เพิ่งนําเสนอข้อมูล proof-of-concept ใน systemic lupus erythematosus ในงาน ACR
- Cullinan วางแผนที่จะเริ่มการศึกษา Phase 1/2 ระดับโลกใน autoimmune cytopenias หลังจากได้รับการอนุมัติในสหรัฐฯ
- บริษัทระบุว่าโปรแกรมนี้มุ่งเป้าไปที่โรคที่ขับเคลื่อนโดย plasma cell และ autoantibodies ที่ก่อโรค
- บริษัทยังระบุว่ากําลังสํารวจข้อบ่งชี้ในด้านไต ระบบประสาท และต่อมไร้ท่อ
ความปลอดภัยและความสะดวกสบายเป็นส่วนสําคัญของการหารือ
- ด้วยการให้ยาทางหลอดเลือดดําและตารางการให้ยาแบบ step-up ที่เหมาะสมเริ่มต้นที่ 3 ไมโครกรัมต่อกิโลกรัม บริษัทระบุว่าไม่พบ cytokine release syndrome ที่แย่กว่า Grade 1
- ฝ่ายบริหารอธิบายโปรไฟล์ความปลอดภัยว่าปลอดภัยอย่างน่าทึ่ง
- บริษัทยังดําเนินการให้ยาแบบฉีดใต้ผิวหนังเพื่อความสะดวกของผู้ป่วยและสถานพยาบาล
- Cullinan ระบุว่าการผสมผสาน CD19 และ BCMA ให้การครอบคลุมที่กว้างขวางในชีววิทยาของโรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง
- ฝ่ายบริหารระบุว่า proof of concept ในโรคที่ขับเคลื่อนโดย plasma cell หลายชนิดจะมีความสําคัญต่อความสําเร็จของโปรแกรม
CLN-049 ในโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน
pipeline ด้านมะเร็งวิทยาของ Cullinan ยังรวมถึง CLN-049 ซึ่งเป็น T-cell engager ที่กําหนดเป้าหมาย FLT3 สําหรับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน
- บริษัทระบุว่าข้อมูล Phase 1 แสดงให้เห็นอัตราการตอบสนองแบบ composite complete response หรือ complete response พร้อม partial hematologic recovery ที่ 26% ที่ขนาดยา 12 ไมโครกรัมต่อกิโลกรัม
- ขนาดยาดังกล่าวใช้สูตร two-step-up และเป็นขนาดยาหลักที่น่าสนใจ
- ฝ่ายบริหารระบุว่าผลลัพธ์ดังกล่าวเปรียบเทียบได้ดีกับการอนุมัติล่าสุดใน AML ที่กลับมาเป็นซ้ําหรือดื้อต่อการรักษา ซึ่งมีอัตราการตอบสนองอยู่ในช่วง 20% ถึง 30%
- บริษัทยังระบุว่าผู้ป่วยที่ลงทะเบียนหลังจากการประชุม American Society of Hematology ปี 2025 ผ่านการรักษามาอย่างหนักกว่ากลุ่มก่อนหน้า
บริษัทได้เข้าสู่การศึกษาแบบ pivotal แล้ว
- Cullinan ระบุว่าได้เสร็จสิ้นการประชุม end-of-Phase 1 กับ Food and Drug Administration แล้ว
- การศึกษา Phase 2 แบบ pivotal เปิดรับและกําลังรับสมัครผู้ป่วย
- การลงทะเบียนจํากัดเฉพาะผู้ป่วยที่มีประวัติการรักษาไม่เกิน 2 สายก่อนหน้า เมื่อเทียบกับกลุ่มผู้ป่วยที่ผ่านการรักษามาอย่างหนักใน Phase 1
- ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษาควรให้ข้อมูลความทนทานพร้อมการติดตามผล 4 เดือนขึ้นไป
- บริษัทระบุว่าข้อมูลที่จะมาถึงจะรวมถึงความทนทานในผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการปลูกถ่าย อัตราการปลูกถ่ายในฐานะกลยุทธ์การรักษา และรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์
- ฝ่ายบริหารเปรียบเทียบโปรแกรมนี้กับการศึกษา menin inhibitor ในช่วงแรก โดยระบุว่า Phase 1 ส่วนใหญ่เป็นเรื่องของความปลอดภัยและการเลือ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
