เมื่อวันอังคารที่ 10 พ.ย. 2026 Eupraxia Pharmaceuticals ได้นําเสนอกลยุทธ์ของบริษัทในงาน Stifel 2026 Healthcare Conference โดยอธิบายถึง Platform การรักษาออกฤทธิ์ยาวนานที่บริษัทระบุว่าอาจเปลี่ยนแปลงการดูแลผู้ป่วยโรค eosinophilic esophagitis และโรคระบบทางเดินอาหารอื่น ๆ Eupraxia Pharmaceuticals (EPRX) เน้นย้ําสัญญาณทางคลินิกที่น่าสนใจและโมเดลเชิงพาณิชย์ที่ผูกกับการส่องกล้องตามปกติ พร้อมทั้งระบุว่าข้อมูลระหว่างกาลในระยะใกล้ยังไม่ได้ออกแบบมาเพื่อพิสูจน์นัยสําคัญทางสถิติ
ประเด็นสําคัญ
- Platform Diffusphere ของ Eupraxia ได้รับการออกแบบให้ส่งยาเข้าสู่เนื้อเยื่อโดยตรงเป็นเวลาประมาณ 52 สัปดาห์หลังจากการฉีดครั้งเดียว
- บริษัทระบุว่าข้อมูล open-label ของ EP-104 แสดงให้เห็นการหายจากอาการทางคลินิก 80% ที่หกเดือน และความคงทน 64% ที่ 52 สัปดาห์
- จํานวนผู้ป่วย EoE ในสหรัฐฯ เพิ่มขึ้นอย่างรวดเร็ว จาก 150,000 รายในปี 2022 เป็น 500,000 ถึง 600,000 รายในปัจจุบัน ตามการประมาณการของ FDA ที่บริษัทอ้างอิง
- บริษัทกําลังวางตําแหน่ง EP-104 ในฐานะสิทธิประโยชน์ทางการแพทย์แบบ buy-and-bill ที่เข้ากันได้กับขั้นตอนการส่องกล้องและกฎการเบิกจ่ายที่มีอยู่
- ฝ่ายบริหารยังชี้ให้เห็นถึงการขยายตัวในอนาคตสู่โรคตีบแคบของหลอดอาหารชนิดไม่ร้ายแรง โรค Crohn’s disease และโรคลําไส้ใหญ่อักเสบชนิด ulcerative colitis with proctitis
Platform และกลยุทธ์
James Helliwell ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่าเทคโนโลยีหลักของ Eupraxia บรรจุสารออกฤทธิ์ทางเภสัชกรรมลงในอนุภาคขนาด 100 ไมครอนที่สามารถฉีดเข้าสู่เนื้อเยื่อโดยตรง เขาอธิบายระบบนี้ว่าเป็นวิธีการรักษายาให้อยู่ในเนื้อเยื่อเฉพาะที่และปล่อยยาด้วยจลนศาสตร์อันดับศูนย์เป็นเวลาประมาณ 52 สัปดาห์
- บริษัทระบุว่า Platform สามารถออกฤทธิ์ได้นานกว่า 52 สัปดาห์ แต่มองว่าหนึ่งปีเป็นเป้าหมายที่ปฏิบัติได้จริงมากที่สุดสําหรับการใช้งานหลายประเภท
- ฝ่ายบริหารระบุว่าได้ทําการฉีดยาไปแล้ว 3,000 ครั้งโดยไม่มีภาวะแทรกซ้อนจากการฉีด
- บริษัทระบุว่าแพทย์ใช้เทคนิคการฉีดใต้เยื่อเมือกที่คล้ายกันในการส่องกล้องตามปกติอยู่แล้ว
Helliwell กล่าวว่าช่วงเวลาการให้ยาหนึ่งปีมีความสําคัญเป็นพิเศษ เนื่องจากสอดคล้องกับการติดตามผลด้วยการส่องกล้องประจําปีที่แนะนําสําหรับผู้ป่วย EoE อยู่แล้ว ในมุมมองของเขา สิ่งนี้ทําให้การรักษานี้ปฏิบัติได้จริงมากกว่ายารับประทานรายวันหรือยาชีวภาพที่ให้สัปดาห์ละครั้งหรือทุกสองสัปดาห์
โอกาสทางตลาดในโรค eosinophilic esophagitis
Eupraxia ระบุว่าตลาด EoE เติบโตเร็วกว่าที่คาดการณ์ไว้มาก บริษัทอ้างอิงการประมาณการของ FDA ที่แสดงให้เห็นว่าจํานวนผู้ป่วยในสหรัฐฯ เพิ่มขึ้นจาก 150,000 รายในปี 2022 เป็น 500,000 ถึง 600,000 รายในปัจจุบัน ซึ่งบริษัทอธิบายว่าเพิ่มขึ้น 233% ถึง 300% ในสองปี
- ฝ่ายบริหารระบุว่าการเพิ่มขึ้นส่วนใหญ่ดูเหมือนจะมาจากการวินิจฉัยที่ดีขึ้นของผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการตรวจพบมาหลายปี
- ผู้เชี่ยวชาญด้านความคิดเห็นหลักตามที่บริษัทระบุ ยังเชื่อว่าปัจจัยด้านสิ่งแวดล้อมอาจมีส่วนทําให้โรคเติบโตขึ้นจริง
- บริษัทระบุว่าผู้ป่วยหลายรายมีอาการมาสี่ถึงสิบปีก่อนได้รับการวินิจฉัย
บริษัทยังชี้ให้เห็นถึงช่องว่างด้านการปฏิบัติตามคําแนะนํา โดยระบุว่าผู้ป่วย EoE เพียงประมาณ 60% เท่านั้นที่ปฏิบัติตามแนวทางการส่องกล้องประจําปีในปัจจุบัน
- ผู้ป่วยประมาณ 20% ได้รับการดูแลโดยแพทย์โรคภูมิแพ้ที่อาจหลีกเลี่ยงการส่งต่อไปยังแพทย์ระบบทางเดินอาหาร
- ผู้ป่วยบางรายตั้งคําถามถึงคุณค่าของการส่องกล้องซ้ําเมื่อไม่มีการรักษาในขณะที่ทําหัตถการ
ข้อมูลทางคลินิกและความปลอดภัย
สินทรัพย์ทางคลินิกหลักของ Eupraxia คือ EP-104 ซึ่งเป็นสูตรยา fluticasone ที่ส่งผ่าน Platform Diffusphere บริษัทระบุว่าข้อมูล open-label แสดงสัญญาณที่แข็งแกร่งทั้งในด้านอาการ ผลทางพยาธิวิทยา และผลการส่องกล้อง
- ค่าเฉลี่ยการปรับปรุง Straumann Dysphagia Index อยู่ที่ 3.4 คะแนนบนสเกล 9 คะแนนที่หกเดือน
- ผู้ป่วย 80% บรรลุการหายจากอาการทางคลินิกที่หกเดือน โดยนิยามว่าปรับปรุงอย่างน้อย 3 คะแนนบน SDI
- 64% ยังคงหายจากอาการทางคลินิกที่ 52 สัปดาห์หลังจากได้รับยาเพียงครั้งเดียว
- คะแนนทางพยาธิวิทยาบน EoEHSS ลดลง 50% ถึง 60% จากค่าเริ่มต้น ซึ่งบริษัทระบุว่าแสดงให้เห็นทั้งการลดการอักเสบและการย้อนกลับของพังผืด
- คะแนนอ้างอิงการส่องกล้องปรับปรุงขึ้นประมาณ 50% จากค่าเริ่มต้นบนสเกล 0 ถึง 9
- บริษัทระบุว่าไม่พบกรณี candidiasis จนถึงปัจจุบัน เมื่อเทียบกับอัตรา 5% ถึง 50% สําหรับการรักษาด้วยสเตียรอยด์ที่มีอยู่
Helliwell กล่าวว่าข้อมูลชี้ให้เห็นว่าการรักษาทําได้มากกว่าการลดการอักเสบ เขาระบุว่าบริษัทพบหลักฐานของการลดพังผืดและการย้อนกลับด้วยเช่นกัน
การออกแบบการทดลองและผลลัพธ์ระหว่างกาล
Eupraxia ระบุว่าการทดลองระยะ 2b ของบริษัทได้รับการลงทะเบียนครบถ้วนและมีผู้เข้าร่วมเกินกว่าที่กําหนด บริษัทระบุว่าการศึกษาดังกล่าวรับสมัครผู้เข้าร่วมในอัตราสองเท่าต่อสถานที่ต่อเดือนเมื่อเทียบกับการทดลอง EoE อื่น ๆ ที่บริษัทเคยเห็น
- บริษัทระบุว่าการลงทะเบียนที่แข็งแกร่งสะท้อนถึงความสนใจจากทั้งแพทย์และผู้ป่วย
- ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดลองไม่ได้ออกแบบมาเพื่อนัยสําคัญทางสถิติในขั้นตอนระหว่างกาล เนื่องจากขนาดตัวอย่างและความผันผวนในผลลัพธ์ที่รายงานโดยผู้ป่วย
- นักชีวสถิติที่ไม่ได้ปิดบังข้อมูลได้ตรวจสอบข้อมูลก่อนปิดการทดลองและยืนยันว่าการศึกษายังคงมีพลังงานเพียงพออย่างน้อยในหนึ่งหรือทั้งสองขนาดยา
- บริษัทระบุว่าไม่จําเป็นต้องเพิ่มขนาดการทดลอง
แพ็กเกจระหว่างกาลที่กําลังจะมาถึงจะรวมถึงข้อมูลที่ควบคุมด้วยยาหลอกหกเดือนและข้อมูลความคงทน 52 สัปดาห์ โดยจุดสิ้นสุดจะรวมถึง DSQ, SDI, EoEHSS, EREFS, PEC และความปลอดภัย
บริษัทระบุว่าผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอกในกลุ่ม crossover จะเปลี่ยนไปรับการรักษาจริงที่หกเดือน ฝ่ายบริหารยังระบุว่าการวิเคราะห์ระหว่างกาลไม่ใช่การลงทะเบียนและไม่ใช้ alpha ทําให้มีความยืดหยุ่นทางสถิติสําหรับการทดลองขั้นสุดท้าย
โมเดลเชิงพาณิชย์และเศรษฐศาสตร์สําหรับแพทย์
Eupraxia ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการนําเสนอเกี่ยวกับวิธีที่การรักษานี้จะเข้ากับการปฏิบัติทางการแพทย์ที่มีอยู่ บริษัทระบุว่ายาจะถูกเรียกเก็บเงินในฐานะสิทธิประโยชน์ทางการแพทย์ภายใต้โมเดล buy-and-bill ไม่ใช่สิทธิประโยชน์ด้านเภสัชกรรม
- แพทย์จะเรียกเก็บค่าการรักษาในฐานะหัตถการเพื่อการรักษา ไม่ใช่หัตถการเพื่อการตรวจคัดกรอง
- บริษัทระบุว่าแพทย์ระบบทางเดินอาหารสามารถใช้รหัส CPT ที่มีอยู่พร้อม Modifier 59 สําหรับส่วนการรักษา
- บริษัทระบุว่ายาจะได้รับการชดเชยที่ราคาขายเฉลี่ยบวก 6%
- ฝ่ายบริหารระบุว่าหัตถการนี้จะเพิ่มเวลาเพียง 5 ถึง 10 นาทีในการส่องกล้องตามปกติ
Helliwell เปรียบเทียบโมเดลนี้กับ Entyvio ซึ่งเปิดตัวในปี 2014 และช่วยสร้างเศรษฐศาสตร์ศูนย์ให้สารน้ําทางหลอดเลือดดํารอบการชดเชยแบบ buy-and-bill เขากล่าวว่าแพทย์ระบบทางเดินอาหารมักได้รับค่าตอบแทนสูงกว่าสําหรับงานหัตถการมากกว่างานด้านความรู้ความเข้าใจ ซึ่งอาจสนับสนุนการนําไปใช้
- บริษัทระบุว่าการปฏิบัติตามแนวทางการส่องกล้องประจําปีที่ดีขึ้นอาจเพิ่มปริมาณหัตถการด้วย
- บริษัทระบุว่าการรักษานี้ไม่ต้องการโครงสร้างพื้นฐานใหม่หรือการฝึกอบรมที่สําคัญ
- แพทย์ทําการฉีดใต้เยื่อเมือกที่คล้ายกันในระหว่างการตัดติ่งเนื้อและการจัดการภาวะตีบแคบอยู่แล้ว ตามที่บริษัทระบุ
ไปป์ไลน์ที่กว้างขึ้นและมุมมองในอนาคต
นอกเหนือจาก EoE Eupraxia ได้อธิบายถึงพื้นที่การขยายตัวที่เป็นไปได้หลายประการ
- โรคตีบแคบของหลอดอาหารชนิดไม่ร้ายแรง ซึ่งบริษัทระบุว่าส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 1 ล้านรายในสหรัฐฯ
- ผู้ป่วยประมาณ 500,000 รายจากจํานวนนั้นต้องเข้ารับการขยายด้วยบอลลูนบ่อยครั้ง บางครั้งทุกหนึ่งถึงสองสัปดาห์
- โรค Crohn’s disease ชนิด fibrostenosing
- โรคลําไส้ใหญ่อักเสบชนิด ulcerative colitis with proctitis
สําหรับโรคตีบแคบของหลอดอาหารชนิดไม่ร้ายแรง บริษัทระบุว่าการดูแลมาตรฐานในปัจจุบันมักใช้ triamcinolone ซึ่งเป็นสเตียรอยด์ที่ออกฤทธิ์เพียงไม่กี่วัน Eupraxia อธิบายว่านี่เป็นโอกาสสําคัญสําหรับการรักษาที่ออกฤทธิ์ยาวนานกว่า บริษัทระบุว่าการทดลองระยะ 2 อาจเริ่มต้นในปลายปี 2027 โดยอาจใช้การออกแบบแบบปรับตัวที่สามารถก้าวไปสู่ระยะ 3 หากผลลัพธ์และหน่วยงานกํากับดูแลสนับสนุน
บริษัทยังระบุว่าการทดลองระยะ 2 สําหรับโรค Crohn’s disease ชนิด fibrostenosing และโรคลําไส้ใหญ่อักเสบชนิด ulcerative colitis with proctitis อาจเริ่มต้นในช่วงปลายปี 2027 สําหรับ EoE ฝ่ายบริหารคาดว่าการทดลองระยะ 3 จะเริ่มต้นในกลางปี 2027
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารได้ตอบคําถามเกี่ยวกับความชุกของโรค การปฏิบัติตามคําแนะนํา ความปลอดภัย และการออกแบบการทดลอง
- เกี่ยวกับว่าความชุกของ EoE เพิ่มขึ้นจริงหรือไม่ Helliwell กล่าวว่าปัจจัยหลักคือการระบุผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการวินิจฉัยมาก่อนได้ดีขึ้น แม้ว่าปัจจัยด้านสิ่งแวดล้อมอาจมีส่วนด้วย
- เกี่ยวกับการปฏิบัติตามการส่องกล้องประจําปีที่ต่ํา เขากล่าวว่าผู้ป่วยบางรายได้รับการดูแลโดยแพทย์โรคภูมิแพ้ที่ไม่ส่งต่อ ในขณะที่บางรายไม่เห็นเหตุผลในการทําหัตถการเมื่อไม่มีการรักษา
- เกี่ยวกับการปฏิบัติตามการใช้สเตียรอยด์รับประทาน บริษัทระบุว่าเม็ดยาละลายและยาเหลวข้นกําหนดให้ผู้ป่วยหลีกเลี่ยงการกินหรือดื่มประมาณหนึ่งชั่วโมงหลังจากรับยา ซึ่งทําให้การใช้งานในชีวิตจริงเป็นเรื่องยาก
- เกี่ยวกับความเชื่อมั่นในข้อมูล open-label ฝ่ายบริหารระบุว่าผลทางพยาธิวิทยามีความน่าเชื่อถือเป็นพิเศษ เนื่องจากผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอกไม่แสดงการเปลี่ยนแปลงใน EoEHSS ในขณะที่คะแนนอาการอาจมีความผันผวนมากกว่า
- เกี่ยวกับการวัดการหายจากอาการ บริษัทระบุว่าใช้ Straumann Dysphagia Index โดยการปรับปรุง 3 คะแนนบนสเกล 9 คะแนนเป็นตัวกําหนดการหายจากอาการทางคลินิก
- เกี่ยวกับผลลัพธ์ระหว่างกาล ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษาถูกสร้างขึ้นด้วยความยืดหยุ่นทางสถิติ และการวิเคราะห์ที่ไม่ปิดบังข้อมูลยืนยันพลังงานที่เพียงพอโดยไม่จําเป็นต้องขยายการทดลอง
- เกี่ยวกับความปลอดภัย บริษัทระบุว่าเข็มขนาด 4 มิลลิเมตรไม่ทะลุผ่านผนังหลอดอาหาร และหัตถการนี้คล้ายกับการฉีดใต้เยื่อเมือกตามปกติที่ใช้ในห้องส่องกล้องอยู่แล้ว
บริบทการแข่งขัน
Eupraxia เปรียบเทียบ EP-104 กับการรักษา EoE ในปัจจุบันและหัตถการระบบทางเดินอาหารอื่น ๆ
- ยา budesonide รับประทานและสเตียรอยด์ที่คล้ายกันต้องใช้ทุกวันและอาจทําให้เกิด candidiasis ซึ่งบริษัทระบุว่าเป็นภาระที่มีนัยสําคัญสําหรับผู้ป่วย
- การรักษาด้วยยาชีวภาพมักให้สัปดาห์ละครั้งหรือทุกสองสัปดาห์
- สําหรับภาวะตีบแคบชนิดไม่ร้ายแรง วิธีการฉีดสเตียรอยด์ในปัจจุบันออกฤทธิ์สั้นและไม่ให้การควบคุมโรคในระยะยาว ตามที่บริษัทระบุ
ฝ่ายบริหารระบุว่าความน่าสนใจของ EP-104 คือความสามารถในการรวมระยะเวลาออกฤทธิ์ยาวนาน การส่งยาเฉพาะที่ และความสะดวกในการทําหัตถการ Helliwell กล่าวว่าบริษัทมองว่าระยะเวลาหนึ่งปีเป็น "การเปลี่ยนแปลงครั้งสําคัญ" เนื่องจากสอดคล้องกับจังหวะการดูแลด้วยการส่องกล้องที่มีอยู่
ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบันทึกการสนทนาฉบับเต็มด้
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
