วันอังคารที่ 10 พฤศจิกายน 2026 — Assembly Biosciences (ASMB) ใช้เวที 3rd Annual Guggenheim Healthcare Innovation Conference เพื่อนําเสนอ pipeline ที่กําลังขยายตัวในสามด้านการรักษา พร้อมรับมือกับความเสี่ยงทางคลินิกและเชิงพาณิชย์ที่มักมาพร้อมกับการพัฒนายา ฝ่ายบริหารระบุว่าปี 2026 เป็นปีที่มีการดําเนินงานที่แข็งแกร่ง และยังชี้ให้เห็นว่าปฏิทินข้อมูลจะหนาแน่นขึ้นในปี 2027 และ 2028 เมื่อโปรแกรมหลายรายการคาดว่าจะให้ผลการอ่านค่าที่สําคัญ
การอัปเดตของบริษัทมุ่งเน้นไปที่โรคเริมที่อวัยวะเพศ ไวรัสตับอักเสบเดลตา และโรคตับที่เกี่ยวกับการคั่งของน้ําดี นอกจากนี้ยังเน้นย้ําถึงสถานะเงินสดที่แข็งแกร่ง โครงสร้างความร่วมมือใหม่กับ Gilead Sciences และกลยุทธ์ที่สร้างขึ้นรอบยาชนิดรับประทานที่สามารถแข่งขันกับยาฉีดในด้านความสะดวกและต้นทุน
ประเด็นสําคัญ
- Assembly เลือกเข้าร่วมการแบ่งปันต้นทุน-กําไรในสัดส่วน 40/60 กับ Gilead สําหรับโปรแกรม HSV-2 ทําให้มีส่วนร่วมทางเศรษฐกิจโดยตรงในตลาดที่ฝ่ายบริหารประเมินมูลค่าไว้มากกว่า 2 พันล้านดอลลาร์
- บริษัทคาดว่าปี 2027 จะเป็นปีที่มีข้อมูลหนาแน่น โดยผลลัพธ์ของไวรัสตับอักเสบเดลตาจะออกมาในช่วงครึ่งหลังของปี และข้อมูล PBC และ PSC จะออกมาในช่วงครึ่งแรกของปี 2028
- Assembly ระบุว่ามีเงินสดประมาณ 320 ล้านดอลลาร์ บวกกับค่าธรรมเนียมต่อสัญญาจาก Gilead อีก 75 ล้านดอลลาร์ ซึ่งควรขยายระยะเวลาการดําเนินงานไปได้ถึงปี 2029
- ฝ่ายบริหารเดิมพันว่าการรับประทานยาทางปาก สูตรการรักษาที่ง่ายขึ้น และต้นทุนที่ต่ํากว่าจะช่วยให้โปรแกรมของบริษัทสามารถแข่งขันกับคู่แข่งที่เป็นยาฉีดในโรคไวรัสตับอักเสบเดลตาและโรคอื่นๆ ได้
- โปรแกรมหลายรายการยังอยู่ในระยะเริ่มต้น และการจัดหาเงินทุนในอนาคตมีแนวโน้มที่จะขึ้นอยู่กับข้อมูลทางคลินิกที่เป็นบวกและการก้าวไปสู่การพัฒนาในระยะที่ III
ผลประกอบการทางการเงินและสถานะเงินสด
Assembly ระบุว่างบดุลของบริษัทยังคงแข็งแกร่งเพียงพอที่จะรองรับเหตุการณ์สําคัญที่กําลังจะเกิดขึ้นหลายรายการ
- เงินสดในมือ ณ สิ้นไตรมาสล่าสุดอยู่ที่ประมาณ 320 ล้านดอลลาร์
- ตัวเลขดังกล่าวไม่รวมค่าธรรมเนียมต่อสัญญา 75 ล้านดอลลาร์จาก Gilead Sciences
- ฝ่ายบริหารระบุว่าระยะเวลาการดําเนินงานรวมขยายไปได้ถึงปี 2029
- บริษัทคาดว่าจุดเปลี่ยนในการจัดหาเงินทุนครั้งต่อไปจะมาหลังจากผลการอ่านค่าทางคลินิกที่ประสบความสําเร็จในช่วงปลายปี 2027 และต้นปี 2028
- การระดมทุนในอนาคตใดๆ มีแนวโน้มที่จะสนับสนุนการพัฒนาในระยะที่ III และส่วนแบ่งทางเศรษฐกิจ 40% ของ Assembly ในโปรแกรม HSV-2 กับ Gilead
ฝ่ายบริหารระบุว่าสถานะเงินสดในปัจจุบันควรครอบคลุมบริษัทได้เกินกว่าผลการอ่านค่าข้อมูลที่คาดไว้และเข้าสู่ขั้นตอนการพัฒนาถัดไป บริษัทยังแนะนําด้วยว่าหากโมเลกุลอื่นๆ ก้าวหน้าไปสู่ระยะที่ III การจัดหาเงินทุนอาจเป็นไปตามรูปแบบที่คล้ายกัน
โปรแกรม HSV-2 และความร่วมมือกับ Gilead
การเปลี่ยนแปลงเชิงกลยุทธ์ที่โดดเด่นที่สุดคือการตัดสินใจของ Assembly ที่จะเข้าร่วมการแบ่งปันต้นทุน-กําไรในสัดส่วน 40/60 กับ Gilead สําหรับ GS-1179 ซึ่งเป็นโปรแกรม HSV-2 ของบริษัท
- Gilead เป็นผู้นําในการพัฒนาและการนําออกสู่ตลาด
- Assembly จะแบ่งปันทั้งต้นทุนและกําไรแทนที่จะอยู่ในบทบาทพันธมิตรที่จํากัดมากขึ้น
- ฝ่ายบริหารระบุว่าโอกาสทางตลาดสําหรับ HSV-2 มีมูลค่ามากกว่า 2 พันล้านดอลลาร์
- บริษัทประมาณการว่ามีผู้ป่วยประมาณ 2 ล้านรายในสหรัฐอเมริกาและประมาณ 2 ล้านรายในยุโรปที่มีโรคเริมที่อวัยวะเพศแบบกําเริบซ้ํา
- Assembly ยังชี้ให้เห็นถึงผู้ป่วยในสหรัฐอเมริกาประมาณ 800,000 รายที่ใช้ยา Valtrex แบบเรื้อรัง โดยอ้างอิงจากใบสั่งยาที่มีระยะเวลา 90 วันขึ้นไป
Jason Okazaki ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่า "เราได้วิเคราะห์ตลาดสําหรับ HSV-2 เพียงอย่างเดียวมาโดยตลอด และนี่ไม่รวม dual PrEP เพราะนั่นเป็นสิ่งใหม่สําหรับเรา แต่ในความคิดของเรา นั่นคือตลาดที่มีมูลค่ามากกว่า 2 พันล้านดอลลาร์"
Gilead ยังระบุว่ากําลังสํารวจสูตรยา PrEP แบบสองสรรพคุณสําหรับ HIV และ HSV-2 ซึ่งอาจสร้างโอกาสทางตลาดเพิ่มเติม Assembly ระบุว่าส่วนแบ่งทางเศรษฐกิจในสถานการณ์นั้นอาจอยู่ในช่วง 4% ถึง 20% ขึ้นอยู่กับว่า GS-1179 มีส่วนร่วมต่อโมเลกุล PrEP โดยรวมมากเพียงใด ความคาดหวังของตลาด PrEP ของ Gilead เองถูกอธิบายว่าอยู่ที่ 6 พันล้านดอลลาร์ถึง 9 พันล้านดอลลาร์
การออกแบบระยะที่ II ของ HSV-2 และตําแหน่งการแข่งขัน
Assembly ระบุว่าการศึกษาระยะที่ II สําหรับ GS-1179 ได้รับการเผยแพร่บน ClinicalTrials.gov แล้ว และออกแบบมาเพื่อเปรียบเทียบยาโดยตรงกับ Valtrex
- การศึกษาจะรับสมัครผู้ป่วยประมาณ 300 รายที่มีการกําเริบ 4 ครั้งขึ้นไปต่อปี
- จะมีสามกลุ่ม ได้แก่ GS-1179 ขนาดสูง GS-1179 ขนาดต่ํา และ Valtrex
- จุดสิ้นสุดหลักคือการหลั่งไวรัสในช่วง 28 วันในช่วงเวลาการให้ยา 12 สัปดาห์
- จุดสิ้นสุดรองรวมถึงวันที่มีรอยโรค วันที่ปราศจากรอยโรค และมาตรการที่เกี่ยวข้องกับรอยโรคอื่นๆ
- ประชากรในการทดลองคล้ายกับกลุ่มระยะที่ I-B ของบริษัท รวมถึงผู้ป่วยที่มีการกําเริบ 4 ถึง 9 ครั้งต่อปี ไม่ว่าจะใช้หรือไม่ใช้การรักษาด้วย nucleos(t)ide
Anuj Gaggar หัวหน้าแพทย์ กล่าวว่า "ด้วยโปรไฟล์ก่อนคลินิกของเราที่เหนือกว่า pritelivir เราคาดว่าจะมีความน่าจะเป็นสูงที่จะเอาชนะ Valtrex ในการศึกษาระยะที่ II ดังนั้นเราจึงตื่นเต้นกับผลการอ่านค่านั้นจาก Gilead"
ฝ่ายบริหารระบุว่า GS-1179 ดูเหมือนจะอยู่ในตําแหน่งที่สามารถแข่งขันได้ทั้งในด้านประสิทธิภาพและความสะดวก
- Pritelivir ได้รับการอนุมัติสําหรับประชากรที่ดื้อต่อ acyclovir จํานวนน้อย แต่ตลาดนั้นแคบ
- Assembly ระบุว่าโปรไฟล์ก่อนคลินิกของ GS-1179 มีประสิทธิภาพมากกว่า Valtrex และเหนือกว่า pritelivir
- บริษัทคาดว่าจะมีการให้ยาสัปดาห์ละครั้ง เมื่อเทียบกับการใช้ Valtrex ทุกวัน
- ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายคือการเปรียบเทียบกับ Valtrex เลือกขนาดยาที่ดีที่สุด และก้าวไปสู่ระยะที่ III
โปรแกรมไวรัสตับอักเสบเดลตาและ ABI-6250
Assembly ยังให้การอัปเดตโดยละเอียดเกี่ยวกับ ABI-6250 ซึ่งเป็นโมเลกุลขนาดเล็กชนิดรับประทานสําหรับไวรัสตับอักเสบเดลตา
- การให้ยาในระยะที่ II เริ่มต้นขึ้นก่อนการประชุมเล็กน้อย
- ยาดังกล่าวเป็นสารยับยั้ง NTCP ที่ออกแบบมาเพื่อ Block เป้าหมายเดียวกับ bulevirtide
- ข้อมูลระยะที่ I-A ในอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีแสดงให้เห็นครึ่งชีวิตสี่วันและการเพิ่มขึ้นของกรดน้ําดีในซีรั่มตามขนาดยา
- ขนาดยาที่ทดสอบมีตั้งแต่ 0.2 มก. ถึง 25 มก. ในขนาดเดียว
- ฝ่ายบริหารระบุว่ายาสามารถจับคู่และเกินระดับกรดน้ําดีที่เห็นด้วย bulevirtide ขนาด 2 มก. และ 10 มก.
Bill Delaney หัวหน้านักวิทยาศาสตร์ กล่าวว่า "ข้อเสียที่แท้จริงของ bulevirtide คือต้องฉีดทุกวัน และผู้ป่วยต้องผสมยาใหม่ แช่เย็น และฉีดทุกวัน ซึ่งยุ่งยากสําหรับผู้ป่วย พื้นฐานของโครงการของเราคือการมียาชนิดรับประทานที่จับตัวรับเดียวกันและ Block การทํางานเดียวกัน"
บริษัทระบุว่า bulevirtide ได้ยืนยันเป้าหมายแล้ว โดยมีการลดลงของไวรัสหลายลอการิทึมและการทําให้ ALT เป็นปกติในช่วงสี่ปี ข้อโต้แย้งของ Assembly คือ ABI-6250 สามารถเสนอกลไกเดียวกันในรูปแบบที่ง่ายกว่า
การออกแบบระยะที่ II ของไวรัสตับอักเสบเดลตาและมุมมองตลาด
การศึกษาระยะที่ II ถูกสร้างขึ้นเพื่อเปรียบเทียบระดับขนาดยาและติดตามทั้งผลลัพธ์ทางไวรัสวิทยาและตับ
- การทดลองจะทดสอบขนาดยาต่ํา ขนาดยาสูง และการรักษาที่ล่าช้า โดยมีกลุ่มควบคุมการรักษาที่ล่าช้า 16 สัปดาห์
- จุดสนใจหลักคือไวรัสวิทยา
- จุดสิ้นสุดรองรวมถึงการเปลี่ยนแปลงของ ALT การเปลี่ยนแปลงของพังผืด และการเปลี่ยนแปลงของการเสื่อมสภาพ
- ผู้ป่วยจะได้รับการติดตามถึงสัปดาห์ที่ 48 เพื่อรับข้อมูลความปลอดภัยเพิ่มเติม
- มีการวางแผนกลุ่มขยายเพื่อรองรับการเตรียมระยะที่ III
ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายคือการเลือกขนาดยาที่ให้ผลต้านไวรัสที่แข็งแกร่งที่สุดในขณะที่รักษาความปลอดภัยให้อยู่ในระดับที่ยอมรับได้ บริษัทยังระบุว่าต้องการจับคู่หรือเกินระดับกรดน้ําดีที่สูงขึ้นที่เห็นด้วย bulevirtide เนื่องจากจะสนับสนุนกรณีสําหรับกิจกรรมทางคลินิกที่คล้ายกัน
Assembly อธิบายตลาดไวรัสตับอักเสบเดลตาว่าค่อนข้างเล็กแต่มีความหมายทางการค้า
- กลุ่มผู้ป่วยในสหรัฐอเมริกาประมาณการไว้ที่ 40,000 ถึง 150,000 ราย
- Bulevirtide มีต้นทุนการได้มาขายส่งประมาณ 285,000 ดอลลาร์ต่อปี
- ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทอาจ "ดีที่จะมาเป็นรายสุดท้าย" หากสามารถจับคู่ประสิทธิภาพในขณะที่เสนอตัวเลือกแบบรับประทานที่อาจมีต้นทุนต่ํากว่า
- บริษัทยังยกความเป็นไปได้ในการรวม ABI-6250 กับการรักษาด้วย nucleos(t)ide สําหรับผู้ป่วยไวรัสตับอักเสบ B
Jason Okazaki กล่าวว่า "ผมคิดว่าในกรณีนี้ มันเป็นหนึ่งในสถานการณ์เหล่านั้นที่การมาเป็นรายสุดท้ายนั้นดี ผมคิดว่าเราจะมีสูตรการรักษาที่ง่ายที่สุด ไม่ต้องสงสัย น่าจะมีต้นทุนต่ําที่สุดจากมุมมอง COGS ด้วยอย่างไม่ต้องสงสัย... หากเราสามารถจับคู่ระดับการลด ALT ของ bulevirtide หรือ Mirum หรือ Vir ใดก็ตาม ด้วยโมเลกุลขนาดเล็กชนิดรับประทานที่สามารถรวมกับ nuc ได้ ประวัติศาสตร์ของ hep B จะแสดงให้คุณเห็นว่าความเรียบง่ายมักจะชนะในที่สุด"
การศึกษาแบบ basket สําหรับ PBC และ PSC
Assembly วางแผนที่จะขยาย ABI-6250 ไปสู่โรคตับแข็งน้ําดีปฐมภูมิและโรคท่อน้ําดีอักเสบแข็งปฐมภูมิ โดยมีการศึกษาแบบ basket ที่คาดว่าจะเริ่มต้นในไตรมาสแรกของปี 2027
- การศึกษาจะประเมินทั้ง PBC และ PSC
- PBC จะได้รับการศึกษาในสถานการณ์การรักษาสายที่สองและสายที่สาม
- PSC จะได้รับการศึกษาในฐานะตัวเลือกสายแรก
- การออกแบบรวมถึงช่วงการให้ยาแบบ sentinel ด้วยสามขนาด ตามด้วยการเลือกสองขนาดสําหรับกลุ่มหลัก
- การศึกษาหลักจะเปรียบเทียบขนาดยาต่ํา ขนาดยาสูง และยาหลอกในช่วง 12 สัปดาห์
บริษัทระบุว่าเหตุผลทางชีววิทยาขึ้นอยู่กับบทบาทของ NTCP ในการหมุนเวียนกรดน้ําดี
- NTCP รับผิดชอบ 75% ถึง 95% ของการหมุนเวียนกรดน้ําดีเข้าสู่เซลล์ตับ
- การ Block NTCP อาจลดภาระกรดน้ําดีในเซลล์ตับและท่อน้ําดี
- ซึ่งอาจช่วยลดความเป็นพิษและอาการคัน
- Assembly ยังเน้น IL-31 ซึ่งเป็นไซโตไคน์ที่เชื่อมโยงกับอาการคัน ในฐานะไบโอมาร์กเกอร์เชิงสํารวจ
จุดสิ้นสุดหลักจะรวมถึงอัลคาไลน์ฟอสฟาเตสใน PBC ซึ่งใช้เป็นตัวแทนการอนุมัติ และเครื่องหมายโรคใน PSC มาตรการรองรวมถึงการทดสอบพังผืดแบบไม่รุกราน เช่น คะแนน ELF และ FibroScan รวมถึงความเหนื่อยล้าและอาการคันที่รายงานโดยผู้ป่วย บริษัทระบุว่าคาดว่าจะได้รับข้อมูลในช่วงครึ่งแรกของปี 2028
ABI-7272 และการกระตุ้นไวรัสซ้ําที่เกี่ยวข้องกับการปลูกถ่าย
Assembly ยังได้หารือเกี่ยวกับ ABI-7272 ซึ่งเป็นโปรแกรมยาต้านไวรัสสําหรับการปลูกถ่าย
- ยาดังกล่าวเป็นสารยับยั้ง polymerase ที่มีฤทธิ์ต้าน cytomegalovirus, VZV, EBV, HSV-1 และ HSV-2
- ฝ่ายบริหารระบุว่าทํางานผ่านตําแหน่งการจับที่อนุรักษ์ไว้ในไวรัสเริม
- แผนคือการให้ยาวันละครั้ง
- คาดว่าจะเริ่มให้ยาในกลางปี 2027
- Gilead จะมีตัวเลือกในโปรแกรมหลังจากการเสร็จสิ้นระยะที่ I-A
บริษัทระบุว่าโปรแกรมนี้มุ่งเป้าไปที่การกระตุ้นไวรัสซ้ําในผู้ป่วยปลูกถ่ายที่มีภูมิคุ้มกันบกพร่อง ซึ่งเป็นปัญหาทาง
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
