เมื่อวันอังคารที่ 10 พ.ย. 2026 ABIVAX (ABVX) ใช้เวทีการประชุม Guggenheim Healthcare Innovation Conference ครั้งที่ 3 ประจําปี เพื่อนําเสนอกรณีของ obefazimod ในฐานะมาตรฐานใหม่ที่มีศักยภาพสําหรับโรคลําไส้อักเสบ ฝ่ายบริหารได้เน้นย้ําข้อมูลที่แข็งแกร่งเกี่ยวกับโรคลําไส้ใหญ่อักเสบเป็นแผล โปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดี และแผนเชิงพาณิชย์ที่มุ่งเน้นการใช้งานในวงกว้าง พร้อมทั้งระบุด้วยว่าบริษัทยังคงเผชิญกับความเสี่ยงด้านกฎระเบียบ การพัฒนา และการดําเนินกลยุทธ์การบําบัดแบบผสมผสาน
ประเด็นสําคัญ
- ABIVAX ระบุว่า obefazimod ให้ผลการหายจากโรคทางส่องกล้อง (endoscopic remission) ถึง 50% เมื่อสิ้นสุดระยะการบํารุงรักษาในผู้ป่วยโรคลําไส้ใหญ่อักเสบเป็นแผล ซึ่งผู้บริหารระบุว่าเป็นผลลัพธ์ที่โดดเด่นผิดปกติเมื่อเทียบกับการทดลองอื่นๆ
- บริษัทอ้างอิงแนวทาง STRIDE-III ฉบับใหม่ ซึ่งยกระดับการหายจากโรคทางส่องกล้องให้เป็นเป้าหมายการรักษาระยะยาวหลักในโรคลําไส้ใหญ่อักเสบเป็นแผลและโรคโครห์น
- ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยของยายังคงดี โดยไม่จําเป็นต้องตรวจติดตามทางห้องปฏิบัติการ ไม่มีคําเตือนในกรอบดํา และไม่มีสัญญาณของการติดเชื้อเริมงูสวัดหรือการติดเชื้อฉวยโอกาส
- ABIVAX กําลังสร้างทีมพาณิชย์ที่มีตัวแทนขาย 120 ถึง 150 คน และคาดว่าจะเริ่มต้นด้วยการใช้งานในสายการรักษาที่สอง ก่อนขยายไปสู่การใช้งานในระยะก่อนหน้า
- บริษัทยังดําเนินโครงการสําหรับโรคโครห์นและกลยุทธ์การรักษาแบบผสมผสานชนิดรับประทานทั้งหมด โดยคาดว่าจะมีการตัดสินใจสําคัญราวสิ้นปี 2024 และต้นปี 2025
ภาพรวมการประชุม
Chris Rabbat ประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์ และ Michael Nesrallah ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพาณิชย์ เป็นผู้นําการอภิปรายแทน ABIVAX ในงาน Guggenheim การนําเสนอมุ่งเน้นไปที่ obefazimod ซึ่งเป็นตัวยาหลักของบริษัทสําหรับโรคลําไส้อักเสบ มากกว่าการพูดถึงผลการดําเนินงานทางการเงิน
ผู้บริหารนําเสนอยาดังกล่าวในฐานะการบําบัดที่สามารถใช้ได้ทั้งในผู้ป่วยที่ยังไม่เคยรับการรักษา และในผู้ที่ล้มเหลวจากการรักษาขั้นสูงหลายวิธีมาแล้ว พวกเขายังระบุว่าจังหวะเวลาของข้อมูลล่าสุดและแนวทางการรักษาใหม่สร้างสิ่งที่พวกเขาเรียกว่าโอกาสที่เอื้ออํานวยสําหรับโครงการนี้
ข้อมูลทางคลินิกและประสิทธิภาพ
ABIVAX ระบุว่าหลักฐานล่าสุดที่แข็งแกร่งที่สุดมาจากข้อมูลระยะบํารุงรักษาในโรคลําไส้ใหญ่อักเสบเป็นแผล ซึ่งนําเสนอในการประชุม United European Gastroenterology ตามที่บริษัทระบุ ผู้ป่วย 50% บรรลุการหายจากโรคทางส่องกล้อง หรือ ES0 เมื่อสิ้นสุดระยะบํารุงรักษา
- Rabbat เรียกผลลัพธ์นี้ว่า "เหนือกว่าสิ่งใดๆ ที่เคยเห็นมาในทุกการทดลอง"
- การวิเคราะห์นี้ได้รับการวางแผนล่วงหน้าเป็นส่วนหนึ่งของแผนการวิเคราะห์ทางสถิติ
- ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลดังกล่าวถูกนําเสนอต่อชุมชนแพทย์ระบบทางเดินอาหารเป็นครั้งแรกที่งาน UEG
บริษัทระบุว่าประสิทธิภาพยังคงแข็งแกร่งในกลุ่มผู้ป่วยหลายกลุ่ม:
- ในผู้ป่วยที่ยังไม่เคยรับการรักษา ประสิทธิภาพถูกอธิบายว่า "เป็นที่สุดในทุกจุดสิ้นสุด"
- ในผู้ป่วยที่มีประสบการณ์การรักษาขั้นสูง ฝ่ายบริหารระบุว่าผลลัพธ์ "ดีเทียบเท่าหรือดีกว่าสิ่งที่เคยเห็นมา"
- เมื่อแบ่งผู้ป่วยตามจํานวนครั้งที่ล้มเหลวในการรักษาก่อนหน้า ประสิทธิภาพยังคงอยู่หลังจากล้มเหลวหนึ่งครั้ง สองครั้ง และสามครั้ง
- ในผู้ป่วยที่ล้มเหลวจากการรักษาก่อนหน้าสี่ครั้งขึ้นไป ประมาณหนึ่งในสามบรรลุการหายจากโรค ซึ่งผู้บริหารเรียกว่า "ไม่เคยได้ยินมาก่อนในสภาวะโรคของเรา"
- ABIVAX ยังระบุว่าได้ทบทวนผู้ป่วยที่ล้มเหลวจากยายับยั้ง JAK แยกต่างหาก และพบว่าประสิทธิภาพยังคงอยู่ในกลุ่มย่อยนั้นด้วย
ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่มีบริษัทอื่นใดนําเสนอข้อมูลที่แบ่งกลุ่มตามจํานวนครั้งที่ล้มเหลวก่อนหน้าในลักษณะที่ละเอียดเช่นนี้ บริษัทระบุว่าแนวทางดังกล่าวแสดงให้เห็นว่ายาสามารถรักษาฤทธิ์ได้แม้ในผู้ป่วยที่ผ่านการรักษามาอย่างหนัก
โปรไฟล์ความปลอดภัย
ABIVAX ยังคงเน้นย้ําความปลอดภัยในฐานะส่วนสําคัญของโปรไฟล์ obefazimod ผู้บริหารระบุว่ายาดังกล่าวไม่ใช่ยากดภูมิคุ้มกันในแบบทั่วไป แต่ออกแบบมาเพื่อสร้างสมดุลให้กับระบบภูมิคุ้มกัน
- ปัจจุบันไม่คาดว่าจะต้องมีการตรวจเลือดหรือการติดตามตามปกติ
- ไม่คาดว่าจะมีคําเตือนในกรอบดํา
- บริษัทระบุว่าการติดเชื้อเริมงูสวัดและการติดเชื้อฉวยโอกาส ซึ่งมักพบกับการบําบัดแบบกดภูมิคุ้มกัน ไม่ปรากฏให้เห็นอย่างชัดเจน
- อัตราการเกิดมะเร็งถูกอธิบายว่าสอดคล้องกับอัตราพื้นฐานของโรคลําไส้ใหญ่อักเสบเป็นแผล
- อัตราการเกิดมะเร็งผิวหนังชนิดไม่ใช่เมลาโนมาก็ระบุว่าสอดคล้องกับระดับพื้นฐานเช่นกัน
Rabbat ระบุว่าผู้นําทางความคิดหลักมากกว่า 200 คนได้รับการติดต่อผ่านคณะที่ปรึกษาและฟอรัมต่างๆ และความกังวลด้านความปลอดภัยไม่ได้ถูกหยิบยกขึ้นมาในการอภิปรายเหล่านั้น ฝ่ายบริหารระบุว่าแพทย์มองว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยเป็น "สิ่งที่ไม่น่าเป็นห่วง" ในแง่ที่ไม่ก่อให้เกิดความกังวลสําคัญ
แนวทางและเป้าหมายการรักษา
ส่วนสําคัญของการนําเสนอมุ่งเน้นไปที่แนวทาง STRIDE-III ฉบับปรับปรุง ซึ่ง ABIVAX ระบุว่าสนับสนุนกลยุทธ์ของบริษัท บริษัทระบุว่าแนวทางใหม่เปลี่ยนเป้าหมายระยะยาวในโรคลําไส้ใหญ่อักเสบเป็นแผลและโรคโครห์นไปสู่การหายจากโรคทางส่องกล้อง แทนที่จะเป็นเพียงการควบคุมอาการ
- เป้าหมายการรักษาระยะสั้นยังคงรวมถึงการปรับปรุงอาการ พร้อมกับมาตรวัดต่างๆ เช่น ความเร่งด่วนของการขับถ่ายและความเหนื่อยล้า
- เป้าหมายระยะยาวขณะนี้คือการหายจากโรคทางส่องกล้อง หรือ ES0
- บริษัทระบุว่าแนวทางดังกล่าวลดปริมาณการตัดสินใจเชิงอัตวิสัยในการตัดสินว่าเมื่อใดควรเปลี่ยนการบําบัด
- ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ป่วยที่รู้สึกดีขึ้นแต่ยังไม่บรรลุการหายจากโรคทางส่องกล้องอาจยังต้องเปลี่ยนการรักษา
Rabbat ระบุว่าการประชุม UEG สร้าง "พายุที่สมบูรณ์แบบ" เนื่องจากการทดลอง VERDICT ก็รายงานผลที่นั่นด้วย เขากล่าวว่าการศึกษาดังกล่าวสนับสนุนการหายจากโรคทางส่องกล้องในฐานะตัวชี้วัดที่ดีที่สุดสําหรับผลลัพธ์ระยะยาว เช่น อัตราการผ่าตัดและการเข้าโรงพยาบาลที่ลดลง
ABIVAX โต้แย้งว่าการเปลี่ยนแปลงแนวทางนี้อาจช่วยสนับสนุนการใช้ obefazimod ในระยะก่อนหน้า เนื่องจากยาดังกล่าวมีข้อมูลที่เชื่อมโยงกับเป้าหมายระยะยาวใหม่อยู่แล้ว
เส้นทางกฎระเบียบ
บริษัทระบุว่ายังคงอยู่ในเส้นทางที่จะยื่นใบสมัครยาใหม่ภายในสิ้นปี 2024 ABIVAX ระบุว่าได้ทํางานร่วมกับอดีตเจ้าหน้าที่อาวุโสของ FDA จากแผนกระบบทางเดินอาหารในการเตรียมการยื่นเอกสาร
- ชุดยาหนึ่งจะต้องใช้ข้อมูลความเสถียรเพิ่มเติมอีกหนึ่งเดือน
- แพ็กเกจเสริมดังกล่าวคาดว่าจะยื่น 30 วันหลังจากการยื่น NDA
- ฝ่ายบริหารระบุว่าการยื่นเพิ่มเติมไม่ควรส่งผลกระทบต่อนาฬิกา PDUFA
- ผู้บริหารแสดงความมั่นใจทั้งในด้านเวลาและคุณภาพของแพ็กเกจ
โครงการพัฒนาสําหรับโรคโครห์น
ABIVAX ยังให้ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับงานวิจัยโรคโครห์น ฝ่ายบริหารระบุว่าการลงทะเบียนในการศึกษาหาขนาดยาระยะ IIb เร่งตัวขึ้น ได้รับความช่วยเหลือจากประเทศใหม่ที่เปิดรับและสถานพยาบาลที่มีประสบการณ์กับ obefazimod จากโครงการโรคลําไส้ใหญ่อักเสบเป็นแผลก่อนหน้าของบริษัท
การศึกษาทดสอบสามขนาดยา ได้แก่ 12.5 มก. 25 มก. และ 50 มก. เทียบกับยาหลอก บริษัทระบุว่าขนาดยา 12.5 มก. ถูกรวมไว้ตามคําขอของหน่วยงานกํากับดูแลเพื่อแสดงขนาดยาที่มีประสิทธิภาพขั้นต่ํา
- ฝ่ายบริหารไม่คาดว่าจะมีประสิทธิภาพมากนักจากขนาดยา 12.5 มก. โดยอ้างอิงจากข้อมูลโรคลําไส้ใหญ่อักเสบเป็นแผลก่อนหน้า
- บริษัทระบุว่าการทบทวนระหว่างกาลแบบปกปิดไม่พบสัญญาณเตือน
- ผู้บริหารระบุว่าไม่มีเหตุผลที่จะหยุดการทดลอง
- คาดว่าจะได้รับข้อมูลหลักในกลางปี 2025
ABIVAX ระบุว่าโครงการโรคโครห์นใช้โครงสร้างจุดสิ้นสุดที่แตกต่างจากโรคลําไส้ใหญ่อักเสบเป็นแผล บริษัทระบุว่า FDA ชอบการหายจากโรคตามดัชนีกิจกรรมโรคโครห์นและการตอบสนองทางส่องกล้องเป็นจุดสิ้นสุดร่วมหลัก ในขณะที่มาตรวัดอื่นๆ จะถูกรายงานด้วย รวมถึงการเปลี่ยนแปลงใน CDAI การหายจากโรคทางส่องกล้อง การหายจากโรคทางคลินิก และ PRO2 ซึ่งเป็นมาตรวัดอาการที่ใช้โดย European Medicines Agency
ฝ่ายบริหารระบุว่าขั้นตอนต่อไปจะเป็นโครงการระยะ III หลังจากการศึกษาระยะ IIb บริษัทระบุว่าต้องการโครงสร้างที่สามารถดําเนินการได้อย่างรวดเร็วพร้อมกับให้โอกาสสําเร็จสูง รวมถึงการทดลองนําเข้าที่มีการควบคุมด้วยยาหลอก การทดลองบํารุงรักษาสําหรับผู้ตอบสนอง และกลุ่มนําเข้าแบบเปิด
กลยุทธ์การผสมผสานและการแข่งขัน
ABIVAX ระบุว่ากําลังประเมินว่า obefazimod สามารถเป็นแกนหลักของการบําบัดแบบผสมผสานชนิดรับประทานทั้งหมดในโรคลําไส้ใหญ่อักเสบเป็นแผลได้หรือไม่ ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังดําเนินการศึกษาก่อนคลินิกเพื่อทดสอบผลเสริมและผลเสริมฤทธิ์กับกลไกการออกฤทธิ์หลายอย่าง
บริษัทระบุว่ากําลังมองหาพันธมิตรที่เป็นยาชนิดรับประทาน แสดงการเสริมฤทธิ์กับ obefazimod และมีโปรไฟล์ความปลอดภัยและฉลากที่คล้ายคลึงกับยาของตนเอง ฝ่ายบริหารระบุว่าต้องการกลไกที่มีหลักฐานการพิสูจน์แนวคิดในมนุษย์อยู่แล้ว
- ยายับยั้ง alpha-4 beta-7 ถูกอธิบายว่าเป็นกลุ่มยาผู้นําสําหรับงานผสมผสาน
- Gilead ถูกระบุว่าอยู่ในอันดับต้นในด้านนั้น
- Lilly ได้ดําเนินการศึกษาระยะ II แต่ไม่บรรลุจุดสิ้นสุดและกําลังดําเนินการศึกษาระยะ II ที่ใหญ่กว่า
- ยาชนิดรับประทานอื่นๆ กําลังได้รับการพัฒนาในระดับส่วนตัวหรือก่อนคลินิก
- ยายับยั้งตัวรับ IL-23 ยายับยั้ง PDE4 ตัวปรับ aryl hydrocarbon receptor และตัวปรับ S1P ก็ถูกกล่าวถึงในฐานะส่วนหนึ่งของภูมิทัศน์ที่กว้างขึ้นด้วย
Rabbat ระบุว่าตัวปรับ S1P แสดงการเสริมฤทธิ์ในงานก่อนคลินิกกับ obefazimod แต่กลุ่มยานี้ไม่ได้รับการเลือก เนื่องจากจะเพิ่มข้อกําหนดการทดสอบก่อนเริ่มการรักษาและคําเตือนในกรอบดํา ซึ่งจะลดความเรียบง่ายของสูตรการรักษา
เขาระบุว่า ABIVAX ต้องการตัดสินใจภายในสิ้นปี 2024 จากนั้นออกการอัปเดตโดยละเอียดในต้นเดือนมกราคม 2025 ก่อนการประชุมการดูแลสุขภาพของ JPMorgan เป้าหมายที่ประกาศของบริษัทคือการเป็นรายแรกที่นําการผสมผสานชนิดรับประทานทั้งหมดเข้าสู่ผู้ป่วยโรคลําไส้ใหญ่อักเสบเป็นแผล
กลยุทธ์เชิงพาณิชย์
ABIVAX ระบุว่ากําลังสร้างองค์กรเชิงพาณิชย์ที่มีบุคลากรซึ่งมีประสบการณ์ก่อนหน้าในโรคลําไส้อักเสบที่ AbbVie และ Takeda บริษัทระบุว่าทีมประกอบด้วยผู้นําด้านการกําหนดราคาและการเข้าถึง บริการผู้ป่วย Marketing การดําเนินงานเชิงพาณิชย์ การขายและบัญชี
ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทวางแผนที่จะส่งตัวแทน 120 ถึง 150 คน ซึ่งเป็นขนาดที่อธิบายว่าเป็นเรื่องปกติสําหรับตลาด IBD ความพยายามด้านการขายจะมุ่งเน้นไปที่แพทย์ระบบทางเดินอาหารประมาณ 8,000 คนที่รักษาผู้ป่วย IBD อย่างมีนัยสําคัญ จากแพทย์ระบบทางเดินอาหารที่ผ่านการรับรองคณะกรรมการประมาณ 18,000 คนในสหรัฐอเมริกา และประมาณ 12,000 คนที่รักษา IBD ในระดับหนึ่ง
ผู้บริหารระบุว่ากลยุทธ์การเปิดตัวไม่จํากัดอยู่ที่สายการรักษาเดียว พวกเขาคาดว่าการใช้งานเริ่มต้นจะมาจากการตั้งค่าสายที่สองและต่อมา แต่ยังเห็นช่องว่างสําหรับการใช้งานในระยะก่อนหน้าเมื่อแพทย์ได้รับประสบการณ์และผู้จ่ายเงินคุ้นเคยกับยามากขึ้น
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
