วันอังคารที่ 10 พฤศจิกายน 2026 — Precision (DTIL) ใช้เวทีการประชุม Guggenheim Healthcare Innovation Conference ครั้งที่ 3 ประจําปี เพื่อนําเสนอความคืบหน้าของโปรแกรมการตัดต่อยีนสองโปรแกรม ได้แก่ โปรแกรมสําหรับโรคตับอักเสบ B และโรคกล้ามเนื้อดูเชนน์ บริษัทได้เปิดเผยข้อมูลเบื้องต้นที่น่าพึงพอใจและสถานะเงินสดที่แข็งแกร่งขึ้น พร้อมทั้งระบุว่าทั้งสองโปรแกรมยังต้องผ่านกระบวนการทางคลินิกที่ยาวนาน และในส่วนของโรคตับอักเสบ B ยังต้องพิสูจน์ว่าความปลอดภัยและประสิทธิภาพจะคงอยู่ได้ในการศึกษาขนาดใหญ่ขึ้น
ประเด็นสําคัญ
- Precision นํา PBGENE-HBV เข้าสู่การทดลองระยะที่ II หลังจากข้อมูลใหม่แสดงให้เห็นการสูญเสีย pgRNA อย่างสม่ําเสมอ และหลักฐานจากการตรวจชิ้นเนื้อที่แสดงถึงการกําจัด cccDNA
- บริษัทเลือกขนาดยา 0.4 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัม ในตารางแปดสัปดาห์ สําหรับสามโดส เป็นขนาดยาสําหรับโรคตับอักเสบ B ที่จะใช้ต่อไป
- ความปลอดภัยดีขึ้นหลังจากการเปลี่ยนแปลงโปรโตคอล รวมถึงการขยายเวลาการให้ยาทางหลอดเลือด การเพิ่มขนาดยา dexamethasone และการให้น้ําเกลือเพื่อป้องกัน
- PBGENE-DMD กําลังดําเนินการต่อไป โดยผู้ป่วยรายแรกได้รับยาในเดือนสิงหาคม และคาดว่าจะมีข้อมูลการตรวจชิ้นเนื้อเพิ่มเติมในปี 2025
- Precision ระบุว่าการระดมทุนมูลค่า 125 ล้านดอลลาร์เมื่อเร็วๆ นี้ ช่วยขยายระยะเวลาการใช้เงินสดของบริษัทไปจนถึงไตรมาส 4 ปี 2029
โปรแกรมตับอักเสบ B เข้าสู่การทดลองระยะที่ II
Precision ระบุว่าโปรแกรมโรคตับอักเสบ B ชื่อ PBGENE-HBV ได้เข้าสู่การทดลองระยะที่ II หลังจากการนําเสนอผลงานแบบปากเปล่าในช่วงท้ายการประชุมของสมาคมอเมริกันเพื่อการศึกษาโรคตับที่เมืองเดนเวอร์ บริษัทกล่าวว่าข้อมูลล่าสุดสนับสนุนแนวทางแรกในประเภทนี้ที่มุ่งกําจัด cccDNA ซึ่งเป็นแหล่งกักเก็บไวรัสในตับ แทนที่จะเพียงแค่ยับยั้งไวรัส
- บริษัทเลือกขนาดยา 0.4 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัม เป็นขนาดยาที่จะใช้ต่อไป
- ตารางที่วางแผนไว้คือหนึ่งโดสทุกแปดสัปดาห์ รวมสามโดสทั้งหมด
- Precision ระบุว่าการรักษาให้ผลการสูญเสีย pgRNA อย่างสม่ําเสมอ ซึ่งเป็นไบโอมาร์กเกอร์ที่เชื่อมโยงกับ cccDNA
- ข้อมูลการตรวจชิ้นเนื้อแสดงหลักฐานของกลไก รวมถึงการกําจัด cccDNA ในตับ
- บริษัทระบุว่าเป้าหมายคือการเปลี่ยนจากการรักษาเชิงหน้าที่ไปสู่การรักษาไวรัสอย่างสมบูรณ์
ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์ Cassie Gorsuch กล่าวว่า pgRNA เป็นตัวชี้วัดที่สําคัญ เนื่องจากอยู่ระหว่าง cccDNA และ HBV DNA และสามารถวัดได้ในขณะที่ผู้ป่วยยังอยู่ระหว่างการรักษาด้วย nucleoside "pgRNA อยู่ในตําแหน่งกลางที่สําคัญมากระหว่าง cccDNA และ HBV DNA และตรวจพบได้ในขณะที่ผู้ป่วยใช้ยา nukes มันคือไบโอมาร์กเกอร์ที่เราติดตาม" เธอกล่าว
ข้อมูลทางคลินิกแสดงให้เห็นประสิทธิภาพในผู้ป่วยที่รักษายากขึ้น
Precision ระบุว่าผลลัพธ์ของโรคตับอักเสบ B รวมถึงกลุ่มผู้ป่วยที่มี e-antigen เป็นบวก ซึ่งโดยทั่วไปรักษายากกว่า เนื่องจากผู้ป่วยเหล่านี้มักมี cccDNA มากกว่าผู้ป่วยที่มี e-antigen เป็นลบถึงสองถึงสามล็อก บริษัทระบุว่าผู้ป่วยที่มี e-antigen เป็นบวกรายแรกที่ได้รับการรักษาด้วยขนาดยา 0.4 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัม สามารถกําจัด pgRNA ที่ตรวจพบได้ในเลือดได้อย่างสมบูรณ์
- ผู้ป่วยทุกรายที่ได้รับการรักษามี pgRNA ในเลือดที่ตรวจไม่พบ
- ไม่มีผู้ป่วยรายใดต้องการมากกว่าสองโดสเพื่อให้ pgRNA ตรวจไม่พบ
- ผู้ป่วยที่ตรวจชิ้นเนื้อสองรายแสดงการลดลงของ cccDNA-derived transcripts 1 ถึง 1.5 ล็อก
- ผู้ป่วยหนึ่งรายมี cccDNA สัมบูรณ์คงเหลืออยู่ประมาณ 0.08% หลังการรักษา
- S-antigen ลดลง 40% ถึง 60% และคงที่ในผู้ป่วยทุกราย
บริษัทระบุว่าผู้ป่วยที่มี e-antigen เป็นบวกเริ่มต้นด้วย pgRNA เกือบ 6,000 ชุดในเลือด เทียบกับไม่กี่ร้อยชุดในผู้ป่วยที่มี e-antigen เป็นลบ Precision กล่าวว่าผลลัพธ์นี้สนับสนุนแนวคิดที่ว่าขนาดยาที่เลือกสามารถเข้าถึงตับได้เพียงพอเพื่อกระตุ้นการกําจัด cccDNA แม้ในผู้ป่วยที่มีภาระไวรัสสูงกว่า
ประวัติความปลอดภัยดีขึ้นหลังจากการเปลี่ยนแปลงโปรโตคอล
Precision ยังได้พูดถึงความปลอดภัย ซึ่งเป็นประเด็นสําคัญหลังจากมีความกังวลเรื่องความดันโลหิตต่ําในระยะที่ I บริษัทระบุว่าได้เปลี่ยนแปลงโปรโตคอลและพบว่าการทนต่อยาดีขึ้นนับตั้งแต่นั้น
- เวลาการให้ยาทางหลอดเลือดขยายจากสองชั่วโมงเป็นห้าชั่วโมง
- ขนาดยา Dexamethasone ในวันที่ให้ยาเพิ่มขึ้นจาก 10 มิลลิกรัมเป็น 20 มิลลิกรัม
- มีการเพิ่มน้ําเกลือเพื่อป้องกันพร้อมกับการให้ยา
- ไม่พบความดันโลหิตต่ําที่ขนาดยา 0.4 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัม ภายใต้โปรโตคอลใหม่
- ไม่พบการเพิ่มขึ้นของ bilirubin เกินขีดจํากัดบนของค่าปกติ แม้ที่ขนาดยาสองเท่าของขนาดที่จะใช้ต่อไป
- บริษัทระบุว่าไม่มีสัญญาณของภาวะตับวายสังเคราะห์
มีการพบการเพิ่มขึ้นของ transaminase ที่ล่าช้าสามสัปดาห์หลังการให้ยา ซึ่งอยู่นอกช่วงเวลาที่ lipid nanoparticle ออกฤทธิ์ Precision ระบุว่า ALT และ AST เพิ่มขึ้นถึงประมาณ 300 แล้วกลับสู่ปกติโดยไม่ต้องรักษา บริษัทแนะนําว่าเหตุการณ์นี้อาจสะท้อนถึงกิจกรรมต้านไวรัสมากกว่าความเป็นพิษ
การออกแบบการทดลองระยะที่ II และตําแหน่งในตลาด
Precision ระบุว่าการศึกษาระยะที่ II ชื่อ ELIMINATE-B จะทดสอบทั้งการรักษาเดี่ยวและการรักษาแบบผสมผสาน บริษัทวางกรอบการศึกษานี้เป็นก้าวสู่การรักษาไวรัสอย่างสมบูรณ์ ซึ่งอธิบายว่าเป็นมาตรฐานที่สูงกว่าการรักษาเชิงหน้าที่ที่เป็นมาตรฐานปัจจุบัน
- กลุ่มการรักษาเดี่ยวจะทดสอบ PBGENE-HBV สามโดสที่ขนาด 0.4 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัม
- เป้าหมายหลักในกลุ่มนั้นคือ HBV DNA ที่ตรวจไม่พบเมื่อหยุดการรักษาทั้งหมด
- กลุ่มการรักษาแบบผสมผสานจะจับคู่ PBGENE-HBV กับ beriplermin ของ GSK หรือ Bepi
- บริษัทระบุว่ากลุ่มการรักษาแบบผสมผสานจะมองหาอัตราการรักษาเชิงหน้าที่ที่สูงกว่าเกณฑ์มาตรฐานปัจจุบัน 19%
- การทดลองจะเป็นแบบ open label โดยคาดว่าจะมีผลลัพธ์แบบต่อเนื่องตั้งแต่ครึ่งหลังของปี 2025
Michael Amoroso ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Precision กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าแนวทางของตนอาจทําให้การรักษาแบบผสมผสานมีประสิทธิภาพมากขึ้นโดยการลดภาระไวรัสก่อน "เราคิดว่าคุณอาจช่วยให้ Bepi มีอุปสรรคที่ต่ํากว่ามากโดยการรักษาด้วย PBGENE ก่อน" เขากล่าว นอกจากนี้เขายังกล่าวว่าบริษัทต้องการก้าวข้ามเส้นทาง FDA ปัจจุบันที่มุ่งเน้นการรักษาเชิงหน้าที่ "ความจริงที่ว่าเมื่อ AASLD ครั้งก่อน เราพูดถึงเพียงเส้นทางเดียวที่มีอยู่ผ่าน FDA ซึ่งคือการรักษาเชิงหน้าที่ ซึ่งดีกว่าไม่มีอะไร และเป็นจุดสิ้นสุดการยับยั้ง แต่อัตรา HCC ยังคงเพิ่มขึ้น คุณต้องการดับไวรัสนี้อย่างถาวรด้วยการรักษาทั้งหมด" เขากล่าว
Precision ระบุว่าการลงทะเบียนจะเริ่มต้นในเอเชีย จากนั้นจะขยายไปยังยุโรปตะวันออกและสหรัฐอเมริกา บริษัทคาดว่าผู้ป่วยประมาณ 80% จะเป็นชาวเอเชียและ 20% จะเป็นชาวคอเคเซียน ซึ่งสะท้อนถึงภาระโรคตับอักเสบ B ทั่วโลก
โปรแกรม Duchenne ก้าวหน้าด้วยการให้ยาผู้ป่วยรายแรก
Precision ยังได้อัปเดตเกี่ยวกับ PBGENE-DMD ซึ่งเป็นโปรแกรมการตัดต่อยีนสําหรับโรคกล้ามเนื้อดูเชนน์ บริษัทระบุว่าการรักษาได้รับการออกแบบมาเพื่อกําจัดบริเวณ hotspot ที่มีการกลายพันธุ์บ่อยครั้งระหว่าง exon 45 และ 55 เพื่อสร้างโปรตีน dystrophin ที่ใกล้เคียงกับความยาวเต็มและมีหน้าที่ที่ทราบในมนุษย์
- แนวทางนี้มีจุดประสงค์เพื่อใช้งานได้กับผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่มีการกลายพันธุ์ใน exon 45 ถึง 55 hotspot
- วางตําแหน่งระหว่างยา exon-skipping และการรักษาด้วย microdystrophin
- บริษัทระบุว่าการรักษานี้อาจเป็นการรักษาครั้งเดียว
- มีเป้าหมายเพื่อผลิตโปรตีน dystrophin แบบตัดทอนที่มีขนาดประมาณ 80% ของ dystrophin ปกติ
- Precision ระบุว่ารูปแบบของ dystrophin นั้นเกิดขึ้นตามธรรมชาติในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อ Becker บางรายที่มีลักษณะทางคลินิกที่ไม่รุนแรง
ผู้ป่วย DMD รายแรกได้รับยาในเดือนสิงหาคมที่ Arkansas Children’s Hospital และบริษัทระบุว่าสัญญาณความปลอดภัยจนถึงขณะนี้ดูสะอาด ผู้ป่วยรายที่สองได้รับการลงทะเบียนแล้ว และผู้ป่วยรายที่สามอยู่ในขั้นตอนการคัดกรอง Precision ระบุว่ายังคงอยู่ในเส้นทางที่จะลงทะเบียนผู้ป่วยสามรายแรกในกลุ่มความปลอดภัยภายในสิ้นปี 2024
ไทม์ไลน์ข้อมูล DMD ขยายไปถึงปี 2025 และต่อจากนั้น
Precision วางไทม์ไลน์ที่ยาวนานขึ้นสําหรับโปรแกรม DMD โดยคาดว่าจะมีการอ่านผลการตรวจชิ้นเนื้อหลายครั้งในปีหน้า บริษัทระบุว่าข้อมูลการตรวจชิ้นเนื้อครั้งแรกควรจะมาในครึ่งแรกของปี 2025 ในขณะที่ข้อมูลการตรวจชิ้นเนื้อ 12 เดือนและความสัมพันธ์ของผลลัพธ์เชิงหน้าที่คาดว่าจะมาในครึ่งหลังของปี 2025
- มีการวางแผนการตรวจชิ้นเนื้อพื้นฐาน สามเดือน และ 12 เดือน
- งานก่อนทางคลินิกแสดงให้เห็นการแสดงออกของ dystrophin เพิ่มขึ้นตามเวลาในหนูที่ป่วย
- ข้อมูลการตรวจชิ้นเนื้อเบื้องต้นคาดว่าจะมาในครึ่งแรกของปี 2025
- ข้อมูลการตรวจชิ้นเนื้อระยะยาวและข้อมูลเชิงหน้าที่คาดว่าจะมาในครึ่งหลังของปี 2025
- ข้อมูลการทดลองเชิงสําคัญคาดว่าจะมาในปี 2028-2029
ผลประกอบการทางการเงินและงบดุล
Precision ระบุว่าเมื่อเร็วๆ นี้ได้ระดมทุน 125 ล้านดอลลาร์ ทําให้มีเงินทุนเพียงพอสําหรับทั้งสองโปรแกรมหลักผ่านเหตุการณ์สําคัญทางคลินิก บริษัทระบุว่าการระดมทุนนี้ขยายระยะเวลาการใช้เงินสดไปจนถึงไตรมาส 4 ปี 2029
- การระดมทุน 125 ล้านดอลลาร์สนับสนุนการศึกษาโรคตับอักเสบ B ระดับโลกระยะที่ II ชื่อ ELIMINATE-B
- นอกจากนี้ยังให้เงินทุนเต็มจํานวนสําหรับการทดลอง DMD เชิงสําคัญ ตามที่บริษัทระบุ
- Precision ระบุว่าไม่มีตัวเลขรายได้ที่จะรายงาน เนื่องจากยังอยู่ในขั้นตอนการพัฒนาทางคลินิก
- ระยะเวลาที่ยาวนานทําให้บริษัทมีเวลาถึงการอ่านผลข้อมูลหลายครั้งโดยไม่มีแรงกดดันด้านการเงินในระยะใกล้
บริบทการแข่งขันและเหตุผลทางวิทยาศาสตร์
Precision เปรียบเทียบกลยุทธ์โรคตับอักเสบ B ของตนกับการรักษาในปัจจุบัน บริษัทระบุว่าการรักษาที่มีอยู่ได้พัฒนาสาขานี้จากอัตราการรักษาเชิงหน้าที่ 3% ด้วย nucleoside analogs ไปสู่ประมาณ 19% ด้วย beriplermin แต่ผู้ป่วยจํานวนมากยังคงไม่สามารถหยุดการรักษาได้ Precision ระบุว่าเป้าหมายของตนคือการกําหนดเป้าหมายที่แหล่งกักเก็บไวรัสเอง ซึ่งเชื่อว่าอาจขยายจํานวนผู้ป่วยที่ได้รับประโยชน์จากการรักษาแบบผสมผสาน
- การรักษาปัจจุบันมุ่งเน้นการรักษาเชิงหน้าที่ ไม่ใช่การกําจัดไวรัสอย่างสมบูรณ์
- Beriplermin ดูเหมือนจะทํางานได้ดีที่สุดในผู้ป่วยที่มีภาระไวรัสต่ํากว่า
- Precision ระบุว่าผู้ป่วยจํานวนมากยังคงไม่มีคุณสมบัติที่จะหยุดการรักษา
- บริษัทโต้แย้งว่า cccDNA เป็นเป้าหมายหลักเพราะเป็นแหล่งเดียวที่สามารถจําลองตัวเองและสร้างไวรัสใหม่ได้
Gorsuch กล่าวว่าตรรกะนั้นตรงไปตรงมา "ถ้าคุณกําจัด cccDNA คุณจะรักษาโรคตับอักเสบ B ได้ ความท้าทายคือเราไม่เคยมีเครื่องมือ วิธีการทางคลินิกที่สามารถทําสิ่งนั้นได้จริงๆ" เธอกล่าว
สําหรับ DMD Precision ระบุว่าแนวทางของตนอาจมีการใช้งานที่กว้างขวางกว่า exon skippers ที่เฉพาะเจาะจงกับการกลายพันธุ์ และมีชีววิทยาที่รู้จักมากกว่าโครงสร้าง microdystrophin บริษัทเดิมพันว่าโปรตีน dystrophin ที่ใกล้เคียงกับความยาวเต็มจะพิสูจน์ว่ามีความทนทานและมีประโยชน์ในวงกว้างมากขึ้นตามเวลา
ความเคลื่อนไหวของหุ้น
หุ้น Precision ซื้อขายอยู่ที่ $9.93 เ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
