เมื่อวันอังคารที่ 10 พ.ย. 2026 Immunome (IMNM) ได้ใช้เวที Guggenheim Healthcare Innovation Conference ครั้งที่ 3 รายปี เพื่อนําเสนอแผนงานสําคัญในปีข้างหน้า ทั้งการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ตัวแรกที่อาจเกิดขึ้น การขยายไปป์ไลน์ยา antibody-drug conjugate และข้อมูลทางคลินิกใหม่ที่คาดว่าจะเผยแพร่เร็วๆ นี้ ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Clay Siegall แสดงความมั่นใจในทิศทางของบริษัท แต่ยังยอมรับว่ายังมีขั้นตอนสําคัญที่ต้องดําเนินการ ได้แก่ การได้รับการอนุมัติจาก FDA การกําหนดราคาขั้นสุดท้าย และการพิสูจน์ให้เห็นในวงกว้างว่าวิทยาศาสตร์ของบริษัทสามารถแปลงเป็นยาหลายชนิดได้
ประเด็นสําคัญ
- ยาหลักของ Immunome ชื่อ varegacestat กําลังอยู่ในเส้นทางที่จะได้รับการตัดสินใจจาก FDA ของสหรัฐฯ ภายในสิ้นเดือน เม.ย. 2027 และได้รับการยื่นและตรวจสอบความถูกต้องจาก European Medicines Agency แล้ว
- Siegall กล่าวว่า varegacestat ดูเหมือนจะมีประสิทธิภาพสูงกว่ายาที่ครองตลาดอยู่ในปัจจุบันอย่าง nirogacestat โดยอ้างถึงอัตราการตอบสนองที่สูงกว่า การรับประทานยาวันละครั้ง และการบรรเทาอาการปวดที่ดีกว่า
- บริษัทกําลังเตรียมการสําหรับการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ โดยมีผู้นําที่มีประสบการณ์จาก Seagen ในด้านกิจการทางการแพทย์ การผลิต และการขาย
- IM-1021 ซึ่งเป็น ADC ที่มุ่งเป้าที่ ROR1 ของ Immunome แสดงอัตราการตอบสนอง 53% ในผู้ป่วยมะเร็งต่อมน้ําเหลืองที่ผ่านการรักษามาอย่างหนักในข้อมูลเดือน มิ.ย. โดยคาดว่าจะมีผลลัพธ์เพิ่มเติมในการประชุม ASH
- ฝ่ายบริหารระบุว่าจุดยืนเริ่มต้นของบริษัทคือการถือครองทั้ง varegacestat และไปป์ไลน์ ADC แม้จะพิจารณาความร่วมมือที่น่าสนใจด้วย
ผลประกอบการทางการเงิน
ไม่มีการเปิดเผยผลประกอบการทางการเงินใดๆ ในระหว่างการหารือ การประชุมมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาผลิตภัณฑ์ การวางแผนการเปิดตัว และกลยุทธ์ไปป์ไลน์ มากกว่ารายได้ กระแสเงินสด หรือการคาดการณ์
- ไม่มีการหารือเกี่ยวกับตัวเลขกําไรรายไตรมาสหรือรายปี
- ไม่มีการให้แนวทางยอดขายสูงสุดสําหรับ varegacestat ก่อนได้รับการอนุมัติจาก FDA
- ราคาของ varegacestat ยังไม่ได้รับการกําหนด
- สําหรับข้อมูลอ้างอิง Siegall กล่าวว่าคู่แข่งในปัจจุบันอย่าง nirogacestat มีราคาอยู่ที่ประมาณ $390,000 ต่อปี
- เขายังกล่าวอีกว่าแบบจําลองชี้ให้เห็นว่าผู้ป่วย 2,500 ถึง 3,000 รายอาจเพียงพอที่จะสนับสนุนยอดขายรายปี 1 พันล้านดอลลาร์
- ระยะเวลาการรักษาเฉลี่ยของ varegacestat ในการทดลองอยู่ที่ประมาณ 20 เดือน
- Siegall อ้างถึงความร่วมมือระหว่าง ADCETRIS ของ Seagen กับ Takeda ซึ่งสร้างยอดขายในสหรัฐฯ ประมาณ 1.2 พันล้านดอลลาร์ และยอดขายต่างประเทศประมาณ 1 พันล้านดอลลาร์ เป็นตัวอย่างว่าความร่วมมือสามารถสนับสนุนการเติบโตได้อย่างไร
อัปเดตการดําเนินงาน
Siegall กล่าวว่า Immunome แม้จะมีอายุเพียงกว่าสามปีเล็กน้อย แต่ได้สร้างทีมปฏิบัติการที่แข็งแกร่งโดยการจ้างบุคลากรที่มีประสบการณ์จาก Seagen ในด้านการดําเนินการเชิงพาณิชย์ การผลิต และกิจการทางการแพทย์
- Roee Shahar เป็นผู้นําด้านการพาณิชย์และเคยเปิดตัวยาสองชนิดที่ Seagen
- Phil Tsai ดูแลด้านการผลิตและเคยช่วยผลิตผลิตภัณฑ์ทั้งหมดของ Seagen รวมถึงยารับประทาน TUKYSA และผลิตภัณฑ์ ADC ทั้งหมด
- ทีมกิจการทางการแพทย์ส่วนใหญ่ประกอบด้วยอดีตพนักงาน Seagen
- Siegall กล่าวว่ากิจการทางการแพทย์มีความสําคัญอย่างยิ่งต่อการเปิดตัวที่ประสบความสําเร็จ โดยเฉพาะสําหรับยาเฉพาะทางชนิดใหม่
- เขากล่าวว่าบริษัทเตรียมพร้อมสําหรับการเปิดตัวเป็นอย่างดีแม้จะมีอายุน้อย
เขายังอธิบายด้วยว่าการจัดตั้งเชิงพาณิชย์ของบริษัทมีความมุ่งเน้นมากกว่าสภาพแวดล้อมการเปิดตัวที่ล้อมรอบ nirogacestat ซึ่ง SpringWorks กําลังรับมือกับกระบวนการซื้อกิจการในเวลาเดียวกัน
Varegacestat และตลาด Desmoid Tumor
Varegacestat เป็นสินทรัพย์หลักของ Immunome และกําลังได้รับการพัฒนาสําหรับ desmoid tumors Siegall กล่าวว่ายาดังกล่าวมีประสิทธิภาพเหนือกว่า nirogacestat ในทุกมาตรวัดที่สําคัญที่สุดสําหรับผู้ป่วยและแพทย์
- เขากล่าวว่า varegacestat มีอัตราการตอบสนองที่สูงกว่า
- เขากล่าวว่ารับประทานวันละครั้ง ซึ่งอาจช่วยเพิ่มความสะดวก
- เขากล่าวว่าแสดงผลการบรรเทาอาการปวดที่แข็งแกร่งกว่า
- เขากล่าวว่าเภสัชจลนศาสตร์ที่เหนือกว่าของยาเป็นเหตุผลสําคัญที่ทําให้มีความได้เปรียบทางคลินิก
เขากล่าวว่าโอกาสทางการตลาดมีขนาดใหญ่กว่าที่นักลงทุนหลายคนอาจคาดไว้
- คาดว่าจะมีผู้ป่วยรายใหม่ประมาณ 1,600 รายต่อปีในสหรัฐฯ
- คาดว่าจะมีผู้ป่วยรายใหม่ประมาณ 1,600 รายต่อปีในพื้นที่ของ European Medicines Agency เช่นกัน
- มีผู้ป่วย desmoid มากกว่า 30,000 รายในสหรัฐฯ โดยรวม
- ผู้ป่วยประมาณ 10,000 ถึง 11,000 รายในจํานวนนั้นเข้ารับการรักษาในแต่ละปี
Siegall ปฏิเสธที่จะให้แนวทางยอดขายสูงสุดก่อนได้รับการอนุมัติ แต่กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าผลิตภัณฑ์ดังกล่าวสามารถรองรับการตั้งราคาระดับพรีเมียมได้ เนื่องจากดูเหมือนจะดีกว่ามาตรฐานปัจจุบันในหลายด้าน เขายังกล่าวอีกว่าโอกาสที่กว้างขึ้นครอบคลุมสหรัฐฯ ยุโรป ญี่ปุ่น และตลาดอื่นๆ
กลยุทธ์ไปป์ไลน์ ADC
นอกเหนือจาก varegacestat แล้ว Immunome กําลังพยายามสร้างธุรกิจ ADC ที่กว้างขึ้นจากสิ่งที่ Siegall เรียกว่าแพลตฟอร์มเทคโนโลยีที่แตกต่าง เขากล่าวว่าบริษัทอาศัยประสบการณ์อันยาวนานของเขาในสาขานี้ ซึ่งเริ่มต้นจากการทํางานในช่วงแรกที่ Seagen
- บริษัทหลีกเลี่ยงเป้าหมายที่มีการแข่งขันสูง เช่น HER2, TROP2 และ Nectin-4
- แต่กลับมุ่งเน้นไปที่เป้าหมายใหม่และคัดกรองแอนติบอดีหลายพันชนิดเพื่อค้นหาคุณสมบัติการนําเข้าเซลล์ที่ดีที่สุด
- การออกแบบ payload มุ่งหมายเพื่อหลีกเลี่ยงกลไกการดื้อยาที่ทราบกันดีซึ่งเชื่อมโยงกับโครงสร้างของ Seagen และ Daiichi
- payload ยังได้รับการออกแบบให้มีการซึมผ่านสูง ซึ่งสามารถช่วยสร้างกิจกรรม bystander ในเนื้องอกที่มีความหลากหลาย
- โปรแกรมแรกอยู่ในมะเร็งทางโลหิตวิทยา และอีกเจ็ดโปรแกรมถัดไปอยู่ใน solid tumors
- ยาห้าชนิดอยู่ในระหว่างการพัฒนาทางคลินิกแล้ว โดยคาดว่าจะมีการยื่น IND เพิ่มเติม
Siegall กล่าวว่าเป้าหมายไม่ใช่แค่การลอกเลียน ADC ที่มีอยู่ แต่เพื่อแก้ไขข้อจํากัดที่ทําให้สาขานี้ล้าหลังมาหลายปี
IM-1021 และข้อมูล ASH
ความสนใจในระยะใกล้ส่วนใหญ่จะมุ่งเน้นไปที่ IM-1021 ซึ่งเป็น ADC ที่มุ่งเป้าที่ ROR1 ของ Immunome ซึ่งคาดว่าจะได้รับการนําเสนอในการประชุม American Society of Hematology ในอีกไม่กี่สัปดาห์ข้างหน้า
- ยาดังกล่าวกําลังถูกทดสอบใน diffuse large B-cell lymphoma สายที่สามขึ้นไป
- การตัดข้อมูลในเดือน มิ.ย. แสดงอัตราการตอบสนอง 53% ในผู้ป่วยที่ผ่านการรักษามาอย่างหนัก
- ผู้ป่วยเหล่านั้นได้รับการรักษาก่อนหน้านี้รวมถึงเคมีบําบัดที่ใช้ RITUXAN และการรักษาด้วย CAR-T หรือ T-cell engager
- Siegall กล่าวว่าอัตราการตอบสนองสูงกว่าช่วง 20% ถึง 30% ที่มักพบในตัวเลือกสายหลังอื่นๆ อย่างมาก
- บริษัทยังคงปรับขนาดยาและตารางการให้ยา รวมถึงว่าการให้ยาทุกสามสัปดาห์เป็นวิธีที่ดีที่สุดหรือไม่
- ข้อมูลเพิ่มเติมจะถูกนําเสนอที่ ASH ซึ่งอาจมาจากผู้ป่วยประมาณสองเท่าของจํานวนในการอัปเดตเดือน มิ.ย.
- ฝ่ายบริหารคาดว่าจะหารือเกี่ยวกับขนาดยาที่แนะนําสําหรับ Phase 2 ในการประชุม
Siegall กล่าวว่าบริษัทต้องการอัตราการตอบสนองในช่วง 50% ถึง 70% เพื่อสนับสนุนโปรไฟล์ที่แตกต่างและอาจเป็นเส้นทางการอนุมัติแบบ single-arm ใน DLBCL สายหลัง คล้ายกับบรรทัดฐานที่กําหนดโดย ADCETRIS และ PADCEV เขายังกล่าวอีกว่า FDA จะพิจารณามากกว่าแค่อัตราการตอบสนองเพียงอย่างเดียว รวมถึงระยะเวลาการตอบสนอง การหดตัวของเนื้องอกในผู้ที่ไม่ตอบสนอง และโปรไฟล์ความปลอดภัยที่จําเป็นสําหรับการใช้งานผู้ป่วยนอก
แนวโน้มในอนาคต
12 เดือนข้างหน้าของ Immunome จะถูกกําหนดโดยเป้าหมายหลักสามประการ ได้แก่ การได้รับการอนุมัติ varegacestat การพัฒนาพอร์ตโฟลิโอ ADC และการใช้ ASH เพื่อเสริมสร้างกรณีสําหรับ IM-1021
- วันที่ PDUFA ของ FDA สําหรับ varegacestat คือสิ้นเดือน เม.ย. 2027
- การยื่นในยุโรปได้รับการตรวจสอบความถูกต้องแล้ว
- บริษัทยังดําเนินการเกี่ยวกับเส้นทางการกํากับดูแลในญี่ปุ่นด้วย
- ฝ่ายบริหารกําลังหารือเกี่ยวกับผู้จัดจําหน่ายเชิงพาณิชย์ที่เป็นไปได้ในตลาดนอกสหรัฐฯ
- การทดลองทางคลินิกหลายรายการกําลังสํารวจโอกาสการขยายฉลากสําหรับ varegacestat
สําหรับธุรกิจ ADC Siegall กล่าวว่าบริษัทต้องการสร้างต่อยอดจากแพลตฟอร์มของตนมากกว่าที่จะรีบเข้าสู่ความร่วมมือหรือการขายสินทรัพย์
- จุดยืนเริ่มต้นของเขาคือการถือครอง varegacestat และสินทรัพย์ ADC
- เขากล่าวว่ามีความสนใจในไปป์ไลน์ ADC แต่ไม่มีแผนการขายตามค่าเริ่มต้น
- ความร่วมมือจะได้รับการพิจารณาเฉพาะในกรณีที่มีประสิทธิผลสูงเท่านั้น
- เขาชี้ให้เห็นประวัติของ Seagen เป็นหลักฐานว่าบริษัทสามารถเริ่มต้นด้วยสินทรัพย์ที่เป็นพันธมิตรเพียงชิ้นเดียวและยังสามารถสร้างธุรกิจขนาดใหญ่รอบๆ โปรแกรมที่ถือครองได้
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ในช่วงถามตอบ Siegall ได้ขยายความในหลายประเด็นเกี่ยวกับการแข่งขัน ความพร้อมในการเปิดตัว และมาตรฐานทางวิทยาศาสตร์ของบริษัท
- เกี่ยวกับ nirogacestat: เขากล่าวว่า varegacestat มีประสิทธิภาพเหนือกว่าผลิตภัณฑ์ปัจจุบันในทุกด้านสําคัญ รวมถึงอัตราการตอบสนอง การให้ยา และการบรรเทาอาการปวด
- เกี่ยวกับความพร้อมในการเปิดตัว: เขากล่าวว่า Immunome เตรียมพร้อมดีกว่าบริษัทไบโอเทคขนาดเล็กหลายแห่ง เนื่องจากได้รวบรวมทีมที่มีประสบการณ์แล้ว
- เกี่ยวกับกลยุทธ์ระหว่างประเทศ: เขากล่าวว่าบริษัทต้องการรักษาการควบคุมยาและเปิดตัวด้วยตนเอง เว้นแต่ความร่วมมือจะมอบคุณค่าที่ชัดเจน
- เกี่ยวกับการออกแบบ ADC: เขากล่าวว่าบริษัทมุ่งเน้นที่การซึมผ่านและการหลีกเลี่ยงการดื้อยา ไม่ใช่แค่การเลือกเป้าหมาย
- เกี่ยวกับ IM-1021: เขากล่าวว่าข้อมูลในช่วงต้นน่าสนับสนุน แต่บริษัทยังต้องการดูว่าการเปลี่ยนแปลงขนาดยาและตารางการให้ยาสามารถปรับปรุงผลลัพธ์ได้อีกหรือไม่
- เกี่ยวกับมาตรฐานการอนุมัติ: เขากล่าวว่า FDA น่าจะพิจารณาชุดข้อมูลทั้งหมด ไม่ใช่แค่ตัวเลขเดียว
- เกี่ยวกับ ASH: เขากล่าวว่าการประชุมควรจะให้ชุดข้อมูลที่ใหญ่กว่ามากและเป็นการทดสอบที่สําคัญของแพลตฟอร์ม
"ผลิตภัณฑ์ของเรา varegacestat มีประสิทธิภาพเหนือกว่าผลิตภัณฑ์ปัจจุบันในตลาดในทุกด้านที่คุณสามารถมองผลิตภัณฑ์ได้" Siegall กล่าว "มีอัตราการตอบสนองที่สูงกว่า รับประทานวันละครั้ง และมีประสิทธิภาพสูงมากในการบรรเทาอาการปวด"
เขายังกล่าวอีกว่า "จุดยืนเริ่มต้นของผมคือการถือครองยาและถือครอง ADC ของเรา"
ในขณะนี้ Immunome กําลังเข้าสู่ช่วงสําคัญ: ยาตัวหนึ่งกําลังใกล้ถึงการตัดสินใจด้านกฎระเบียบ และอีกตัวหนึ่งอาจช่วยแสดงให้เห็นในไม่ช้าว่ากลยุทธ์ ADC ของบริษัทสามารถขยายขนาดได้เกินกว่าโปรแกรมเดียว ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
