Beam Therapeutics (BEAM) ใช้โอกาสในงาน 3rd Annual Guggenheim Healthcare Innovation Conference เมื่อวันอังคารที่ 10 พฤศจิกายน 2026 เพื่อนําเสนอกลยุทธ์การแก้ไขยีนในวงกว้าง โดยอาศัยเทคโนโลยี base editing ซึ่งบริษัทระบุว่าสามารถหลีกเลี่ยงความเสี่ยงบางประการของ CRISPR แบบดั้งเดิมได้ บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่ตั้งอยู่ในเมืองเคมบริดจ์แห่งนี้ยังชี้ให้เห็นข้อมูลทางคลินิกที่น่าสนใจในไปป์ไลน์ของตน แม้ว่าบริษัทจะไม่ได้หารือเกี่ยวกับผลประกอบการทางการเงิน และราคาหุ้นของบริษัทปรับตัวลดลงในการซื้อขายก่อนตลาดเปิด
ประเด็นสําคัญ
- Beam กล่าวว่าการทดลอง BEACON สําหรับ risto-cel ในโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวบรรลุเป้าหมายหลักและเป้าหมายรองทั้งหมดด้านประสิทธิภาพและความปลอดภัย
- บริษัทอธิบายว่า risto-cel มีความแตกต่างจากคู่แข่ง โดยอ้างถึงระดับฮีโมโกลบิน F สูงสุดที่เคยรายงานมาจนถึงปัจจุบัน และฮีโมโกลบิน S ต่ํากว่า 40%
- Beam กล่าวว่า BEAM-302 สําหรับภาวะพร่องเอนไซม์ alpha-1 antitrypsin อยู่ในระยะสําคัญ โดยมีเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วนที่ตกลงกับ FDA แล้ว
- BEAM-301 สําหรับโรค glycogen storage disease ชนิด Ia แสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยสามารถอดอาหารได้นาน 15 ชั่วโมง ขณะที่ BEAM-303 สําหรับโรค phenylketonuria กําลังใกล้ถึงขั้นตอนการให้ยาในมนุษย์ครั้งแรก
- ฝ่ายบริหารกล่าวว่ามองเห็นศักยภาพในการเปิดตัวโปรแกรมอย่างน้อยสี่โปรแกรมก่อนสิ้นทศวรรษนี้
อัปเดตไปป์ไลน์ทางคลินิก
ประธาน Giuseppe Ciaramella กล่าวว่าแพลตฟอร์มของ Beam อาศัย base editing ซึ่งเปลี่ยนตัวอักษร DNA โดยตรงแทนที่จะตัดสายคู่ของ DNA เขากล่าวว่าแนวทางดังกล่าวหลีกเลี่ยงการตัดสายคู่และอาจลดความเป็นพิษต่อยีนในเซลล์ได้
- Beam กล่าวว่าขณะนี้มีโปรแกรมสี่โปรแกรมอยู่ในการพัฒนาทางคลินิก
- งานของบริษัทครอบคลุมการรักษาแบบ ex vivo สําหรับโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว และการบําบัดด้วย lipid nanoparticle (LNP) แบบ in vivo สําหรับโรคทางพันธุกรรมที่เกี่ยวกับตับ
- บริษัทกล่าวว่ากระบวนการผลิตของตนเป็นระบบอัตโนมัติอย่างสมบูรณ์ ซึ่งบริษัทเชื่อว่าจะช่วยเพิ่มความน่าเชื่อถือและแก้ไขปัญหาที่พบในผลิตภัณฑ์ของคู่แข่ง
Risto-cel และโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว
การอัปเดตที่สําคัญที่สุดจากการประชุมคือการทดลอง BEACON สําหรับ risto-cel ซึ่งเป็นการบําบัดแบบ ex vivo ของ Beam สําหรับโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว บริษัทกล่าวว่าการศึกษาบรรลุเป้าหมายหลักและเป้าหมายรองทั้งหมดทั้งด้านประสิทธิภาพและความปลอดภัย
- Beam กล่าวว่า risto-cel ผลิตระดับฮีโมโกลบิน F สูงสุดที่เคยรายงานมาจนถึงขณะนี้
- นอกจากนี้ยังลดฮีโมโกลบิน S ให้ต่ํากว่า 40%
- จํานวนขั้นตอนการเคลื่อนย้ายเซลล์ค่ากลางอยู่ที่หนึ่งครั้ง และผู้ป่วยส่วนใหญ่ต้องการสองครั้งหรือน้อยกว่า
- ปริมาณเซลล์ที่ต้องการอยู่ที่ 3.5 ล้านเซลล์ต่อกิโลกรัม
- Beam กล่าวว่าผลิตภัณฑ์แสดงให้เห็นเวลาการเจริญของ neutrophil ที่เร็วที่สุดเมื่อเทียบกับคู่แข่ง
- บริษัทคาดว่าจะยื่นขอ Biologics License Application ฉบับแรกเร็วที่สุดภายในสิ้นปี 2024
- หาก FDA อนุมัติการพิจารณาแบบเร่งด่วน การเปิดตัวอาจเกิดขึ้นในปี 2027
Beam ยังกล่าวอีกว่ากระบวนการดังกล่าวได้รับการทําให้เป็นระบบอัตโนมัติอย่างสมบูรณ์ ซึ่งบริษัทระบุว่าช่วยเพิ่มความสม่ําเสมอและความน่าเชื่อถือในการผลิต ประเด็นนี้มีความสําคัญเนื่องจากการบําบัดด้วยยีนบางชนิดเผชิญกับความท้าทายด้านการผลิตและการส่งมอบหลังจากได้รับการอนุมัติ
BEAM-302 สําหรับภาวะพร่องเอนไซม์ alpha-1 antitrypsin
Beam กล่าวว่า BEAM-302 ซึ่งเป็นโปรแกรมสําหรับภาวะพร่องเอนไซม์ alpha-1 antitrypsin อยู่ในระยะสําคัญและมีเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วนที่ตกลงกับ FDA แล้ว บริษัทคาดว่าระยะสําคัญจะเสร็จสิ้นในครึ่งแรกของปี 2025
- โปรแกรมนี้มุ่งหมายที่จะฟื้นฟูผู้ป่วยให้มี phenotype แบบ MZ หรือดีกว่า
- Beam กล่าวว่าขนาดยา 60 มิลลิกรัมทําให้ระดับ AAT รวมในเลือดอย่างน้อย 11 ไมโครโมลาร์สําหรับผู้ป่วยทุกราย
- บริษัทอธิบายว่า 11 ไมโครโมลาร์เป็นเกณฑ์ป้องกัน
- ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการรักษาในปัจจุบันจํากัดอยู่ที่การบําบัดทดแทนเอนไซม์ ซึ่งสามารถชะลอแต่ไม่สามารถหยุดการดําเนินของโรคได้
- Beam ระบุว่าผู้ที่มีจีโนไทป์ ZZ มีความเสี่ยงสูงกว่ามากต่อโรคถุงลมโป่งพอง ในขณะที่บุคคล MZ ยังคงเผชิญกับความเสี่ยงที่สูงขึ้น
Ciaramella กล่าวว่าข้อมูลแสดงให้เห็นว่าบริษัทได้ "ฟื้นฟูผู้ป่วยเหล่านี้ให้กลับสู่ MZ phenotype อย่างแท้จริง" และเพิ่มเติมว่าอัตราส่วนของโปรตีนปกติต่อโปรตีนผิดปกตินั้นดีกว่า MZ เสียอีก
BEAM-301 และโรค glycogen storage disease ชนิด Ia
Beam ยังได้หารือเกี่ยวกับ BEAM-301 ซึ่งเป็นโปรแกรมสําหรับโรค glycogen storage disease ชนิด Ia บริษัทกล่าวว่ากําลังดําเนินการเพิ่มขนาดยาและเตรียมพร้อมที่จะย้ายไปสู่ขนาดยารักษาที่ 60 มิลลิกรัม
- การกลายพันธุ์หลักที่เป็นเป้าหมายคือ R83C ในเอนไซม์ glucose-6-phosphatase
- ที่ขนาดยา 40 มิลลิกรัม ผู้ป่วยสองรายสามารถอดอาหารได้นาน 15 ชั่วโมง
- ก่อนการรักษา ระยะเวลาการอดอาหารสูงสุดอยู่ที่ประมาณสองชั่วโมง
- โปรโตคอลอนุญาตให้สังเกตได้เพียง 15 ชั่วโมงเท่านั้น ดังนั้นผลกระทบเต็มรูปแบบอาจยังไม่เป็นที่ทราบ
- ผู้ป่วยรายหนึ่ง ซึ่งอธิบายว่าเป็น compound heterozygote ที่มีดัชนีมวลกาย 53 แสดงการตอบสนองที่ต่ํากว่า
Beam กล่าวว่ามีความตั้งใจที่จะนําผู้ป่วยทุกรายไปสู่ขนาดยาทางชีววิทยาที่เหมาะสมที่สุดเมื่อระบุขนาดยาดังกล่าวได้ บริษัทอธิบายว่าโรคนี้หายากมากและระบุว่าภาวะดังกล่าวมีผลกระทบสําคัญต่อชีวิตครอบครัวและกิจวัตรประจําวัน
BEAM-303 และโรค phenylketonuria
Beam กล่าวว่า BEAM-303 ซึ่งเป็นโปรแกรมสําหรับโรค phenylketonuria กําลังใกล้ถึงขั้นตอนการให้ยาในมนุษย์ครั้งแรก ฝ่ายบริหารอธิบายว่าโปรแกรมนี้เป็นตัวอย่างแรกๆ ของการนําแนวทาง basket trial ของ FDA มาใช้กับการแก้ไขยีน
- บริษัทกล่าวว่าการผสมผสาน guide-editor สามชุดกําลังถูกรวมไว้ในใบสมัคร investigational new drug ฉบับเดียวและโปรโตคอลทางคลินิกหนึ่งฉบับ
- แนวทางดังกล่าวอาจครอบคลุมผู้ป่วย PKU ประมาณ 50%
- การกลายพันธุ์หลักคือ R408W ซึ่งเป็นการกลายพันธุ์ที่พบบ่อยที่สุด
- Beam กล่าวว่าเส้นทางด้านกฎระเบียบอาจอนุญาตให้การกลายพันธุ์เพิ่มเติม เช่น 4, 5 และ 6 ดําเนินต่อไปโดยใช้ข้อมูล in vitro เท่านั้น หลังจากมีการสร้างบรรทัดฐานทางคลินิกแล้ว
กฎระเบียบ การผลิต และทรัพย์สินทางปัญญา
Beam ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเกี่ยวกับวิธีที่แพลตฟอร์มของตนอาจช่วยเร่งการพัฒนาในหลายโรค บริษัทกล่าวว่าแพลตฟอร์ม LNP RNA เดียวกันสามารถรองรับการอ้างอิงข้อมูลข้ามระหว่าง BEAM-301 และ BEAM-302 ซึ่งอาจลดความจําเป็นในการทําซ้ําการศึกษาพิษวิทยาและการกระจายตัวทางชีวภาพบางส่วน
- Beam กล่าวว่าแนวทางร่างของ FDA ขณะนี้รองรับแนวทาง IND ฉบับเดียวสําหรับการกลายพันธุ์หลายชนิดในโรคเดียวกัน
- บริษัทกล่าวว่าเมื่อมีการสร้างบรรทัดฐานทางคลินิกแล้ว การกลายพันธุ์หายากบางชนิดอาจก้าวหน้าโดยใช้ข้อมูล in vitro เท่านั้น
- ฝ่ายบริหารกล่าวว่าสิ่งนี้อาจช่วยให้ก้าวจากโปรแกรมการกลายพันธุ์เดี่ยวที่หายากไปสู่ข้อบ่งชี้ที่ใหญ่กว่า เช่น ภาวะพร่องเอนไซม์ alpha-1 antitrypsin
- Beam กล่าวว่าถือสิทธิ์ Broad Institute ในเทคโนโลยี Cas9 ผ่านข้อตกลงก่อนหน้ากับ Editas
- บริษัทกล่าวว่าสถานะดังกล่าวปกป้องบริษัทจากข้อพิพาทสิทธิบัตร Berkeley-Broad ที่ยังคงดําเนินอยู่
ในด้านการผลิต Beam กล่าวว่า base editing ต้องการเซลล์เริ่มต้นน้อยกว่า CRISPR แบบดั้งเดิมเนื่องจากไม่สร้างการตัดสายคู่ บริษัทกล่าวว่าเซลล์ที่มีสุขภาพดีกว่าและกระบวนการที่เป็นระบบอัตโนมัติมากขึ้นควรช่วยเพิ่มความน่าเชื่อถือและรองรับการขยายขนาด
บริบทการแข่งขันและตลาด
Beam นําเสนอการบําบัดของตนว่าอาจมีราคาสูงในช่วงแรก แต่ถูกกว่าตลอดช่วงชีวิตของผู้ป่วยเมื่อเทียบกับการรักษาแบบเรื้อรัง ฝ่ายบริหารเปรียบเทียบแนวทาง once-and-done ของบริษัทกับต้นทุนระยะยาวของการดูแลอย่างต่อเนื่องในโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว
- Beam กล่าวว่าผลิตภัณฑ์คู่แข่ง เช่น CASGEVY และ LYFGENIA มีราคาอยู่ที่ประมาณ 2 ล้านดอลลาร์
- บริษัทกล่าวว่าการรักษาโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวแบบเรื้อรังอาจสูงถึงประมาณ 10 ล้านดอลลาร์ในระยะยาว
- ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่าการบําบัดครั้งเดียวอาจลดต้นทุนการดูแลสุขภาพโดยรวมได้แม้ว่าราคาเริ่มต้นจะสูง
- Beam กล่าวว่าฝ่ายบริหารชุดปัจจุบันสนับสนุนการกําหนดราคาตามมูลค่าสําหรับการบําบัดที่รักษาให้หายขาด
มุมมองของฝ่ายบริหาร
Ciaramella กล่าวว่า Beam มองแพลตฟอร์มของตนเป็นส่วนหนึ่งของการแพทย์ระยะยาวมากกว่าเรื่องราวของผลิตภัณฑ์เดียว เขากล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าอาจมีโปรแกรมอย่างน้อยสี่โปรแกรมพร้อมเปิดตัวก่อนสิ้นทศวรรษนี้
เขายังกล่าวอีกว่า base editing อาจกลายเป็นส่วนหนึ่งของกล่องเครื่องมือการรักษาสําหรับคนรุ่นต่อไป สะท้อนมุมมองของบริษัทที่ว่าเทคโนโลยีของตนอาจรองรับการรักษาครั้งเดียวสําหรับโรคทางพันธุกรรมที่ร้ายแรง
ผลประกอบการทางการเงิน
Beam ไม่ได้ให้ข้อมูลทางการเงิน ตัวเลขรายได้ หรืออัปเดตแนวโน้มในระหว่างการประชุม การอภิปรายมุ่งเน้นไปที่ความคืบหน้าทางคลินิก กลยุทธ์ด้านกฎระเบียบ การผลิต และทรัพย์สินทางปัญญาแทน
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ในความคิดเห็นระหว่างการอภิปราย Ciaramella เน้นย้ําถึงความน่าสนใจทางวิทยาศาสตร์และทางคลินิกของ base editing
- เขากล่าวว่า Beam ได้ "ขจัดความสามารถของโปรตีนนั้นในการสร้างการตัดสายคู่"
- เขากล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าสิ่งนี้ช่วยหลีกเลี่ยงความเป็นพิษต่อยีนในเซลล์
- เขาอธิบาย risto-cel ว่ามี "โปรไฟล์ทางคลินิกที่แตกต่างอย่างมาก"
- เขากล่าวว่าเป้าหมายที่กว้างกว่าของ Beam คือการสร้างแพลตฟอร์มที่สามารถรองรับผลิตภัณฑ์หลายชนิดในระยะยาว
หุ้น Beam ถูกระบุว่าปรับตัวลดลงก่อนราคาเปิดตลาด แม้ว่าบริษัทจะเน้นย้ําถึงหลักเป้าหมายทางคลินิกและกฎระเบียบหลายประการในไปป์ไลน์ของตน
ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างเพื่อดูรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับการอภิปราย
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
