Verastem (VSTM) แจ้งต่อนักลงทุนในวันจันทร์ที่ 9 พ.ย. 2026 ในงานประชุม 3rd Annual Guggenheim Healthcare Innovation Conference ว่าบริษัทกําลังเข้าสู่ช่วงใหม่ โดยยาที่ได้รับการอนุมัติตัวแรกของบริษัทอยู่ในจุดคุ้มทุนแล้ว ขณะที่สารยับยั้ง KRAS G12D ที่อยู่ในระหว่างการทดลองกําลังดําเนินไปตามแผนพัฒนาที่เข้มข้น บริษัทได้ส่งสัญญาณเชิงบวกดังกล่าวพร้อมกับเตือนว่าเส้นทางข้างหน้ายังคงขึ้นอยู่กับข้อมูลทางคลินิก การพิจารณาของหน่วยงานกํากับดูแล และการแข่งขันในตลาดยามะเร็งที่คับคั่ง
ราคาหุ้นปรับตัวขึ้น 3.45% ในช่วงการซื้อขายปกติสู่ระดับ $8.7 จากนั้นร่วงลง 1.72% ในช่วงหลังตลาดปิดสู่ระดับ $8.55 โดยหุ้นมีการซื้อขายในช่วง $3.43 ถึง $10.821 ในช่วง 52 สัปดาห์ที่ผ่านมา
ประเด็นสําคัญ
- Verastem ระบุว่ายอดขาย CO-PACK ซึ่งเป็นยาที่ได้รับการอนุมัติในรูปแบบการรวมสารยับยั้ง RAF/MEK และ FAK สามารถครอบคลุมค่าใช้จ่ายของทีมขายเชิงพาณิชย์ได้แล้ว ทําให้สินทรัพย์ดังกล่าวอยู่ในจุดคุ้มทุน
- บริษัทกําลังพัฒนา VS-7375 ซึ่งเป็นสารยับยั้ง KRAS G12D สําหรับมะเร็งตับอ่อน มะเร็งลําไส้ใหญ่ และมะเร็งปอดชนิดเซลล์ไม่เล็ก
- ฝ่ายบริหารเน้นย้ําถึงอัตราการตอบสนอง 41% ในผู้ป่วยมะเร็งตับอ่อนที่เคยได้รับการรักษามาก่อน การตอบสนองสมบูรณ์สองราย และอัตราการรอดชีวิตโดยไม่มีการลุกลามของโรคที่ระยะ 6 เดือนอยู่ที่ 67%
- Verastem กําลังดําเนินการขอการอนุมัติแบบเร่งด่วนสําหรับมะเร็งตับอ่อนในสายการรักษาที่สอง และหวังจะยื่นต่อ FDA ในไตรมาสที่สองของปี 2026
- ผู้บริหารระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยดูดี โดยผลข้างเคียงทางระบบทางเดินอาหารเป็นปัญหาหลัก และไม่พบอาการแผลในปากหรือผื่น
ผลประกอบการทางการเงิน
Verastem ระบุว่าธุรกิจเชิงพาณิชย์ของบริษัทบรรลุเป้าหมายสําคัญหลังจากที่ CO-PACK ซึ่งเป็นการรวม avutometinib และ defactinib ได้รับการอนุมัติในเดือน พ.ค. 2025
- Jonathan Pachter ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์ของบริษัท กล่าวว่า CO-PACK คือ "การอนุมัติยาใหม่ตัวแรกที่เราได้รับในเดือน พ.ค. 2025"
- เขากล่าวเพิ่มเติมว่า "ยอดขายของเราครอบคลุมทีมขายเชิงพาณิชย์" และเรียกธุรกิจนี้ว่า "คุ้มทุนสําหรับสินทรัพย์ดังกล่าว"
- บริษัทระบุว่าการระดมทุนล่าสุดทําให้มีเงินทุนเพียงพอสําหรับเร่งการพัฒนา VS-7375
- ฝ่ายบริหารอธิบายว่าบริษัทกําลังเปลี่ยนจากโมเดลระยะพัฒนาไปสู่แพลตฟอร์มเชิงพาณิชย์ที่มีตัวขับเคลื่อนมูลค่าสองด้าน
ความคืบหน้าในการดําเนินงาน
Verastem ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเกี่ยวกับ VS-7375 ซึ่งบริษัทระบุว่าเป็นสารยับยั้ง G12D ที่มีความแตกต่างด้วยการยับยั้งแบบ ON และ OFF คู่ และมีระยะเวลาการจับตัวที่ยาวนาน บริษัทพยายามวางตําแหน่งยาดังกล่าวให้เป็นการรักษาที่ดีที่สุดในกลุ่มสําหรับเนื้องอกหลายชนิด
- ในผู้ป่วยมะเร็งท่อตับอ่อนชนิดต่อมที่เคยได้รับการรักษามาก่อน Verastem รายงานอัตราการตอบสนอง 41% ในผู้ป่วย 22 ราย
- บริษัทระบุว่าพบการตอบสนองสมบูรณ์สองรายในมะเร็งตับอ่อน G12D ซึ่งอธิบายว่าเป็นครั้งแรกในสาขานี้
- บริษัทยังรายงานอัตราการรอดชีวิตโดยไม่มีการลุกลามของโรคที่ระยะ 6 เดือนอยู่ที่ 67%
- ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัย "ค่อนข้างดี" โดยความผิดปกติของระบบทางเดินอาหารเป็นผลข้างเคียงหลัก ส่วนใหญ่อยู่ในระดับ 1 และบางส่วนในระดับ 2
- ผู้บริหารระบุว่าไม่พบอาการแผลในปากและผื่น ซึ่งอาจพบได้กับสารยับยั้ง KRAS ตัวอื่นบางชนิด ในการใช้ VS-7375
Verastem ระบุว่าบริษัทเลือกใช้ขนาดยา 900 มก. ต่อวันในสหรัฐอเมริกา แทนที่จะเป็นขนาด 600 มก. ที่ใช้ในการศึกษาบางส่วนในจีน เนื่องจากการสัมผัสยาเพิ่มขึ้นตามสัดส่วนของขนาดยา และความสามารถในการทนต่อยาดูเหมือนจะใกล้เคียงกัน
- บริษัทระบุว่าได้ "ศึกษาลักษณะครบถ้วน" ของขนาดยา 900 มก. แล้ว
- ฝ่ายบริหารระบุว่างานก่อนคลินิกชี้ให้เห็นว่า 900 มก. เป็นขนาดยาที่เหมาะสมกว่า
- ผู้บริหารระบุว่าขนาดยา 600 มก. และ 900 มก. ดูเหมือนจะมีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่เหมือนกัน
- บริษัทระบุว่าข้อมูลถูกรายงานบนพื้นฐาน intent-to-treat โดยรวมการตอบสนองที่ยืนยันแล้วทั้งหมด
Verastem กําลังดําเนินการศึกษาหลายรายการในมะเร็งสามชนิด:
- TARGET-D 201 ในมะเร็งตับอ่อนสายการรักษาที่สองใกล้จะลงทะเบียนครบแล้ว และคาดว่าจะเสร็จสิ้นก่อนสิ้นปี 2025
- TARGET-D 202 กําลังลงทะเบียนผู้ป่วยมะเร็งปอดชนิดเซลล์ไม่เล็กที่เคยได้รับการรักษามาก่อน
- TARGET-D 203 กําลังลงทะเบียนผู้ป่วยมะเร็งลําไส้ใหญ่ โดยมีผู้ป่วยที่ได้รับยาแล้วมากกว่า 50 ราย
- กลุ่มผู้ป่วยมะเร็งปอดจํานวน 25 รายโดยเฉพาะกําลังศึกษาว่ายาสามารถลดการแพร่กระจายไปยังสมองแบบไม่มีอาการได้หรือไม่
บริษัทยังอธิบายการศึกษาแบบผสมผสานหลายรายการ:
- การศึกษาระยะที่ 1 ร่วมกับ cetuximab ในมะเร็งตับอ่อนกําลังดําเนินอยู่ โดยคาดว่าจะได้รับข้อมูลจากกลุ่มผู้ป่วยที่ใช้ยา 600 มก. ร่วมกับ cetuximab ในไตรมาสแรกของปี 2026
- การศึกษาระยะที่ 2 แบบสุ่มจะเปรียบเทียบผู้ป่วย 80 รายที่ใช้ยาเดี่ยวกับผู้ป่วย 80 รายที่ใช้ยาร่วมกับ cetuximab โดยคาดว่าจะได้รับผลประมาณกลางปี 2026
- การศึกษาระยะที่ 3 ในมะเร็งตับอ่อนสายการรักษาแรก TARGET-D 301 จะใช้การออกแบบสามกลุ่มที่รวมถึง VS-7375 ร่วมกับ cetuximab, VS-7375 ร่วมกับ GemNab หรือการรักษาแบบควบคุม
- การศึกษาระยะที่ 3 ในสายการรักษาแรกสําหรับมะเร็งลําไส้ใหญ่และมะเร็งปอดชนิดเซลล์ไม่เล็กก็มีแผนสําหรับครึ่งแรกของปี 2026 เช่นกัน
แนวโน้มในอนาคต
กลยุทธ์ระยะใกล้ของ Verastem มุ่งเน้นการขออนุมัติแบบเร่งด่วนในมะเร็งตับอ่อนสายการรักษาที่สอง ซึ่งบริษัทเชื่อว่ายาสามารถแสดงข้อได้เปรียบที่ชัดเจนเหนือตัวเลือกปัจจุบัน
- ฝ่ายบริหารระบุว่ามีเป้าหมายในการยื่นต่อ FDA ในไตรมาสที่สองของปี 2026
- ผู้บริหารระบุว่าการอนุมัติอาจเกิดขึ้นเร็วที่สุดในช่วงปลายปี 2026
- บริษัทอธิบาย VS-7375 ว่า "น่าจะเป็น G12D ตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติ"
- Verastem ระบุว่าเกณฑ์สําหรับการอนุมัติจะต้องมีประสิทธิภาพที่สําคัญ โปรไฟล์ผลประโยชน์-ความเสี่ยงที่ดี และการตอบสนองที่ยั่งยืน
- ฝ่ายบริหารชี้ถึงอัตราการตอบสนอง 24% ของ daraxonrasib ในกลุ่มประชากร G12D เป็นเกณฑ์มาตรฐานที่ต้องเอาชนะ
บริษัทยังสร้างกรณีเชิงพาณิชย์ที่กว้างขึ้นสําหรับยาในมะเร็งลําไส้ใหญ่และมะเร็งปอดชนิดเซลล์ไม่เล็ก
- ในมะเร็งลําไส้ใหญ่ Verastem กําลังมุ่งเป้าไปที่เส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วนในสายการรักษาที่สาม
- ฝ่ายบริหารระบุว่าอัตราการตอบสนอง 30% จะเป็นเกณฑ์ที่มีความหมาย เมื่อเทียบกับอัตราการตอบสนอง 6% ที่พบกับ LONSURF และ bevacizumab
- GenFleet รายงานอัตราการตอบสนอง 44% ด้วย VS-7375 ร่วมกับ cetuximab ในมะเร็งลําไส้ใหญ่สายการรักษาที่สาม ตามที่ Verastem ระบุ
- ในมะเร็งปอดชนิดเซลล์ไม่เล็ก บริษัทระบุว่าคาดว่าจะเกินอัตราการตอบสนองที่พบในการศึกษา KRAS G12 ที่กว้างกว่า
- Verastem ระบุว่าโปรแกรมมะเร็งปอดรวมถึงผู้ป่วยที่เคยได้รับ taxanes แล้ว ซึ่งต่างจากการศึกษาของคู่แข่งบางราย
ฝ่ายบริหารยังอธิบายว่าทําไมจึงไม่รวมยากับสูตรเคมีบําบัดที่แข็งแกร่งที่สุดในมะเร็งตับอ่อนสายการรักษาแรก
- ผู้บริหารระบุว่าต้องการรักษาข้อได้เปรียบด้านความสามารถในการทนต่อยา
- พวกเขาระบุว่าผู้ป่วยมักหยุดเคมีบําบัดหลังจากสามถึงสี่เดือนเนื่องจากความเป็นพิษต่อเลือดหรือโรคเส้นประสาท
- ในมุมมองของพวกเขา ฤทธิ์ของยาในฐานะยาเดี่ยวหลังจากจุดนั้นคือสิ่งที่สามารถขับเคลื่อนการรอดชีวิตโดยไม่มีการลุกลามของโรคในการศึกษาแบบสุ่ม
- บริษัทระบุว่า GemNab ถูกเลือกเพราะอาจช่วยให้มีความสมดุลที่ดีกว่าระหว่างฤทธิ์และความสามารถในการทนต่อยามากกว่า FOLFIRINOX
ไฮไลต์จากช่วงถาม-ตอบ
ระหว่างการตั้งคําถาม ผู้นํา Verastem ปกป้องความแข็งแกร่งของข้อมูลและการเลือกขนาดยา พร้อมกับหารือเกี่ยวกับกลยุทธ์การรวมยาของบริษัท
- Ting Wu หัวหน้าฝ่ายพัฒนา กล่าวว่าข้อมูลวันที่ 14 ต.ค. "เน้นย้ําอย่างแท้จริงว่าเรามีศักยภาพที่จะเป็นที่ดีที่สุดในกลุ่ม G12D"
- เธอกล่าวว่าบริษัทไม่ได้ซ่อนผู้ป่วยในชุดข้อมูลขนาด 900 มก. และรายงานการตอบสนองที่ยืนยันแล้วทั้งหมด
- Wu กล่าวว่าข้อมูลสนับสนุนโอกาสในมะเร็งตับอ่อน มะเร็งลําไส้ใหญ่ และมะเร็งปอดชนิดเซลล์ไม่เล็ก
- Pachter กล่าวว่าข้อมูลยาเดี่ยวมีความสําคัญเพราะ "ฤทธิ์ของยาเดี่ยวจะเป็นสิ่งที่พาไปถึงความสําเร็จ"
- เขากล่าวเพิ่มเติมว่าความสามารถในการรวมยาก็เป็นข้อได้เปรียบเช่นกัน
เกี่ยวกับเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วน ฝ่ายบริหารระบุว่าจะทํางานร่วมกับ FDA ต่อไปเพื่อยืนยันเส้นทางข้างหน้า
- ผู้บริหารระบุว่าการยื่นขอสําหรับมะเร็งตับอ่อนสายการรักษาที่สองจะอิงจากประสิทธิภาพที่สําคัญและข้อมูลที่สอดคล้องกัน
- พวกเขาระบุว่าขอบล่างของช่วงความเชื่อมั่น 95% จะมีความสําคัญในการพิจารณา
- ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรไฟล์ความสามารถในการทนต่อยาช่วยเสริมกรณีผลประโยชน์-ความเสี่ยง
- บริษัทระบุว่ามุ่งเน้นที่มะเร็งตับอ่อนสายการรักษาที่สอง ไม่ใช่โรคในสายการรักษาที่สองขึ้นไป
Verastem ยังให้รายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับกลยุทธ์ cetuximab
- ฝ่ายบริหารระบุว่างานก่อนคลินิกจากห้องปฏิบัติการของ Channing Der ระบุว่า EGFR เป็นเป้าหมายที่แข็งแกร่งที่สุดสําหรับการเพิ่มฤทธิ์ของสารยับยั้ง RAS ในมะเร็งตับอ่อน
- ผู้บริหารระบุว่าการสังเกตทางคลินิกในระยะแรกแสดงให้เห็นการตอบสนองแม้ในขนาดยาที่ต่ํากว่าระดับการรักษา โดยมีการตอบสนองที่ลึกขึ้นที่ขนาดยาที่สูงขึ้น
- พวกเขาระบุว่าการศึกษาระยะที่ 2 แบบสุ่มมีจุดมุ่งหมายเพื่อสนับสนุนองค์ประกอบการมีส่วนร่วมที่จําเป็นสําหรับการอนุมัติแบบเร่งด่วน
- บริษัทระบุว่าการศึกษาอาจช่วยกําหนดการออกแบบการศึกษาระยะที่ 3 ในสายการรักษาแรกด้วย
ในมะเร็งลําไส้ใหญ่ Verastem ระบุว่าเห็นความต้องการที่ชัดเจนสําหรับตัวเลือกที่ดีกว่าในสายการรักษาหลัง
- ฝ่ายบริหารระบุว่าอัตราการตอบสนองยังคงมีความสําคัญในสายการรักษาหลัง เนื่องจากยาหลายชนิดมีผลข้างเคียงที่มีนัยสําคัญ
- ผู้บริหารระบุว่าผลลัพธ์การรอดชีวิตโดยไม่มีการลุกลามของโรคที่ 6.5 ถึง 7 เดือนจะมีความหมายทางคลินิกเมื่อเทียบกับ LONSURF และ bevacizumab
- พวกเขาระบุว่าความล้มเหลวของการศึกษา KRAS G12C ก่อนหน้านี้ไม่ใช่การเปรียบเทียบที่ดี เนื่องจากเกี่ยวข้องกับสภาพแวดล้อมที่แตกต่างกันและไม่สามารถใช้เคมีบําบัดในลักษณะเดียวกันได้
ในมะเร็งปอด บริษัทระบุว่ากลุ่มผู้ป่วยที่มีการแพร่กระจายไปยังสมองอาจทําให้ยาของบริษัทโดดเด่นกว่าโมเลกุลขนาดใหญ่ที่ไม่สามารถผ่านอุปสรรคเลือด-สมองได้ดี
- ฝ่ายบริหารระบุว่าหากยาสามารถส่งผลต่อการแพร่กระจายไปยังสมองได้ "ทุกคนจะใช้ยานี้เป็นตัวเลือกที่ต้องการ"
- พวกเขาระบุว่าขนาดยา 900 มก. เป็นขนาดยาที่จะใช้ต่อไปในมะเร็งปอด
- พวกเขาระบุว่าขนาดยา 600 มก. รองรับเกณฑ์การอนุมัติแบบเร่งด่วนได้แล้ว
ความร่วมมือและการขยายท่อผลิตภัณฑ์
นอกเหนือจาก VS-7375 Verastem ได้หารือเกี่ยวกับแนวคิดการรวมยาหลายรายการที่อาจขยายท่อผลิตภัณฑ์
- บริษัทระบุว่าคาดว่าจะประกาศพันธมิตรในเร็วๆ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
