Helus Pharma (HELP) ใช้โอกาสในวันจันทร์ที่ 9 พ.ย. 2026 ในการประชุม Guggenheim Healthcare Innovation Conference ครั้งที่ 3 ประจําปี เพื่อนําเสนอแผนการทดลองทางคลินิกในระยะใกล้ ซึ่งอาจส่งผลต่อมูลค่าของบริษัทในช่วงเดือนข้างหน้า บริษัทเน้นย้ําถึงความคืบหน้าในโปรแกรมรักษาโรคซึมเศร้าและโรควิตกกังวล แต่ยังคงเผชิญกับความเสี่ยงทั่วไปของบริษัทไบโอเทคในระยะปลาย ได้แก่ ความไม่แน่นอนของการทดลอง คําถามด้านความปลอดภัย และความจําเป็นในการแปลงข้อมูลที่มีแนวโน้มดีให้ได้รับการอนุมัติ
ประเด็นสําคัญ
- Helus คาดว่าจะได้รับผลการทดลอง Phase III สําหรับโปรแกรม 003 ซึ่งเป็นการรักษาด้วย deuterated psilocin สําหรับโรคซึมเศร้าขั้นรุนแรงแบบเสริม (adjunctive major depressive disorder) ภายในไตรมาสนี้
- บริษัทระบุว่ามีเงินสดและสินทรัพย์เทียบเท่าเงินสดประมาณ 165 ล้านดอลลาร์ ซึ่งเชื่อว่าเพียงพอสําหรับรองรับเป้าหมายในระยะใกล้
- โปรแกรม 004 ซึ่งเป็นการรักษาด้วย deuterated DMT สําหรับโรควิตกกังวลทั่วไป (generalized anxiety disorder) กําลังมุ่งสู่การศึกษา Phase II แบบ monotherapy ที่คาดว่าจะเริ่มต้นในไตรมาสแรกของปีหน้า
- ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรม 003 แสดงให้เห็นประสิทธิภาพที่แข็งแกร่งใน Phase II มีความคงทนนานถึงหนึ่งปีหลังจากได้รับยาเพียงสองครั้ง และมีโปรไฟล์ความทนทานที่ดี
- Helus ยังพัฒนาคลัง 005 ในระยะก่อนคลินิก โดยมีผู้สมัครหลักที่มุ่งเป้าสําหรับปี 2027
กลยุทธ์ของบริษัทและภาพรวมตลาด
Michael Halstead ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร ซึ่งเข้ารับตําแหน่งในเดือนสิงหาคม กล่าวว่าพันธกิจของ Helus คือการปรับปรุงการรักษาโรคสุขภาพจิตผ่านสาร serotonergic agonists ชนิดใหม่ โดยเขาวางกรอบงานของบริษัทรอบตลาดขนาดใหญ่สองแห่งที่มีตัวเลือกการรักษาจํากัดและมีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสําคัญ
- โรคซึมเศร้าขั้นรุนแรงส่งผลกระทบต่อประชากรประมาณ 22 ล้านคนในสหรัฐอเมริกา
- ประมาณ 70% ของผู้ป่วยเหล่านั้นอยู่ในการรักษามาตรฐาน เช่น SSRIs หรือ SNRIs
- ในบรรดาผู้ป่วยที่ได้รับการรักษามาตรฐาน ประมาณ 66% ยังไม่ได้รับการบรรเทาอาการที่เพียงพอ Halstead กล่าว
- โรควิตกกังวลทั่วไปส่งผลกระทบต่อประชากรประมาณ 20 ล้านคนในสหรัฐอเมริกา
- มีเพียงห้าการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสําหรับ monotherapy ใน GAD และการอนุมัติล่าสุดเกิดขึ้นเมื่อเกือบสองทศวรรษที่แล้ว
Halstead กล่าวว่าบริษัทเห็นโอกาสสําหรับแนวทางใหม่ทั้งในด้านโรคซึมเศร้าและโรควิตกกังวล โดยเฉพาะในกรณีที่การรักษาในปัจจุบันอาจทําให้ผู้ป่วยได้รับประโยชน์ไม่เต็มที่หรือมีผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์
ผลการดําเนินงานทางการเงินและงบดุล
Helus ระบุว่ามีเงินสดและสินทรัพย์เทียบเท่าเงินสดประมาณ 165 ล้านดอลลาร์ในงบดุลตามรายงานทางการเงินล่าสุด ฝ่ายบริหารอธิบายว่าบริษัทมีเงินทุนเพียงพอสําหรับเป้าหมายถัดไป รวมถึงผลการทดลอง 003 และการเริ่มต้นการทดลอง 004
- เงินสดและสินทรัพย์เทียบเท่าเงินสด: ประมาณ 165 ล้านดอลลาร์
- การระดมทุนระยะใกล้: ฝ่ายบริหารระบุว่างบดุลควรรองรับตัวเร่งปฏิกิริยาที่กําลังจะมาถึง
- ระยะเวลาเงินทุนระยะยาว: ยังไม่ได้ระบุ
- แนวทางอัตราการใช้เงิน: ยังไม่ได้เปิดเผยสําหรับปีหน้า
Halstead กล่าวว่าบริษัทต้องการวิเคราะห์ทางการเงินเพิ่มเติมก่อนที่จะให้การประมาณการระยะเวลาเงินทุนระยะยาวที่เฉพาะเจาะจง
อัปเดตการดําเนินงาน
โปรแกรม 003: โรคซึมเศร้าขั้นรุนแรงแบบเสริม
สินทรัพย์ที่ก้าวหน้าที่สุดของบริษัทคือโปรแกรม 003 ซึ่งเป็นการรักษาด้วย deuterated psilocin สําหรับโรคซึมเศร้าขั้นรุนแรงแบบเสริม Helus ระบุว่าการทดลอง Phase III APPROACH สิ้นสุดการลงทะเบียนในเดือนกรกฎาคม และได้รับการออกแบบเพื่อต่อยอดจากผลลัพธ์ Phase II ของบริษัท
- การออกแบบการทดลอง: การศึกษาแบบเสริมโดยผู้ป่วยทุกรายอยู่ในการรักษาด้วยยาต้านซึมเศร้าพื้นฐานที่เสถียร
- ข้อกําหนดการรักษาพื้นฐาน: การรักษาที่เสถียรอย่างน้อยสี่สัปดาห์ก่อนการลงทะเบียน
- กําหนดการให้ยา: หนึ่งครั้งเมื่อเริ่มการศึกษาและครั้งที่สองในสัปดาห์ที่สาม
- จุดสิ้นสุดหลัก: ประสิทธิภาพในสัปดาห์ที่หก
- จุดสิ้นสุดรอง: ความคงทนในสัปดาห์ที่สิบสอง
- การศึกษาระยะยาวเพิ่มเติม: EXTEND ซึ่งเป็นการทดลองแบบปิดตา 52 สัปดาห์ที่อนุญาตให้ได้รับยาเพิ่มอีกสูงสุดสามครั้ง
Halstead กล่าวว่าข้อมูล Phase II แสดงให้เห็น "ประสิทธิภาพที่มีนัยสําคัญอย่างแท้จริง" มีความคงทนนานถึงหนึ่งปีหลังจากได้รับยาเพียงสองครั้ง และมีโปรไฟล์ความทนทานที่ดีโดยมีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ระดับเบาถึงปานกลางซึ่งส่วนใหญ่เป็นชั่วคราวและเกิดขึ้นในวันที่รักษา
ผลข้างเคียงที่รายงาน ได้แก่ คลื่นไส้ ปวดหัว และความดันโลหิตสูง เขากล่าวว่าจํานวนวันรักษาที่จํากัดช่วยลดภาระโดยรวมสําหรับผู้ป่วย
การตอบสนองต่อยาหลอกและการออกแบบการทดลอง
Helus ยังได้กล่าวถึงประเด็นสําคัญในการพัฒนายาประเภทไซเคเดลิก ได้แก่ การตอบสนองต่อยาหลอก Halstead กล่าวว่าผลของยาหลอกค่อนข้างถูกควบคุมได้ดีในการศึกษาระยะปลายในสาขานี้
- การทดลองโรคซึมเศร้าแบบดั้งเดิมมักแสดงการตอบสนองต่อยาหลอก 10 ถึง 12 คะแนน
- การทดลองระยะปลายของยาไซเคเดลิกแสดงการตอบสนองต่อยาหลอกประมาณ 1 ถึง 5 คะแนน
- การศึกษา Phase II ของ Helus แสดงการตอบสนองต่อยาหลอกประมาณ 3 คะแนน
เพื่อแก้ไขข้อกังวลเกี่ยวกับการเปิดเผยการปิดตาเชิงหน้าที่ บริษัทชี้ให้เห็นการออกแบบการทดลอง EMBRACE ซึ่งประกอบด้วยสามกลุ่ม ได้แก่ กลุ่มยาจริง 16 mg กลุ่มยาเปรียบเทียบ 8 mg และกลุ่มยาหลอก Helus กล่าวว่าโครงสร้างนี้มีวัตถุประสงค์เพื่อแสดงการตอบสนองต่อขนาดยาและช่วยแยกผลของยาออกจากผลของความคาดหวัง
การติดตามความปลอดภัยและเส้นทางด้านกฎระเบียบ
ฝ่ายบริหารระบุว่าคณะกรรมการติดตามข้อมูลความปลอดภัยมาตรฐานตรวจสอบรายงานความปลอดภัยเป็นประจํา Halstead ตั้งข้อสังเกตว่าการฆ่าตัวตายเป็นส่วนหนึ่งของประชากรผู้ป่วยโรคซึมเศร้าขั้นรุนแรง แต่ไม่พบในการทดลอง Phase II
- โปรไฟล์ความปลอดภัย: เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ระดับเบาถึงปานกลาง
- ช่วงเวลาของเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์: ส่วนใหญ่ในวันที่รักษา
- การติดตาม: การกํากับดูแลโดยคณะกรรมการความปลอดภัยมาตรฐาน
- สถานะด้านกฎระเบียบ: ได้รับการกําหนด Breakthrough Therapy Designation
- การยื่นที่คาดหวัง: การยื่น NDA ในปี 2028
- การอนุมัติที่คาดหวัง: ปี 2028 พร้อมความสามารถในการยื่นแบบต่อเนื่อง
Helus กล่าวว่าการศึกษา EXTEND ควรช่วยให้ข้อมูลความคงทนและข้อมูลการให้ยาเชิงปฏิบัติสําหรับผู้สั่งจ่ายยา
โปรแกรม 004: โรควิตกกังวลทั่วไป
โปรแกรม 004 ของ Helus เป็นผู้สมัคร deuterated DMT สําหรับโรควิตกกังวลทั่วไป บริษัทระบุว่าได้ดําเนินการศึกษา Phase II เพื่อค้นหาสัญญาณเสร็จสิ้นแล้วด้วยผลลัพธ์เชิงบวก สนับสนุนการก้าวสู่การทดลอง monotherapy ที่ใหญ่ขึ้น
- การศึกษาที่วางแผน: การทดลอง Phase II แบบ monotherapy
- เป้าหมายการลงทะเบียน: 144 ราย
- ขนาดยาที่ใช้งาน: DMT 30 mg เทียบกับยาหลอก
- เส้นทางการบริหารยา: การฉีดเข้ากล้ามเนื้อในสภาพแวดล้อมทางคลินิก
- ช่วงเวลา: คาดว่าจะเริ่มการทดลองในไตรมาสแรกของปีหน้า
Halstead กล่าวว่าบริษัทจะให้ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับช่วงเวลาการลงทะเบียนเมื่อการศึกษาเริ่มดําเนินการ ซึ่งควรช่วยกําหนดความคาดหวังสําหรับผลลัพธ์
โปรแกรม 005: ไปป์ไลน์ระยะเริ่มต้น
นอกเหนือจากโปรแกรมทางคลินิกหลักสองโปรแกรม Helus ยังได้หารือเกี่ยวกับคลัง 005 ซึ่งเป็นความพยายามในระยะก่อนคลินิกที่มุ่งเป้าไปยังหลายพื้นที่การรักษา
- ระยะ: ก่อนคลินิก
- ขอบเขต: หลายพื้นที่การรักษาอยู่ระหว่างการพิจารณา
- เป้าหมายถัดไป: การพัฒนาผู้สมัครหลักที่มุ่งเป้าสําหรับปี 2027
บริษัทไม่ได้ให้รายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับข้อบ่งชี้เฉพาะที่กําลังศึกษา
ตําแหน่งทางการแข่งขัน
Helus กล่าวว่ามองกลุ่มคู่แข่งแตกต่างกันขึ้นอยู่กับข้อบ่งชี้ สําหรับโรคซึมเศร้าแบบเสริม บริษัทมุ่งเน้นที่ตลาดการรักษาแบบเสริมมากกว่ายารักษาโรคซึมเศร้าที่ดื้อต่อการรักษา
- ตัวเลือกการรักษาโรคซึมเศร้าแบบเสริมในปัจจุบัน: ยาต้านโรคจิตชนิดผิดปกติห้าชนิด
- ข้อเสียที่ทราบของตัวเลือกปัจจุบัน: น้ําหนักขึ้น ภาวะแทรกซ้อนทางหัวใจและการเผาผลาญ tardive dyskinesia ความผิดปกติของการเคลื่อนไหว และความผิดปกติทางเพศ
- Spravato ได้รับการอนุมัติสําหรับโรคซึมเศร้าที่ดื้อต่อการรักษา ไม่ใช่การใช้แบบเสริม
- COMP360 กําลังได้รับการพัฒนาสําหรับโรคซึมเศร้าที่ดื้อต่อการรักษาเช่นกัน
สําหรับ GAD Helus กล่าวว่าตลาดยังพัฒนาน้อยกว่า โดยมีเพียงห้าการรักษา monotherapy ที่ได้รับการอนุมัติและมีช่วงเวลานานนับตั้งแต่การอนุมัติล่าสุด ฝ่ายบริหารแนะนําว่าสิ่งนี้เปิดโอกาสสําหรับนวัตกรรมหากโปรแกรม 004 ยังคงก้าวหน้าต่อไป
ความคิดเห็นของฝ่ายบริหาร
Halstead ใช้การประชุมเพื่อเสริมสร้างข้อความกว้างๆ ของบริษัทเกี่ยวกับความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองและศักยภาพของไปป์ไลน์ในการแก้ไขปัญหาดังกล่าว เขากล่าวว่า: "พันธกิจของบริษัทคือการปรับปรุงการรักษาโรคสุขภาพจิต ขณะนี้เรากําลังพัฒนา serotonergic agonists ชนิดใหม่สําหรับโรคสุขภาพจิตต่างๆ"
เขายังกล่าวอีกว่า: "ในบรรดาผู้ป่วยที่ได้รับการรักษามาตรฐาน ประมาณ 66% ไม่ได้รับการบรรเทาอาการที่เพียงพอจากการรักษามาตรฐาน บ่อยครั้งพวกเขาได้รับประโยชน์บางส่วน แต่ต้องการการรักษาเพิ่มเติม"
เกี่ยวกับโปรแกรมหลัก เขากล่าวว่า: "ใน Phase II เห็นประสิทธิภาพที่มีนัยสําคัญอย่างแท้จริง เห็นความคงทนจากการได้รับยาสองครั้งนานถึงหนึ่งปี และยังเห็นโปรไฟล์ความทนทานที่ดีมาก เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ระดับเบาถึงปานกลาง ส่วนใหญ่เป็นชั่วคราวในวันที่รักษา และคุณมีเพียงไม่กี่วันของการรักษา"
และเกี่ยวกับสาขาโดยรวม เขากล่าวว่า: "ในพื้นที่ไซเคเดลิก การตอบสนองต่อยาหลอกได้รับการควบคุมอย่างดีมาก หากคุณดูการทดลองระยะปลาย การทดลองระยะปลายขนาดใหญ่ ไม่ว่าจะเป็นใน MDD หรือ TRD ที่เพื่อนร่วมอุตสาหกรรมของเราดําเนินการ คุณจะเห็นการตอบสนองต่อยาหลอกระหว่างหนึ่งถึงห้าคะแนน"
สําหรับโรควิตกกังวล เขากล่าวว่า: "GAD มีประชากรประมาณ 20 ล้านคนที่ทุกข์ทรมานจากโรคนี้ในสหรัฐอเมริกา มีเพียงห้าการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสําหรับ monotherapy ผมคิดว่าการอนุมัติยาครั้งล่าสุดเกิดขึ้นเมื่อเกือบสองทศวรรษที่แล้ว และมีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสําคัญในฐานะ monotherapy"
แนวโน้มในอนาคต
Helus เข้าสู่ไตรมาสถัดไปด้วยตัวเร่งปฏิกิริยาที่มีศักยภาพหลายประการ:
- ผลการทดลอง Phase III APPROACH สําหรับ 003 ในช่วงปลายไตรมาสนี้
- การเริ่มต้นการทดลอง Phase II แบบ monotherapy ของ 004 ในไตรมาสแรกของปีหน้า
- ข้อมูลความปลอดภัยและความคงทนเพิ่มเติมจากการศึกษา EXTEND
- งานพัฒนาเพิ่มเติมในคลัง 005 ระยะก่อนคลินิก
- แนวทางระยะเวลาเงินทุนระยะยาวหลังการวิเคราะห์เพิ่มเติม
ในขณะนี้ เรื่องราวของบริษัทขึ้นอยู่กับว่าข้อมูลทางคลินิกของบริษัทสามารถตรงกับสิ่งที่สัญญาไว้ในการประชุมได้หรือไม่
ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดและบริบทเพิ่มเติม
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
