เมื่อวันจันทร์ที่ 9 พ.ย. 2026 Oculis Holding (OCS) ได้ใช้เวที 3rd Annual Guggenheim Healthcare Innovation Conference เพื่อนําเสนอกลยุทธ์ที่อิงกับโปรแกรมยาระยะปลาย Two รายการ และแนวทางการบริหารเงินสดระยะยาว ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Riad Sherif กล่าวว่าบริษัทกําลังพยายามเปลี่ยนการรักษาโรคตาแห้งให้เป็นโมเดลที่ขับเคลื่อนด้วยไบโอมาร์กเกอร์ และผลักดันสิ่งที่เขาอธิบายว่าเป็นยานิวโรโปรเทคทีฟตัวแรกสําหรับโรคเส้นประสาทตาอักเสบ แม้ว่าทั้งสองโปรแกรมยังคงเผชิญกับความเสี่ยงด้านคลินิกและกฎระเบียบตามปกติ
หุ้นของบริษัทล่าสุดอยู่ที่ $7.79 เพิ่มขึ้น 4.01% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $7.49 หุ้นยังคงต่ํากว่าระดับสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ที่ $34.475 อย่างมาก แต่อยู่เหนือระดับต่ําสุดที่ $6.78
ประเด็นสําคัญ
- Oculis กําลังพัฒนา licaminlimab สําหรับโรคตาแห้ง และ privosegtor สําหรับโรคเส้นประสาทตาอักเสบและภาวะที่เกี่ยวข้องกับโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง
- ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมีเงินสด 252 ล้านดอลลาร์ และวงเงินหนี้ CHF 100 ล้าน รองรับการดําเนินงานถึงครึ่งหลังของปี 2029
- PREDICT-1 ซึ่งเป็นการศึกษาระยะที่ III ของ licaminlimab ได้ปิดรับสมัครผู้เข้าร่วมแล้ว โดยคาดว่าจะได้ผลลัพธ์เบื้องต้นภายในไม่กี่สัปดาห์
- PIONEER-1 การศึกษาระยะที่ III สําหรับโรคเส้นประสาทตาอักเสบของ privosegtor กําลังมุ่งสู่การเปิดใช้งาน 50% ของสถานที่ทดลองภายในสิ้นปี
- Oculis นําเสนอแนวทางการแพทย์แม่นยําในโรคตาแห้ง และแพลตฟอร์มการปกป้องระบบประสาทในวงกว้างสําหรับโรคตาและระบบประสาท
ภาพรวมเชิงกลยุทธ์
Sherif นําเสนอ Oculis ในฐานะบริษัทที่พยายามเปลี่ยนแปลงวิธีการรักษาโรคยากสองประเภท ในด้านโรคตาแห้ง เขากล่าวว่าเป้าหมายคือการเปลี่ยนจากการสั่งยาแบบลองผิดลองถูกไปสู่โมเดล "ทดสอบและรักษา" ที่ใช้ไบโอมาร์กเกอร์เพื่อค้นหาผู้ป่วยที่มีแนวโน้มตอบสนองต่อการรักษาสูงสุด ในด้านจักษุวิทยาระบบประสาท เขากล่าวว่า privosegtor อาจกลายเป็นยารักษาแบบแพลตฟอร์มสําหรับโรคเส้นประสาทตาอักเสบ และต่อมาสําหรับการกําเริบของโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งแบบเฉียบพลัน และอาจรวมถึง NAION ด้วย
ข้อความหลักของบริษัทมุ่งเน้นที่ความแตกต่าง:
- Licaminlimab เป็นสารยับยั้ง TNF ที่ออกแบบมาสําหรับผู้ป่วยที่มีจีโนไทป์ TNFR1 ซึ่ง Oculis ระบุว่าช่วยระบุกลุ่มที่มีการตอบสนองสูง
- Privosegtor ถูกวางตําแหน่งเป็นการรักษาแบบนิวโรโปรเทคทีฟที่มีผลที่มองเห็นได้ต่อการทํางานของการมองเห็น โครงสร้าง และไบโอมาร์กเกอร์
- ทั้งสองโปรแกรมได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลระยะที่ II ที่ฝ่ายบริหารระบุว่าสนับสนุนการพัฒนาระยะที่ III
ผลลัพธ์ทางการเงินและระยะเวลาดําเนินงาน
Oculis กล่าวว่าฐานะทางการเงินของบริษัทยังคงแข็งแกร่งเพียงพอที่จะสนับสนุนแผนการพัฒนาปัจจุบันโดยไม่ต้องการเงินทุนในระยะใกล้
- เงินสด ณ สิ้นเดือนกันยายน: 252 ล้านดอลลาร์
- วงเงินหนี้เพิ่มเติม: CHF 100 ล้าน กับ BlackRock
- ระยะเวลาดําเนินงาน: ถึงครึ่งหลังของปี 2029
- ครอบคลุมเงินทุน: การทดลองทางคลินิกทั้งหมดที่วางแผนไว้ รวมถึง PREDICT-1, PIONEER-1, PIONEER-2 และ PIONEER-3
ฝ่ายบริหารระบุว่าฐานทุนเพียงพอที่จะพาบริษัทผ่านการอ่านผลข้อมูลหลายครั้งและขั้นตอนถัดไปของการพัฒนาทางคลินิก
โปรแกรม licaminlimab ในโรคตาแห้ง
Licaminlimab เป็นยาผู้นําสําหรับโรคตาแห้งของ Oculis และเป็นศูนย์กลางของกลยุทธ์การแพทย์แม่นยํา Sherif อธิบายว่าเป็นสารยับยั้ง TNF ที่มีการซึมผ่านเนื้อเยื่อตาได้ดีและมีไบโอมาร์กเกอร์ที่สามารถระบุผู้ป่วยที่ "ตอบสนองสูงมาก" ต่อการยับยั้ง TNF
บริษัทระบุว่าโอกาสทางการตลาดมีขนาดใหญ่ โรคตาแห้งส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 40 ล้านคนในสหรัฐอเมริกา แต่ Oculis กําลังมุ่งเป้าไปที่กลุ่มที่แคบกว่าประมาณ 1.5 ล้านคนที่เป็นผู้ป่วยระดับปานกลางถึงรุนแรงที่มีผล TNFR1 เป็นบวก กลุ่มนี้คิดเป็นประมาณ 15% ของตลาดโรคตาแห้งทั้งหมด โดยอิงจากอัตราการเกิด TNFR1 ที่ 13% ถึง 19%
ฝ่ายบริหารยังชี้ให้เห็นถึงราคาปัจจุบันในหมวดหมู่นี้ โดยระบุว่ายารักษาโรคตาแห้งที่ได้รับการอนุมัติมีราคาตั้งแต่ CHF 132 ถึง CHF 1,004 ต่อเดือน หรือประมาณ $900 โดยเฉลี่ย Oculis กล่าวว่าราคารายเดือนที่ $1,000 และการเจาะตลาด 20% ของกลุ่มเป้าหมายอาจสนับสนุนศักยภาพรายได้ที่มีนัยสําคัญ โดยยอดขายสูงสุดอาจสูงกว่าผู้นําตลาดปัจจุบันเนื่องจากประสิทธิภาพที่ดีกว่าและการปฏิบัติตามการรักษาที่ดีกว่า
รายละเอียดการศึกษา PREDICT-1
PREDICT-1 คือการทดลองระยะที่ III สําหรับ licaminlimab และขณะนี้ได้ปิดรับสมัครผู้เข้าร่วมแล้ว
- จํานวนผู้ป่วยที่ลงทะเบียน: 176 ราย
- จํานวนที่วางแผนไว้: 160 ราย
- ผู้ป่วยที่มีผล TNFR1 เป็นบวก: 66.7% หรือประมาณสองในสาม
- หมายเหตุการลงทะเบียน: การศึกษายังคงคัดกรองต่อเกินเป้าหมายเนื่องจากข้อพิจารณาด้านจริยธรรม
- วิธีการคัดกรอง: การทดสอบด้วยสําลีเช็ดน้ําลายแบบรวดเร็ว ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเร็วและคล้ายกับการทดสอบแบบ COVID
การทดลองใช้ขั้นตอนการเสริมสมรรถนะหลายขั้นตอนเพื่อลดการตอบสนองต่อยาหลอก ซึ่งเป็นปัญหาที่พบบ่อยในการศึกษาโรคตาแห้ง:
- ช่วงเตรียมการสองสัปดาห์ด้วยน้ําตาเทียมเพื่อคัดออกผู้ที่ตอบสนองต่อน้ําตาเทียม
- เกณฑ์อาการพื้นฐาน 60 คะแนนบนมาตราความไม่สบาย 0 ถึง 100
- การคัดเลือกด้วยไบโอมาร์กเกอร์ TNFR1 เพื่อมุ่งเน้นที่ผู้ที่มีแนวโน้มตอบสนอง
จุดสิ้นสุดหลักของการศึกษาคือ Global Ocular Discomfort Scale จุดสิ้นสุดรองได้แก่อัตราการตอบสนอง ซึ่งกําหนดว่าต้องมีการปรับปรุงมากกว่า 20 คะแนน และการวิเคราะห์กลุ่มย่อย TNFR1 Oculis ระบุว่าการศึกษามีพลังงานทางสถิติในกลุ่มย่อย TNFR1
ฝ่ายบริหารระบุว่าผลลัพธ์ที่ดีจะหมายถึงการเพิ่มผลของยาในกลุ่มทั่วไปก่อนหน้าที่ 4.3 คะแนนอย่างน้อยสองเท่า หรือถึง 8.6 คะแนนขึ้นไป และยังระบุว่าอัตราการตอบสนอง 25% หรือสูงกว่าจะเป็นการปรับปรุง 50% เหนืออัตรา 18% ก่อนหน้า
ข้อมูลระยะที่ II และกรณีเชิงพาณิชย์สําหรับ licaminlimab
Oculis ระบุว่าผลลัพธ์ระยะที่ II สนับสนุนการก้าวเข้าสู่ระยะที่ III โดยเฉพาะในกลุ่มที่มีไบโอมาร์กเกอร์เป็นบวก
- ในการศึกษาอาการ ผู้ป่วยที่มีผล TNFR1 เป็นบวกแสดงการตอบสนองที่แข็งแกร่งกว่ากลุ่มทั่วไป
- ในการศึกษาสัญญาณ ผู้ป่วยที่มีผล TNFR1 เป็นบวกมีการปรับปรุงประมาณห้าเท่าเมื่อเทียบกับกลุ่มทั่วไป
- ผลลัพธ์นั้นดีกว่าข้อมูลคู่แข่งระยะที่ III ที่ดีที่สุดประมาณหกเท่า ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ
- ในการศึกษาอาการกลุ่มทั่วไปก่อนหน้า ความแตกต่างระหว่างยาและยาหลอกอยู่ที่ 4.3 คะแนนบนมาตราความไม่สบาย
- ในสภาพแวดล้อมเดียวกันนั้น 18% ของผู้ป่วยมีการปรับปรุงมากกว่า 20 คะแนน
Sherif กล่าวว่าแผนการพัฒนาที่กว้างขึ้นของบริษัทอาจรวมถึงการทดลองสี่ครั้ง สองครั้งมุ่งเน้นที่อาการและสองครั้งมุ่งเน้นที่สัญญาณ โดยต้องการผู้ป่วยประมาณ 650 รายทั้งหมด เขากล่าวว่าเปรียบเทียบกับผู้ป่วยประมาณ 2,000 รายในโปรแกรมระยะที่ III สําหรับโรคตาแห้งแบบทั่วไป Oculis ประมาณการว่าการเสริมสมรรถนะด้วยไบโอมาร์กเกอร์สามารถลดการลงทะเบียนผู้ป่วยได้ 67.5% และทําให้แต่ละการทดลองมีค่าใช้จ่ายต่ํากว่า 10 ล้านดอลลาร์
ฝ่ายบริหารยังโต้แย้งว่าประสิทธิภาพที่ดีขึ้นสามารถปรับปรุงการปฏิบัติตามการรักษาได้ โดยระบุว่าผลิตภัณฑ์โรคตาแห้งในปัจจุบันมักรักษาผู้ป่วยได้เพียง 10% ถึง 15% ที่หกเดือน ในขณะที่การรักษาที่มีประสิทธิภาพมากขึ้นอาจสร้างมูลค่าต่อผู้ป่วยได้สองถึงสามเท่า
โปรแกรม privosegtor ในจักษุวิทยาระบบประสาท
Privosegtor เป็นโปรแกรมระยะปลายหลักที่สองของ Oculis และกําลังได้รับการพัฒนาสําหรับโรคเส้นประสาทตาอักเสบเป็นอันดับแรก Sherif กล่าวว่ายานี้อาจเป็นการรักษาแบบนิวโรโปรเทคทีฟตัวแรกในสภาวะนี้
เขากล่าวว่าโรคเส้นประสาทตาอักเสบเป็นจุดเริ่มต้นที่มีประโยชน์เนื่องจากเป็นภาวะหายากที่ไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ และเนื่องจากช่วยให้สามารถวัดการปกป้องเส้นประสาทได้ค่อนข้างรวดเร็ว เขาตั้งข้อสังเกตว่า optical coherence tomography สามารถวัดการเปลี่ยนแปลงในระดับ 2 ไมครอน เทียบกับประมาณ 200 ไมครอนสําหรับ MRI
"ความแม่นยําของ OCT คือ 2 ไมครอน ความแม่นยําของ MRI คือ 200 ไมครอน" Sherif กล่าว "ดังนั้นสิ่งที่เราเห็นในสี่สัปดาห์ เราจะเห็นมันในสี่ปีใน MRI"
PIONEER-1 และแผนการพัฒนาที่กว้างขึ้น
PIONEER-1 คือการศึกษาระยะที่ III สําหรับโรคเส้นประสาทตาอักเสบ Oculis ระบุว่าอยู่ในเส้นทางที่ถูกต้องและได้รับการออกแบบเพื่อสนับสนุนกลยุทธ์การขอฉลากที่กว้างขึ้น
- จํานวนสถานที่ทดลองทั้งหมดที่วางแผนไว้: 60 แห่ง
- เป้าหมายสิ้นปี: การเปิดใช้งาน 50% ของสถานที่ หรือ 30 แห่ง
- เหตุผลของความเร็ว: โรคเส้นประสาทตาอักเสบและการกําเริบของ MS มีฤดูกาล โดยมีอุบัติการณ์สูงสุดตั้งแต่เดือนธันวาคมถึงพฤษภาคม
- จุดสิ้นสุดหลัก: ความคมชัดของการมองเห็นแบบคอนทราสต์ต่ําที่เดือนที่สาม
- จุดสิ้นสุดรอง: ความคมชัดของการมองเห็นแบบคอนทราสต์ต่ําที่ 2.5%, ชั้น ganglion cell-inner plexiform, neurofilament light
- จุดสิ้นสุดเชิงสํารวจ: glial fibrillary acidic protein
ฝ่ายบริหารระบุว่าจุดสิ้นสุดสามเดือนเป็นที่ยอมรับของหน่วยงานกํากับดูแลโดยอิงจากข้อมูลประวัติธรรมชาติระยะที่ II นอกจากนี้ยังระบุว่า PIONEER-1 จะให้ข้อมูลการสัมผัสผู้ป่วย 140 รายจากทั้งหมด 300 รายที่ต้องการสําหรับแพ็คเกจการพัฒนาโดยรวม
Oculis ระบุว่าโปรแกรม PIONEER เต็มรูปแบบจะรวมถึงการศึกษาสามครั้งเพื่อสนับสนุนสองฉลาก:
- PIONEER-1 และ PIONEER-2 สําหรับฉลากโรคเส้นประสาทตาอักเสบ
- PIONEER-2 และ PIONEER-3 สําหรับฉลากการกําเริบของ MS แบบเฉียบพลัน
บริษัทระบุว่า PIONEER-2 จะมุ่งเน้นที่โรคเส้นประสาทตาอักเสบในผู้ป่วย MS ในขณะที่ PIONEER-3 จะศึกษาการกําเริบของ MS แบบ ambulatory
ผลลัพธ์ระยะที่ II ACUITY และการขยายไปสู่ MS
Oculis ระบุว่าการศึกษาระยะที่ II ACUITY ให้ความมั่นใจในการก้าวต่อไป
- ความคมชัดของการมองเห็นแบบคอนทราสต์ต่ําดีขึ้น 18 ตัวอักษร และผลคงอยู่ถึงเดือนที่หก
- การวัด ganglion cell-inner plexiform layer และ retinal nerve fiber layer แสดงการรักษาโครงสร้าง
- ไบโอมาร์กเกอร์ในเลือดและน้ําไขสันหลังแสดงการลดลงของการปล่อย neurofilament และการลดลงของการปล่อย GFAP
- สองในสามของผู้ป่วยมี MS ที่ทราบแล้ว ในขณะที่หนึ่งในสามเป็นกรณีเริ่มต้น MS ครั้งแรก
- การวิเคราะห์ความไวพบประสิทธิภาพที่คล้ายกันในกลุ่ม MS และกลุ่มที่ไม่ใช่ MS
ผลลัพธ์เหล่านั้นช่วยสนับสนุนทั้งการกําหนดสถานะ FDA Breakthrough Therapy และการกําหนด EMA PRIME บริษัทกล่าว
สําหรับโปรแกรมการกําเริบของ MS แบบเฉียบพลัน Oculis ระบุว่าได้มีการหารือ pre-IND ที่เป็นประโยชน์กับ FDA แล้ว ฝ่ายบริหารระบุว่าหน่วยงานไม่ต้องการข้อมูลก่อนคลินิกและอนุญาตให้บริษัทดําเนินการโดยตรงไปยังจุดสิ้นสุดสามเดือนโดยใช้แนวทางและขนาดยาเดียวกันในผู้ป่วย MS แบบ ambulatory
Oculis ระบุว่าได้ยื่น IND สําหรับข้อบ่งชี้ระบบประสาทแล้ว และคาดว่าจะได้รับการยืนยันภายในไม่กี่วันถึงสัปดาห์ บริษัทยังระบุว่าวางแผนที่จะเปิดเผยโปรโตคอลการศึกษา MS ในไตรมาสที่สี่ของปี 2024
แนวโน้มในอนาคตและตัวเร่งปฏิกิริยาในระยะใกล้
ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงเหตุการณ์หลายอย่างในช่วงไม่กี่เดือนข้างหน้าที่อาจกําหนดความสนใจของนักลงทุน
- ผลลัพธ์เบื้องต้นของ PREDICT-1 คาดว่าจ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
