เมื่อวันจันทร์ที่ 9 พ.ย. 2026 C4 Therapeutics (CCCC) ได้ใช้เวที Guggenheim Healthcare Innovation Conference ครั้งที่ 3 ประจําปี เพื่อนําเสนอรายละเอียดเกี่ยวกับ cemsidomide ซึ่งเป็นยาตัวหลักที่อยู่ระหว่างการพัฒนาสําหรับโรคมะเร็งไมอีโลม่าชนิดมัลติเพิล ฝ่ายบริหารได้เน้นย้ําข้อมูลการตอบสนองที่น่าพึงพอใจและโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดี พร้อมทั้งระบุว่าโปรแกรมนี้ยังคงต้องผ่านเหตุการณ์สําคัญด้านกฎระเบียบและทางคลินิกก่อนที่จะได้รับการอนุมัติใดๆ
ประเด็นสําคัญ
- C4 Therapeutics ระบุว่า cemsidomide แสดงอัตราการตอบสนองโดยรวม 53% ที่ขนาดยาแนะนําสําหรับ Phase 2 ที่ 100 ไมโครกรัม ในการศึกษาครั้งแรกในมนุษย์ โดยไม่มีผู้ป่วยรายใดหยุดยาเนื่องจากเหตุการณ์ด้านความปลอดภัย
- บริษัทกําลังดําเนินการตามสองแนวทางหลัก ได้แก่ การใช้ยาเดี่ยวในระยะท้ายในการศึกษา MOMENTUM และการพัฒนาการใช้ยาร่วมกับการบําบัดด้วย BiTE ที่มุ่งเป้าที่ BCMA โดยมี elranatamab เป็นตัวนํา
- ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรไฟล์ของ cemsidomide ซึ่งรวมถึงตารางการให้ยา 14 วันและหยุด 14 วัน ค่าครึ่งชีวิตที่ยาวนานกว่า และการจับโปรตีนที่ต่ํากว่า ทําให้แตกต่างจากตัวปรับเปลี่ยน cereblon ชนิดอื่น
- C4 Therapeutics ยังขยาย Platform ออกไปนอกเหนือจากมะเร็งวิทยาสู่ด้านการอักเสบ การอักเสบของระบบประสาท และการเสื่อมของระบบประสาท โดยอาศัยพันธมิตรเพื่อช่วยสนับสนุนเงินทุนในการพัฒนา
- บริษัทไม่ได้หารือเกี่ยวกับผลลัพธ์ทางการเงิน รายได้ หรือตัวชี้วัดกําไรในระหว่างการประชุม
โปรไฟล์ทางคลินิกของ cemsidomide
ประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์ Len กล่าวว่า cemsidomide ได้รับการออกแบบมาเพื่อมุ่งเป้าที่ปัจจัยการถอดรหัส IKZF1 และ IKZF3 ผ่านสองกลไก ได้แก่ การยับยั้งการเจริญเติบโตของเซลล์พลาสมาและการช่วยให้เซลล์ภูมิคุ้มกันขยายตัวและทํางาน ฝ่ายบริหารระบุว่าเภสัชวิทยาของยาให้ข้อได้เปรียบเหนือตัวแทนอื่นในกลุ่มเดียวกัน
- ค่าครึ่งชีวิตยาวนานกว่าตัวปรับเปลี่ยน cereblon ชนิดอื่น
- การจับโปรตีนต่ํากว่า ซึ่งสนับสนุนการให้ยาในขนาดที่ต่ํากว่า
- ตารางการให้ยาแบบเฉพาะ 14 วันและหยุด 14 วัน
- เป้าหมายในการรักษาประสิทธิภาพพร้อมปรับปรุงความปลอดภัย
Len อธิบายว่าข้อมูลดังกล่าวเป็นหลักฐานเชิงแนวคิดที่แข็งแกร่งสําหรับกลุ่มยานี้ "cemsidomide มีสัญญาณความปลอดภัยในการพิสูจน์แนวคิดที่แข็งแกร่งที่สุดในความเห็นของผม ทั้งในกลุ่มยานี้และในบรรดายาหลายชนิดที่ผ่านมา" เขากล่าว
ผลการศึกษาครั้งแรกในมนุษย์
C4 Therapeutics ทบทวนผลการศึกษาครั้งแรกในมนุษย์จากผู้ป่วย 72 รายที่ได้รับการรักษาด้วย cemsidomide ร่วมกับ dexamethasone บริษัทระบุว่ากลุ่มประชากรนี้มีความดื้อยาสูง โดย 75% ของผู้ป่วยเคยได้รับการรักษาด้วย CAR-T หรือ BiTE หรือทั้งสองอย่างมาก่อน
- อัตราการตอบสนองโดยรวม 53% ที่ขนาดยาแนะนําสําหรับ Phase 2 ที่ 100 ไมโครกรัม
- อัตราการตอบสนองโดยรวม 40% ที่ขนาดยา 75 ไมโครกรัม
- อัตราการตอบสนองโดยรวม 36% ในทุกระดับขนาดยา
- อัตราต่ําสุดของภาวะนิวโทรฟิลต่ําระดับ Grade 4 ในกลุ่มยา ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ
- การใช้ G-CSF ต่ําสุดในกลุ่มยา
- การลดขนาดยาน้อยที่สุด
- ไม่มีการหยุดยาเนื่องจากความปลอดภัย
Len กล่าวว่าบริษัทเลือกขนาดยา 100 ไมโครกรัมสําหรับการใช้ในระยะท้ายที่ดื้อยา เนื่องจากความสมดุลระหว่างประสิทธิภาพและความปลอดภัย "คุณได้ทั้งประสิทธิภาพและความปลอดภัย ดังนั้นเมื่อเราพิจารณาขนาดยาแนะนําสําหรับ Phase 2 เนื่องจากเราไม่มีการลดขนาดยาและไม่มีผู้ป่วยหยุดยาเนื่องจากเหตุการณ์ด้านความปลอดภัย เราจึงหารือและได้ข้อตกลงในขนาดยา 100 ไมโครกรัมสําหรับการใช้ในระยะท้ายที่ดื้อยา" เขากล่าว
ผลลัพธ์ทางการเงิน
ไม่มีการหารือเกี่ยวกับผลลัพธ์ทางการเงินในการประชุม การประชุมมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาทางคลินิก กลยุทธ์ด้านกฎระเบียบ และการขยาย pipeline มากกว่ารายได้ อัตรากําไร หรือกระแสเงินสด
การอัปเดตการดําเนินงาน
C4 Therapeutics ระบุว่าการศึกษา MOMENTUM ซึ่งกําลังทดสอบ cemsidomide ร่วมกับ dexamethasone ในมะเร็งไมอีโลม่าชนิดมัลติเพิลระยะท้าย ยังคงเป็นไปตามแผนที่จะเสร็จสิ้นการลงทะเบียนในไตรมาสแรกของปี 2027 บริษัทยังได้อธิบายถึงการขยายเครือข่ายการทดลองทางคลินิกครั้งใหญ่
- ขยายจาก 13 ศูนย์ความเป็นเลิศในสหรัฐฯ เป็น 60 แห่ง
- ปัจจุบันมีสถานที่ในสหรัฐฯ สหราชอาณาจักร และยุโรปตะวันตก
- เกณฑ์คุณสมบัติยังคงเป็นแนวที่สามขึ้นไปหรือแนวที่สี่ขึ้นไป
- คาดว่าจะได้รับข้อมูลที่ประเมินโดยผู้วิจัยในช่วงครึ่งหลังของปี 2026
- การประเมินอิสระจะตามมาและจําเป็นสําหรับการยื่นขอกฎระเบียบ
ฝ่ายบริหารระบุว่าเครือข่ายสถานที่ที่กว้างขึ้นควรช่วยลงทะเบียนกลุ่มประชากรที่ดื้อยาที่หลากหลายมากขึ้น กลุ่มดังกล่าวคาดว่าจะรวมถึงผู้ป่วยจํานวนมากที่ได้รับ BiTE และการบําบัดด้วย CAR-T มาแล้ว รวมถึงผู้ป่วยที่ไม่เคยได้รับการรักษาดังกล่าว ซึ่งบริษัทมองว่ามีความสําคัญสําหรับกรณีเชิงพาณิชย์ของยารับประทาน
กลยุทธ์การใช้ยาร่วมกันและการวางตําแหน่งในตลาด
ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการหารือเกี่ยวกับบทบาทของ cemsidomide ในการใช้ยาร่วมกัน โดยเฉพาะกับการบําบัดด้วย BiTE ที่มุ่งเป้าที่ BCMA บริษัทระบุว่าตลาดกําลังเคลื่อนไปสู่ลําดับการรักษาที่เร็วขึ้น และต้องการให้ cemsidomide กลายเป็นพันธมิตรที่ต้องการในสภาพแวดล้อมนั้น
- การศึกษาการใช้ร่วมกับ elranatamab กําลังดําเนินอยู่
- ขนาดยา 75 ไมโครกรัมผ่านการตรวจสอบความปลอดภัยแล้ว
- การเพิ่มขนาดยาเป็น 100 ไมโครกรัมกําลังดําเนินการในกลุ่มการเพิ่มขนาดยา
- กลุ่มขยายที่ขนาดยา 75 ไมโครกรัมยังคงดําเนินต่อไป
- คาดว่าจะได้รับข้อมูลในช่วงกลางปี 2027
- เป้าหมายคืออัตราการตอบสนองสมบูรณ์ที่ MRD เป็นลบอย่างน้อย 40%
Len กล่าวว่าการใช้ยาร่วมกันอาจปรับปรุงความลึกและคุณภาพของการตอบสนอง "การรวม cemsidomide กับ BiTE เหมาะสมอย่างยิ่ง และโดยเฉพาะอย่างยิ่ง เราอยู่ในตําแหน่งที่เป็นเอกลักษณ์ที่จะได้รับประโยชน์จากกลไกการออกฤทธิ์คู่ เพราะอย่างที่คุณได้ชี้ให้เห็นแล้ว เราสามารถให้ cemsidomide ในขนาดที่มีอัตราการตอบสนอง 40% ซึ่งได้แยกแยะเราออกจาก mezigdomide และ iberdomide ในพื้นที่นั้นแล้ว และผลักดันไปสู่การตอบสนองที่มีคุณภาพสูงขึ้นได้เร็วขึ้น" เขากล่าว
Andrew Hirsch ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่าบริษัทมองเห็นความแตกต่างที่ชัดเจนจากคู่แข่ง "เราผ่าน 75 แล้ว และกําลังเพิ่มขนาดยา นั่นสําหรับผมคือข้อเท็จจริงที่แตกต่างอย่างชัดเจนมากตั้งแต่ต้น" เขากล่าว
ฝ่ายบริหารยังเปรียบเทียบ cemsidomide กับ mezigdomide โดยระบุว่า mezigdomide ต้องลดขนาดยาเป็น 0.6 และ 0.3 ไมโครกรัมในการศึกษาการใช้ยาร่วมกัน ในขณะที่ cemsidomide ผ่านขนาดยา 75 ไมโครกรัมแล้วและเพิ่มเป็น 100 ไมโครกรัม บริษัทเรียกสิ่งนี้ว่าเป็นข้อได้เปรียบที่มีความหมายในการศึกษาเชิงกฎระเบียบ
แนวโน้มในอนาคต
C4 Therapeutics ได้ระบุเหตุการณ์สําคัญหลายประการที่เกี่ยวข้องกับ cemsidomide และ Platform ที่กว้างขึ้น
- ครึ่งหลังของปี 2026: ข้อมูล MOMENTUM ที่ประเมินโดยผู้วิจัย
- ไตรมาสแรกของปี 2027: คาดว่าจะเสร็จสิ้นการลงทะเบียน MOMENTUM
- กลางปี 2027: ข้อมูลการใช้ร่วมกับ elranatamab จากทุกกลุ่ม
- ปี 2025: แผนเริ่มต้นการศึกษา Phase 1b กับ daratumumab และ carfilzomib
- ปี 2028 หรือหลังจากนั้น: การยื่นขออนุมัติแบบเร่งด่วนที่เป็นไปได้สําหรับ MOMENTUM ขึ้นอยู่กับข้อมูล
บริษัทระบุว่ากําลังมุ่งเป้าการอนุมัติแบบเร่งด่วนสําหรับ MOMENTUM โดยอิงจากอัตราการตอบสนอง ระยะเวลาของการตอบสนอง และความปลอดภัย ฝ่ายบริหารระบุว่าเกณฑ์ประสิทธิภาพอยู่ที่อย่างน้อย 40% โดยหวังว่าจะได้ผลลัพธ์ที่สูงกว่า และตั้งข้อสังเกตว่าเกณฑ์มาตรฐานคืออัตราพื้นหลังประมาณ 25% สําหรับการใช้นอกฉลากในระยะท้าย
สําหรับโปรแกรมการใช้ยาร่วมกัน บริษัทระบุว่าต้องการอัตราการตอบสนองสมบูรณ์ที่ MRD เป็นลบอย่างน้อย 40% ใน Phase 1b นอกจากนี้ยังระบุว่างาน Phase 3 ในอนาคตอาจใช้การตอบสนองสมบูรณ์ที่ MRD เป็นลบเป็นจุดสิ้นสุดการอนุมัติแบบเร่งด่วน โดยใช้การรอดชีวิตโดยไม่มีการลุกลามของโรคสําหรับการอนุมัติเต็มรูปแบบ
ฝ่ายบริหารระบุว่าแนวทางด้านกฎระเบียบอ้างอิงจากบรรทัดฐานของ iberdomide ซึ่งได้รับการอนุมัติแบบเร่งด่วนด้วยจุดสิ้นสุดการตอบสนองสมบูรณ์ที่ MRD เป็นลบ หาก MOMENTUM ได้รับการอนุมัติแบบเร่งด่วน C4 Therapeutics ระบุว่าผลลัพธ์นั้นอาจเปลี่ยนเป็นการอนุมัติเต็มรูปแบบหลังจากเสร็จสิ้น Phase 3
การขยาย Platform นอกเหนือจากมะเร็งวิทยา
นอกเหนือจากมะเร็งไมอีโลม่าชนิดมัลติเพิล C4 Therapeutics ระบุว่ากําลังนํา Platform การปรับเปลี่ยน cereblon ไปใช้กับการอักเสบ การอักเสบของระบบประสาท และการเสื่อมของระบบประสาท บริษัทระบุว่ากําลังมองหาเป้าหมายที่มีเหตุผลสนับสนุนการย่อยสลายที่แข็งแกร่ง ความต้องการทางคลินิกที่ชัดเจน และเส้นทางสู่การพิสูจน์แนวคิดที่สามารถบรรลุได้ด้วยเงินทุนจํากัด
- พื้นที่มุ่งเน้น: การอักเสบ การอักเสบของระบบประสาท และการเสื่อมของระบบประสาท
- เป้าหมาย: ระบุเป้าหมายที่มีเหตุผลสนับสนุนการย่อยสลายที่แข็งแกร่ง
- กลยุทธ์: สร้างการพิสูจน์แนวคิดในลักษณะที่มีประสิทธิภาพด้านเงินทุน
- แนวทาง: ใช้พันธมิตรเพื่อนําเงินทุนที่ไม่เจือจางมาใช้
- อ้างอิงความร่วมมือกับ Roche เป็นตัวอย่างก่อนหน้า
ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายที่ยังไม่เปิดเผยอยู่ระหว่างการพัฒนาและมีความคืบหน้า บริษัทยังระบุว่ายังคงเปิดรับความร่วมมือในโปรแกรม selinexor แต่ปัจจุบันมุ่งเน้นการสร้างมูลค่าภายใน
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ในระหว่างช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารได้กลับมาที่หัวข้อที่เกิดขึ้นซ้ําหลายประการ ได้แก่ การเลือกขนาดยา มุมมองของบริษัทเกี่ยวกับตลาดมะเร็งไมอีโลม่าที่กําลังพัฒนา และบทบาทของ cemsidomide ในฐานะพันธมิตรการใช้ยาร่วมกัน
- เกี่ยวกับการเลือกขนาดยา ฝ่ายบริหารระบุว่าการสัมผัสยาที่สูงขึ้นเชื่อมโยงกับการควบคุมมะเร็งไมอีโลม่าที่แข็งแกร่งขึ้น ในขณะที่ความเสี่ยงภาวะนิวโทรฟิลต่ําที่เพิ่มขึ้นนั้นน้อยมาก
- เกี่ยวกับขนาดยา 75 ไมโครกรัม บริษัทระบุว่าแสดงอัตราการตอบสนอง 40% แล้วและผ่านความปลอดภัยในการใช้ยาร่วมกัน
- เกี่ยวกับตลาด ฝ่ายบริหารระบุว่าการบําบัดด้วย BiTE กําลังเคลื่อนไปสู่ระยะเร็วขึ้น และ cemsidomide อยู่ในตําแหน่งที่จะสนับสนุนการเปลี่ยนแปลงนั้น
- เกี่ยวกับการแข่งขัน บริษัทระบุว่าเป็นบริษัทเดียวที่ดําเนินการศึกษาการรวม IMiD-BiTE ในการศึกษาเชิงกฎระเบียบ
- เกี่ยวกับการใช้ยาร่วมกันในอนาคต บริษัทระบุว่าการศึกษา daratumumab และ carfilzomib มีจุดประสงค์เพื่อสร้างการให้ยาและความปลอดภัยที่คาดเดาได้ ไม่ใช่เพื่อเป็นการทดลองประสิทธิภาพ
Hirsch กล่าวว่ากลยุทธ์ของบริษัทคือการติดตามตลาดในปัจจุบันมากกว่าอดีต "การวางตําแหน่ง cemsidomide ของเราอยู่ในขอบเขตนั้น คือการใช้ประโยชน์จากทั้งผลต้านการแบ่งตัวและผลการกระตุ้นภูมิคุ้มกันเพื่อเพิ่มประสิทธิภาพของยาเหล่านั้นในการใช้ร่วมกัน ซึ่งเราคิดว่าเป็นกลยุทธ์ที่มุ่งไปสู่ทิศทางของตลาดมากกว่าที่ตลาดเคยเป็น" เขากล่าว
บริบทของตลาด
C4 Therapeutics ระบุว่าข้อมูลการทดลองล่าสุดและแนวทาง ASCO ที่อัปเดตสนับสนุนการใช้การบําบัดด้วย BiTE ในระยะเร็วขึ้นในมะเร็งไมอีโลม่าที่ดื้อยาแนวที่สอง บริษัทโต้แย้งว่าการเปลี่ยนแปลงนี้สร้างโอกาสสําหรับ cemsidomide ซึ่งเชื่อว่าสามารถปรับปรุงความลึกและคุณภาพของการตอบสนองเมื่อใช้ร่วมกับ BiTE
ฝ่ายบริหารย
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
