เมื่อวันจันทร์ที่ 9 พ.ย. 2026 Disc Medicine (IRON) ได้ใช้เวที 3rd Annual Guggenheim Healthcare Innovation Conference เพื่อนําเสนอภาพของบริษัทที่กําลังอยู่ในช่วงเปลี่ยนผ่าน บริษัทไบโอเทคแห่งนี้ระบุว่ากําลังมุ่งสู่การเปิดตัวผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ครั้งแรก หลังจากได้รับผลการทดลองในระยะท้ายที่น่าประทับใจในโรค porphyria พร้อมกันนั้นยังผลักดันโปรแกรมอีกสองรายการเข้าสู่การศึกษาในระยะที่ III ด้วย บรรยากาศโดยรวมเป็นไปในเชิงบวก แม้ว่าผู้บริหารยังต้องเผชิญกับอุปสรรคด้านกฎระเบียบ การแข่งขัน และการเข้าถึงตลาด
ประเด็นสําคัญ
- Disc Medicine ระบุว่ายาหลักของบริษัทอย่าง bitopertin ให้ผลการทดลองระยะที่ III ที่แข็งแกร่งในโรค porphyria ที่หายาก และอาจวางจําหน่ายในตลาดได้ภายใน 12 ถึง 16 เดือน
- บริษัทรายงานเงินสด pro forma ประมาณ 1.1 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งเปิดโอกาสให้สามารถระดมทุนสําหรับการเปิดตัวผลิตภัณฑ์และพัฒนาโปรแกรมระยะท้ายมากกว่าหนึ่งรายการในเวลาเดียวกัน
- Selcodebart แสดงอัตราการตอบสนอง 50% ถึง 80% ในโรคโลหิตจางที่เกี่ยวข้องกับ myelofibrosis ซึ่งปัจจุบันยังไม่มียาที่ได้รับการอนุมัติสําหรับโรคโลหิตจางในกลุ่มนี้
- โปรแกรม TMPRSS6 inhibitor สําหรับโรค polycythemia vera กําลังพัฒนาในรูปแบบแอนติบอดีที่ให้ยาเดือนละครั้งพร้อมอุปกรณ์ฉีดยาอัตโนมัติ
- ผู้บริหารอธิบายว่า Disc Medicine กําลังเปลี่ยนผ่านจากไบโอเทคระยะคลินิกสู่บริษัทเชิงพาณิชย์ ขณะเดียวกันยังคงสํารวจการนําแพลตฟอร์มไปใช้ในข้อบ่งชี้ใหม่
กลยุทธ์บริษัทและภาพรวมไปป์ไลน์
ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร John Quisel กล่าวว่า Disc Medicine สร้างขึ้นจากโมเลกุลที่ส่งผลต่อสารเมตาโบไลต์สําคัญในเม็ดเลือดแดง โดยเฉพาะความสมดุลของ heme และธาตุเหล็ก ปัจจุบันบริษัทมีโปรแกรมหลักสามรายการ แต่ละรายการมุ่งเป้าไปที่พื้นที่โรคที่แตกต่างกัน
- Bitopertin ซึ่งเป็นโปรแกรมหลัก มุ่งเป้าที่โรค porphyria ที่หายาก และเสร็จสิ้นการทดลองระยะที่ III โดยบรรลุทั้ง endpoint หลักและรอง
- Selcodebart กําลังพัฒนาสําหรับโรคโลหิตจางที่เกี่ยวข้องกับ myelofibrosis และมีข้อมูล proof-of-concept ระยะที่ II ที่แข็งแกร่งแล้ว
- โปรแกรมที่สามมุ่งเป้าที่โรค polycythemia vera ผ่านการยับยั้ง TMPRSS6 และกําลังเตรียมเข้าสู่การทดสอบแบบ pivotal ในปีหน้า
Quisel กล่าวว่าตําแหน่งของบริษัทนั้นไม่ธรรมดาสําหรับไบโอเทคขนาดนี้ เพราะสามารถเตรียมการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ไปพร้อมกับการระดมทุนสําหรับการศึกษาระยะท้ายหลายรายการ Disc Medicine ระบุว่ามีพนักงานประมาณ 170 คน และวางแผนเพิ่มทีมเชิงพาณิชย์เมื่อการเปิดตัวในโรค porphyria ใกล้เข้ามา
ผลการดําเนินงานทางการเงินและสถานะเงินทุน
Disc Medicine ระบุว่ามีเงินสด pro forma ประมาณ 1.1 พันล้านดอลลาร์ โดยรวมเงินสดในมือกับรายได้จากการระดมทุนล่าสุด ผู้บริหารกล่าวว่าจํานวนดังกล่าวเพียงพอสําหรับการเตรียมการเชิงพาณิชย์และการพัฒนาทางคลินิก
- เงินสด pro forma: ประมาณ 1.1 พันล้านดอลลาร์
- จํานวนพนักงาน: ประมาณ 170 คน
- สถานะบริษัทจดทะเบียน: เพิ่งครบสามปีกว่านับตั้งแต่ IPO
- การใช้เงินทุน: การเตรียมการเปิดตัว งาน Phase III และการพัฒนาไปป์ไลน์ในวงกว้าง
บริษัทระบุว่าการระดมทุนดังกล่าวให้ความยืดหยุ่นในการขยายตัวอย่างเลือกสรร โดยเฉพาะในบทบาทเชิงพาณิชย์ที่เชื่อมโยงกับการเปิดตัวในโรค porphyria นอกจากนี้ยังกล่าวว่างบดุลรองรับรูปแบบการดําเนินงานที่กระชับ แทนที่จะขยายขนาดใหญ่โต
โปรแกรมหลัก: bitopertin ในโรค porphyria
Bitopertin เป็นจุดเด่นของการนําเสนอ Disc Medicine ระบุว่ายาดังกล่าวให้ผลการทดลองระยะที่ III ที่ "ยอดเยี่ยม" ในโรค porphyria ที่หายาก ซึ่งเป็นโรคที่ทําให้ผู้ป่วยไม่สามารถทนต่อแสงแดดได้นานกว่า 30 ถึง 40 นาทีก่อนที่จะเกิดอาการปวดรุนแรง
Quisel กล่าวว่าการบําบัดนี้มีความสําคัญเพราะแก้ไขสาเหตุพื้นฐานของโรคด้วยการลดการสะสมของสารเมตาโบไลต์ที่เป็นพิษ เขาอธิบายว่าเป็นการบําบัดที่ปรับเปลี่ยนโรคครั้งแรกสําหรับภาวะนี้ และเป็นเพียงการบําบัดที่สองที่มีอยู่โดยรวม
- สถานะระยะที่ III: เสร็จสมบูรณ์ โดยบรรลุ endpoint สําคัญทั้งหมด
- กําหนดเวลาเปิดตัวที่คาดไว้: 12 ถึง 16 เดือน
- ความสําคัญทางคลินิก: การบําบัดที่ปรับเปลี่ยนโรคครั้งแรกสําหรับโรค porphyria
- ผลกระทบต่อผู้ป่วย: มุ่งเป้าที่ข้อจํากัดการรับแสงแดดในชีวิตประจําวันซึ่งเป็นลักษณะเฉพาะของโรค
Disc Medicine ยังได้หารือเกี่ยวกับงานด้านตลาดด้วย บริษัทระบุว่าการประมาณการในอดีตระบุจํานวนผู้ป่วยโรค porphyria ในสหรัฐฯ ที่ 3,000 ถึง 4,000 ราย แต่การวิเคราะห์ข้อมูลการเรียกร้องค่าสินไหมระบุผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยประมาณ 14,000 รายโดยใช้รหัส ICD-10 เฉพาะ
- ผู้ป่วยประมาณ 6,000 รายถือว่ามีส่วนร่วม หมายความว่ามีเหตุการณ์การเรียกร้องหลายครั้งและอาจเข้าถึงได้เร็วกว่า
- ผู้ป่วยประมาณ 8,000 รายไม่มีส่วนร่วมและอาจต้องใช้ความพยายามนานกว่าในการระบุและกระตุ้น
- 100 ศูนย์อันดับต้นๆ รับผิดชอบผู้ป่วยประมาณ 1,600 ราย
- Disc Medicine วางแผนใช้ทีมขาย 24 คนสําหรับกลุ่มผู้ป่วยที่มีส่วนร่วม
ผู้บริหารกล่าวว่าการกําหนดราคาสําหรับโรค porphyria ที่หายากอาจอยู่ในกรอบโรคหายากที่มีอยู่ โดยชี้ให้เห็นการบําบัดที่ตั้งราคาประมาณ 300,000 ดอลลาร์ต่อปีสําหรับ erythropoietic protoporphyria และประมาณ 600,000 ดอลลาร์ต่อปีสําหรับ hepatic porphyria บริษัทระบุว่ายุโรปจะเป็นตลาดสําคัญเช่นกัน แม้ว่าการกําหนดราคาที่นั่นน่าจะต่ํากว่าและรูปแบบการเปิดตัวจะกระชับกว่า
โปรแกรมที่สอง: selcodebart ในโรคโลหิตจางที่เกี่ยวข้องกับ myelofibrosis
Selcodebart เป็นโปรแกรมหลักที่สองของบริษัทและเป็นหนึ่งในส่วนที่ได้รับความสนใจมากที่สุดของไปป์ไลน์ Disc Medicine ระบุว่าข้อมูลระยะที่ II มีความแข็งแกร่ง โดยมีอัตราการตอบสนอง 70% ถึง 80% จากมุมมองของแพทย์ และ 50% โดยใช้การคํานวณตามกฎระเบียบที่เข้มงวดที่สุด
Quisel กล่าวว่ายาดังกล่าวอาจช่วยผู้ป่วยในสหรัฐฯ ประมาณ 22,000 รายที่มีโรคโลหิตจางที่เกี่ยวข้องกับ myelofibrosis ซึ่งปัจจุบันยังไม่มีการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติสําหรับโรคโลหิตจาง เขากล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าแม้แต่อัตราการตอบสนอง 30% ก็จะถือว่าดีเยี่ยมในสภาวะโรคโลหิตจางที่ดื้อต่อการรักษา ทําให้ผลลัพธ์ของ Disc Medicine โดดเด่น
- ผลการทดลองระยะที่ II: เสร็จสมบูรณ์
- อัตราการตอบสนอง: 70% ถึง 80% ตามมุมมองแพทย์ และ 50% ตามมาตรการกํากับดูแลที่เข้มงวด
- กลุ่มผู้ป่วย: ผู้ป่วยในสหรัฐฯ ประมาณ 22,000 รายที่มีโรคโลหิตจางที่เชื่อมโยงกับ myelofibrosis
- ตลาดปัจจุบัน: ไม่มียารักษาโรคโลหิตจางที่ได้รับการอนุมัติสําหรับกลุ่มนี้
บริษัทระบุว่าผู้ป่วยบางรายมีระดับฮีโมโกลบินกลับสู่ปกติ รวมถึงตัวอย่างหนึ่งที่ผู้ป่วยมีระดับเพิ่มขึ้นจาก 7 กรัมต่อเดซิลิตรไปสู่ระดับพื้นฐาน 14 กรัมต่อเดซิลิตร Disc Medicine ระบุว่ายาทํางานโดยการลด hepcidin และปรับปรุงการจัดการธาตุเหล็ก
ผู้บริหารกล่าวว่าการประชุม End-of-Phase II กับ FDA กําลังดําเนินอยู่ และรายละเอียดการออกแบบระยะที่ III ควรจะถูกเปิดเผยในการประชุม American Society of Hematology และการโทรประชุมองค์กรที่เกี่ยวข้อง บริษัทระบุว่าการศึกษา pivotal น่าจะรวม endpoint ที่แตกต่างกันสําหรับผู้ป่วยที่ได้รับการถ่ายเลือดและไม่ได้รับการถ่ายเลือด โดยการลดภาระการถ่ายเลือดสําหรับกลุ่มหนึ่ง และการปรับปรุงฮีโมโกลบินพร้อมมาตรวัดความเหนื่อยล้าสําหรับอีกกลุ่มหนึ่ง
Disc Medicine ยังระบุว่าได้เริ่มการทดลองนําร่องในโรคลําไส้อักเสบ (inflammatory bowel disease) โดยอิงจากข้อมูลสัตว์ทดลองที่เป็นบวก และยังคงสํารวจโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว (sickle cell disease) ในฐานะข้อบ่งชี้ที่เป็นไปได้ในอนาคต บริษัทยังระบุว่ากําลังพัฒนาแอนติบอดีที่มีครึ่งชีวิตยาวนานขึ้นสําหรับสภาวะโรคที่ไม่รุนแรงนัก
โปรแกรมที่สาม: TMPRSS6 inhibitor สําหรับโรค polycythemia vera
โปรแกรมที่สามมุ่งเป้าที่โรค polycythemia vera โดย Disc Medicine กําลังพัฒนา TMPRSS6 inhibitor ในรูปแบบแอนติบอดี บริษัทระบุว่าแนวทางนี้เป็นหนึ่งในสามโปรแกรม TMPRSS6 ระยะท้ายที่กําลังพัฒนา แต่เป็นโปรแกรมเดียวที่ใช้แอนติบอดีเป็นฐาน
Disc Medicine ระบุว่าข้อมูลระยะที่ II เบื้องต้นที่นําเสนอในเดือน ก.ย. แสดงอัตราปลอดการเจาะเลือด (phlebotomy-free) 70% ถึง 80% บริษัทกําลังเตรียมนําเสนอข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับตารางการให้ยาทุกสี่สัปดาห์ที่งาน ASH หลังจากข้อมูลทุกสองสัปดาห์ก่อนหน้า
- ข้อมูลระยะที่ II เบื้องต้น: อัตราปลอดการเจาะเลือด 70% ถึง 80%
- จุดเน้นการพัฒนาปัจจุบัน: การให้ยาทุกสี่สัปดาห์
- รูปแบบยา: อุปกรณ์ฉีดยาอัตโนมัติสําหรับการฉีดด้วยตนเอง
- ขั้นตอนถัดไปที่คาดไว้: การทดลอง pivotal ในปีหน้า
Quisel กล่าวว่าเป้าหมายของบริษัทคือการทําให้ผู้ป่วย 70% ถึง 80% ไม่ต้องเจาะเลือดอีกต่อไป ขณะที่รักษาระดับ hematocrit ไว้ที่ 45% หรือต่ํากว่า เขายังกล่าวว่าโปรแกรมมุ่งเป้าให้มีปฏิกิริยาที่บริเวณฉีดยาน้อยมากและมีโรคโลหิตจางน้อยหรือไม่มีเลย
บริษัทเปรียบเทียบแนวทางของตนกับคู่แข่ง Takeda และ Protagonist ได้รับการอนุมัติสําหรับ rusfertide แล้ว ซึ่ง Disc Medicine ระบุว่าช่วยยืนยันความถูกต้องของตลาด Ionis รายงานปัญหากับผลิตภัณฑ์ของตน ในขณะที่ roxadustat ต้องการการให้ยาบ่อยกว่า Disc Medicine ระบุว่าอุปกรณ์ฉีดยาอัตโนมัติรายเดือนของบริษัทอาจมีข้อได้เปรียบในทางปฏิบัติหากโปรไฟล์ความปลอดภัยยังคงดีอยู่
บริษัทระบุว่าตลาดสหรัฐฯ อาจรวมผู้ป่วย 50,000 ถึง 100,000 รายที่ปัจจุบันพึ่งพาการเจาะเลือด และการเปลี่ยนแปลงไปสู่ยาที่จํากัดธาตุเหล็กกําลังดําเนินอยู่แล้ว
กลยุทธ์ตลาดและเชิงพาณิชย์
Disc Medicine ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการโทรประชุมเพื่อพูดถึงการประเมินขนาดตลาดและการวางแผนเปิดตัว โดยเฉพาะสําหรับโรค porphyria บริษัทระบุว่าการกําหนดราคาสําหรับโรคหายากมักจะปรับตามขนาดของกลุ่มผู้ป่วยและระดับความต้องการทางคลินิก
- บรรทัดฐานราคาสําหรับโรค porphyria: ประมาณ 300,000 ดอลลาร์ต่อปีและประมาณ 600,000 ดอลลาร์ต่อปีสําหรับการบําบัดที่มีอยู่
- บรรทัดฐานสําหรับโรคโลหิตจางใน myelofibrosis: luspatercept ใน myelodysplastic syndrome ที่ประมาณ 200,000 ถึง 300,000 ดอลลาร์ต่อปี
- ความยืดหยุ่นในการกําหนดราคาที่เป็นไปได้: ข้อบ่งชี้ที่ใหญ่กว่าอาจต้องการราคาที่ต่ํากว่า
- ยุโรป: ตลาดสําคัญ แต่มีราคาที่ต่ํากว่าและรูปแบบเชิงพาณิชย์ที่เลือกสรรมากกว่า
ผู้บริหารกล่าวว่าบริษัทมี "ความสามารถมากกว่าในการเชื่อมช่องว่างด้านราคา" ในโรคหายากมากกว่าในตลาดวงกว้าง และแผนการเปิดตัวในยุโรปจะต้องสะท้อนถึงแรงกดดันด้านราคาในท้องถิ่นและความแตกต่างด้านกฎระเบียบ นอกจากนี้ยังระบุว่าบริษัทสามารถสนับสนุนทั้งความพยายามในสหรัฐฯ และยุโรปโดยไม่ต้องขยายขนาดมากนัก
อัปเดตการดําเนินงานและการขยายองค์กร
Disc Medicine อธิบายตัวเองว่ากระชับแต่มีความเป็นเชิงพาณิชย์มากขึ้น บริษัทระบุว่ามีเงินทุนเพียงพอสําหรับการขยายตัวตามความจําเป็น โดยเฉพาะในด้านการขายและการสนับสนุนการเปิดตัวสําหรับ bitopertin
- จํานวนพนักงานปัจจุบัน: ประมาณ 170 คน
- การจ้างงานที่วางแผนไว้: การขยายทีมเชิงพาณิชย์ก่อนการเปิดตัว
- รูปแบบการดําเนินงาน: กระชับ โดยมีหลายโปรแกรมดําเนินการพร้อมกัน
- การเปลี่ยนแปลงเชิงกลยุทธ์: จากไบโอเทคระยะคลินิกสู่บริษัทระยะเชิงพาณิชย์
บริษัทระบุว่า 12 เดือนข้างหน้าควรจะนํามาซึ่งการเปลี่ยนแปลงครั้งสําคัญในโปรไฟล์ของบริษัท หากการพัฒนาเป็นไปตามแผน Disc Medicine คาดว่าจะทําการตลาด bitopertin ในขณะเดียวกันก็ผลักดัน selcodebart และ TMPRSS6 inhibitor เข้าสู่การศึกษาระยะที่ III
แนวโน้มในอนาคต
Quisel กล่าวว่าเป้าห
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
