วันจันทร์ที่ 9 พ.ย. 2026 — CAMP4 Therapeutics (CAMP) ใช้เวที 3rd Annual Guggenheim การดูแลสุขภาพ Innovation Conference เพื่อนําเสนอแผนระยะยาวที่สร้างขึ้นรอบยาแอนติเซนส์รูปแบบใหม่ ซึ่งมุ่งเพิ่มการแสดงออกของยีนแทนที่จะยับยั้งมัน ฝ่ายบริหารระบุว่าแนวทางนี้อาจเปิดประตูสู่การรักษาโรคหายากในวงกว้าง แต่ก็ต้องเผชิญกับเส้นทางทางคลินิกที่ยาวนานและยังไม่มีบรรทัดฐานด้านกฎระเบียบที่ชัดเจนในโปรแกรมหลัก
ประเด็นสําคัญ
- CAMP4 ระบุว่า Platform ของตนออกแบบมาเพื่อเพิ่มการแสดงออกของยีน ซึ่งเป็นสิ่งที่ตรงข้ามกับบริษัทอย่าง Ionis และ Alnylam ที่มุ่งเน้นการยับยั้งยีน
- โปรแกรมหลัก CMP-001 สําหรับโรค SYNGAP1 กําหนดให้ผู้ป่วยรายแรกได้รับยาภายในสิ้นปี 2024 โดยคาดว่าจะมีข้อมูลเบื้องต้นในช่วงครึ่งแรกของปี 2028
- บริษัทรายงานเงินสดจํานวน 124.5 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาสที่สาม และระบุว่าจํานวนดังกล่าวเพียงพอสําหรับการดําเนินงานจนถึงสิ้นปี 2028
- ฝ่ายบริหารเน้นย้ําถึงโปรแกรม CNS ที่สอง ได้แก่ SHANK3 สําหรับกลุ่มอาการ Phelan-McDermid และความร่วมมือกับ GSK ที่ขยาย Platform ออกไปนอกเหนือจากสมองสู่โรคไต
- ผู้บริหารระบุว่าหุ้นยังคงถูกประเมินมูลค่าต่ํากว่าความเป็นจริง แม้บริษัทยังต้องพิสูจน์แนวทางของตนในทางคลินิก
กลยุทธ์ Platform: การเพิ่มการแสดงออกของยีน
Josh Mandel-Brehm ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ CAMP4 กล่าวว่าบริษัทใช้ antisense oligonucleotides เพื่อเพิ่มการแสดงออกของยีน ซึ่งเป็นกลยุทธ์ที่เขาอธิบายว่าตรงข้ามกับแนวทางการยับยั้งยีนที่เป็นที่รู้จักดีกว่าซึ่งใช้โดยคู่แข่งบางราย
- Platform ทํางานในระดับการถอดรหัส ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นการ "เปิดก๊อกน้ํา" ที่ต้นตอของปัญหา
- บริษัทระบุว่ามุ่งเป้าไปที่ RNA ควบคุมที่มีเฉพาะในแต่ละยีนที่เข้ารหัสโปรตีน
- เคมีของบริษัทใช้เทคโนโลยี Gen2 ซึ่งเป็นประเภทเดียวกับที่ใช้ใน SPINRAZA สําหรับโรค spinal muscular atrophy
- สําหรับโปรแกรมระบบประสาทส่วนกลาง CAMP4 วางแผนการส่งยาแบบ intrathecal ซึ่งระบุว่าให้การกระจายตัวที่ดีในบริเวณ hippocampal และ cortical
- ฝ่ายบริหารระบุว่าระบบดูเหมือนจะมีเพดานธรรมชาติที่การเพิ่มขึ้นของการแสดงออกของยีนประมาณสองเท่า ซึ่งถือเป็นคุณสมบัติด้านความปลอดภัย เนื่องจากการแสดงออกมากเกินไปอาจเป็นอันตรายในบางโรค
บริษัทระบุว่าแนวทางนี้เหมาะสมที่สุดสําหรับโรค haploinsufficient ซึ่งยีนสําเนาหนึ่งในสองสําเนาไม่ทํางาน และผู้ป่วยผลิตโปรตีนได้ประมาณครึ่งหนึ่งของระดับปกติ ฝ่ายบริหารระบุว่าโรคยีนเดี่ยวมีความน่าสนใจเป็นพิเศษ เนื่องจากชีววิทยามีความชัดเจนกว่า และพันธุศาสตร์ของมนุษย์สามารถช่วยกําหนดได้ว่าต้องการการเพิ่มระดับมากเพียงใด
โปรแกรมหลัก: SYNGAP1 มุ่งสู่การให้ยาครั้งแรก
SYNGAP1 เป็นข้อบ่งชี้หลักของ CAMP4 และเป็นตัวขับเคลื่อนมูลค่าหลักในระยะใกล้ โรคนี้เป็นโรคหายากที่รุนแรง มีลักษณะเด่นคือชัก ความล่าช้าทางพฤติกรรมทางประสาท และความบกพร่องทางสติปัญญา
- บริษัทประมาณการว่ามีผู้ป่วยอย่างน้อย 10,000 รายในสหรัฐอเมริกา แม้ระบุว่าโรคนี้ยังคงได้รับการวินิจฉัยต่ํากว่าความเป็นจริงอย่างมาก
- ฝ่ายบริหารระบุว่าการวินิจฉัยดีขึ้นจากการค้นหาประมาณ 10 ปีเหลือประมาณหนึ่งปี ด้วยความช่วยเหลือจากการตรวจคัดกรองจีโนมทั้งหมดและแผงพันธุกรรม
- ผู้ป่วยอาจชักหลายร้อยครั้งต่อวัน พร้อมกับปัญหาการเคลื่อนไหว การนอนหลับผิดปกติ ความยากลําบากในการสื่อสาร และความบกพร่องทางสติปัญญาอย่างรุนแรง
- ปัจจุบันยังไม่มีการบําบัดที่ปรับเปลี่ยนโรคที่ได้รับการอนุมัติ
- บริษัทระบุว่ากลุ่มสนับสนุนผู้ป่วยช่วยสร้างการศึกษาประวัติธรรมชาติและเส้นทางการพัฒนาที่เป็นระบบมากขึ้น
CAMP4 ระบุว่างานก่อนคลินิกสนับสนุนโปรแกรมนี้:
- การศึกษาเซลล์ที่ได้จากผู้ป่วยแสดงให้เห็นการเพิ่มขึ้นของโปรตีน SYNGAP1 ประมาณสองเท่า
- แบบจําลองหนูที่ถูกทําให้เป็น humanized แสดงการเพิ่มขึ้นของโปรตีนตามขนาดยา
- ในแบบจําลองดังกล่าว การรักษาช่วยฟื้นฟูอาการด้านการเรียนรู้ ความจํา การรับรู้ และความวิตกกังวล
- บริษัทยังระบุว่าการรักษาช่วยฟื้นฟูสภาวะชักที่เหนี่ยวนําในหนู
- การศึกษาในไพรเมตแสดงการเพิ่มระดับที่มีนัยสําคัญทางสถิติในขนาดยาที่เกี่ยวข้องทางคลินิก และมีปฏิกิริยาข้ามสายพันธุ์กับยาทางคลินิกของมนุษย์อย่างชัดเจน
- ฝ่ายบริหารระบุว่าชุดข้อมูลก่อนคลินิกแสดงโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ยอดเยี่ยม
การออกแบบการทดลองทางคลินิกและเส้นทางด้านกฎระเบียบ
CAMP4 อธิบายการศึกษา Phase I/II ว่าเป็นการทดลองแบบ multiple ascending dose ระดับโลก ที่จะรับสมัครผู้ป่วยโดยตรงโดยไม่มีระยะอาสาสมัครที่มีสุขภาพดี บริษัทระบุว่าการออกแบบนี้มุ่งสนับสนุนทั้งการประเมินความปลอดภัยและการเลือกขนาดยาทางชีววิทยาที่เหมาะสมที่สุด
- จะให้ยาสามครั้งในช่วงสามเดือน ตามด้วยการติดตามผลหกเดือน
- แต่ละกลุ่มจะมีผู้ป่วยอย่างน้อยแปดราย โดยวางแผนกลุ่มเริ่มต้นสามกลุ่ม
- การศึกษาใช้การสุ่มแบบ 3 ต่อ 1 พร้อมกลุ่มควบคุมที่ใช้ยาจริง
- ฝ่ายบริหารระบุว่าการออกแบบมีชั้นควบคุมหลายชั้น ได้แก่ การสุ่ม ข้อมูลประวัติธรรมชาติมากกว่า 1,400 ปี และช่วง baseline run-in หนึ่งเดือนที่ผู้ป่วยแต่ละรายทําหน้าที่เป็นตัวควบคุมของตนเอง
- บริษัทระบุว่าการศึกษานี้เป็นการทดลองเพื่อค้นหาสัญญาณและไม่ได้ออกแบบมาเพื่อ endpoint ประสิทธิภาพหลัก
ได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบจากออสเตรเลีย อาร์เจนตินา สหราชอาณาจักร และจาก European Medicines Agency แล้ว การหารือกับ Food and Drug Administration ยังคงดําเนินต่อไป และการเปิดใช้งานสถานที่กําลังดําเนินการในหลายเขตอํานาจศาล
ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดว่าผู้ป่วยรายแรกจะได้รับยาภายในสิ้นปี 2024 และข้อมูลเบื้องต้นมีกําหนดในช่วงครึ่งแรกของปี 2028 บริษัทยังระบุว่ากําลังให้ความรู้แก่หน่วยงานกํากับดูแลเกี่ยวกับโรคนี้ และกําลังสํารวจว่าการทดลองอาจสนับสนุนเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัดได้หรือไม่ หากข้อมูลมีความแข็งแกร่งเพียงพอ
วิธีที่ CAMP4 วางแผนวัดผลประโยชน์
เนื่องจาก SYNGAP1 ยังไม่มีบรรทัดฐานด้านกฎระเบียบที่กําหนดไว้ บริษัทจึงระบุว่ากําลังพิจารณาหลายมิติทางคลินิกแทนที่จะพึ่งพาการวัดเพียงอย่างเดียว
- ความถี่ของการชักเป็น endpoint หลักที่สามารถนําไปขออนุมัติได้ โดยใช้การตรวจ EEG ตลอดคืน
- การรับรู้จะได้รับการประเมินโดยใช้มาตราส่วน GMFM, Bayley และ Vineland
- คุณภาพการนอนหลับจะติดตามด้วย actigraphy
- จะมีการเก็บรวบรวมการวัดทางพฤติกรรมและระบบประสาทด้วย
- ฝ่ายบริหารระบุว่าสัญญาณที่ชัดเจนในมิติโรคใดมิติหนึ่งจะมีความสําคัญ แม้คาดว่าการบําบัดที่ปรับเปลี่ยนโรคจะส่งผลกระทบต่อหลายด้านพร้อมกัน
โปรแกรม CNS ที่สอง: SHANK3 ใช้แนวทางเดียวกัน
นอกเหนือจาก SYNGAP1 CAMP4 กําลังพัฒนา SHANK3 ซึ่งเป็นโปรแกรมสําหรับกลุ่มอาการ Phelan-McDermid บริษัทระบุว่านี่เป็นโรค CNS แบบ haploinsufficient อีกโรคหนึ่งที่มีตรรกะการรักษาที่คล้ายกัน
- บริษัทประมาณการว่ามีผู้ป่วยประมาณ 45,000 รายในสหรัฐอเมริกา
- ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ
- ผู้ป่วยเผชิญกับความบกพร่องในการเรียนรู้อย่างรุนแรง ปัญหาการรับรู้ และปัญหาทางระบบประสาทอื่นๆ
- ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมนี้คาดว่าจะใช้โมเดล "rinse, wash, repeat" หาก SYNGAP1 ประสบความสําเร็จ
- บริษัทระบุว่าโปรไฟล์ก่อนคลินิกดูคล้ายกับ SYNGAP1
CAMP4 ระบุว่าจะพัฒนาแต่ละข้อบ่งชี้แยกกันแทนที่จะใช้แนวทาง basket trial บริษัทยังระบุว่าเครือข่ายผู้ป่วยและแพทย์เดียวกันทับซ้อนกันในสองโรคนี้ ซึ่งอาจช่วยในการสรรหาและการพัฒนาในอนาคต
ความร่วมมือกับ GSK ขยาย Platform
ฝ่ายบริหารยังชี้ให้เห็นถึงความร่วมมือกับ GSK ที่ประกาศเมื่อสิ้นปี 2025 เป็นหลักฐานว่า Platform อาจใช้งานได้นอกเหนือจากโรค CNS หายาก
- CAMP4 ระบุ RNA ควบคุมและพัฒนา antisense oligonucleotides สําหรับข้อบ่งชี้สองรายการที่ GSK เลือก
- เป้าหมายหนึ่งคือโรคระบบประสาทส่วนกลางขนาดใหญ่ และอีกเป้าหมายหนึ่งคือโรคไตขนาดใหญ่
- GSK เข้ารับช่วงการพัฒนาและการจําหน่ายหลังจากการส่งมอบ
- CAMP4 ได้รับการชําระเงินในระยะค้นพบ เงินรางวัลตามเป้าหมาย และค่าลิขสิทธิ์
- ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อตกลงนี้แสดงให้เห็นว่าต้องการรับค่าตอบแทนสําหรับสินทรัพย์ของตน ไม่ใช่เพียงแค่ Platform เท่านั้น
ฐานะทางการเงินและระยะเวลาการดําเนินงาน
CAMP4 ระบุว่าสิ้นสุดไตรมาสที่สามด้วยเงินสด 124.5 ล้านดอลลาร์ ฝ่ายบริหารระบุว่าจํานวนดังกล่าวควรเพียงพอสําหรับการดําเนินงานของบริษัทจนถึงสิ้นปี 2028
- ยอดเงินสดคาดว่าจะครอบคลุมการอ่านผล SYNGAP1 Phase I/II ในช่วงครึ่งแรกของปี 2028
- ยังให้พื้นที่แก่บริษัทในการพัฒนา SHANK3 และโปรแกรมอื่นๆ ที่ยังไม่เปิดเผย
- ฝ่ายบริหารระบุว่างบดุลควรสนับสนุนขั้นตอนทางคลินิกและกฎระเบียบที่สําคัญถัดไปโดยไม่มีแรงกดดันด้านการเงินในระยะใกล้
มุมมองตลาดและการแข่งขัน
ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่าบริษัทยังอยู่ในระยะเริ่มต้นแต่ยังไม่ได้รับการยอมรับเพียงพอ Mandel-Brehm กล่าวว่าความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองใน SYNGAP1 มีความรุนแรงเทียบเท่าหรือเลวร้ายกว่าโรคหายากที่เป็นที่รู้จักดีกว่า เช่น spinal muscular atrophy และ cystic fibrosis
- บริษัทระบุว่าเป็นรายแรกที่นําแนวทางการปรับเปลี่ยนโรคเข้าสู่ SYNGAP1
- ฝ่ายบริหารระบุว่าสนามการแข่งขันยังคงเบาบาง
- แนวทางการบําบัดด้วยยีน บริษัทระบุว่าไม่สามารถทําซ้ําความสมดุลตามธรรมชาติของ SYNGAP1 isoforms ได้
- แนวทาง splice-switching ทํางานในระดับ downstream และยังไม่แสดงความก้าวหน้าทางคลินิก แม้จะมีการทํางานในการค้นพบมาหลายปีแล้ว
- การวิจัยทางวิชาการยังคงดําเนินต่อไป แต่บริษัทระบุว่ายังไม่มีคู่แข่งเชิงพาณิชย์รายใหญ่เกิดขึ้น
Mandel-Brehm กล่าวว่าราคาหุ้นและมูลค่าตลาดไม่สะท้อนโอกาสของ pipeline เขากล่าวว่ามูลค่าอาจถูกปลดล็อคอย่างรวดเร็วหากทางคลินิกยืนยันแนวทางดังกล่าว
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่หลายประเด็นที่ผ่านการนําเสนอ:
- บริษัทระบุว่าการเพิ่มขึ้นของการแสดงออกของยีนสองเท่าเป็นขีดจํากัดทางชีววิทยาที่สังเกตเห็นซ้ําๆ ไม่ใช่เป้าหมายที่พยายามเกินเลย
- ผู้บริหารระบุว่าเพดานดังกล่าวอาจช่วยด้านความปลอดภัย เนื่องจากการแสดงออกมากเกินไปอาจเป็นอันตรายในบางโรค
- ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรม SYNGAP1 สร้างขึ้นบนแนวคิดที่ว่าแม้แต่การเพิ่มขึ้นของโปรตีนเพียงเล็กน้อยก็มีความสําคัญ โดยเฉพาะในโรค haploinsufficient
- บริษัทระบุว่าการออกแบบการทดลองระดับโลกและกลุ่มควบคุมได้รับการเลือกส่วนหนึ่งเพื่อสนับสนุนการหารือในอนาคตกับ FDA เกี่ยวกับการอนุมัติแบบเร่งรัด
- ผู้บริหารย้ําว่าจุดเปลี่ยนมูลค่าหลักครั้งแรกคือการอ่านข้อมูลในช่วงครึ่งแรกของปี 2028
แนวโน้ม
เป้าหมายระยะใกล้ของ CAMP4 มีความชัดเจน ได้แก่ การเปิดใช้งานสถานที่ การให้ยาครั้งแรกภายในสิ้นปี 2024 และการรอข้อมูลทางคลินิกเบื้องต้นในปี 2028 บริษัทเดิมพันว่าการพิสูจน์แนวคิดใน SYNGAP1 จะยืนยันแนวทางการกระตุ้นยีนของตนและทําให้การพัฒนาโปรแกรมอื่นๆ ง่ายขึ้น
ในขณะนี้ นักลงทุนดูเหมือนจะมุ่งเน้นไปที่ว่า Platform จะสามารถแสดงความปลอดภัย กิจกรรมทางชีววิทยา และเส้นทางสู่การยอมรับด้านกฎระเบียบในโรคที่ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติได้หรือไม่
โปรดดูบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับการอภิปราย
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
